[00: 00: 02] Ansager: „ABCs of MOGAD“ ist eine Bildungs-Podcast-Serie zum Wissensaustausch über die MOG-Antikörperkrankheit oder MOGAD, eine seltene neuroimmune Erkrankung, die bevorzugt Entzündungen der Sehnerven und des Rückenmarks verursacht. „ABCs of MOGAD“ wird von SRNA, der Siegel Rare Neuroimmune Association, gehostet.

[00:00:25] SRNA ist eine gemeinnützige Organisation, die sich auf die Unterstützung, Aufklärung und Erforschung seltener neuroimmuner Erkrankungen konzentriert. Weitere Informationen über uns finden Sie auf unserer Website unter wearesrna.org. Diese Serie wird teilweise von Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease und UCB gesponsert.

[00: 00: 52] Krissy Dilger: Hallo und willkommen bei „ABCs of MOGAD“. Mein Name ist Krissy Dilger und ich moderiere diese Folge mit dem Titel „Meteoroid- und cosMOG-klinische Studien für MOGAD-Behandlungen“. Ich freue mich, dass mir in dieser Folge Dr. Michael Levy Gesellschaft leisten wird.

[00:01:09] Dr. Levy ist außerordentlicher Professor an der Harvard Medical School und Direktor der Klinik und des Forschungslabors für Neuroimmunologie am Massachusetts General Hospital. Seine vollständige Biografie finden Sie in der Podcast-Beschreibung. Herzlich willkommen und vielen Dank, dass Sie heute dabei sind. Können wir zunächst kurz erklären, was die MOG-Antikörperkrankheit ist?

[00: 01: 36] Dr. Michael Levy: Die MOG-Antikörperkrankheit ist eine Autoimmunerkrankung, die Optikusneuritis und transversale Myelitis verursacht. Sie ist NMO sehr ähnlich, da sie vorwiegend den Sehnerv und das Rückenmark befällt. Sie ist aber auch der Multiplen Sklerose sehr ähnlich, da sie hauptsächlich das Myelin angreift, anstatt andere Teile des Nervensystems zu schädigen.

[00:02:00] Klinisch gesehen haben sie alle die gleichen Merkmale, wenn der Anfall beginnt. Es ist schwierig, zwischen Optikusneuritis und MS, MOG oder NMO zu unterscheiden, obwohl NMO tendenziell schwerer ist. MOG kann auch sehr schwer sein. Aber dann gibt es eine Heilungsphase, die für MOG-Patienten besser zu sein scheint als für NMO.

[00:02:21] Es ist auch sehr gut für MS. Es gibt also viele klinische Merkmale, die sich überschneiden, aber es scheint gut zwischen NMO und MS zu passen, und es hat seine eigenen Antikörper, sodass wir die Unterschiede zwischen ihnen in der diagnostischen Aufarbeitung klar erkennen können.

[00: 02: 39] Krissy Dilger: Verstanden. Und welche Therapien werden derzeit zur Behandlung dieser Krankheit angeboten?

[00: 02: 47] Dr. Michael Levy: MOG ist interessant, weil zu Beginn alle gleich behandelt werden. Jeder bekommt eine Steroidbehandlung, dann finden wir heraus, was Sie haben. Und wenn Sie MOG haben, sprechen Sie möglicherweise besser auf IVIG an. Das gilt auch für ADEM mit MOG und ohne MOG-Antikörper. Aber bei MS verwenden wir eigentlich keine IVIG. Bei NMO bevorzugen wir Plasmaaustausch.

[00:03:12] Das alles passiert zu Beginn. Wenn die Entzündung nach dem Anfall abgeklungen ist, besteht bei Menschen mit MOG nur eine 50/50-Chance auf einen Rückfall. Und wenn Sie mit der Behandlung beginnen, besteht der ganze Sinn der Behandlung darin, den nächsten Rückfall zu verhindern. Wenn Sie bei NMO positiv auf Aquaporin-4 getestet werden, wissen wir, dass Sie einen Rückfall erleiden werden, wir wissen, dass es schlimm wird.

