[00: 00: 05] Carlos Vila Silvan: Primero que todo muy buenas tardes, permítanme presentarme; Soy Carlos Vila, Oberarzt in Alexion, Abteilung für seltene Krankheiten von AstraZeneca für unsere weltweiten Regionen. Ich bin auf Anfrage auf España gestoßen, aber das ist eine Präsentation auf Español. Besonders hervorzuheben ist diese Präsentation bei der SRNA-Stiftung, der RNDS-Organisation, die die Gelegenheit bietet, sich mit Alexion auf dem Gebiet der Untersuchung des optischen Neuromyelitis-Spektrums zu vergleichen; Ich habe es wie TENMO erwähnt, mit der üblichen Akronyme am Ende der Präsentation, um nicht viel zu beunruhigen.

[00:00:50] Gut, ich präsentiere heute eines meiner vielen Themen in Alexion, denn Alexion ist eine Abteilung für seltene Krankheiten, die viel Zeit in Anspruch nimmt, mit den seltenen Krankheiten im Allgemeinen und mit den TENMO-Patienten und der ernsthaften Anstrengung im Konkreten. Alexion ist ein Unternehmen, das seit über 30 Jahren besteht und in einem innovativen Zentrum steht, um Pioniere im Umfeld seltener Menschen zu sein. Heute sind wir im Jahr 2021 ein Mitglied der Unternehmensgruppe von AstraZeneca und haben festgestellt, dass wir eine größere Skala benötigt haben, und zwar aufgrund von Größen- und Finanzierungsfragen, die auf der ganzen Welt selten sind und auch für die Umkehrung nicht geeignet sind Es gibt noch mehr Untersuchungen und Aktivitäten, die Daten für Patienten und allgemeine Ärzte generieren, einschließlich der Patienten mit TENMO.

[00:01:34] Wir mussten unsere Produkte nicht klären, ohne Kompromisse eingehen zu müssen, als Kommentar zur Untersuchungsmethode im TENMO-Bereich. Die Geschichte von Alexion mit der TENMO-Firma von 2011 bis 2012, die in diesem Moment noch nicht im Unternehmen gegründet wurde, wollte jedoch mit der Firma auf die gesamte Geschichte zugreifen, zusammen mit der Mayo Clinic, und beschloss, sich für die Arbeit zu engagieren, um sich mit Innovationen für sie zu befassen Manejo del TENMO en asociación, nicht nur mit der Mayo Clinic, sondern auch mit anderen Institutionen. Im Großen und Ganzen, wie wir es gewohnt sind, wenn wir uns auf den Weg zu einem Kampfmanöver machen, werden wir die Pisten überqueren, um zu verhindern, dass dieses Feuer gefangen wird, weil es der Aktionsmechanismus ist.

[00:02:19] Ich habe alle verfügbaren und veröffentlichten Daten gelesen, weil ich mich in einem Bereich befand, der nicht tiefgreifend war, und in der TENMO-Behandlung im Studio eines Teils unseres Immunsystems war, das uns ergänzte. Die normale Arbeit des Verteidigers am Körper als Teil des Immunabwehrsystems kann dazu führen, dass dieses System die Kontrolle verliert, fehlschlägt und den Körper verletzt, da es sich um eine Autoimmunerkrankung handelt. Es gibt mehrere Arten von Autoimmunerkrankungen, und TENMO ist eine Art Autoimmunerkrankung. Wenn wir dem Labor vorführen, dass TENMO ein Antivirus ist, das auf natürliche Weise auf unserem eigenen IgG-Aquaporin 4 hergestellt werden soll, können wir die ergänzenden Symptome und negativen klinischen Entwicklungsergebnisse der Patienten aktivieren.

