[00: 00: 02] Julia Lefelar: Hallo zusammen und willkommen zu einem gemeinsamen MOGcast mit der Siegel Rare Neuroimmune Association mit dem Titel „Die neuesten Behandlungen aus erwachsener und pädiatrischer Sicht“. Heute sprechen wir mit Dr. Elias Sotirchos und Dr. Grace Gombolay.

[00:00:16] Mein Name ist Julia Lefelar. Ich bin Geschäftsführer und Mitbegründer des MOG-Projekts. Wir sind eine in den USA ansässige gemeinnützige Organisation, die sich der Sensibilisierung, der Förderung der Forschung sowie der Bereitstellung von Unterstützung und Interessenvertretung für die MOGAD-Gemeinschaft widmet, in der Hoffnung, ein Heilmittel zu finden. Wir möchten unseren Gästen, der SRNA und dem MOG Squad für ihre Beiträge zu diesem MOGscast danken. Daher freue ich mich sehr, GG deFiebre von der SRNA als unseren besonderen Mitarbeiter vorstellen zu dürfen. GG?

[00: 00: 50] Dr. GG deFiebre: Hallo, danke Julia. Ich bin GG deFiebre, Direktor für Forschung und Programme bei SRNA, der Siegel Rare Neuroimmune Association. SRNA ist eine gemeinnützige Organisation, die sich auf die Unterstützung, Aufklärung und Erforschung seltener neuroimmuner Erkrankungen konzentriert. Sie können mehr über uns auf unserer Website unter wearesrna.org erfahren. Diese MOG-Besetzung wird aufgezeichnet und wird sowohl auf unserer Website als auch auf den Websites, Facebook-Seiten und YouTube-Kanälen des MOG-Projekts verfügbar sein. Wenn Sie Fragen einreichen möchten, können Sie dies gerne im Q&A-Bereich dieses Webinars tun.

[00: 01: 26] Julia Lefelar: Wir werden also einige Community-Fragen beantworten, sofern es die Zeit erlaubt, und alle anderen Fragen, die unbeantwortet bleiben, werden in einem nachfolgenden MOG-Blog beantwortet.

[00: 01: 36] Dr. GG deFiebre: Und deshalb möchten wir zunächst Dr. Elias Sotirchos von Johns Hopkins vorstellen. Dr. Sotirchos ist Assistenzprofessor für Neurologie an der Johns Hopkins University und Direktor des Johns Hopkins Neuromyelitis Optica Center. Er erwarb seinen medizinischen Abschluss an der Nationalen und Kapodistrias-Universität Athen. Sorry, wenn ich das nicht richtig ausgesprochen habe. Anschließend absolvierte er sein Osler-Praktikum und seine Ausbildung zum Facharzt für Neurologie am Johns Hopkins Hospital, wo er in seinem letzten Jahr als Oberarzt tätig war. Anschließend absolvierte er als Sylvia Lawry Fellow der National Multiple Sclerosis Society eine fortgeschrittene klinische und Forschungsausbildung in Neuroimmunologie am Johns Hopkins.

[00:02:14] Dr. Sotirchos ist auf die Diagnose, Behandlung und Behandlung von neuroimmunologischen Erkrankungen spezialisiert, die das Zentralnervensystem betreffen, einschließlich MOG-assoziierter Erkrankungen, Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankung und Multipler Sklerose. Seine Forschung umfasst die Anwendung bildgebender Verfahren, einschließlich der optischen Kohärenztomographie der Netzhaut und der Magnetresonanztomographie des Gehirns, um diese Erkrankungen zu untersuchen. Seine Arbeit konzentriert sich insbesondere auf die Beteiligung der Sehbahn bei neuroimmunologischen Erkrankungen und zielt darauf ab, Mechanismen der Neurodegeneration zu charakterisieren und neue Biomarker für die Vorhersage und Überwachung des Krankheitsverlaufs und der therapeutischen Reaktion zu identifizieren.

[00: 02: 54] Julia Lefelar: Danke GG. Und wir freuen uns auch sehr, Dr. Grace Gombolay begrüßen zu dürfen, die Assistenzprofessorin an der Emory University und Direktorin der Klinik für pädiatrische Neuroimmunologie am Children's Healthcare of Atlanta ist. Sie besuchte die medizinische Fakultät an der Johns Hopkins University, absolvierte eine Facharztausbildung für pädiatrische Neurologie am Mass General und absolvierte ein Stipendium für pädiatrische Neuroimmunologie in Harvard, unter anderem am Boston Children's and Mass General Brigham. Sie ist Teilzeitberaterin des CDC für die Überwachung der akuten schlaffen Myelitis. Zu ihren Forschungsinteressen gehören seltene neuroinflammatorische Erkrankungen, die Kinder betreffen können, darunter MOGAD.

[00:03:35] Sie ist also Co-Leiterin eines multizentrischen prospektiven neuroinflammatorischen Patientenregisters namens CONNECT, das für CONquering Neuroinflammation and Epilepsies ConsorTium steht. Willkommen. Und vielen Dank an alle fürs Mitmachen. GG, vielen Dank und wir würden uns freuen, wenn Sie diese Diskussion anstoßen.

[00: 03: 57] Dr. GG deFiebre: Klar, vielen Dank. Und vielen Dank, Dr. Gombolay und Dr. Sotirchos. Können Sie uns zunächst, Dr. Sotirchos, eine Definition von Akutbehandlungen gegenüber präventiven Behandlungen bei MOGAD geben und erklären, warum es für Patienten wichtig ist, den Unterschied zwischen diesen beiden zu kennen und zu verstehen?

[00: 04: 16] Dr. Elias Sotirchos: Das ist eine tolle Frage. Daher denke ich, dass wir MOGAD im Allgemeinen als eine rezidivierende Störung betrachten. Es zeichnet sich durch diskrete Anfälle aus, die zu neurologischen Funktionsstörungen führen können. Und abhängig von dem Bereich des Zentralnervensystems, den die Angriffe betreffen, werden die Manifestationen damit korrelieren. Wenn es sich also um den Sehnerv handelt, kann es zu Sehstörungen kommen. Wenn es das Rückenmark ist, kann es zu Problemen mit Gliedmaßenschwäche, sensorischen Störungen, Gallenblasenstörungen führen, es ist das Gehirn, es kann eine ganze Reihe von Erscheinungsformen haben.

[00:04:49] Bei diesen diskreten Angriffen besteht die Hauptstütze des Behandlungsansatzes darin, zu versuchen, Behandlungen zu verwenden, die den laufenden Entzündungsprozess schnell bekämpfen, um das Ausmaß des Schadens zu begrenzen, der durch a entstehen kann einzelner Angriff. Wenn wir also an akute Anfälle und deren Behandlung denken, werden hochdosierte Kortikosteroide die Therapie der ersten Wahl sein. Also typischerweise intravenös, obwohl wir oft bioäquivalente Dosen oral anwenden können. In einigen Studien wurde gezeigt, dass sehr hohe Prednison-Dosen den verwendeten hohen Dosen entsprechen, die typischerweise über 3–5 Tage verabreicht werden.

[00:05:39] Und dann gibt es noch andere Behandlungen, einschließlich Plasmaaustausch und manchmal intravenöses Immunglobulin. Das sind wirklich die wichtigsten. Diese Zweitmedikamente werden typischerweise als Zweitlinienbehandlung eingesetzt, wenn es sich um einen schweren Anfall handelt oder wenn die Reaktion auf Steroide unzureichend ist. Eines denke ich jedoch: Manchmal gibt es zwischen Akutbehandlung und Erhaltungstherapie nicht unbedingt eine strenge Trennlinie. Das eine kann sich in das andere verwandeln, weil wir zum Beispiel beim Anfall, wie gesagt, 3-5 Tage lang diese hochdosierten Pulssteroide einnehmen. Aber dann machen wir oft eine Prednison-Ausschleichphase, die sogar über Monate verlängert werden kann. Und das ist eine Kombination aus – es ist eine Brücke, die im Wesentlichen sowohl den Anfall als auch das Ende des Anfalls behandelt, wenn die Entzündung nachlässt, aber auch, um zu verhindern, dass ein Anfall während der Erholung nach dem Anfall auftritt und möglicherweise auch zu einem längeren Überbrückungsprozess führt -Langzeitige Erhaltungstherapie.

[00:06:35] Daher handelt es sich bei längerfristigen Erhaltungstherapien um solche, die kontinuierlich angewendet werden. Im Allgemeinen kann es sein, dass jemand sie jahrelang einnimmt, um zu verhindern, dass es überhaupt zu einem Angriff kommt. Und es gibt mehrere Behandlungen. Und ich denke, dass es heute Fragen gibt, bei denen wir wahrscheinlich viele dieser Behandlungen besprechen werden. Dies ist jedoch ein weiterer Bereich, in dem es gewisse Überschneidungen gibt, da intravenöses Immunglobulin, das manchmal als Notfalllösung bei einem akuten Anfall eingesetzt werden kann, da die Wirkung relativ schnell einsetzt, auch mit Erhaltungsinfusionen verwendet werden kann, typischerweise alle paar Wochen oder alle Monat zur Rückfallprävention als Erhaltungstherapie. Ich denke, wenn wir grob versuchen, die beiden zu unterscheiden, ist das so, aber ich denke, man sollte auch bedenken, dass es sich nicht um Schwarz und Weiß handelt, sondern dass es eine Art Grauzone gibt, in die einige der akuten Behandlungen geraten können eine Erhaltungsbehandlung und es gibt eine Art Grauzone dazwischen.

[00: 07: 33] Julia Lefelar: Danke. Das ist eine tolle Antwort. Und so möchte ich von Dr. Gombolay und dann von Ihnen beiden hören. Also fange ich mit Dr. Gombolay an. Also zunächst einmal: Stimmt das, was er in der Pädiatrie gesagt hat? Und wie geht man als Arzt vor, wenn man jemanden behandelt? Wie werden diese Entscheidungen getroffen? Deshalb würde ich das gerne aus der Perspektive eines Kindes im Vergleich zu einem Erwachsenen hören. Also, Dr. Gombolay, bitte?

