[00: 00: 00] Dr GG deFiebre : Bonjour à tous et bienvenue. Notre série de podcasts Ask the Expert 2022 est sponsorisée en partie par Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Genentech et Horizon Therapeutics.

[00:00:11] Alexion, AstraZeneca Rare Disease, est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le service aux patients atteints de troubles graves et rares grâce à l'innovation, au développement et à la commercialisation de produits thérapeutiques qui transforment la vie. Leur objectif est de réaliser des percées médicales là où il n'en existe pas actuellement, et ils s'engagent à faire en sorte que la perspective des patients et l'engagement communautaire soient toujours au premier plan de leur travail.

[00:00:33] Fondée il y a plus de 40 ans, Genentech est une société de biotechnologie de premier plan qui découvre, développe, fabrique et commercialise des médicaments pour traiter les patients atteints de maladies graves et potentiellement mortelles. La société, membre du groupe Roche, a son siège social à South San Francisco, en Californie. Pour plus d'informations sur la société, veuillez visiter gene.com.

[00:00:53] Horizon se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments qui répondent aux besoins critiques des personnes touchées par des maladies inflammatoires rares, auto-immunes et graves. Ils appliquent leur expertise scientifique et leur courage pour apporter aux patients des thérapies cliniquement significatives. Horizon croit que la science et la compassion doivent travailler ensemble pour transformer des vies.

[00:01:13] Ce podcast s'intitule "L'avenir du diagnostic de la myélite transverse". Je m'appelle GG deFiebre et je modérerai ce podcast. SRNA est une organisation à but non lucratif qui se concentre sur le soutien, l'éducation et la recherche sur les troubles neuro-immunitaires rares, et vous pouvez en savoir plus sur nous sur notre site Web à wearesrna.org. Pour le podcast d'aujourd'hui, nous sommes ravis d'être rejoints par le Dr Blackburn, Clardy, Flanagan, Greenberg, Levy et Pardo.

[00:01:41] Le Dr Blackburn est un ancien boursier James T. Lubin et professeur adjoint au département de neurologie de l'UT Southwestern Medical Center.

[00:01:48] Le Dr Clardy est professeur agrégé et neurologue à la Division de neuroimmunologie du Département de neurologie de l'Université de l'Utah.

[00:01:56] Le Dr Flanagan est professeur de neurologie et consultant dans les départements de neurologie et de médecine de laboratoire et de pathologie à la clinique Mayo.

[00:02:04] Le Dr Greenberg, qui devrait bientôt nous rejoindre, est neurologue et directeur du Centre de recherche clinique en neurosciences du Centre médical du sud-ouest de l'Université du Texas.

[00:02:12] Le Dr Levy est professeur agrégé de neurologie au Massachusetts General Hospital et directeur de recherche de la division de neuroimmunologie et des maladies neuroinfectieuses.

[00:02:21] Et le Dr Pardo est professeur de neurologie et de pathologie à la Johns Hopkins University School of Medicine.

[00:02:27] Alors, bienvenue et merci à tous de vous être joints à nous aujourd'hui. Je suis très excité par cette discussion, parlant un peu de l'histoire du diagnostic de la myélite transverse, de ce que nous avons appris depuis, et où nous allons en termes de diagnostic de la myélite transverse et de ce que cela signifie.

[00:02:46] Alors pour commencer, Dr Pardo, cela vous dérange-t-il de parler de l'histoire de ce que nous appelons la myélite transverse ? Quand a-t-il été décrit pour la première fois ? Et puis comment c'était, je sais que c'était le centre de la myélite transverse à Hopkins à un moment donné maintenant le nom est le centre de la myélite et de la myélopathie. Comment cela a-t-il commencé à Hopkins ?

[00: 03: 06] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Merci beaucoup GG pour l'invitation au podcast et merci à nos collègues de tout le pays d'avoir participé à la réunion. La myélite transverse est en fait un terme assez fascinant et intéressant et historiquement, il a été utilisé en particulier au 20ème siècle après la fin des années 40, et le terme myélite transverse a été inventé dans un article publié en 1948 dans Lancet, décrit la présence d'un syndrome myélopathique qui apparu brusquement chez un patient atteint d'une pneumonie.