[00:03:06] Teniendo esto enta, se estableció esta a rea ​​de trabajo para profundizar en the conocimiento del papel fundamental del complemento en tenmo, besonders im Zusammenhang mit der Proteinkette des Komplementärs; Zum Beispiel das Protein C-5, das Protein C-3, und es ist wahrscheinlich, dass während eines TENMO-Angriffs zusätzliche Ablagerungen in Gehirnzellen zu einer Akkumulation führten. Ich habe die Ermittlungen in den Stadien vorher und nachher bis zu den Rückschlägen oder Angriffen untersucht. Auf dieser Grundlage wurde eine externe Hemmung des Komplements durchgeführt, die Kaskade des Komplements, wie ein Mechanismus, um die Entwicklung der Spannung zu behindern.

[00:03:52] Diese ergänzende Kaskade hat sich in andere immungefährdete Zellen eingearbeitet, und verschiedene Grade der Hemmung bestehen tatsächlich darin, dass die Entwicklung der Krankheit modular sein kann. Da ich die Verhinderung von Reklamationen mit einbeziehen kann, ist es das Hauptziel der Behandlung von TENMO, wie wir alle wissen. Ich beschreibe den Stand der Aktuatoren, die wir in Alexion haben, im Allgemeinen, nicht über die Vereinigten Staaten, im Allgemeinen, und gut, wie es offensichtlich ist, es gibt viele Aspekte, die wir berücksichtigen müssen, um die für einen Patienten geeignete Behandlung zu verbessern . Wie er kommentierte, habe ich keine Einzelheiten eingegeben, aber ich habe mir keine Gedanken darüber gemacht, welche Einzelheiten über das verfügbare und tatsächlich verfügbare Medikament erforderlich sind. Wir können auf Alexion.com alle verfügbaren Informationen veröffentlichen, ebenso wie auf den Websites der FDA oder der europäischen Medikamentenagentur .

[00:04:49] Ihr Lieben, zusammen mit eurem Arzt, bitte ich euch, es ist eine richtige Wahl für uns, oder nein. Die tatsächliche Angabe unserer empfohlenen Behandlungen für TENMO in den Vereinigten Staaten ist für Erwachsene mit 4 positiven Ergebnissen. Ja, ohne Embargo generieren wir fortlaufend Beweise, um mehr Daten für die Behandlung von TENMO zu sammeln. Wir informieren die medizinische Gemeinschaft und beabsichtigen, über die erforderliche Diagnose, ein Manöver und eine von TENMO geeignete Folge zu sprechen. Über die Generierung von Beweismitteln konzentrieren wir uns auf verschiedene Arten, sagen Klinikärzte, die auf Clinicaltrials.gov verlinkt werden können.

[00:05:39] Wie zum Beispiel, in der präklinischen Untersuchung sind auch Kinder unter 18 Jahren in der Schule, es ist tatsächlich im März, und auch nach der Bescheinigung unserer ersten medikamentösen Grundierung, die das Komplement hemmt, Ich bin auf dem Weg zu einem Seguimiento-Registrierung für Patienten mit TENMO, nicht allein in den Vereinigten Staaten, aber auch in anderen Ländern auf einer Weltebene. Wir haben auch eine digitale App für die Markierungsfolge verwendet, unser bestes Studio. Außerdem müssen wir die Schadensbestätigungen, Erklärungen und Bilder der Patienten zusammenstellen, damit wir den nächsten Schritt beschleunigen, den nächsten Schritt verkürzen und die Diagnose beschleunigen können.

[00:06:30] Bitte beachten Sie, dass die Sicherheit aller verschiedenen Medikamente gewährleistet ist, die wir in dieser Phase des Studiums erhalten haben, und schließlich im Bereich der Gleichberechtigung, der Gesundheit, der Diversität und der Inklusion gearbeitet haben Es ist so, dass wir glücklicherweise seit mehr als einem Jahr mehrere verschiedene Initiativen im TENMO-Bereich ergreifen; Das Projekt Remate ist in vollem Gange, weil es die Vielseitigkeit in den Kliniken steigert. Die Kliniken haben viele spezifische Kriterien für die Einbeziehung von Patienten, für die Patientenrekrutierung, für die Behandlung von Patienten und für die Minimierung, die in unseren neuen Studien auf das Maximum möglich ist, festgelegt.