[00: 08: 05] Grace Gombolay: Ja. Viele der Daten, die wir in MOGAD haben, haben glücklicherweise mehr Daten von Kindern, aber viele davon stammen von Erwachsenen. Wir lernen viel aus der Behandlung eines Erwachsenen. Also ja, wir machen das Gleiche in der akuten Phase während des akuten Anfalls, indem wir Steroide versus intravenöses Immunglobulin (IVIG) versus Plasmaaustausch einnehmen. Und wenn sie dann wirklich schwerwiegend sind und sie darauf nicht ansprechen, kann ich einen weiteren Wirkstoff hinzufügen, etwa Tocilizumab, das IL-6 blockiert, ein entzündliches Zytokin. Und manchmal habe ich das in der akuten Phase verwendet, wenn sie wirklich krank waren.

[00:08:09] Das ist bei verschiedenen Praktikern und verschiedenen Ärzten unterschiedlich, wie sie entscheiden. Für mich persönlich bekommt jeder Steroide. Und dann werde ich darüber nachdenken, ob sie wirklich schwerwiegend sind. Vielleicht mache ich zuerst einen Plasmaaustausch, bevor ich IVIG mache, und der Grund dafür ist, dass IVIG zwar funktioniert, aber wenn Sie über einen Plasmaaustausch nachdenken, entfernt der Plasmaaustausch tatsächlich die IVIG entfernt das Immunglobulin. Und so scheint es den Effekt etwas zu negieren. Und was ich persönlich tun werde, ist, wenn sie wirklich schwerwiegend sind – und meine Definition von schwerwiegend kann daher lauten: „Sie liegen auf der Intensivstation, weil Sie eine schlaffe Schwäche in allen vier Extremitäten haben?“ Liegt bei Ihnen eine Hirnstammbeteiligung vor? Sind Sie aufgrund einer Optikusneuritis auf einem Auge völlig blind?“ Und ich würde darüber nachdenken, zuerst einen Plasmaaustausch durchzuführen und dann, sobald der Plasmaaustausch abgeschlossen ist, die IVIG durchzuführen. Aber ich bin gespannt, was Dr. Sotirchos macht, wie er entscheidet.

[00: 09: 46] Julia Lefelar: Ja, bitte, Dr. Sotirchos.

[00: 09: 49] Dr. Elias Sotirchos: Also, ich meine, es ist schwierig, weil es keine Einheitslösung gibt und es viele individuelle Anbieter gibt, die diese Dinge bevorzugen. Ich meine, im Allgemeinen beginnen wir mit intravenösen Steroiden, und ich denke, dass es wichtig ist, dass Steroide wirklich den Grundstein bilden. Und deshalb würde ich so gut wie nie auf Steroide verzichten, weil ich gesehen habe, dass das manchmal passiert. Es gibt jedoch Situationen, in denen Sie möglicherweise auf Steroide verzichten müssen. Und bei Erwachsenen mit sehr schlimmer Erkrankung, sagen wir Diabetes, oder Menschen mit schwerer Osteoporose, ich habe solche Situationen gesehen, und Menschen hatten zuvor eine sogenannte avaskuläre Nekrose, bei der es aufgrund der chronischen Steroidbelastung zu Knochenproblemen kommen kann. Es kann also sein, dass Sie das erreichen und sich in dieser Situation befinden, aber das kommt eher selten vor.

[00:10:40] Steroide werden also normalerweise die erste Wahl sein. Und dann denke ich, dass es bis zu einem gewissen Grad auch von der Vorgeschichte des Patienten abhängen könnte. Manchmal hatten Patienten bereits mehrere Rückfälle, und Sie können sich dabei an ihrer eigenen Anamnese orientieren, da es in der Vergangenheit möglicherweise einen Patienten gab, der gut auf PLEX oder IVIG angesprochen hat. Und das ist etwas, das manchmal zur Information genutzt werden kann. Und dann denke ich, dass der Plasmaaustausch definitiv etwas ist, das oft von der Schwere der Steroide abhängt, die wir letztendlich verwenden.

[00:11:16] Aber ich denke, eine Sache ist, dass hier eine Menge Unsicherheit herrscht und es keine richtige Antwort gibt, weil wir manchmal sehen, dass Menschen, die nur Steroide nehmen, sehr gut reagieren und es ein paar Tage dauern kann Alles, was Sie tun müssen, ist warten. Aber eine Situation ist, dass wir hinterher oft nicht bereuen wollen, dass wir sagen: „Oh, wir haben auf die Steroide gewartet, und sie haben nicht gewirkt.“ Und was wäre, wenn wir den Plasmaaustausch früher durchgeführt hätten?“ Aber ich denke, dass dies etwas ist, das für weitere Studien von Nutzen ist, um tatsächlich zu beurteilen, was der optimale Zeitpunkt des Plasmaaustauschs ist und in welchen Fällen auch mehr davon profitieren könnte. Es gibt jedoch mehrere Dinge zu berücksichtigen.

[00:11:53] Und dann wollte ich noch eine letzte Sache zum Plasmaaustausch erwähnen: Es gibt einige Überlegungen. Insgesamt handelt es sich um ein relativ sicheres Verfahren, insbesondere für Menschen, die ansonsten gesund sind. Wir müssen bedenken, dass bei Menschen, bei denen ein Blutungsrisiko besteht, manchmal ein gewisses Risiko für mögliche Nebenwirkungen durch den Plasmaaustausch selbst besteht.

[00: 12: 16] Dr. GG deFiebre: Danke schön. Und so erwähnten Sie einige möglicherweise bestehende Komorbiditäten, die jemanden daran hindern könnten, Steroide zu bekommen oder einen Plasmaaustausch zu bekommen. Gibt es andere, die Ihre Entscheidung von bestimmten Behandlungen ablenken? Und dann, Dr. Gombolay, würde ich gerne hören, ob es diesbezüglich irgendwelche Überlegungen auf pädiatrischer Seite gibt.

[00: 12: 38] Dr. Elias Sotirchos: Ich meine, es ist schwierig, eine vollständige Liste durchzugehen. Ich muss sagen, dass einige der Probleme mit IVIG zum Beispiel darin bestehen, dass es das Risiko einer Blutgerinnung erhöhen kann. Vor allem also bei jemandem, der Probleme hat, sagen wir Vorhofflimmern. Obwohl diese Menschen häufig eine Antikoagulation erhalten, muss man ein wenig berücksichtigen, dass ihr Risiko möglicherweise höher ist. Patienten, die zuvor eine tiefe Venenthrombose in den Beinen hatten, müssen möglicherweise zweimal darüber nachdenken, ihnen IVIG zu verabreichen, da dies möglicherweise das Risiko einer Blutgerinnung erhöhen kann. Das ist meiner Meinung nach eine Situation, die wir in Betracht ziehen könnten. PLEX, wie ich bereits erwähnt habe, schwerer unkontrollierter Diabetes mit Steroiden, der in anderen Situationen den Blutzuckerspiegel erhöhen kann.

[00:13:21] Und dann können manchmal noch andere Situationen auftreten, nämlich bei Patienten, bei denen die Diagnose manchmal nicht ganz klar ist, wenn MOG zum ersten Mal auftritt. Und manchmal kommt es häufig vor, dass MOGAD insbesondere als postinfektiöse oder parainfektiöse Erkrankung auftritt. Also, jemand ist krank und hat Fieber und dann entwickelt er seinen ersten MOG-Anfall. Manchmal besteht eine gewisse Unsicherheit hinsichtlich der Diagnose, und manchmal tendieren manche eher dazu, zum Beispiel IVIG statt Plasmaaustausch zu verwenden, weil man den Menschen theoretisch Antikörper gegen Viren und Bakterien gibt, um das Immunsystem zu stärken. Das ist also ein Rätsel, auf das wir manchmal auch in derselben klinischen Praxis stoßen.

[00: 14: 04] Dr. GG deFiebre: Danke. Und dann, Dr. Gombolay, gibt es da spezielle pädiatrische Überlegungen?

[00: 14: 09] Grace Gombolay: Ja, ich meine, es ist ziemlich ähnlich. Ich meine, viele unserer Kinder haben zum Glück kein Risiko für Vorhofflimmern und seltener auch für Diabetes, obwohl das vorkommen kann. Aber was die Risiken angeht, ist es ziemlich ähnlich. Leider hatte ich einen Patienten, der nicht an MOGAD litt, es handelte sich um eine andere entzündliche Erkrankung, der wiederum eine Zeit lang bettlägerig war, was auch das Risiko für Blutgerinnsel erhöht, die eine wirklich schwere Lungenembolie hatten, also Blutgerinnsel in der Lunge zur Zeit der IVIG . Auch hier werde ich nie wissen können, ob es sich um Ursache und Wirkung im Vergleich zu anderen handelte. Und wenn Sie sehr krank sind, besteht im Allgemeinen auch ein erhöhtes Risiko für Blutgerinnsel. Es gibt also viele andere Faktoren.

[00:14:50] Aber für diesen Patienten werde ich ihm wahrscheinlich nie wieder IVIG geben. Und dann ist die einzige andere Überlegung, die häufiger vorkommt und auf die Dr. Sotirchos anspielte, die, dass ich, wenn Bedenken hinsichtlich einer Infektion bestehen, möglicherweise nicht sofort Steroide verabreiche, je nachdem, ob die Diagnose wirklich unsicher ist, und mit der IVIG beginne. Und wenn Sie dann eine Infektion, eine Enzephalitis oder eine infektiöse Meningitis ausgeschlossen haben, verabreichen Sie anschließend die Steroide.

[00: 15: 21] Julia Lefelar: Das sind alles wirklich tolle Informationen. Ich möchte also auf die Nebenwirkungen eingehen und würde mich freuen, wenn sie sich bei Kindern, Kindern und Erwachsenen unterscheiden. Also, Dr. Sotirchos, könnten Sie uns bitte etwas über einige der Nebenwirkungen erzählen, sogar über die schlimmsten, die bei einigen dieser Akutbehandlungen auftreten können?

