Es ist uns eine große Ehre, die Gründung des Eclipse Fund im Gedenken an Pauline H. Siegel bekannt zu geben. Der Fonds wird verwendet, um das Forschungsportfolio von SRNA zu unterstützen und zu beschleunigen, um Entdeckungen zu finanzieren, die sich direkt auf die Lebensqualität der Mitglieder unserer Gemeinschaft auswirken.

Trotz der Schwierigkeiten, mit denen sie konfrontiert war, gelang es Pauline immer, den Segen ihrer Erfahrung zu sehen und zu spüren, und verlor nie die Hoffnung auf eine bessere Zukunft. Pauline hat ihr Leben lang versucht, die Zukunft anderer Menschen mit TM und anderen seltenen Neuroimmunerkrankungen – NMOSD, MOG-Antikörperkrankheit, ADEM, ON und AFM – zu verbessern. Sie war eine starke Fürsprecherin und berührte uns alle mit ihrem Mitgefühl und ihrer Vitalität. Hier können Sie mehr über Paulines Geschichte lesen.

Pauline ist ein Vermächtnis der Hoffnung, und in ihrem Namen werden wir die Forschung vorantreiben, um ein Heilmittel für seltene Neuroimmunerkrankungen zu finden und die Wiederherstellung des Rückenmarks zu ermöglichen.

Der Pauline H. Siegel Eclipse Fund wird kritische Forschung vorantreiben, um:

• Wiederherstellungsfunktion Die erste von der FDA zugelassene Zelltherapie zur Förderung der Reparatur durch Myelinregeneration bei Transverser Myelitis soll 2018 beginnen. Die Siegel Rare Neuroimmune Association, Q Therapeutics und die University of Texas Southwestern sponsern gemeinsam diese erste Sicherheitsstudie am Menschen zur Behandlung des zentralen Nervensystems Krankheit.

• Identifizieren Sie Gene und Ursachen Forschungen an der Johns Hopkins University haben eine Genmutation (VPS37A) gezeigt, von der derzeit bekannt ist, dass sie nur bei Patienten mit Transverser Myelitis vorhanden ist. Der Eclipse Fund wird die Validierung dieses Gens und seiner Rolle bei der Verursachung unterstützen.

• Diagnose verbessern Sobald Biomarker und neuartige bildgebende Verfahren identifiziert und validiert sind, helfen sie, Myelitis in der akuten Phase genau zu diagnostizieren. Jüngste Studien, die von SRNA finanziert und vom Rare Genomics Institute und dem Johns Hopkins Transverse Myelitis Center durchgeführt wurden, haben einen Antikörper bei TM-Patienten entdeckt, der weiter untersucht werden muss und der verspricht, mehr Details über die Biologie der Erkrankung zu enthüllen.

• Untersuchen Sie neuartige Therapien Der Eclipse Fund versucht, die Entwicklung wissenschaftlicher Krankheitsmodelle zu finanzieren, die zum Testen bestehender Arzneimitteltherapien verwendet werden können. Ziel ist es sicherzustellen, dass alle potenziellen Therapien zur Wiederherstellung und Reparatur untersucht werden.