[00:07:20] Das Aspire-Projekt, das als Diagnose- und Behandlungsmethode für seltene chronische Krankheiten analysiert wurde, ist in unserem Fall TENMO in verzweifelten Gemeinschaften betroffen und kann Alternativen finden, die minimiert werden müssen, damit die Banderas, die angezeigt werden können, nicht angezeigt werden ein professionelles Sanitätspersonal, das sich identifiziert und die Patienten leitet. Und schließlich, das Projekt RED, dass es darum geht, sich an professionelle Sanitäter zu wenden, weil sie unbewusste und offensichtliche Unruhen verspüren; Obwohl es selten vorkommt, dass es immer wieder Symptome gibt, die verzweifelt sind, müssen wir mit einer Software und einer kontinuierlichen medizinischen Ausbildung beginnen, diese Sitzungen zu minimieren oder zurückzugeben.

[00: 08: 17] Roberta Pesce: Seguimos con la siguiente charla por parte of the doctora Teresa Gasalla de UCB Pharma. Le dejo que empiece con su presentación.

[00: 08: 29] Dra. Teresa Gasalla: Muchísimas gracias, para mí son buenas tardes. Normalerweise ist es in den Vereinigten Staaten üblich, aber er ist gerade erst am Ende der ersten Woche in Spanien, weil es eine gute und gute Gelegenheit ist, eine große Chance zu haben. Quiero darles las gracias, Primero durch die Gelegenheit, an diesen Seminaren teilzunehmen, durch die Organisation dieses Seminars auf Spanisch. Ich habe ein Untersuchungsprojekt gestartet, das von UCB im Rahmen der MOG-Vereinbarung in Auftrag gegeben wurde. Ich arbeite an der Abteilung für klinische Studienvorbereitung und habe mich bei UCB Biopharma um ein Medikament gekümmert. UCB ist ein biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Brüssel.

[00:09:16] Traditionell lag der Schwerpunkt auf Immunologie und Neurologie, Epilepsie, über alle Epilepsie- und Parkinson-Erkrankungen. In den letzten Jahren arbeiteten wir an neuroimmunologischer Forschung, kombinierten diese beiden Felder, konkret weiter vorangetrieben in schwerer Krankheit, aber auch während der Unterdrückung durch MOGAD, und nun gingen wir auf dem Weg zu einem Studio in drei Phasen, das die Frage war presentar. Ich empezariere mich, bevor ich die großen Ärzte der Estudios-Kliniken besuche, viele, sicher, die Assistenten sind mit ihnen vertraut. Während ich von Klinikärzten gesprochen habe, habe ich mich im Allgemeinen von einem biomedizinischen Forschungsinstitut beraten lassen, weil wir wissen, dass ein geduldiger Eingriff mit einer konkreten Untersuchung zur Folge hatte.

[00:10:05] ¿Es el tratamiento eficaz? ¿Cuánto de eficacia? ¿Cuáles son los efectos adversos? Ist das ein sehr hoher Wirkungsgrad? Sonst sehr streng, es ist ein sehr strenger Prozess; Es wurden viele Menschen von einem Arztbesuch in der Klinik zerstört und entlassen. Und das ist wichtig, Sie wissen, wie Sie die Teilnehmer stärken können. Es ist wichtig, dass Sie die Teilnahme in einem Studio, dem Protokoll und den bisherigen Informationen, die Sie erhalten haben, von den Aufsichtsbehörden der FDA überprüft haben In den Vereinigten Staaten, in Europa für verschiedene europäische Regierungen, auch in Schweden für die Komitees der Wirtschaft und für die Einhaltung der Vorschriften des Protokolls. Sie müssen sich an die benötigten Ärzte wenden und die Informationen, die Sie benötigen, reichen aus, um die Untersuchung durchzuführen.