[00: 15: 44] Dr. Elias Sotirchos: Ja, auf jeden Fall. Ich meine, bei Steroiden können Steroide eine ganze Reihe von Nebenwirkungen haben. Ich muss sagen, dass bei Steroiden die meisten Nebenwirkungen bei langfristiger Einnahme auftreten. Aus diesem Grund versuchen wir normalerweise, die Dauer der Steroideinnahme zu begrenzen. Und wir mögen es viele, viele Jahre lang nicht, Steroide zu verwenden, wegen der ganzen Menge an Nebenwirkungen, die auftreten können. Aber viele davon sind Dinge, die schon früher aufgetaucht sind. Steroide können also zunächst einmal den Blutzuckerspiegel erhöhen, auch bei Nicht-Diabetikern. Daher müssen diese Patienten im Allgemeinen ihren Blutzucker überwachen.

[00:16:13] Besonders wenn sie im Krankenhaus sind, müssen wir möglicherweise Insulin verabreichen. Wenn wir wirklich hohe Dosen verabreichen, kann es sein, dass Menschen Prädiabetes bekommen, und dann kommt es durch die Einnahme hochdosierter Steroide zu einer Massenvermehrung. Andere Dinge, die bei Steroiden auftreten können, sind, dass man aufgrund der Wirkung von Steroiden den Schlaf erheblich stört. Und es kann zu einer starken Stimmungsstörung führen und bei Menschen sogar zu einer akuten Psychose führen. Man sollte sich also darüber im Klaren sein, dass dies bei sehr hohen Steroiddosen auftreten kann.

[00:16:44] Ansonsten ein paar der relativ häufigen Dinge, nach denen wir suchen müssen. Eine davon ist eine Reizung des Darms und des Magens. Und so können Menschen manchmal Magengeschwüre entwickeln. Und das ist etwas, dessen man sich bewusst sein sollte. Typischerweise erhalten Patienten, die hochdosierte Steroide einnehmen, säurehemmende Medikamente, um dieses Risiko zu mindern.

[00:17:07] Das andere sind Auswirkungen auf die Knochen. Typischerweise ist dies eher bei Langzeitverabreichung der Fall. Aber auch akute hochdosierte Steroide können manchmal dazu führen, dass das Hauptproblem die avaskuläre Nekrose ist, bei der es sich im Wesentlichen um ein Problem handelt, das im Hüftknochen auftreten und dort zu Knochenschäden führen kann. Darüber hinaus sollte man sich darüber im Allgemeinen im Klaren sein, dass Steroide insbesondere die langfristige Wundheilung beeinträchtigen können. Sie können Probleme mit einem erhöhten Infektionsrisiko verursachen; sie können zu einer Gewichtszunahme führen. Aber auch hier gilt, dass dies eher bei langfristiger Verabreichung der Fall ist. Im Hinblick auf einen akuten Anfall sind hochdosierte Steroide, einschließlich der durchgeführten klinischen Studien, tatsächlich relativ sicher, auch wenn es sich dabei um ziemlich hohe Dosen handelt. Aber zumindest für die kurzen Zeiträume, in denen wir sie bei akuten Anfällen verwenden, sind sie meiner Meinung nach im Allgemeinen recht gut verträglich.

[00: 18: 08] Grace Gombolay: Und ich würde sagen, bei ganz ähnlichen Kindern, bei denen ein erhöhtes Risiko, insbesondere Verhaltensprobleme, besteht, kann Schlaf ein Problem sein, bei jüngeren Kindern, insbesondere Kleinkindern, kann es manchmal zu Schlafstörungen kommen. Und so machen Sie es noch schlimmer und dann werden sie richtig hungrig. Und so essen sie einfach die ganze Zeit. Aber sobald Sie die Steroide langsam absetzen, können die Nebenwirkungen, einschließlich der Gewichtszunahme, verschwinden.

[00:18:30] Und was das intravenöse Immunglobulin (IVIG) betrifft, haben wir bereits auf einige davon hingewiesen, nämlich das erhöhte Risiko für Blutgerinnsel. Das ist selten. Es beträgt 1 %, ist aber immer noch da. Am häufigsten treten Kopfschmerzen auf. Manchmal kann es während der Infusionen zu Reaktionen kommen, die wie eine allergische Reaktion aussehen. Dabei kann es zu Rötungen oder einem Ausschlag oder zu Atembeschwerden oder einem Engegefühl im Hals kommen. Aber wenn Sie Behandlungen verabreichen oder die Infusionen verlangsamen, was normalerweise verhindert, dass dies geschieht, kommt es ziemlich selten zu einer tatsächlichen allergischen Reaktion darauf.

[00:19:05] Aus diesem Grund verabreichen Menschen bei IVIG häufig Vormedikamente und dazu gehören je nach Situation Tylenol, Benadryl und/oder manchmal eine kleine Dosis Steroide. Und dann können bei vielen Menschen Kopfschmerzen auftreten, die nach IVIG wahrscheinlich am häufigsten auftreten. Und dann kann es zu einer sogenannten aseptischen Meningitis kommen, bei der die Patienten Fieber, starke Kopfschmerzen, Empfindlichkeit gegenüber hellem Licht, Übelkeit und Erbrechen bekommen. Es sieht also so aus, als hätten sie eine Infektion in ihrem Gehirn, im Wesentlichen eine Enzephalitis, Meningitis, aber es hängt auch mit dem IVIG zusammen.

[00:19:41] Es gibt also andere Möglichkeiten, diese Reaktionen abzumildern, indem man entweder die Infusion, die normalerweise hilft, verlangsamt, zusätzliche Flüssigkeit verabreicht oder bei Bedarf Behandlungen durchführt, sei es zur Behandlung von Kopfschmerzen oder von Übelkeit und Erbrechen. Und ich denke, wir haben bereits ein wenig über die Plasmaaustauschreaktionen gesprochen. Darüber hinaus wird beim Plasmaaustausch viel Flüssigkeit bewegt; Sie können Flüssigkeitsverschiebungen und Elektrolytgleichgewichte erreichen. Aber das sind die größten Nebenwirkungen.

[00: 20: 08] Dr. GG deFiebre: Und wenn wir dann von akuten Behandlungen zu präventiven Behandlungen übergehen: Welche Medikamentenauswahl gibt es für Patienten, die eine präventive Behandlung benötigen? Dr. Gombolay, würde es Ihnen etwas ausmachen, anzufangen?

[00: 20: 23] Grace Gombolay: Ja. Ich denke also, was ich versuchen werde, abhängig von der Versicherung zu bekommen. Nun ja, manchmal kann das auch unsere Arbeit oder die Verfügbarkeit einschränken. Vor ein paar Jahren gab es also tatsächlich einen landesweiten Mangel an IVIG. Das hat in dieser Hinsicht tatsächlich einige Probleme verursacht. Aber im Allgemeinen gibt es, wenn ich kann, einige kleine Studien, aber ich denke, es gibt Hinweise darauf, dass die Erhaltungstherapie mit IVIG oder SubQIg, subkutanem Immunglobulin, eine der wirksameren Behandlungen sein könnte. Ich weiß, dass es einige klinische Studien gibt, die sich mit anderen befassen. Aber derzeit werde ich das oft anwenden, besonders bei Kindern.

[00:21:00] Ich habe in einigen Fällen Mycophenolatmofetil oder CellCept und Rituximab verwendet, aber ich verwende das nicht so oft, nur weil es so aussieht, als ob das IVIG besser wirkt. Aber ich weiß, dass einige Leute das immer noch benutzen. Und je nachdem, ob ich nur mit einigen meiner Kollegen spreche, deren Ressourcen begrenzter sind, kann es sein, dass sie keinen Zugang zu einigen davon haben, einschließlich IVIG. In vielen Ländern kann es ziemlich schwierig sein, sie zu bekommen. Sie könnten etwas wie Azathioprin oder Imuran verwenden, wäre eine weitere Option.

[00: 21: 35] Dr. GG deFiebre: Und Dr. Sotirchos, was ist mit Erwachsenen?

[00: 21: 39] Dr. Elias Sotirchos: Als Erwachsener meine ich, es wären die gleichen Optionen, die Dr. Gombolay gerade erwähnt hat. Und ich meine, das gäbe es – manchmal verwenden wir Tocilizumab oder Satralizumab Off-Label chronisch bei Patienten mit Erhaltungstherapie, wie bereits erwähnt, als Akutbehandlung sowie Azathioprin oder Mycophenolat. Und manchmal, noch seltener, traf ich auf Patienten, die möglicherweise bereits eine immunsuppressive Behandlung wegen einer anderen Krankheit erhielten. Und es gibt einige Immunsuppressiva der älteren Schule, Dinge wie Methotrexat oder ähnliches, die ich in manchen Situationen gesehen habe, aber im Allgemeinen sind dies die wichtigsten derzeit verfügbaren Optionen, die wir verwenden.

[00: 22: 22] Julia Lefelar: Vielen Dank. Also, um euch beiden noch ein bisschen mehr Druck zu verleihen. Wie werden also einige dieser Entscheidungen für diese vorbeugenden Medikamente getroffen? Was wir für die Akutbehandlungen gefragt haben, können Sie etwas näher darauf eingehen, Dr. Sotirchos?

[00: 22: 42] Dr. Elias Sotirchos: Ja, das ist eine schwierigere Frage als bei den Akutbehandlungen, denn es gibt mehr Optionen und nicht viele Daten, es ist alles Off-Label, es sind alles Erfahrungen und Beobachtungsstudien. Daher gibt es keine klinischen Studien, in denen diese Medikamente wirklich direkt miteinander verglichen werden. Es ist also eine kleine Herausforderung. Ich meine, ich muss sagen, dass es eine Reihe von Problemen geben kann, die wir einfach berücksichtigen müssen. Es hängt also bis zu einem gewissen Grad davon ab – erstens, ich meine, es ist eine reine Entscheidungsfindung. Es geht also nicht nur darum, was ich für das Beste halte, oder ich meine, es geht darum, was der Patient auch schätzt: Möchte er alle paar Wochen eine Infusion bekommen, um IVIG zu bekommen? Möchten sie eine SubQIg durchführen, bei der die Medikamente selbst verabreicht werden können? Wollen sie einfach jeden Tag eine Pille nehmen? Wollen sie sich alle paar Wochen einmal selbst spritzen, zum Beispiel Tocilizumab?