[00:03:34] Niemand verlässt meine Klinik, ohne eine Medikamentenauswahl treffen zu können, denn wir müssen etwas anfangen. Bei MS behandeln wir meist langfristig. Wir lassen die Leute in Behandlung, damit sie in 15 Jahren nicht im Rollstuhl sitzen. Aber bei MOG ist es ein bisschen anders, denn wenn die Hälfte der Leute ohnehin keinen Rückfall erleidet, zögern wir ein bisschen, 100 % der Leute in Behandlung zu geben, um 50 % vor einem Rückfall zu bewahren.

[00:04:00] Allerdings gibt es einige Daten, die belegen, dass zumindest für einige Monate eine Behandlung die Wahrscheinlichkeit erhöht, dass es sich um einen monophasischen Einzelanfall handelt. Für Menschen mit wiederkehrendem MOG gibt es Off-Label-Behandlungen. Das ist die gleiche Vorgehensweise, mit der wir bei seltenen Krankheiten immer beginnen. Wir verwenden Behandlungen, von denen wir glauben, dass sie wirken, und die wir von verwandten Krankheiten übernehmen, und das ist bei MOG genauso.

[00:04:24] Wir haben CellCept und IVIG übernommen. Das sind unsere beiden wichtigsten Wirkstoffe. Dann haben wir noch Tocilizumab übernommen. Sie sind alle recht wirksam. Jede dieser Behandlungen hat Vor- und Nachteile, über die wir sprechen könnten, aber sie sind alle Off-Label-Anwendungen.

[00:04:38] Das heißt, sie sind nicht von der FDA zugelassen. Die Versicherungen hassen uns, weil sie viel Geld kosten. CellCept ist billig, aber die anderen beiden sind teuer und wir haben keinen Beweis, dass sie wirken. Wir haben nur Erfahrung damit, dass sie wirken.

[00: 04: 52] Krissy Dilger: Und so sind wir heute hier, um über zwei Studien zur MOGAD-Behandlung zu sprechen. Wenn sie erfolgreich sind, werden wir sehen, wie sie verlaufen, und sie werden vielleicht in die Liste der für MOGAD angebotenen Therapien aufgenommen. Beginnen wir also mit der cosMOG-Studie. Können Sie uns sagen, wie es zu der klinischen cosMOG-Studie kam? Und was ist der Hintergrund dafür, dass – ich könnte das falsch sagen – Rozanolixizumab als potenzielle MOG-Behandlung in Betracht gezogen wurde?

[00: 05: 31] Dr. Michael Levy: Rozanolixizumab, wir kürzen es als Rozumab ab. Rozumab ist ein Medikament, das neu in der Neuroimmunologie, neu bei MOG, neu bei NMO und MS ist. Es funktioniert so, dass Ihr Körper über einen Mechanismus verfügt, der Ihr Plasma ständig recycelt. Ein Teil davon wird zerkleinert, die guten Proteine ​​bleiben erhalten, die schlechten Proteine ​​werden recycelt.

[00:06:01] Um die Antikörper zu speichern, gibt es einen Rezeptor namens neonataler Fc-Rezeptor, der Ihre Antikörper speichert, damit sie nicht zerstört werden. Jedes Mal, wenn Ihr Plasma verschlungen wird, werden die Antikörper gespeichert und wieder freigesetzt, damit sie ihre Arbeit tun können.

[00:06:16] Dieses Medikament, Rozanolixizumab, blockiert das. Das heißt, wenn Ihr Plasma zum Abbau aufgenommen wird, werden auch die Antikörper abgebaut, und das funktioniert ziemlich schnell. Eine einzige Dosis dieses Medikaments reduziert Ihre Antikörper um etwa zwei Drittel.

[00:06:32] Das kommt Leuten, die schon einmal einen Plasmaaustausch hatten, vielleicht bekannt vor. Beim Plasmaaustausch werden jeden zweiten Tag etwa zwei Drittel Ihrer Antikörper durch einen Filtrationsprozess entfernt. Und diese Antikörperwerte kommen Leuten, die IVIG verwenden, vielleicht auch bekannt vor. Bei IVIG besteht einer der Mechanismen darin, dass es alle Ihre natürlichen Antikörper verdünnt, dann aber das Recycling aller Ihrer nativen Antikörper auslöst.