[00:11:04] Da ich mich jedoch freiwillig darum gekümmert habe, dass es sich um einen Untersuchungsvorgang handelt, kann es sein, dass die Teilnahme am Studio aufgrund der landwirtschaftlichen Funktion von Vorteil ist. Es kann sein, dass es in dieser Person keine Funktion gibt oder dass es in dieser Person nicht funktioniert, und zwar in vielen Fällen, aber gut, das passiert auch nicht, aber auch das Gegenteil ist der Fall. Aber ich weiß, dass die Person, an der ich teilnehme, klar ist, dass ich mich auf die Vorbereitung verlassen muss, die ich im Studio habe, in diesem Fall MOGAD, aber es ist für jeden anderen gültig, und ich habe die Möglichkeit, für die Zukunft alles zu tun va gut.

[00:11:41] Und ich bin noch mehr, ich bin mehr als ein Vertreter der Freiwilligen, die in einem Studio waren, mehr als die Patienten, die die Behandlung erhalten haben, und ich habe am meisten an dem Preis teilgenommen, den ich bekommen habe Ein Landwirt wie er und ein geduldiger Mensch wie er arbeiten, das ist überaus wichtig. In diesem Studiengang haben wir einen Arzt getestet, der Resonolexizumab behandelt, aber auch Resimab, das am längsten geheilt ist, ist eine Behandlung, die ich jede Woche injizieren muss. In MOGAD gab es keine formalen Behandlungen, es gab jedoch Behandlungen, bei denen die Experten auf der Suche nach Funktion und Erfahrung waren, da sie in Wirklichkeit nicht auf der Ebene der Qualität waren, die die Aufsichtsbehörden aufforderten, eine Behandlung zu beantragen, und schon hatten sie im März Tests durchgeführt , aber es ist noch nicht abgeschlossen.

[00:12:30] Ja, ich denke darüber nach, ob dieser Bauernhof funktioniert? Gut, ich weiß, dass die IgG-Immunglobuline verloren gegangen sind, obwohl die Anti-IgG-Antikörper wie die Anti-Antikörper gegen das MOG-Protein sind. Meiner Meinung nach besteht diese Möglichkeit darin, die Verbreitung des Antivirenprogramms zu vermindern und den Zugriff auf Informationen zu verhindern, die die Interaktion des Antivirenprogramms mit dem Protein im nervösen System herbeiführen. Ich glaube, dass dieser Mechanismus bei anderen Angriffen mit schwerer Schwerkraft wirksam ist, aber unter Umständen ist es anders, und das Ziel des Studios ist es, von Menschen mit MOGAD überwältigt zu werden.

[00:13:29] Unas palabras sobre el ensayo, sobre el diseño; Bevor ich dies empfand und gerade in der Klinik war, dachte ich zuerst, dass die Person, die ich betreuen musste, daran teilnehmen würde, dass sie nicht einverstanden war, darüber informiert zu werden, und dass die Firma nicht allein war, um dieses Verfahren durchzuführen. Sie müssen uns erklären, was in den Prozessen des Studios passiert ist, und sie müssen prüfen, bis sie fertig sind, während sie dauern, bis die Behandlung im Studio erfolgt ist, und die Ergebnisse werden in den nächsten Monaten besprochen, wenn Sie sich darüber im Klaren sind, dass Sie alle Fragen beantworten, die Ihnen diese Person mitteilt. Wenn Sie sich endgültig für einen Teilnehmer entscheiden, müssen Sie sich in einer ersten Phase des Screenings mit der Frage befassen, ob Sie die Geschichte, die Laborprüfung und das Gutachten revidieren möchten.

[00:14:14] Und nachdem ich die erste Phase der Behandlung erlebt hatte, war es das Doppelte. In diesem Fall handelt es sich um ein Studio, das vor Beginn eines Placebos getestet wurde, und beschloss, den Teilnehmern ein Placebo zu geben, was bedeutet, dass Resimab inaktiv ist. In diesem Fall verwaltest du ein Jahr lang die Woche, und der Teilnehmer, der Ermittler, weiß nicht, wer der Sponsor ist, der das Studio überwacht, und weiß daher, dass das Potenzial besteht, dass es sich um einen Landwirt handelt. Dies ist der Grund, warum wir die Erwartungen, die wir erfüllen, umgehen müssen, zum Beispiel, wir haben den Effekt erzielt, oder die Migranten haben einen sekundären Effekt erzielt, den wir verursacht haben, und haben die Kontrolle über viele Ziele, die sie seit den Administratoren haben y cuando no lo administras.