[00:23:38] Es gibt also eine Reihe von Themen, die besprochen werden müssen. Und dann kamen noch andere Dinge zur Sprache, wie der Zugang zu Medikamenten und die Versicherung. Und im Allgemeinen müssen wir in den Vereinigten Staaten Dinge wie die Zuzahlung berücksichtigen, die möglicherweise unerschwinglich sind, da IVIG tatsächlich ziemlich teuer ist. Wenn wir also keine finanzielle Unterstützung erhalten können und ein Patient eine hohe Zuzahlung hat und sich diese nicht leisten kann, müssen wir auch über andere Optionen nachdenken. Sind sie in der Lage, sich die Arbeit freizustellen, um zum Beispiel diese Infusionen zu bekommen? Es gibt also eine Menge Dinge, die ich dazu sagen muss. Daher ist es keine einfache Entscheidung, sondern muss für jeden Fall individuell getroffen werden.

[00: 24: 25] Grace Gombolay: Ich würde zustimmen, dass das Gleiche mit einer Familie besprochen würde. Vor allem, weil ich einige Kinder habe, die sehr nadelphobisch sind und das auch einige Herausforderungen mit sich bringen kann.

[00: 24: 39] Dr. GG deFiebre: Danke schön. Gibt es also im Hinblick auf vorbeugende Behandlungen irgendwelche Komorbiditäten, die Ihre Wahl der vorbeugenden Behandlung auf die eine oder andere Weise beeinflussen würden, Dr. Sotirchos?

[00: 24: 55] Dr. Elias Sotirchos: Ja. Das kann also durchaus passieren. Komorbiditäten müssen also berücksichtigt werden. Ich denke, dass wir zum Beispiel für IVIG bereits das potenzielle Gerinnungsrisiko besprochen haben. Also bei Patienten, bei denen es in der Vorgeschichte zu Blutgerinnseln gekommen ist, die erhebliche vaskuläre Risikofaktoren haben, unbeweglich sind und dergleichen. Ich meine, vielleicht müssen Sie etwas mehr darüber nachdenken. Bei einigen anderen erwähnten Medikamenten wie CellCept und Mycophenolat, Mofetil und Azathioprin ist zu bedenken, dass diese Medikamente möglicherweise langfristig mit einem erhöhten Malignitätsrisiko verbunden sind.

[00:25:28] Und so kann es manchmal bei Patienten, die zum Beispiel in der Vergangenheit bösartige Erkrankungen oder Blut- oder Hautkrebs hatten, insbesondere unter Mycophenolat, eine Situation sein, in der Sie möglicherweise darüber nachdenken müssen, diese Art von Mitteln nicht zu verwenden Medikamente. Andere Dinge, die ins Spiel kommen, sind: Wenn Menschen in der Vergangenheit beispielsweise Hepatitis B oder Tuberkulose ausgesetzt waren, müssen diese Dinge angegangen und berücksichtigt werden, wenn sie etwas wie Rituximab oder Tocilizumab einnehmen wollen. oder tatsächlich, CellCept, oder Mycophenolat in gewissem Maße, weil diese Medikamente möglicherweise dazu führen können, dass diese Viren einfach im Körper ruhen und aufwachen, wenn jemand immunsupprimiert wird. Und das ist eine weitere Überlegung. Es gibt also eine Reihe dieser Faktoren, die bis zu einem gewissen Grad berücksichtigt werden müssen. Ja.

[00: 26: 27] Dr. GG deFiebre: Und Dr. Gombolay, ich weiß, dass Kinder tendenziell weniger Komorbiditäten haben. Aber gibt es eine Überlegung zusätzlich zu dem, was Dr. Sotirchos gesagt hat?

[00: 26: 35] Grace Gombolay: Ich meine, das sind die größten Dinge, und dann bekommen wir normalerweise Labortests, bei denen wir uns zum Beispiel auch die Anzahl der weißen Blutkörperchen ansehen, und wenn sie sehr niedrig ist, denken wir über ein Immunmedikament nach, das sie senken wird sogar mehr. IVIG wäre hiervon eine Ausnahme. Ich würde es mir noch einmal überlegen, keine davon zu verabreichen, bis es ihnen besser geht, denn manchmal kommt es zu Veränderungen in der Anzahl Ihrer weißen Blutkörperchen. Sie schwanken ständig, sogar stündlich können sie schwanken. Und wenn Sie krank sind, können sie auch schwanken. Aber das wäre die andere Überlegung. Und Leberenzyme, alles kann die Leber beeinflussen. Sehr selten. Aber auch die überprüfe ich immer.

[00: 27: 12] Julia Lefelar: Nun, das sind einige gute Informationen und sie zeichnen wirklich ein gutes Bild der Patientenerfahrung bei der Auswahl und Verwendung Ihrer gesundheitsvorbeugenden Medikamente. Daher denke ich, dass wir vielleicht über die Nebenwirkungen sprechen sollten, die bei einigen dieser Medikamente bei Patienten auftreten können und die dazu führen könnten, dass sie sich verändern, und mir ist klar, dass sie sich vielleicht verändern, wenn es nicht wirkt. Aber könnten Sie etwas davon beschreiben? Und ich fange mit Ihnen an, Dr. Sotirchos.

[00: 27: 43] Dr. Elias Sotirchos: Ja auf jeden Fall. Also, ich meine, wir haben uns mit Immunglobulin beschäftigt. Also IVIG denke ich schon ziemlich ausführlich darüber nach. Andere, über die wir sprechen müssten, wären tatsächlich Mycophenolat, das wichtigste – abgesehen von dem Risiko einer bösartigen Erkrankung, das wir bereits besprochen haben, besteht darin, dass Menschen manchmal eine Magen-Darm-Störung haben können, insbesondere wenn sie zum ersten Mal mit der Medikation beginnen und so weiter kann manchmal dosislimitierend sein. Und das ist dort definitiv eine Überlegung.

[00:28:09] Außerdem überwachen wir die Anzahl der weißen Blutkörperchen, und wenn sie zu stark absinkt, kann das in Betracht gezogen werden. Außerdem überwachen wir die Leberenzyme auf Leberprobleme, die während der Behandlung auftreten können, und das könnte auch der Fall sein ein Hinweis darauf, die Dosis zu stoppen oder zu reduzieren. Im Allgemeinen gibt es also diese Überwachungslabore, die wir bei Menschen durchführen, die Mycophenolat einnehmen. Azathioprin ist im Hinblick auf die Überwachung der Blut- und Leberfunktion insgesamt ziemlich ähnlich. Tocilizumab oder Satralizumab, ähnliche Medikamente, erfordern ebenfalls eine Überwachung der Leberfunktion. Aber manchmal kann das ein Problem sein und manchmal können sie den Cholesterinspiegel ein wenig erhöhen. Und das ist etwas, dessen man sich bewusst sein sollte. Und wir beobachten oft, dass dies bei Erwachsenen eher ein Problem ist, würde ich sagen.

[00:28:59] Und dann mit all diesen, die wir besprochen haben. Also sprachen wir über Mycophenolat und Azathioprin. Diese sind alle bis zu einem gewissen Grad immunsuppressiv, so ziemlich alle, die wir besprochen haben, mit Ausnahme von IVIG und SubQIg. Daher müssen wir uns darüber im Klaren sein, dass bei diesen Patienten möglicherweise ein höheres Infektionsrisiko besteht. Und das ist etwas, was uns passieren kann, wenn diese Patienten diese Medikamente chronisch eingenommen haben. Und manchmal kann es vorkommen, dass Menschen unter Einnahme dieser Medikamente eine wiederkehrende Infektion erleiden. Und das könnte dazu führen, dass wir darüber nachdenken müssen, auch das Medikament zu wechseln oder abzusetzen.

[00: 29: 32] Grace Gombolay: Ich würde sagen, das ist auch bei Kindern ziemlich ähnlich.

[00: 29: 38] Julia Lefelar: Also gibt es dazu nichts mehr hinzuzufügen, Dr. Gombolay?

[00: 29: 40] Grace Gombolay: Ich meine, nicht zu viel. Dr. Sotirchos hat es ziemlich ausführlich durchgearbeitet. Ich denke, das Einzige wäre für die Patienten, die ich habe und die Rituximab oder einen ähnlichen CD20-Wirkstoff einnehmen. Bei etwa 10 % dieser Patienten kann es zu einem niedrigen Immunglobulinspiegel kommen. Wenn sie also kein Immunglobulin einnehmen und dann wiederkehrende Infektionen bekommen, werde ich ihnen ein Ersatz-Immunglobulin hinzufügen. Und das liegt daran, dass Rituximab auf B-Zellen abzielt, die Immunglobulin produzieren.

[00: 30: 15] Julia Lefelar: Ich denke, das ist eine tolle Antwort. Und es gibt eine Community-Frage. Ich werde es einfach hier lesen. Sie sagten: „Können Sie über Verhaltensnebenwirkungen bei kleinen Kindern mit IVIG sprechen?“ Sie haben festgestellt, dass sich die kognitiven Verhaltensprobleme ihrer Tochter in der vierten Woche vor ihrer Infusion verschlimmerten oder verschlimmerten, und sie erhält diese Infusionen alle vier Wochen. Ist das etwas, mit dem Sie sprechen können?

[00: 30: 44] Grace Gombolay: Ja. Ich habe also einige Patienten, die zusätzliche Symptome haben. Einige dieser Symptome, über die wir im Zusammenhang mit den akuten Rückfällen gesprochen haben, sind besser quantifizierbar. Die Schwäche oder die Vision verändert sich, dieses Ding. Und dann können einige dieser Symptome etwas schwieriger zu beurteilen sein, und das betrifft die Wahrnehmung, das Denken und das Verhalten eines kleinen Kindes. Müdigkeit ist ein weiteres großes Problem, das ich von vielen Patienten höre, es ist wirklich schwer zu sagen. Wir wissen, dass Patienten mit neuroinflammatorischen Erkrankungen, nicht nur mit MOGAD, sondern auch mit Multipler Sklerose und anderen damit verbundenen Erkrankungen zu kämpfen haben. All diese Symptome können recht schwierig zu behandeln sein. Und es ist schwer zu sagen, wie viel davon reine Neuroinflammation im Vergleich zu Neuroinflammation und anderen Ereignissen ist.