[00:06:56] Sie alle folgen also dem gleichen Mechanismus. Und bei jeder Krankheit, bei der IVIG und Plasmaaustausch nützlich waren, wurden diese Medikamente eingeführt und waren sehr erfolgreich. Bei Myasthenia gravis zum Beispiel ist Rozanolixizumab bereits zugelassen.

[00:07:12] Da wir IVIG gut kennen, glauben wir, dass IVIG bei MOG nützlich ist. Wir haben uns an das Unternehmen gewandt und gesagt: „Hey, das scheint eine gute Gelegenheit zu sein, ein Medikament gegen MOG zu entwickeln.“ Sie haben sich darauf eingelassen. Sie sind sofort in eine Phase-65-Studie eingestiegen. Sie wurde vor ein paar Jahren an XNUMX Standorten weltweit gestartet.

[00:07:32] Dies ist ein Medikament, das unter die Haut gespritzt wird. Es braucht etwa 1015–XNUMX Minuten, um unter die Haut zu gelangen, und diffundiert dann in den Körper. Die Verabreichung wird jede Woche wiederholt. Es bewirkt, dass die Werte gesenkt werden, genau wie bei IVIG und Plasmaaustausch. Dann steigen die Werte wieder an und dann ist es aufgebraucht.

[00:07:52] Und es wiederholt sich einfach immer und immer wieder, und dadurch bleibt der MOG-Antikörper konstant aufgebraucht. Wir wissen also nicht, ob es funktioniert. Dies ist eine laufende Studie. Sie ist placebokontrolliert und ich denke, die Ergebnisse sollten im Jahr 2026 vorliegen, und dann werden wir sicher wissen, ob es funktioniert.

[00: 08: 14] Krissy Dilger: Wir haben also noch ein paar Jahre in dieser Testphase. Ich denke, Sie haben einige meiner Fragen bereits in dieser Erklärung beantwortet, was großartig war. Aber um noch einmal darauf zurückzukommen: Was ist die allgemeine Forschungsfrage, die dieser Test zu beantworten versucht? Und gab es bereits Sicherheitstests?

[00: 08: 45] Dr. Michael Levy: Wir versuchen herauszufinden, ob dieses Medikament den nächsten Rückfall verhindern kann. MOG-Patienten wissen, dass der Schaden, wenn er erst einmal angerichtet ist, vorbei ist und ein Heilungsprozess beginnt. Aber es ist nicht so, als würde man das Immunsystem erneut schädigen. Die Unterdrückung des Immunsystems beschleunigt den Heilungsprozess.

[00:09:05] Sobald die Entzündung abgeklungen ist, muss die Heilung von selbst erfolgen. Wenn Sie also ein Medikament verwenden, das auf das Immunsystem abzielt, zielen Sie eigentlich nur auf den nächsten Rückfall ab. Sie versuchen, dies zu verhindern.

[00:09:19] Im Moment werden an der Studie nur Menschen mit MOG-Rezidiven teilnehmen, nicht Menschen, die nur einen Anfall hatten. Denn bei einem Anfall besteht eine 50/50-Chance, dass es keinen zweiten gibt. Deshalb wollen wir nicht alle diese Menschen behandeln. Sie müssen erklären, dass Sie eine MOG-Rezidiverkrankung hatten, und dann können Sie teilnehmen.

[00: 09: 39] Krissy Dilger: Und ich weiß nicht, ob Sie erwähnt haben, ob bereits Sicherheitstests stattgefunden haben.

[00: 09: 47] Dr. Michael Levy: Nein, nicht speziell mit MOG. Es gibt Sicherheitsstudien an gesunden Menschen, Sicherheitsstudien mit Myasthenia gravis und diese sind alle ziemlich ähnlich. Die FDA ist der Ansicht, dass, wenn es bei gesunden Menschen oder Menschen mit Myasthenie ein Sicherheitsproblem mit diesem Medikament gäbe, dies auch für MOG gelten würde.