[00:03:46] Et la terminologie a été utilisée par intermittence ou a été utilisée par intermittence dans les années 50, 60, mais plus tard après les années 70 en fait, le terme est devenu essentiellement le diagnostic magique pour toute personne souffrant de troubles de la moelle épinière, et la plupart de la littérature si tout le monde a intérêt à revenir sur la myélite transverse, en fait de nombreux articles ont émergé dans les années 70, 80, et ensuite beaucoup d'articles dans les années 90 utilisant la terminologie myélite transverse.

[00:04:20] Je crois que nos collègues du siècle dernier ont en fait inventé le terme transversal parce que de nombreux patients qui avaient des troubles infectieux qui ont évolué pour présenter des syndromes myélopathiques avaient en fait une formation très dramatique et un trouble de la moelle épinière qui impliquait un dysfonctionnement. dans les voies sensorielles motrices et le dysfonctionnement autonome.

[00:04:48] Et c'était très équivalent à bien des égards à ce qui a été observé chez les patients atteints de lésions de la moelle épinière, une blessure traumatique. Mais, fait intéressant, à la fin du 19e siècle, le neurologue britannique avait déjà inventé le terme de myélite infectieuse. Au début du siècle, avec la recrudescence de nombreux virus qui s'est produite dans la première partie du 20e siècle en fait, de nombreux cliniciens ont inventé la terminologie myélite infectieuse, et même à Hopkins, au cours de la première partie du 20e siècle, l'un de nos anciens pionniers de la neurologie pédiatrique, Francfort a magnifiquement décrit dans ses livres, tous les cas de myélopathie associée infectieuse associée à la rougeole et à d'autres types de troubles viraux de l'époque.

[00:05:43] Il s'agit donc principalement d'une terminologie liée d'une manière ou d'une autre à l'infection et aux infections virales. Et c'est très intéressant parce que même maintenant dans notre pratique clinique, chaque fois que nous croisons des patients atteints de « myélite transverse », en fait, la première chose à laquelle nous pensons, ce sont les virus. Mais curieusement, comme beaucoup d'entre vous l'ont fait, les myélopathies ne sont plus des myélites transverses. Il s'agit essentiellement d'un spectre de pathologies très diverses, y compris les myélopathies inflammatoires auto-immunes associées ou d'autres types de myélopathies associées virales qui produisent des maladies dévastatrices de la moelle épinière.

[00:06:27] À la fin du 20e siècle, en 1999, lorsque nous avons créé le premier centre de myélite transverse dans tout le pays, nous avons utilisé le terme myélite transverse parce que c'est exactement ce que nous avons appris dans notre formation en résidence qui il y avait des patients atteints de myélite transverse. Mais très peu de temps après avoir commencé notre expérience dans notre centre, nous avons découvert qu'il existait un large éventail de troubles associés aux myélopathies inflammatoires, aux myélopathies inflammatoires aiguës. Et la révolution majeure du monde de la myélopathie s'est produite dans les cinq premières années du 21e siècle, lorsque nos collègues de la Mayo Clinic ont décrit l'aquaporine-4 comme étant un anticorps déclenchant un syndrome myélopathique.

[00:07:14] Et c'est essentiellement ce qui a été la révolution dans la compréhension des myélopathies. Et comme nous le savons actuellement, la diversité des facteurs écologiques contribuant aux myélopathies inflammatoires est assez large, et c'est l'une des raisons pour lesquelles nous avons décidé il y a deux ans. Et a dit que nous devions arrêter; nous devons essentiellement cesser d'utiliser le terme myélite transverse et nous encourageons tous les résidents de nos collègues à cesser d'utiliser le terme myélite transverse. Et il y a plusieurs années, lorsque Maureen Millie travaillait avec nous, elle a présenté pour la première fois une caractéristique très détaillée des patients, plus de 500 patients de l'American Academy of Neurology, dans laquelle elle a décrit que beaucoup de nos patients atteints de myélite transverse étaient en fait des patients avec un groupe très diversifié de troubles, y compris des patients qui avaient été diagnostiqués avec une myélite transverse et qui avaient vraiment d'autres pathologies comme des pathologies vasculaires comme des accidents vasculaires cérébraux de la moelle épinière.