[00:31:38] Und in dieser Situation höre ich oft von meinen Patienten, dass ihnen klar wird, dass es einige Dinge gibt, die sie aber nicht wirklich gut beschreiben können. Aber in den ersten paar Wochen, direkt nach der IVIG, haben sie das Gefühl, dass es ihrem Kind oder sich selbst gut geht, aber genau dann, wenn die Zeit gekommen ist, wissen sie, dass sie fällig ist, weil sie wieder diese verstärkten Symptome haben werden, etwas schwieriger quantifizieren. Und das Einzige, was ich bei IVIG beachten muss, ist, dass IVIG zwar meiner Meinung nach ziemlich schnell wirkt, die maximale Wirkung jedoch nicht am ersten Tag einsetzt. Es liegt ungefähr eine Woche nach der Verabreichung.

[00:32:19] Und das ist eine Sache, die man auch im Hinterkopf behalten sollte, denn wenn wir IVIG verabreichen, verabreichen wir manchmal auch andere Dinge, wie zum Beispiel eine kleine Dosis Steroide. Und das kann dazu führen, dass die Menschen auch mehr Energie haben. Und so schreiben die Leute IVIG zu. Aber wenn sie Steroide einnehmen, könnte das auch die Symptome beeinflussen, oder sie nehmen viel Flüssigkeit zu sich. Und so ist es schwer zu wissen, ist es besonders – um es kurz zu machen, es ist schwer zu wissen, ob diese Symptome direkt mit einer Entzündung oder direkt mit IVIG zusammenhängen, was meiner Meinung nach eine vage Antwort auf die Frage ist, aber es gibt eine Menge davon Es spielen Faktoren eine Rolle, die zu den Symptomen beitragen könnten.

[00: 32: 55] Julia Lefelar: Abgesehen davon denke ich, dass dies vielleicht eine kurze Frage für Sie beide und die Verwendung von subkutaner IG ist. Gibt es den Gedanken, dass die einmal pro Woche verabreichte subkutane IG-Dosierung gegenüber der einmal im Monat verabreichten IVIG einen Unterschied in der Art und Weise haben könnte, wie diese Krankheit kontrolliert wird? Und Grace, ich lasse Sie antworten und frage dann Dr. Sotirchos aus der Perspektive eines Erwachsenen.

[00: 32: 28] Grace Gombolay: Daher würde ich gerne mehr Daten zu den Unterschieden sehen, da ich glaube, dass wir nicht so viele Daten haben, sodass ich nur aus der Erfahrung der Patienten sprechen kann. Daher erhalten die meisten meiner Patienten mit MOGAD IVIG, wenn sie überhaupt eine Erhaltungstherapie erhalten. Aber ich habe nur wenige, die den Sub-Q bekommen. Und was die Müdigkeit und das Energieniveau betrifft, sehe ich bisher keinen Unterschied. Aber ich bin gespannt auf Dr. Sotirchos, welche Erfahrungen Sie gemacht haben. Wenn Sie einen Unterschied zwischen den Patienten, die Sub-Q erhalten, und denen, die IVIG erhalten, feststellen.

[00: 34: 04] Dr. Elias Sotirchos: Tolle Frage. Ich meine, wir haben das nicht wirklich systematisch untersucht und ich verwende eine Kombination aus IVIG und SubQIg. Eine Sache, die ich bei IVIG oft mache, ist, es tatsächlich alle zwei Wochen statt alle vier Wochen zu dosieren, um höhere Spitzen- und niedrigere Talspiegel zu vermeiden und eine gleichmäßigere Konzentration aufzubauen. Und weil ich manchmal denke, dass die Kopfschmerzen besser sind, wenn man alle zwei Wochen eine kleinere Dosis verabreicht, als alle vier Wochen eine höhere Dosis. Ich meine, es ist schwer zu sagen, ich habe nicht gesehen, ich denke, dass es unbedingt einen großen Unterschied gibt. Obwohl ich sagen muss, dass die Wirkung nachlässt, habe ich bei Erwachsenen im Allgemeinen nicht so viel gesehen, würde ich sagen.

[00: 34: 49] Dr. GG deFiebre: Vielen Dank. Es gibt also eine Menge Forschung, viele neue Daten zu Medikamenten wie IVIG, Tocilizumab, Rituximab, Mycophenolat, welche Medikamente sind bei MOGAD wirksamer und welche scheinen nicht so wirksam zu sein? Dr. Sotirchos, wenn Sie anfangen könnten und wenn Sie dann sehen könnten, was Ähnliches in der Pädiatrie gibt, Dr. Gombolay?

[00: 35: 16] Dr. Elias Sotirchos: Das ist eine tolle Frage. Ich meine also zunächst einmal: Wir wissen es nicht. Ich denke, das ist eine kurze Antwort. Ich würde sagen, dass ich aufgrund meiner Erfahrung wirklich glaube, dass sie alle bis zu einem gewissen Grad wirken. Ich habe Patienten, die alle diese Medikamente einnehmen, im Grunde nehmen einige sie seit der Diagnose einer seronegativen NMO ein, bevor MOG überhaupt als Krankheit erkannt wurde . Und so wurden sie mit Medikamenten wie Mycophenolat oder Rituximab behandelt.

[00:35:46] Und ich meine, wir haben gesehen, dass die Rückfallrate deutlich gesunken ist und die Patienten mit einer Vielzahl von Medikamenten behandelt wurden. Nun denke ich jedoch, dass die vorhandenen Daten in einem Muster von IVIG oder SubQIg ziemlich konsistent sind, insbesondere wenn man sich am oberen Ende der Dosierung von mehr als einem Gramm pro Kilo und Monat befindet. Es ist sehr selten, dass Anfälle auftreten, wenn Sie höhere Immunglobulindosen erhalten. Ich würde also sagen, dass dies das konsistenteste Muster ist, das wir sehen, wenn man die gesamte Literatur berücksichtigt.

[00:36:26] Aber es ist ziemlich klar, dass alle diese Medikamente bis zu einem gewissen Grad wirken, und viele Leute schwören, dass Rituximab nach ihrer Erfahrung sehr wirksam ist, oder sie schwören auf Mycophenolat, oder sie schwören darauf, dass Tocilizumab ihr Medikament ist Medikamente, mit denen sie die meiste Erfahrung haben und mit denen sie sehr zufrieden sind. Ich denke, wenn ich mir die Literatur und die Gesamtheit ansehe, fühle ich mich meiner Erfahrung nach wie Immunglobulin. Wenn Sie sich für eine Variante entscheiden müssten, insbesondere bei höheren Dosen, ist es sehr selten, dass es zu echten Rückfällen kommt.

[00: 36: 57] Dr. GG deFiebre: Ja, mach weiter.

[00: 37: 03] Grace Gombolay: Ja, ich wollte nur sagen, dass, wenn ich mich für eines entscheiden müsste, ohne alle anderen von uns besprochenen Faktoren zu berücksichtigen, Immunglobulin meine erste Wahl wäre.

[00: 37: 17] Julia Lefelar: Danke für das. Das sind alles tolle Antworten. Wirklich tolle Informationen. Deshalb möchte ich es mal auf den Punkt bringen und ein wenig über die Fortschritte und das Verständnis von Behandlungen und Behandlungsprotokollen sprechen. Und ich denke, dass MOGAD durch die Fortschritte bei der Datenerfassung immer besser verstanden wird. Untersuchungen haben gezeigt, dass nur etwa 50 % der MOGAD-Patienten einen Rückfall erleiden. Welchen Einfluss hat dies auf Ihre Entscheidung, einen der neu diagnostizierten Patienten einer vorbeugenden Behandlung zu unterziehen? Und könnten Sie beide darüber aus der Perspektive von Erwachsenen und Kindern sprechen? Also fange ich mit Dr. Sotirchos an.

[00: 38: 03] Dr. Elias Sotirchos: Das ist eine tolle Frage. Allerdings ist die Frage auch wieder eine herausfordernde Frage. Ich meine, zunächst einmal denke ich, dass ich in meiner Allgemeinpraxis für die meisten Fälle sagen würde, dass ich nach einem ersten Anfall normalerweise nicht den Beginn einer chronischen Erhaltungstherapie empfehlen werde. Angesichts der Tatsache, dass ein großer Teil der Patienten monophasisch bleiben und einen einzigen Anfall erleiden kann. Ich muss sagen, dass wir meiner Meinung nach noch mehr Zeit brauchen, um die Schätzung, wie viele monophasisch bleiben, vorzunehmen, da viele dieser 50 %-Zahlen, die ziemlich häufig zitiert werden, aus Studien stammen, die Menschen vier Jahre lang beobachtet haben, sagen wir als mittlere Nachbeobachtungszeit über vier Jahre.

[00:38:45] Und ich habe Patienten gesehen, die vor 15 Jahren eine Optikusneuritis hatten. MOG stand damals nicht zum Testen zur Verfügung. Und jetzt sind sie 15 Jahre später mit der zweiten Optikusneuritis zurück. Und es dauerte 15 Jahre, bis es zu einem zweiten Anfall kam, aber sie waren nicht unbedingt monophasisch, obwohl man hätte sagen können, dass sie bis zu 14 Jahre nach dem Anfall monophasisch waren. Man könnte jedoch argumentieren, dass Sie sich in diesem Fall, wenn Sie sie 15 Jahre lang einer Erhaltungstherapie unterzogen hätten, auf die Schulter klopfen und sagen würden: „Sehen Sie, der Patient hat keinen Rückfall“, aber das war wahrscheinlich nicht der Fall viel für sie tun. Sie haben sie lediglich allen möglichen Nebenwirkungen und Unannehmlichkeiten einer Behandlung ausgesetzt, ohne unbedingt einen einzigen Anfall zu verhindern. Lohnt es sich also, jemanden 15 Jahre lang behandeln zu lassen, um einen einzelnen Anfall zu verhindern? Ich würde sagen, wahrscheinlich nicht, vor allem, wenn sie sich gut davon erholen, was man nicht unbedingt im Voraus wissen kann.