[00: 10: 10] Krissy Dilger: Und Sie haben erwähnt, dass nur Patienten mit einem bestätigten MOG-Rückfall teilnehmen können. Gibt es noch andere Parameter für die Teilnahme? Kinder?

[00: 10: 20] Dr. Michael Levy: Das gibt es. Kinder, nein. Wir haben uns wirklich Mühe gegeben, aber das Medikament muss sich bei Erwachsenen als sicher erwiesen haben, bevor es bei Kindern angewendet werden kann. Daher dachten wir über eine Art Stufenstudie nach, bei der wir es vielleicht für Kinder öffnen könnten, wenn die Hälfte der Erwachsenen eingeschrieben ist.

[00:10:40] Aber es gibt so viele zusätzliche Hindernisse bei der Aufnahme von Kindern, dass wir uns entschieden haben, sie zu trennen. Zuerst die Erwachsenen und dann die Kinder. Sonst könnte die ganze Studie geopfert werden, nur um Kinder aufzunehmen. Aber wir wissen, dass etwa 30 bis 40 % der MOG-Leute unter 18 sind. Und deshalb müssen wir die Studie als Nächstes mit Kindern durchführen. Da gibt es keine Wahl.

[00: 11: 05] Krissy Dilger: Können die Teilnehmer während der Studie andere Behandlungstherapien weiterführen oder müssen sie auf andere Therapien verzichten?

[00: 11: 16] Dr. Michael Levy: Sie können keine Immuntherapien erhalten. Aber wenn sie Medikamente gegen Bluthochdruck oder Schmerzmittel oder etwas anderes einnehmen, können sie diese weiter einnehmen. Aber wir wollen nicht, dass die Immuntherapien störend wirken. Und ich habe vergessen, ein paar andere Einschlusskriterien zu erwähnen.

[00:11:33] Wir wollen, wie erwähnt, rezidivierende MOG, aber der Rückfall muss innerhalb des letzten Jahres aufgetreten sein, weil wir keine Menschen wollen, die sich in einer längeren Remission befanden. Es ist möglich, dass Sie, wenn Sie vor fünf Jahren zwei Rückfälle hatten, nie wieder einen dritten Anfall haben.

[00:11:48] Es gibt Menschen, die nur ein, zwei oder drei Ereignisse hatten und nie mehr. Wir wollen also Menschen, die eine wiederkehrende Krankheit haben, aber auch Menschen, die erst kürzlich eine Krankheit hatten. Und der letzte Ausschluss betrifft Krebs und andere Erkrankungen dieser Art, die stören könnten. Das sind also diejenigen, die ausgeschlossen werden müssten.

[00: 12: 12] Krissy Dilger: Ich glaube, Sie haben bereits ein wenig darüber gesprochen, aber wie ist der Status der Studie bisher? Und gibt es bereits Ergebnisse, über die Sie berichten können, oder ist es noch zu früh?

[00: 12: 23] Dr. Michael Levy: Der Status der Studie ist, dass aktiv Teilnehmer aufgenommen werden. Wir suchen immer noch dringend nach Teilnehmern. Insbesondere an unserem Standort nehmen ziemlich viele an der Studie teil, und ich glaube, wir sind im Moment ein wenig überfordert. Die Besuche finden wöchentlich statt und es gibt viele Beurteilungen. Wir sind allen großzügigen Patienten, die sich angemeldet haben, sehr dankbar.

[00:12:50] Aber es gibt noch viele andere Standorte. Ich glaube, es gibt mindestens neun Standorte in den USA und mehrere auf der ganzen Welt. Egal, wo Sie dieses Video sehen, es gibt wahrscheinlich einen Standort in Ihrer Nähe und wir können immer einen finden oder Ihnen bei Bedarf dabei helfen. Aber es gibt sehr viele Anmeldungen in Europa, Asien, Nordamerika, Südamerika und Australien.

[00: 13: 17] Krissy Dilger: Großartig. Ja, und ich weiß, dass SRNA diese Studie auch auf unserer Website anbietet. Sie können uns jederzeit eine E-Mail schicken und wir helfen Ihnen gerne dabei, sie zu finden. Und wenn sie erfolgreich ist, wer wird in Zukunft möglicherweise für diese Behandlung in Frage kommen?