[00:08:19] Jusqu'à présent, ce que nous savons, c'est qu'en fait le terme myélite transverse, nous avons rassemblé ce que nous avons vu dans notre expérience sur près de 1,200 35 patients, en fait XNUMX % des patients étiquetés myélite transverse ne le font pas. avez une myélite transverse ou une myélite. Ils ont un autre type de ce genre, comme un accident vasculaire cérébral de la moelle épinière ou une fistule durale AV, d'autres choses comme ça. Et je pense que cette observation est similaire à ce que nos collègues de l'Utah comme Stacy Young de la Mayo Clinic ont déjà publié dans lequel ils voient une assez grande diversité de facteurs étiologiques contribuant à la terminologie myélite transverse.

[00:08:23] Je pense donc que j'aimerais conclure ce que je dis depuis plusieurs années, nous devons nous débarrasser de ce terme parce que nous maltraitons les patients. Les patients reçoivent un traitement dont ils n'ont pas besoin lorsque nous posons le diagnostic de myélite transverse, et nous devons encourager nos collègues de la communauté neurologique à modifier le diagnostic et à se concentrer principalement sur un diagnostic étiologique plutôt que d'utiliser le terme myélite transverse. Donc, je m'arrêterais ici. J'aimerais entendre mes collègues sur le sujet.

[00: 09: 34] Dr GG deFiebre : Ouais. Je ne sais pas si quelqu'un d'autre veut faire des commentaires sur l'histoire ou le type de terminologie utilisée à l'heure actuelle.

[00: 09: 48] Dr Eoin P. Flanagan : Je suis complètement d'accord. Je pense que le terme transversal suggère que c'est tout le long du cordon, mais nous avons une myopathie inflammatoire qui peut n'impliquer qu'une partie du cordon. Donc, je pense que cela sème la confusion chez les gens et le groupe du Dr Pardo a recueilli tellement de cas et montré la diversité, que l'utilisation d'un terme différent aidera les gens à trouver le bon diagnostic. Donc, je pense que c'est mauvais si vous commencez avec un terme qui ne correspond pas très bien, cela peut conduire sur la mauvaise voie.

[00: 10: 23] Dr GG deFiebre : Et je suppose pour poursuivre, Dr Flanagan, comment ce type de processus de diagnostic a-t-il changé depuis les découvertes des anticorps MOG et de l'aquaporine-4 en termes de différenciation des différents types de myélopathies ?

[00: 10: 39] Dr Eoin P. Flanagan : Ouais, je pense que ça a vraiment été une grande réussite. Les deux anticorps découverts peuvent vraiment donner un nom à l'état de ces patients à qui on avait dit auparavant qu'ils avaient idiopathique, ou nous ne connaissons pas la cause, cryptogénique, nous ne savons pas peut-être que c'était un virus, peut-être que c'était quelque chose autre. Et maintenant, nous pouvons leur dire la maladie exacte dont ils souffrent et ce que nous devons faire à ce sujet. Et maintenant, dans le cas des anticorps aquaporine-4, si vous faites le diagnostic, nous recommanderons souvent que nous recommanderons généralement à tous les patients un traitement à long terme. Ainsi, cela peut les empêcher d'avoir d'autres handicaps.

[00:11:16] Et ces patients avaient des problèmes vraiment graves et nous avons maintenant trois médicaments approuvés par la FDA pour ces patients. Cela peut donc sauver la vie des patients. Et pour l'anticorps MOG, c'est un peu différent et que certains patients n'auront toujours qu'un seul épisode ou que d'autres patients continueront à avoir des épisodes récurrents, mais au moins nous pouvons leur dire à quoi faire attention, beaucoup de ces patients vont développer une névrite optique. L'autre chose à mentionner est que nous avons regardé avant juste pour voir quelle proportion et nous avons trouvé environ 10 à 20% de cas de myélite transverse, lorsque nous sommes retournés et les avons testés qui étaient étiquetés comme idiopathiques, nous avons pu découvrir. Ainsi, il représente une proportion raisonnable de ces cas et très important pour la prise en charge des patients.

[00: 12: 01] Dr GG deFiebre : Super merci. Et donc, Dr Levy, je sais que vous avez également mené des recherches sur les causes génétiques potentielles de la myélite transverse. Comment cette recherche modifie-t-elle notre compréhension ou nous aide-t-elle à comprendre ce diagnostic ?