[00:39:38] Ich würde das also allgemein sagen, nur um meine allgemeine Praxis zusammenzufassen. Wenn es sich um einen einzelnen Anfall handelt und sich jemand gut von diesem Anfall erholt hat, werde ich oft keine Erhaltungstherapie empfehlen. Wenn die Genesung unvollständig ist oder der Anfall sehr schwerwiegend war, geben wir die Menschen manchmal nach einem einzelnen Anfall in Behandlung, sagen aber: „Okay, wir machen das jetzt, möglicherweise für ein paar Jahre, um eine gefährdete Person abzusichern.“ Zeitraum, während Sie sich von diesem Angriff erholen. Und dann können wir Sie in Zukunft erneut besuchen und ausschleichen.“ Ich denke also, dass es eine komplizierte Diskussion ist. Und auch hier gibt es eine gemeinsame Entscheidungsfindung, und man muss berücksichtigen, was der Patient schätzt, aber es ist eine komplizierte Diskussion. Und ich denke, dass wir wirklich Marker brauchen, die uns helfen können, das Rückfallrisiko vorherzusagen, damit wir Menschen mit dem höchsten Risiko für mögliche zukünftige Anfälle behandeln können.

[00: 40: 33] Grace Gombolay: Ich stimme mit dem überein, was Dr. Sotirchos sagt, es ist eine schwer zu beantwortende Frage, nur weil wir zum jetzigen Zeitpunkt keine guten Prädiktormarker haben. Aber ich meine, was meine persönliche Praxis ist: Wenn jemand einen sehr, sehr schweren Anfall hatte oder sich nicht sehr gut erholte, obwohl wir uns viel behandelt haben, würde ich vielleicht eher eine Erhaltungstherapie in Betracht ziehen nach dem ersten Angriff und dann generell nach dem zweiten Angriff, dann würde ich es tun. Aber wie Dr. Sotirchos sagte, es ist eines dieser Dinge, wenn es so weit voneinander entfernt ist, wie nennt man das dann? Es kann also eine Herausforderung sein. Aber ich denke, es geht zurück auf die Diskussion mit dem Patienten und der Familie. Es geht um die Daten, die wir haben, und das Risiko-Nutzen-Verhältnis, denn wie gesagt, obwohl wir diese Medikamente häufig verwenden und sie im Allgemeinen ziemlich gut vertragen werden, Es gibt einige Risiken, die damit verbunden sind. Und deshalb müssen wir das im Hinterkopf behalten.

[00: 41: 29] Dr. GG deFiebre: Danke schön. Wenn es also jemanden gibt, der vorbeugende Medikamente einnimmt und sich dann eine Zeit lang in Remission befindet, würden Sie dann jemals darüber nachdenken, einen Patienten von einer vorbeugenden Behandlung abzusetzen? Und wenn ja, unter welchen Umständen könnten Sie diesen Dr. Gombolay in Betracht ziehen?

[00: 41: 50] Grace Gombolay: Ich denke, das ist sogar noch schwieriger, als sich tatsächlich dafür zu entscheiden, jemanden mit der Wartung zu beginnen. Ich denke, einige der Daten deuten darauf hin, dass eine Wartezeit von zwei Jahren ausreicht, eine Wartezeit von vier Jahren jedoch ausreicht? Ich denke noch einmal: Wir haben keine guten Indikatoren, um das vorherzusagen. Bis wir das haben, ist es also wieder eine individuelle Diskussion und es ist eines dieser Dinge, bei denen einige Leute, was ich auch mache, die Antikörper tatsächlich noch einmal überprüfen. Wir überprüfen die MOG-Antikörper, da wir wissen, dass Ihr Rückfallrisiko sinkt, wenn Ihre Titer nicht mehr nachweisbar sind oder unter den mit dem Test ermittelten Wert liegen. Leider ist es nicht Null. Leider ist in der Medizin nichts Null.

[00:32:30] Und es ist eines dieser Dinge, bei denen es um eine Diskussion mit der Familie geht. Und wieder mit der Schwere des Anfalls, dem Alter des Patienten, der Genesung und wie alles andere aussieht. Ich mache Intervallaufnahmen. Es gibt viele Daten, die zeigen, dass neue Hirnläsionen bei MOGAD ziemlich selten sind. Und wenn ja, bedeutet das wahrscheinlich keinen Anfall, keinen Rückfall oder andere Folgen. Und das unterscheidet sich beispielsweise von der Multiple-Sklerose-Literatur. Aber ich glaube, wir haben noch nicht genügend Follow-up-Daten, um uns das genauer anzusehen. Aber im Allgemeinen werde ich Intervall-Bildgebung durchführen, um die MRTs zu wiederholen, um sicherzustellen, dass es keine neuen Flecken oder Läsionen gibt, und dann die Antikörper erneut überprüfen, aber das ist eine schwierige Entscheidung.

[00: 43: 18] Julia Lefelar: Ja, ich bin mir sicher. Und wenn ich nur davon spreche, Leute auszuschalten, ist das so – ich schätze, ich formuliere diese Frage hoffentlich richtig. Gibt es eine Vorsichtsmaßnahme, die Ärzte ergreifen können, um die Situation zu vermeiden, dass jemand, der einen Rückfall erleidet und diese mildere Behinderung hat, von einer vorbeugenden Behandlung ausgeschlossen wird, weil er sich in Remission befindet oder ob er eine Remission nennt und dann einen Rückfall erleidet, der zu einer weiteren Behinderung führt? Ich meine, leider haben wir von Patienten gehört, dass dies passiert ist. Und wenn Sie diese Entscheidung treffen würden, welche Vorkehrungen würden Sie treffen, um sicherzustellen, dass die Behinderung nicht schlimmer wird? Ist das sinnvoll? Also, Dr. Sotirchos, ich werde Ihnen diese Frage stellen.

[00: 44: 09] Dr. Elias Sotirchos: Ja, ich meine, ich denke, das erste und wichtigste ist, den Patienten darüber aufzuklären, welche Anfälle auftreten können. Nehmen wir also noch einmal an, jemand hatte eine Optikusneuritis, er weiß, was eine Optikusneuritis ist, er hat sie erlebt. Wenn es noch einmal passiert, werden sie es wahrscheinlich frühzeitig erkennen. Aber wenn sie nicht andere MOG-Erscheinungen wie transversale Myelitis oder Hirnstammbeteiligung oder ähnliches gehabt hätten. Deshalb versuche ich, meine Patienten darüber aufzuklären, welche Symptome Alarmglocken läuten lassen.

[00:44:39] Weil wir das gesehen haben, besonders wenn Menschen ihren ersten Anfall haben, eine Optikusneuritis haben und denken, dass vielleicht etwas in ihr Auge geraten ist, warten sie ein paar Tage darauf. Sie denken, dass es von alleine besser wird. Deshalb denke ich, dass es wichtig ist, sicherzustellen, dass die Menschen sich dessen bewusst sind und die frühen Symptome eines Anfalls erkennen können, die sie dazu veranlassen würden, frühzeitig einen Arzt aufzusuchen, denn wir glauben, dass frühere Akutbehandlungen die Ergebnisse verbessern können. Also früher möglicherweise Steroide, Plasmaaustausch, IVIG. Ich denke, das ist das Erste.

[00:45:12] Und dann haben wir manchmal auch diesen Steroid-in-the-Pocket-Ansatz gemacht, bei dem Patienten ein hochdosiertes Prednison-Rezept zur Hand haben. Nun müssen wir hier vorsichtig sein, da Prednison und hohe Dosen von Steroiden erhebliche Nebenwirkungen haben können und die Patienten angewiesen werden, es nicht ohne vorherige Rücksprache mit einem Arzt einzunehmen. Aber wenn man mit ihnen am Telefon spricht, ist das ganz offensichtlich sehr typisch. Es ist nichts anderes los. Es besteht keine Sorge vor einer aktiven Infektion. Sie könnten möglicherweise versuchen, die Steroide sehr schnell zu verabreichen, wenn sich der Anfall beispielsweise zum ersten Mal entwickelt, um ihn im Keim zu ersticken, bevor er sich zu einem vollständigen Anfall entwickelt. Und das ist etwas, was wir bis zu einem gewissen Grad umgesetzt haben.

[00:46:05] Aber man muss aufpassen, dass man es nicht übertreibt, denn Steroide können erhebliche Nebenwirkungen haben und bei Patienten kommt es oft zu sogenannten Pseudorückfällen im Zusammenhang mit einer Infektion, Stress oder anderen Dingen, einfach nur mit alten Symptomen entstehen, und Sie sollten dafür nicht wiederholt Steroide verabreichen, denn das kann mehr schaden als nützen.

[00: 46: 28] Dr. GG deFiebre: Dankeschön.

[00: 46: 29] Julia Lefelar: Dr. Gombolay, haben Sie aus pädiatrischer Sicht irgendwelche Gedanken dazu?

[00: 46: 34] Grace Gombolay: Ja, ich mache etwas Ähnliches. Es ist ein Gespräch und es kann ganz schön nervenaufreibend sein, wenn man Leute mitnimmt. Und es ist eines dieser Dinge, bei denen wir leider noch keine guten Vorhersagemarker haben. Es gibt ein paar, die die Leute studieren, aber wenn wir einen prädiktiven Marker dafür hätten, wann der Rückfall eintreten würde, wäre das großartig, denn dann könnten wir Sie behandeln, bevor es passiert. Aber bis wir das haben, denke ich, dass Diskussionen über die Symptome, worauf man achten muss und dann die Steroide in der Tasche die Art und Weise sind, wie ich es auch angehen werde.

[00: 47: 10] Dr. GG deFiebre: Danke schön. Gibt es also irgendwelche Schritte, die unternommen werden könnten, um mehr Gesundheitseinrichtungen dazu zu bringen, auf subkutane IVIG umzusteigen? Dies kam aus der Gemeinschaftsfrage, Dr. Gombolay?

[00: 47: 23] Grace Gombolay: Also, es ist eines dieser Dinge, bei denen es für mich auf Erfahrung beruht. Also begann ich mit der Verwendung von intravenösem Immunglobulin vertrauter zu werden und sah dann, dass immer mehr Menschen subkutanes Immunglobulin bei entzündlichen Erkrankungen anwenden, nicht nur als Ersatz, weil es zu dieser Zeit häufiger verwendet wurde und immer mehr Menschen es verwenden. Ich weiß nichts über andere Schritte, sei es eine Versicherung oder andere politische Schritte, um es in Richtung Sub-Q zu bewegen. Bisher hatte ich jedoch ziemlich gute Erfolge damit, beides abzudecken. Es ist ein wenig versicherungstechnisch erforderlich, aber es kann beides durch eine Versicherung speziell für MOGAD abgedeckt werden.