[00: 13: 37] Dr. Michael Levy: Kommt darauf an, wie die FDA das sieht. Sie werden sicherlich verlangen, dass die Patienten den MOG-Antikörper haben. Das ist auch Teil der klinischen Kriterien. Die meisten von uns bezeichnen also niemanden als MOG, wenn er nicht den MOG-Antikörper hat. Aber das würde für die FDA wahrscheinlich auf dem Etikett stehen und wahrscheinlich müsste die Krankheit rezidivieren. Nun werden wir es als Ärzte verwenden wollen und Patienten werden es vielleicht sogar bei Menschen verwenden wollen, die nie einen zweiten Anfall hatten.

[00:14:06] Vielleicht möchten die Leute es für eine gewisse Zeit oder vielleicht für einen längeren Zeitraum, und das wird technisch gesehen wahrscheinlich Off-Label sein. Das Etikett wird so geschrieben, dass es den Richtlinien der klinischen Studien entspricht, die MOG-Rezidive, Rückfälle im letzten Jahr, Erwachsene und alles andere als Off-Label betrachten.

[00:14:27] Aber wir werden daran arbeiten, die Indikationen zu erweitern. Wir werden daran arbeiten, eine Indikation für Kinder zu bekommen. Wir werden vielleicht an einer Indikation für monophasische Erkrankungen arbeiten, es wird also noch mehr zu tun geben.

[00: 14: 41] Krissy Dilger: Fantastisch. Vielen Dank. Ich denke, das ist alles, was wir mit cosMOG besprechen müssen, es sei denn, Sie möchten noch etwas hinzufügen?

[00: 14: 51] Dr. Michael Levy: Nein, ich kann Ihnen nichts über den Verlauf der Studie sagen. Sie läuft. Es ist viel los, aber ich kann nichts dazu sagen, denn das würde die Blindheit brechen und wir müssen sehr wissenschaftlich vorgehen, um sagen zu können, ob dieses Medikament tatsächlich wirkt oder nicht.

[00: 15: 10] Krissy Dilger: Großartig. Kommen wir also weiter, es gibt eine weitere Studie, die meines Wissens noch läuft, aber darüber können wir mehr sprechen. Ich glaube, der Spitzname oder so lautet Meteoroid. Können Sie uns sagen, wie es zu dieser Studie kam und was der Hintergrund dafür ist, dass Satralizumab als potenzielle MOGAD-Behandlung in Betracht gezogen wurde?

[00: 15: 34] Dr. Michael Levy: Ja, also sind sowohl Meteoroid als auch cosMOG beides kosmische Namen. Es basiert auf lokalen Testnamen aus der NMO-Welt. Wie Sakura Sky und Sakura Star. Ich weiß nicht, wie sie auf diese Namen gekommen sind, aber das ist das Thema. Satralizumab erkennen Sie als Enspryng, das bereits für NMO zugelassen ist.

[00:16:01] Es gab also eine Person mit MOG in der NMO-Studie, die behandelt wurde. Außerdem haben wir viel Tocilizumab bei MOG eingesetzt. Ich habe erwähnt, dass dies eine unserer bevorzugten Off-Label-Optionen ist. Es hat genau den gleichen Mechanismus wie Satralizumab.

[00:16:20] Wir haben es also bereits verwendet, und der Hersteller ist darauf aufmerksam geworden und hat gesagt: „Nun, wir haben eine bessere Option.“ Dies ist ein Medikament, das wir nur einmal im Monat verabreichen müssen, und wir wissen, dass die Menschen die intravenöse Form und die subkutane Form verwenden, die häufiger verabreicht wird. Lassen Sie uns das einfach für MOG entwickeln.

[00:16:41] Sobald eine klinische Studie beginnt, geraten die Unternehmen in Panik. Sie denken: „Okay, wenn die klinische Studie bereits abgeschlossen ist, wenn wir sie durchführen, wird es viel schwieriger, eine Genehmigung zu erhalten.“ Das passiert bei klinischen Studien: Sobald eine Studie beginnt, müssen alle, die darüber nachgedacht haben, gleichzeitig einsteigen, und es gibt daher viele Parallelen.