[00: 12: 17] Dr Michael Lévy : Eh bien, nous avons eu l'occasion d'évaluer deux sœurs qui avaient toutes deux une myélite transverse idiopathique. Et nous avons profité d'une collaboration entre le Baylor College of Medicine Johns Hopkins pour séquencer tous les gènes de ces deux sœurs, ainsi que de trois frères et sœurs en bonne santé. Et nous avons trouvé une mutation génétique chez les deux sœurs que nous ne pensions pas être vraiment impliquée dans une maladie inflammatoire comme la myélite transverse, mais il s'avère que ces gènes pourraient être impliqués dans la façon dont les protéines sont conditionnées pour que le système immunitaire les reconnaisse au sein de la moelle épinière. Et donc, nous examinons cela, nous avons un bon gars qui vient l'année prochaine pour commencer cet été et qui va étudier comment ces protéines sont impliquées dans la myélite transverse, alors que nous ne le soupçonnions pas du tout.

[00:13:18] Et cela vous montre que même si les causes génétiques de la myélite transverse peuvent constituer une très petite minorité. Je pense que nous avons trouvé un total de huit sur des centaines que nous avons interrogés, cela montre simplement que nous pouvons encore en apprendre beaucoup sur ces quelques patients et peut-être extrapoler cela et essayer de comprendre comment la maladie se produit. Et peut-être que ces processus sont également impliqués chez les patients qui n'ont pas de causes génétiques de myélite transverse. Alors, restez à l'écoute pour des mises à jour sur cette recherche l'année prochaine.

[00: 13: 54] Dr GG deFiebre : Super merci. Et le Dr Clardy, je sais que vous avez récemment publié une étude sur la myélite transverse dans le système de santé VA. Et donc, je me demandais si vous pouviez commenter sur la façon dont cet article et les résultats changent peut-être notre compréhension de la fréquence de ce diagnostic ou de ce que cet article a contribué à la compréhension de ce diagnostic ?

[00: 14: 17] Dr Stacey Clardy : Ouais, c'est une excellente question. Et merci à la fondation pour son soutien. Deux de nos camarades ont en fait beaucoup travaillé sur ce projet, nous avons entrepris de le faire et nous avons peut-être sous-estimé le nombre d'anciens combattants dans tout le système national qui auraient ce diagnostic, ou plutôt il a été envisagé pour eux. Nous avons donc passé au crible près de 5,000 XNUMX cartes à la main. Félicitations à Michael Sweeney et Jonathan Galli. Je ne pense pas que nous savions à l'avance dans quoi nous nous embarquions, mais nous sommes ravis de l'avoir fait. Et je pense que nous avons confirmé une grande partie de ce dont nous avons déjà parlé aujourd'hui. Et Hopkins et Mayo avaient déjà effectué des recherches sur ce à quoi ressemblait la myélopathie, lorsqu'il s'agissait d'un centre de référence quaternaire.

[00:15:11] Et d'une certaine manière, ce que nous faisions était en quelque sorte de vérifier à l'envers ce qu'ils ont trouvé, une grande partie de ce qu'ils ont trouvé dans ces journaux, et Carlos et Eoin pourraient probablement en parler, c'était celui des cas qui se sont retrouvés dans un centre de référence quaternaire, plusieurs n'avaient même pas subi d'analyse du liquide céphalo-rachidien. Et en fait, nous avons trouvé la même chose en examinant cette grande cohorte nationale. Donc, cela m'a fait ressortir que nous avons beaucoup de travail à faire du côté de la neurologie pour éduquer nos collègues. Si nous envisageons ce diagnostic sérieusement et ne regardons même pas le liquide céphalo-rachidien, nous rendons déjà en quelque sorte difficile d'obtenir la cause précise ou le diagnostic précis.

[00:15:56] Pour en revenir également à votre question, la raison initiale pour laquelle nous voulions faire cela était lorsque je fouillais dans la littérature et que je suis retourné sur le site Web du NIH et du NINDS en cherchant partout comment commune est cette condition, je ne pouvais pas vraiment trouver quoi que ce soit, il y avait une brochure qui citait une référence qui avait environ 30 ans et je ne pouvais pas vraiment dire à quel point cela pouvait être précis. Donc, nous voulions vraiment avoir une idée de cela, et c'est peut-être plus courant, je pense, que nous ne le pensions, du moins d'après la littérature. Je ne pense pas que quiconque lors de cet appel téléphonique ait été surpris, mais nous avons trouvé environ huit cas pour 100,000 XNUMX par prévalence.