[00: 48: 14] Dr. Elias Sotirchos: Ich stimme zu, und ich denke wieder, dass sie insgesamt ziemlich ähnlich sind, ich meine, ich verwende ziemlich viel subkutanes IG und meiner Erfahrung nach mögen Patienten das sehr, weil sie unabhängiger und selbstbewusster sein können. Bei der Verabreichung sind sie nicht auf eine Krankenschwester angewiesen, und wenn sie zur Verabreichung zu ihnen nach Hause kommen, können sie die Verabreichung selbst durchführen. Außerdem scheinen einige der zuvor besprochenen Nebenwirkungen geringer zu sein. Das Risiko für Kopfschmerzen und Blutgerinnsel scheint also geringer zu sein. Das macht Sinn, weil man so einen stabileren Antikörperspiegel im Blutkreislauf erreicht. Bei der intravenösen Infusion hingegen verabreichen Sie einen großen Bolus an Antikörpern in den Blutkreislauf, was das Risiko von Blutgerinnseln und Kopfschmerzen erhöhen kann.

[00:48:55] Und ich meine, wir haben zunächst einmal versucht, einfach unsere Erfahrungen zu veröffentlichen, und das war meiner Meinung nach sehr hilfreich, etwas, das wir zitieren können, wenn wir uns streiten Versicherungsgesellschaften und ähnliches. Dann denke ich, dass der nächste Schritt eine klinische Studie wäre, um die Wirksamkeit von SubQIg endgültig nachzuweisen, denn das wäre auf jeden Fall sehr hilfreich, um die Kostenträger davon zu überzeugen, es zu übernehmen.

[00: 49: 23] Julia Lefelar: Danke schön. Das ist eine tolle Antwort. Ich denke, bevor wir mit unserem nächsten Abschnitt fortfahren, möchten wir uns eine der Community-Fragen stellen. Und diese Person fragt, welches Medikament für stillende Mütter am besten geeignet ist? Dr. Sotirchos, das überlasse ich Ihnen.

[00: 49: 41] Dr. Elias Sotirchos: Das ist eine tolle Frage und eines der Dinge, die bei der Beratung von Patienten zu Erhaltungstherapien definitiv häufig zur Sprache kommen, ist, dass es wichtig ist, Schwangerschaft und Stillzeit zu berücksichtigen. Viele unserer Patienten sind im gebärfähigen Alter. Wenn wir uns also auf Erhaltungstherapien beziehen, meine ich, dass es beim Stillen im Allgemeinen wichtig ist, dass Menschen oft entweder während der Schwangerschaft behandelt wurden und dann während des Stillens fortfahren oder vielleicht wegen einer Schwangerschaft aufhören. Das ist also etwas, das meiner Meinung nach berücksichtigt werden muss. Idealerweise muss dies vor einer möglichen Voreinschätzung im Voraus geplant werden. Wir gehen also mit einem Plan in die Schwangerschaft, was wir mit der Erhaltungstherapie und während der Stillzeit tun werden.

[00:50:31] Wichtig ist, dass IVIG und SubQIg vollständig mit dem Stillen kompatibel sind. Über die Biologika, beispielsweise Rituximab, ist etwas weniger bekannt. Es gibt jedoch zahlreiche Hinweise darauf, dass die Menge von Rituximab, die in die Muttermilch gelangen kann, minimal ist und dass die Menge, die im Wesentlichen vom Baby aufgenommen wird, sehr, sehr gering ist. Und so gibt es im Allgemeinen beispielsweise bei Multipler Sklerose den Trend, zu empfehlen, dass die Behandlung wahrscheinlich sicher sei. Das bedeutet jedoch nicht, dass das FDA-Etikett unbedingt entsprechend aktualisiert wurde.

[00:51:08] Wenn Sie auf dem FDA-Etikett einige Medikamente wie Rituximab lesen, steht weiterhin, dass die Sicherheit beim Stillen nicht bekannt ist. Aber ich denke, dass sich die Dinge insgesamt weiterentwickelt haben, aber es ist wirklich eine individuelle Entscheidung. Andere Medikamente wie CellCept, Mycophenolat, Azathioprin werden generell vermieden. Obwohl Azathioprin möglicherweise mit einer Schwangerschaft vereinbar ist, ist die Diskussion kompliziert und es können viele Faktoren berücksichtigt werden.

[00: 51: 37] Dr. GG deFiebre: Danke schön. Kommen wir also zu dem, was in der Pipeline ist, und lassen Sie uns ein wenig über die beiden klinischen Studien sprechen. Welche Hoffnung liegt in diesen Medikamenten und werden wir Ihrer Meinung nach zumindest in den USA dorthin gelangen und die FDA-Zulassung erhalten? Dr. Sotirchos?

[00: 51: 56] Dr. Elias Sotirchos: Es tut mir leid, könnten Sie den ersten Teil der Frage wiederholen? Ich glaube, ich habe etwas verpasst.

[00: 52: 02] Dr. GG deFiebre: Sicher. Natürlich. Welche Hoffnung liegt also in den beiden klinischen Studien, die in MOGAD durchgeführt werden, in diesen Medikamenten? Und glauben Sie, dass wir zumindest in den USA die FDA-Zulassung bekommen könnten?

[00: 52: 15] Dr. Elias Sotirchos: Das ist eine tolle Frage. Ich denke, das meine ich noch einmal, nur um es zusammenzufassen. Es laufen also zwei internationale klinische Phase-III-Studien. Die beiden untersuchten Moleküle sind Satralizumab und Rozanolixizumab. Satralizumab ist also ein Medikament, das bereits von der FDA für die Behandlung von Aquaporin-4-IgG-seropositiver Neuromyelitis optica zugelassen ist. Und es wirkt sehr ähnlich wie Tocilizumab auf demselben immunologischen Weg. Und so ist der Prozess noch im Gange. Wir werden es also erst am Ende wissen, wenn wir entblindet sind und die Daten für das Ergebnis analysiert werden. Ich meine, wir sind zuversichtlich, dass die Studie aufgrund der bisherigen Erfahrungen mit Tocilizumab Wirksamkeit zeigen wird und dass dies zur FDA-Zulassung von Satralizumab zur Behandlung der MOG-Antikörpererkrankung führen könnte. Und es wäre wirklich schön, eine von der FDA zugelassene Therapie zur Verfügung zu haben.

[00:53:10] Das andere Medikament, Rozanolixizumab, ist ein Medikament, das in gewissem Maße einige Aspekte des Plasmaaustauschs und von IVIG nachahmt, indem es das Recycling von Antikörpern im Körper verhindert. Und so sinken im Wesentlichen die Spiegel der MOG-Antikörper sowie der Antikörper im Allgemeinen im Blutkreislauf. Und obwohl dies nicht der Fall ist – wir haben keine wirkliche Erfahrung mit der Off-Label-Anwendung bei der MOG-Antikörpererkrankung –, ist dieser spezielle Wirkstoff, der untersucht wird, tatsächlich von der FDA für die Behandlung von Myasthenia gravis zugelassen, einer weiteren neurologischen Autoimmunerkrankung, die damit in Zusammenhang steht das Vorhandensein von Autoantikörpern. Es gibt also eine starke biologische Begründung dafür, dass dies auch bei der MOG-Antikörpererkrankung funktionieren könnte.

[00:53:54] Daher hoffe ich, dass mindestens eine oder beide dieser Studien positiv ausfallen und zur FDA-Zulassung führen. Allerdings denke ich, dass es wichtig ist, im Hinterkopf zu behalten, dass für beide Studien noch Rekruten rekrutiert werden und noch nicht abgeschlossen sind. Sie müssen rekrutieren, sie müssen eine ausreichende Anzahl von Rückfällen haben, damit die Analyse durchgeführt werden kann, und dass der gesamte Prozess wahrscheinlich durchgeführt wird dauert noch ein paar Jahre. Ich sage, dass der Prozess zu Ende ist und dass die primäre Analyse durchgeführt werden muss.

[00:54:30] Danach müssen die Daten bei der FDA eingereicht werden, die FDA muss die Genehmigung prüfen und schreiben. Wir werden also wahrscheinlich noch ein paar Jahre brauchen, selbst wenn die FDA-Zulassung dieser Studien positiv ausfällt. Und so werden wir uns in den nächsten Jahren sicherlich immer noch in einer ähnlichen Situation befinden, was das Problem der Off-Label-Therapien mit den Kostenträgern betrifft. Aber im Großen und Ganzen würde ich sagen, dass es im Hinblick auf die Zulassungen insgesamt besser wird. Meiner Erfahrung nach ist es jedes Jahr ein bisschen einfacher, weil die MOG-Antikörperkrankheit immer bekannter wird. Es gibt mehr Daten, mehr Literatur zu diesem Thema. Insgesamt denke ich also, dass es zumindest für die Off-Label-Therapien derzeit auch ohne die klinischen Studien eindeutig positive Aussichten gibt.

[00: 55: 23] Julia Lefelar: Das ist eine tolle Frage und eine tolle Antwort. Und ich denke, viele Menschen hoffen darauf. Dr. Gombolay, welche Hoffnungen gibt es für Eltern mit Kindern, die an MOGAD erkrankt sind, in Bezug auf neue Therapien?

[00: 55: 38] Grace Gombolay: Daher ist es schwieriger, Studien bei Kindern durchzuführen. Ich muss sagen, dass die Satralizumab-Studie tatsächlich Patienten ab 12 Jahren rekrutiert. Technisch gesehen also pädiatrisch, obwohl es bei jüngeren Kindern schwieriger ist, etwas zu wissen. Aber im Allgemeinen, und das trifft auf viele Studien zu, testen wir zuerst Erwachsene und stellen sicher, dass es sicher und verträglich ist und bei Erwachsenen gut funktioniert. Und dann wird es möglicherweise eine pädiatrische Studie im Vergleich zu einer Off-Label-Studie geben. Und auch wenn dies technisch gesehen möglicherweise keine jüngeren Kinder einschließt oder die andere Studie hauptsächlich Erwachsene umfasst, könnten zumindest diese Optionen verfügbar sein. Und wie Dr. Sotirchos bereits erwähnt hat, kann es im Hinblick auf den Genehmigungsprozess hilfreich sein, die Versicherungsgesellschaften und die dort arbeitenden Menschen stärker zu sensibilisieren und zu erkennen, dass MOGAD existiert und dass es wirksame Behandlungsmöglichkeiten dafür gibt.