[00:17:04] Das Design dieser klinischen Studie ist fast identisch mit dem vorherigen. Es ist 50/50 Placebo. Sie könnten also in den Placeboarm eingeschrieben werden, Sie könnten in den Behandlungsarm eingeschrieben werden. Sie wissen nicht, in welchem ​​Arm Sie sind. Aber in beiden Studien ist es so, dass Sie aus der Blindphase rauskommen, wenn Sie einen Anfall haben. Und dann bekommen Sie für den Rest der Zeit das Medikament kostenlos.

[00:17:28] In dieser Hinsicht sind sich beide Studien sehr, sehr ähnlich. Es gibt jedoch einen großen Unterschied. In der Meteoroid-Studie mit Satralizumab dürfen Sie CellCept oder Azathioprin oder niedrig dosiertes Prednison einnehmen. Das ist derselbe Deal, den sie in den NMO-Studien gemacht haben. Bei Rozanolixizumab handelt es sich um ein reines Placebo.

Sie wollen die Ergebnisse nicht verfälschen. Denn wenn es knapp ist, wollen sie sicher sein, dass das Medikament wirkt. Mit Satralizumab haben sie dies bei NMO getan und trotzdem sehr klare Ergebnisse erzielt. Sie sind also der Meinung, dass ein wenig Hintergrundtherapie die Sache nicht verfälschen wird.

[00: 18: 04] Krissy Dilger: Großartig, und ich denke, ähnlich wie bei der cosMOG-Studie: Was ist die allgemeine Forschungsfrage, die diese Studie zu beantworten versucht? Und gab es bereits Sicherheitsstudien?

[00: 18: 16] Dr. Michael Levy: Genau dasselbe Ergebnis. Sie versuchen, den nächsten Rückfall zu verhindern. Die Einschlusskriterien sind nahezu identisch. Meteoroid mit Satralizumab erlaubt einen Rückfall in den letzten zwei Jahren, im Gegensatz zu nur einem im letzten Jahr bei Rozanolixizumab. Also ein bisschen großzügiger. Ansonsten identisch. Darf kein Krebs haben. Darf keine Aquaporin-4-Krankheit haben.

[00:18:39] Der Test auf den MOG-Antikörper muss positiv sein. Ansonsten müssen Sie alle klinischen Kriterien erfüllen. Ansonsten sind sie sich aber sehr ähnlich und es handelt sich bei beiden um subkutane Injektionen. Bei Rozanolixizumab dauert die Infusion etwa 10-15 Minuten. Bei Satralizumab ist es nur eine Spritze.

[00: 18: 57] Krissy Dilger: Und das ist auch nur für Erwachsene?

[00: 19: 00] Dr. Michael Levy: Es tut mir leid, Sie haben Recht. Ich habe vergessen zu erwähnen, dass es bereits Sicherheitsdaten für Satralizumab bei Kindern im Alter von 12 oder 13 Jahren gibt. Solange das Körpergewicht des Kindes über 35 kg liegt. Also etwa 80 Pfund oder so, 85 Pfund. Solange sie diese Gewichtsgrenze erreichen, können sie als Teenager nur für Satralizumab eingeschrieben werden.

[00: 19: 27] Krissy Dilger: Stimmt, es ist spannend. Wie ist der Stand der Studie bisher? Ist sie ähnlich? Man kann noch keine wirklichen Ergebnisse vermelden, oder doch?

[00: 19: 41] Dr. Michael Levy: Das kann ich nicht. Ich kann Ihnen sagen, dass die Anmeldungen aktiv sind. Es ist viel los, genau wie bei Rozanolixizumab, das voraussichtlich ebenfalls 2026 ausgeliefert wird. Und es gibt weltweit ungefähr die gleiche Anzahl an Standorten. Ich glaube, es gibt noch ein paar weitere Standorte in den USA, aber wie gesagt, auf jedem Kontinent außer der Antarktis. Es gibt einen Platz für Sie.

