Fragen und Antworten zum IVIG-Mangel

Ein landesweiter Mangel an einer potenziell lebensrettenden Behandlung, IVIG (intravenöses Immunglobulin), gab im Laufe des Jahres 2019 zunehmend Anlass zur Sorge. Der Mangel wurde Ende 2018 deutlicher und wirkt sich weiterhin auf die Patientenpopulationen im ganzen Land aus. IVIG wird häufig von der Gemeinschaft seltener Neuroimmunerkrankungen als akute Behandlungstherapie sowie als fortlaufende Behandlungsmethode für Erkrankungen eingesetzt, bei denen das Wiederauftreten von Entzündungsanfällen wahrscheinlich ein Problem darstellt. SRNA hat viele Fragen von Community-Mitgliedern zu diesem Mangel erhalten. Diese Fragen kamen von verschiedenen Mitgliedern, die jede der Erkrankungen vertreten, und insbesondere von denen, die von ihren Terminen abgewiesen wurden oder denen gesagt wurde, dass sie ihre laufende Behandlung für die MOG-Antikörperkrankheit (MOGAD) ändern müssen, weil IVIG nicht verfügbar ist. Wir haben die Mitglieder unseres medizinischen und wissenschaftlichen Rates um ihren Beitrag und ihre Perspektive zu diesem anhaltenden Anliegen in Bezug auf unsere Gemeinschaft gebeten.

Warum gibt es einen Mangel an IVIG? Liegt es nur an Produktionsproblemen? Handelt es sich um ein Produkt mit hoher Nachfrage? Hat ein Mangel oder Mangel an Blut- oder Plasmaspenden etwas mit dem Mangel zu tun?  

Die Nachfrage nach Immunglobulinprodukten ist größer als das verfügbare Angebot. IVIG wird zur Behandlung vieler Erkrankungen in verschiedenen Fachgebieten eingesetzt (z. B. Rheumatologie, Immunologie, Hämatologie/Onkologie, Pädiatrie, Neurologie). Das Produkt beginnt mit der Plasmaspende, durchläuft dann aber einen komplizierten, langwierigen Herstellungsprozess, der schließlich zu IVIG oder anderen Immunglobulinprodukten führt. Die meisten Hersteller des Produkts melden einen Mangel, der jedoch je nach Region und medizinischer Einrichtung unterschiedlich ist. Einem Neurologen im SRNA-Netzwerk wurde von seiner Apotheke mitgeteilt, dass eines der wichtigsten Produktionsunternehmen seine Produktion einschränkte, um andere Produkte herzustellen. Dies konnte er jedoch nicht durch offizielle Berichte verifizieren. Plasmaspenden können das Problem lösen, aber es wird einige Zeit dauern, bis eine Zunahme der Spenden zu einer Erhöhung des Angebots führt, und die Einrichtungen, die die Herstellung durchführen, müssen verfügbar sein. Das Problem ist in erster Linie ein Herstellungsproblem und nicht ein Mangel an Spenden, obwohl Blut- und Plasmaspenden immer benötigt werden.

Wie lange wird sich dies voraussichtlich auf die SRNA-Community auswirken?  

 

Es wird erwartet, dass der Mangel bis weit ins Jahr 2020 andauern wird. Viele Gebiete und Krankenhäuser können immer noch IVIG erhalten und haben Protokolle darüber entwickelt, welche Patienten die Behandlung erhalten. Diagnosen, für die es solide Beweise für den Nutzen gibt, und Diagnosen, für die es keine anderen Behandlungsoptionen gibt, erhalten Vorrang (z. B. Kawasaki-Krankheit). Der Mangel ist besorgniserregend, wenn wir auf das Jahr 2020 blicken, wenn wir mit einem Anstieg der Fälle von akuter schlaffer Myelitis (AFM) rechnen. IVIG hat Antikörper, die eine Wirkung auf die Begrenzung von Entzündungen oder die Neutralisierung oder Replikation von Enteroviren haben können, und wird häufig bei der Behandlung von AFM eingesetzt. Es wird auch als Erhaltungstherapie bei MOGAD eingesetzt, wo es sich als gut verträglich erwiesen hat und in einer Studie die mediane annualisierte Schubrate (AAR) reduziert hat. Da es für MOG-Ab-positive Patienten nicht zugelassen ist, ist es schwierig geworden, diese Patienten mit IVIG fortzusetzen. Wie bei allen typischen Akutbehandlungen für die seltenen Neuroimmunerkrankungen gibt es keine placebokontrollierten Daten, die die Wirksamkeit von IVIG in dieser Population bestätigen, da placebokontrollierte Studien schwierig durchzuführen sind, insbesondere zu Akutbehandlungstherapien, aber es wird weiterhin häufig verwendet Behandlungsoption zu berücksichtigen.

Welche Implikationen hat es für diejenigen, die sich auf IVIG als Dauertherapie für ihre seltene Neuroimmunerkrankung (z. B. MOGAD) verlassen? Welche Folgen hat es für diejenigen, die neu diagnostiziert wurden und es als Akutbehandlung benötigen (anwendbar auf alle seltenen Neuroimmunerkrankungen einschließlich AFM, TM usw.)?  