[00:15:08] Es war eine Zeit lang, als der Teilnehmer ein halbes Jahr alt war, als er zu Open Label wechselte, die Phase der nächsten Jahre endete damit, dass Sie mit der ganzen Sicherheit des Bauernhofs rezitieren mussten, oder ein zweites Mal, als die Phase der Verdoppelung endete Dies ist die Information, die wir benötigen. Auf die Art und Weise, dass alle Teilnehmer im Studio eine Behandlung vom Auftraggeber erhalten, nach ein paar Tagen zweier Ereignisse. Der Bauernhof wird jede Woche verwaltet und besucht seine Gäste, aber es kann viel passieren, dass sie im Haus der Teilnehmer auftreten, und zwar gut, wenn das Zentrum der Autorisierung so ist, wie es der Bürgermeister von ihnen getan hat; Es wurde festgestellt, dass ich das Medikament verabreiche und verwalte.

[00:15:54] A grandes rasgos, ¿quién es elegible para el estudio? Erwachsene im Alter von 18 bis 89 Jahren mit einer Todesgeschichte, die mit MOG wiederkehrend zusammenhängt, mit Kindern, die in den letzten 12 Monaten einen Bruder hatten, und Kinder, die wegen der Krankheit mit optischer Neuritis, transversaler Myelitis oder Enzephalitis infiziert waren Eine Enzephalitis, die mit MOG assoziiert ist, wird von den Fenotipos que se conocen. Abgesehen davon gibt es eine Reihe von Eignungskriterien, die noch viel detaillierter sind. Gut, dass sie die Sicherheit des Teilnehmers gewährleisten und die Wirksamkeit mit dem Studio nachweisen müssen, wenn sie vorhanden sind.

[00:16:45] Dies sind die Zentren der Vereinigten Staaten, die Zentren befinden sich auch in Mexiko, Brasilien und Spanien. Die Diagnose, die er erstellt hat, besteht darin, direkt auf die Website des Studios in den Vereinigten Staaten zu gehen, um mehr Details zu erfahren. Es ist wichtig, dass Sie den Teilnehmern Medikamente zur Verfügung stellen. Ich bin in einer medizinischen Klinik, aber alle medizinischen Kliniken, die so groß sind, wie es ist, erfordern auch viel Arbeit. Viele Besuche, viele Verfahren, viele Prüfungen, Laboratorien, ich habe einen großen Schritt gemacht, es ist gut, wenn der nächste Arzt ausgezeichnet ist, aber gut, ich trage eine Ladung für den Teilnehmer, den ich mit ihm verbringen möchte.

[00:17:38] Also, gut, wir haben Hilfe zur Erleichterung der Reise, der Unterkunft, zum Beispiel, wenn alle in einem Hotel ankommen. Darüber hinaus sind die Medikamente für das Studio, die Besuche und die mit dem Studio verbundenen Prüfer sowie der Sponsor keine Kosten für den Teilnehmer. Und gut, im Internet kann man nach geografischen Gesichtspunkten suchen, wenn sich dieses Zentrum in einer Zone befindet, oder weil es das ist, was am meisten gesucht wird, und gut, es ist möglich, dass man sich mit Viajes verabreden kann, wenn man einen Kandidaten und die betreffende Person bestreitet, aber das ist es Es ist ein anderes Gespräch. Dies ist die Website des Estudios, in der Sie mehr Details erfahren möchten und die Sie direkt kontaktieren müssen, um sich mit UCBcares in dieser Richtung in Verbindung zu setzen [E-Mail geschützt] .