[00: 56: 31] Dr. GG deFiebre: Danke schön. Und gibt es dann eine Altersgruppe, einen sozioökonomischen Status oder eine ethnische Gruppe, die offenbar größere Schwierigkeiten beim Zugang zu vorbeugenden Medikamenten gegen MOGAD haben, Dr. Gombolay?

[00: 56: 49] Grace Gombolay: Ja, ich würde sagen, das stimmt, nicht nur speziell für MOGAD, sondern für viele unserer Bedingungen. Leider kann dies bei Patienten mit einem niedrigeren sozioökonomischen Status und wenn sie nicht krankenversichert sind, eine große Hürde darstellen, und darüber hinaus kann die Sprache auch eine Hürde darstellen. Und dann nur noch ein Maß an Bildung und Verständnis. Dann gibt es noch viele andere Lebensfaktoren. Wir haben leider viele Patienten und Familien, die alleinerziehend sind, mehrere Kinder im Haushalt haben und mehreren Jobs nachgehen. Und es gibt noch viele andere Faktoren, die im Weg stehen können.

[00:57:27] Eines der Dinge, an denen ich zu arbeiten und mit denen ich arbeiten möchte – ich lebe in Georgia – ist, dass das Georgia Department of Public Health in bestimmten Situationen einen Notfallversicherungsschutz hat, wenn Sie einen haben genehmigte Diagnose. Aber ich muss gleich sagen, dass neuroinflammatorische Erkrankungen nicht auf der Liste stehen, andere Dinge wie zum Beispiel Zerebralparese oder Epilepsie hingegen schon. Wenn Sie also ein Kind in Georgia sind und an Epilepsie, Zerebralparese und vielen anderen Erkrankungen leiden, können Sie in der Zwischenzeit eine Notfallversicherung abschließen, während Sie darauf warten, dass Ihre Krankenversicherung eingreift. Aber neuroinflammatorisch Krankheiten sind da nicht drauf. Daran arbeiten wir also. Wenn also einer von Ihnen in Georgia ist, sprechen Sie mit dem Gesundheitsamt und prüfen Sie, ob wir das auf die Liste setzen können.

[00: 58: 16] Julia Lefelar: Danke, Dr. Gombolay. Und uns läuft die Zeit davon. Und eine Sache, die wir Sie beide wirklich gerne fragen würden, und ich beginne mit Dr. Sotirchos, ist, dass wir gerne etwas über Ihre neueste Arbeit in MOGAD hören würden. Und teilen Sie uns bitte einfach mit, woran Sie gearbeitet haben, was Sie wirklich begeistert und was Sie der Community mitteilen möchten. Dr. Sotirchos, Sie können anfangen.

[00: 58: 40] Dr. Elias Sotirchos: Das ist eine tolle Frage. Ich denke, wir sind von vielen Dingen begeistert. Ich meine, wir schauen uns ein paar Dinge an, die wir in letzter Zeit gemacht haben, eines davon ist relativ einfach. Aber ich meine, die Diagnosekriterien wurden erst letztes Jahr wirklich vorgeschlagen. Wir haben also versucht zu validieren, wie gut sie im Vergleich zu unserer empirischen klinischen Diagnose in unserer hier vorliegenden Patientenkohorte abschneiden. Dabei haben wir herausgefunden, dass sie ziemlich gut abschneiden, was meiner Meinung nach wirklich schön ist und eine wirklich gute Sensitivität und Spezifität für die Diagnose von MOG-Antikörpern gezeigt hat Krankheit. Ich denke also, dass wir damit wirklich zufrieden waren.

[00:59:20] Außerdem beschäftigen wir uns mit der Untersuchung der Leistung verschiedener Tests. Schauen wir uns also die leichter zugänglichen festen Tests an, die in vielen kommerziellen Labors im Vergleich zu Live-Tests durchgeführt werden, und wie viele Patienten möglicherweise verloren gehen, wenn nur das eine im Vergleich zum anderen durchgeführt wird. Insbesondere scheint es ein Problem zu geben, dass bei manchen Patienten der feste Assay möglicherweise fehlt.

[00:59:48] Und dann gibt es noch ein paar andere Dinge, die wir uns ansehen, einschließlich Bildgebungsstudien. Wir untersuchen, wie nach einer MOG-Antikörpererkrankung, einer Optikusneuritis, die Blutgefäße in der Netzhaut durch eine Technik namens OCT-Angiographie beeinträchtigt werden können. Das ist also etwas, das wir im Laufe der Zeit bei Patienten verfolgen und vergleichen und mit anderen neuroinflammatorischen Erkrankungen wie MS und Neuromyelitis optica vergleichen. Es gibt also eine Reihe von Studien und wir haben ein großes Biodepositorium. Daher werden Blut und Liquor von den hier untersuchten Patienten mit MOG-Antikörper-Erkrankung gesammelt, um weitere Studien und die Entwicklung von Biomarkern zu ermöglichen.

[01: 00: 24] Julia Lefelar: Dr. Gombolay?

[01: 00: 30] Grace Gombolay: Ja. Wir arbeiten also auch an einer ganzen Reihe von Dingen, aber die beiden Hauptprojekte, die ich hervorheben möchte, sind, dass wir kürzlich über die Raten der leptomeningealen Verstärkung bei unseren Kindern mit MOGAD im Vergleich beispielsweise zu Kindern mit MS oder Aquaporin veröffentlicht haben -4, NMOSD. Also erweitern wir das und schauen uns an, was die Unterschiede sind. Warum bekommen manche Kinder mit MOGAD eine leptomeningeale Verzauberung und warum nicht? Und warum kommt es bei MOGAD häufiger vor als bei diesen anderen neuroinflammatorischen Erkrankungen, die das untersuchen können?

[01:01:00] Und als Ergänzung dazu stellen wir ein multizentrisches Autoimmunenzephalitis-Register zusammen, das MOG-Antikörper-bedingte Autoimmunenzephalitis umfassen wird. Dabei handelt es sich um eine multizentrische prospektive Kohorte, die alle Patienten mit Autoimmunenzephalitis untersucht, die die Kriterien erfüllen, und wiederum EEG-, MRT- und Biomarker-Ergebnisumfragen von Patienten und Betreuern durchführt. Und dann nur ein Hinweis darauf. Aber ich stelle auch einen Behandlungskonsens und eine internationale Behandlungskonsenskohorte zusammen, die auf dem aufbaut, was die europäische Gruppe bereits in Bezug auf ihre Behandlungskonsensrichtlinien und dann auf die internationalen Diagnoserichtlinien getan hat. Aber jetzt wollen wir versuchen, auf internationaler Ebene zu einem Konsens über Behandlungen zu gelangen.

[01: 01: 52] Julia Lefelar: Nun, das ist fantastisch, von euch beiden zu hören. Ich denke, es ist ein guter Zeitpunkt, wenn man MOGAD-Patient ist und all das durchmacht. Wir sind sehr glücklich, dass Sie beide all diese Arbeit in diese Sache gesteckt haben.

[01:02:05] Damit sind wir am Ende unserer Zeit angelangt und ich möchte GG von der SRNA wirklich für die harte Arbeit danken, die sie in diesen MOGcast gesteckt haben. Und ich möchte Ihnen beiden für Ihre tollen Antworten und die Informationen danken, die Sie an die Patienten weitergegeben haben. GG hat hier eine kleine Ankündigung für einige aufregende Neuigkeiten. Also, GG, das möchte ich weitergeben.

[01: 02: 32] Dr. GG deFiebre: Also, vielen Dank euch beiden. Und um dieses Gespräch auch fortzusetzen, haben wir morgen unser „MOGAD Together“-Q&A mit Dr. Sotirchos. Wir können also einige dieser Fragen beantworten, oder wenn das auch eine Erinnerung war, schätze ich. Aber vielen Dank für Ihre Zeit und dass Sie sich die Zeit genommen haben, diese Fragen zu beantworten. Wir schätzen es.

[01: 02: 57] Julia Lefelar: Und danke GG, das hört sich spannend an und wir werden auf jeden Fall dabei sein. Also, alle, haltet bitte Ausschau nach unserem nächsten MOG-Blog mit einigen unbeantworteten Fragen, die wir während des MOGcasts einfach nicht beantworten konnten. Und es war eine tolle Diskussion. Ich schätze es sehr, dass alle gekommen sind und wir hoffen, Sie wiederzusehen.

[01: 03: 22] Ansager: Vielen Dank an unsere Podcast-Sponsoren „Ask the Expert“, Amgen, Alexion, AstraZeneca Rare Disease und UCB. Amgen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten, die den dringenden Bedarf von Menschen decken, die an seltenen Autoimmunerkrankungen und schweren Entzündungskrankheiten leiden. Sie setzen wissenschaftliche Expertise und Mut ein, um den Patienten klinisch sinnvolle Therapien anzubieten. Amgen ist davon überzeugt, dass Wissenschaft und Mitgefühl zusammenarbeiten müssen, um Leben zu verändern.

[01:03:56] Alexion, AstraZeneca Rare Disease ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Betreuung von Patienten mit schweren und seltenen Erkrankungen durch die Innovation, Entwicklung und Vermarktung lebensverändernder therapeutischer Produkte konzentriert. Ihr Ziel ist es, medizinische Durchbrüche zu erzielen, wo es derzeit keine gibt. Und sie setzen sich dafür ein, dass die Patientenperspektive und das Engagement der Gemeinschaft stets im Vordergrund ihrer Arbeit stehen.

[01:04:23] UCB entwickelt Innovationen und liefert Lösungen, die echte Verbesserungen für Menschen mit schweren Krankheiten bewirken. Sie arbeiten mit Patienten, Betreuern und Interessenvertretern im gesamten Gesundheitssystem zusammen und hören ihnen zu, um vielversprechende Innovationen zu identifizieren, die wertvolle Gesundheitslösungen schaffen.