[00: 20: 10] Krissy Dilger: Großartig, und ich nehme an, dass im Erfolgsfall dieselben Leute für cosMOG in Frage kämen, wie für?

[00: 20: 23] Dr. Michael Levy: Im Wesentlichen dieselbe Bevölkerung, das stimmt. Mit der einen Ausnahme: Wenn Sie in den letzten zwei Jahren nur einen Rückfall hatten, können Sie immer noch an Meteoroid teilnehmen, aber nicht an cosMOG. Und wenn Sie ein Kind sind, ist es auch nur Meteoroid. Und wenn Sie bei dieser Hintergrundtherapie bleiben müssen, die Sie nicht absetzen möchten, und es sind CellCept, Azathioprin und Prednison zugelassen, das ist Meteoroid, nicht Rozanolixizumab.

[00: 20: 50] Krissy Dilger: Fantastisch. Um an einer dieser Studien teilzunehmen, muss eine Person also nicht unbedingt beispielsweise Patient bei Mass General oder an einem der Standorte sein, sondern kann sich einfach selbstständig anmelden?

[00: 21: 04] Dr. Michael Levy: Sie müssen sich mit einer Site verbinden. Nehmen wir also an, Sie leben in Maine. Dann müssen Sie nicht unbedingt mein Patient im Mass General sein, sondern können zu mir kommen. Sie können mich einfach per E-Mail oder Telefon kontaktieren, mich anschreien, alles tun, was nötig ist, um meine Aufmerksamkeit zu erregen, und sagen, dass Sie an dieser Studie teilnehmen möchten. Und dann unterschreiben Sie eine Einverständniserklärung, mit der ich Ihre Krankenakte einsehen darf.

[00:21:32] Ich gehe alle Ihre Eignungskriterien durch und sage dann, dass Sie nicht teilnehmen können, weil Sie vor vier Jahren Krebs hatten. Oder ich sage, ja, Sie sind vollkommen geeignet. So ist das. Ich muss sicherstellen, dass Sie sich aller Risiken und Vorteile voll bewusst sind. Wenn Sie am Ende dieses langen Gesprächs immer noch teilnehmen möchten, melden Sie sich an und wir legen los. Ich werde alle Bluttests durchführen und dann das Medikament verabreichen.

[00: 21: 56] Krissy Dilger: Großartig. Vielen Dank. Das sind alle Fragen, die ich heute an Sie habe, und es ist alles sehr aufregend. Ich weiß, dass die Leute gespannt sind, herauszufinden, ob diese Versuche erfolgreich sein werden oder nicht, also drücken wir die Daumen.

[00: 22: 11] Dr. Michael Levy: Danke, Kristina.

[00: 22: 15] Ansager: Vielen Dank an unsere „ABCs of MOGAD“-Sponsoren Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease und UCB. Amgen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten, die den dringendsten Bedarf von Menschen mit seltenen Autoimmun- und schweren Entzündungskrankheiten decken. Das Unternehmen wendet wissenschaftliche Expertise und Mut an, um Patienten klinisch bedeutsame Therapien anzubieten. Amgen ist davon überzeugt, dass Wissenschaft und Mitgefühl zusammenwirken müssen, um Leben zu verändern.

[00:22:49] Alexion, AstraZeneca Rare Disease ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Betreuung von Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen durch die Innovation, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder therapeutischer Produkte konzentriert. Ihr Ziel ist es, medizinische Durchbrüche zu erzielen, wo es derzeit keine gibt, und sie setzen sich dafür ein, dass die Patientenperspektive und das Engagement der Gemeinschaft stets im Vordergrund ihrer Arbeit stehen.

[00:23:17] UCB entwickelt Innovationen und liefert Lösungen, die echte Verbesserungen für Menschen mit schweren Krankheiten bewirken. Sie arbeiten mit Patienten, Betreuern und Interessenvertretern im gesamten Gesundheitssystem zusammen und hören ihnen zu, um vielversprechende Innovationen zu identifizieren, die wertvolle Gesundheitslösungen schaffen.