Mediziner verwenden IVIG weiterhin für Akutbehandlungen. Viele Krankenhäuser und Ärzte haben Protokolle für den Einsatz von IVIG entwickelt und festgelegt, bei welchen Patienten und Erkrankungen es vorrangig als Akutbehandlung eingesetzt werden soll. Für Patienten, die dies für Langzeitbehandlungen erhalten, versuchen wir, sie auf ein Produkt mit zuverlässiger Versorgung zu bringen (z. B. private Infusionskliniken, häusliche Krankenpflege usw.). Wenn dies keine Option ist (in der Regel versicherungsbeschränkt), sind wir gezwungen, andere Behandlungsoptionen wie immunsuppressive Medikamente (z. B. Rituximab, Mycophenolatmofetil oder Azathioprin) in Betracht zu ziehen.

 

Wie entscheiden Anbieter, welche Patienten IVIG erhalten?  

Krankenhaussysteme können eine multidisziplinäre Gruppe einrichten, um zu erörtern, welche Patienten IVIG als lebensrettendes Medikament benötigen. Dazu gehören Kinder mit Immunschwäche, Krebs, Kawasaki-Krankheit und einigen anderen seltenen Erkrankungen. Kindern mit akuten, lebensbedrohlichen Erkrankungen wie Guillain-Barré, Enzephalitis, Myelitis usw. wird IVIG verabreicht, wenn dies angemessen ist (z. B. wenn eine Plasmapherese nicht durchführbar ist). Ärzte und Krankenhäuser arbeiten auch daran, Patienten, die es möglicherweise dringend benötigen, im Vergleich zu Patienten zu bewerten, die möglicherweise andere Therapien anwenden oder sicher eine Dosisänderung vornehmen könnten.

Einige Familien werden von ihren Infusionsterminen abgewiesen, weil ihr Krankenhaus kein IVIG hat – was sollen sie in solchen Situationen tun? Sollten sie sich woanders nach dem gleichen Produkt umsehen oder müssen sie andere Optionen in Betracht ziehen?  

Es wird empfohlen, dass sie sich nach anderen Versorgungsunternehmen oder Heiminfusionsunternehmen umsehen. Es gibt mehrere Heiminfusions- und Versorgungsunternehmen (je nach Region unterschiedlich), die berichtet haben, dass sie derzeit keinen Mangel an IVIG-Produkten haben. Einige Ärzte konnten Patienten, die wiederholt IVIG-Infusionen erhielten, auf Heiminfusionen umstellen. Die Zustimmung der Versicherung hierfür kann in manchen Fällen ein limitierender Faktor sein.

Gibt es Institutionen, die nicht von der Knappheit betroffen sind, weil sie ausreichend versorgt sind? 

Auch dies ist je nach Region unterschiedlich und ändert sich häufig. Die Hersteller beliefern das ganze Land und wenn es einmal eng wird, betrifft das die gesamte Versorgungskette. Uns ist nicht genau bekannt, wie viele Lieferanten/Hersteller von IVIG es derzeit in den USA/Nordamerika gibt. FDA hat im August 2019 einen Artikel veröffentlicht, die acht Hersteller von IG-Produkten feststellte.

Kann jemand mit einer seltenen Neuroimmunerkrankung Blut und/oder Plasma spenden? Sollten sie es tun, wenn es keinen anderen medizinischen Grund gibt, dies nicht zu tun?  

SRNA arbeitet daran, zusätzliche Antworten von Personen zu finden, die speziell in der Hämatologie arbeiten. Es wird empfohlen, dass jeder mit einer seltenen Neuroimmunerkrankung Blut- oder Plasmaspenden mit seinen verschiedenen Ärzten bespricht und zu einer individuellen, medizinisch angemessenen Schlussfolgerung kommt, ob Blut- und/oder Plasmaspenden für ihn sicher sind.

Was kann ein Gemeinschaftsmitglied oder Patient, der IVIG verwendet, tun, um Veränderungen in diesem Bereich zu bewirken?

Nach allgemeinem medizinischem Verständnis handelt es sich um ein Herstellungs- und Nachfrageproblem, nicht um ein Spendenproblem. Wir empfehlen, mit Ihrer spezifischen medizinischen Einrichtung zu sprechen, um sich über deren Versorgung zu informieren, und mit Ihrem Arzt, um Ihre individuellen Behandlungsmöglichkeiten zu besprechen. Es kann auch von Vorteil sein, das Bewusstsein für dieses Problem zu schärfen, indem Sie Ihre Landes- und Bundesgesetzgeber anschreiben. Wie bereits erwähnt, liegt das Problem in erster Linie an der Herstellung und nicht am Spendenmangel, obwohl Blut- und Plasmaspenden immer benötigt werden.

 

Wenn Sie weitere Fragen haben oder von der Knappheit persönlich oder beruflich betroffen sind, würden wir gerne von Ihnen über Ihre Erfahrungen erfahren. Bitte mailen Sie uns an [E-Mail geschützt] jederzeit.