[00:16:33] On a hésité à rentrer plus dans le genre d'incidents parce que ça se complique un peu, surtout avec la grande période sur laquelle on suivait, on a suivi ces vétérans dans l'étude, ils ont été vus à la VA et moyenne de 12 ans. Donc, c'était vraiment, je pense un bon coup d'oeil, mais cela m'a clairement montré qu'il nous reste beaucoup de travail à faire. Beaucoup d'entre eux n'avaient pas non plus ce que je pense que beaucoup sur cet appel considéreraient comme un essai de traitement précis non plus et ils avaient un niveau élevé d'invalidité, n'est-ce pas. Nous mesurons cela dans bon nombre de nos études rétrospectives par ce qu'on appelle le score de classement modifié, c'est une échelle de 0 à 5, mais beaucoup d'entre elles sortaient autour de trois.

[00: 17: 18] Et je pense que nous serions tous d'accord pour espérer que nous pourrions faire beaucoup mieux que cela à l'ère moderne, mais encore une fois, il s'agissait d'une étude longitudinale et donc vraiment juste en quelque sorte mis quelques chiffres au sens et l'intuition que nous avions tous, et vraiment établie, je pense le genre de cadre pour savoir où nous devons aller pour nous améliorer.

[00: 17: 40] Dr GG deFiebre : Super merci. Et Dr Greenberg, il y avait des critères qui ont été publiés pour la MT en 2002. Comment notre processus de diagnostic a-t-il changé au cours des 20 dernières années, je ne peux pas croire que 2002 était il y a 20 ans, mais ?

[00: 17: 55] Dr Benjamin Greenberg : J'ai du mal à y croire aussi. Et donc, beaucoup de choses ont changé, je veux dire, quand on pense au fait qu'en 2002, nous n'avions pas le test d'anticorps anti-aquaporine-4. Nous n'avions pas le test d'anticorps anti-MOG. Il y avait un manque total d'analyse systématique, à la recherche de lésions vasculaires de la moelle épinière, et un manque de sensibilisation autour de certains modèles de neurosarcoïdose présentant une myélopathie. Je veux dire, c'est vraiment il y a des éons, du point de vue de la découverte. Et donc, avec la reconnaissance de toutes ces causes de myélopathie et de myélite, nous avons pu différencier nos patients qui portaient le nom de myélite transverse comme diagnostic et les classer en sous-groupes.

[00:18:54] Une des choses intéressantes, par exemple, si vous regardez le trouble associé aux anticorps anti-MOG, les personnes atteintes de ces maladies peuvent avoir des rechutes séparées par des années ou plus d'une décennie si elles ont des rechutes. Ainsi, dans un article sur la myélite transverse idiopathique, nous serions ravis de parler d'un suivi de cinq ans dans des cohortes. Eh bien, ce n'est rien quand on parle d'un trouble associé aux anti-MOG. Et donc, les gens que nous avions étiquetés comme idiopathiques ont peut-être fait une rechute par la suite, et nous ne l'aurions pas su. Et donc, alors que nous rognons sur la biologie moléculaire et le travail que Mike a fait sur la génétique et la recherche de myélopathies atypiques.

[00:19:36] Le monde de la myélite transverse idiopathique devient de plus en plus petit, ce qui est une bonne chose. J'avais l'habitude de plaisanter dans les conférences, certaines personnes m'ont entendu dire idiopathique signifie que le médecin est un idiot et pathétique de ne pas pouvoir trouver la cause idiopathique. Et à mesure que nous nous améliorons dans ce que nous faisons, le nombre de personnes laissées sans réponse quant à la raison diminue. Et donc, cela a vraiment changé notre approche du diagnostic, nous cherchons à faire de l'angiographie chez plus de patients qu'auparavant. Nous cherchons à envoyer un travail systémique plus large pour les maladies auto-immunes qu'auparavant. Et nous sommes prudents avec les étiquettes que nous fournissons aux gens.

[00:20:16] Kyle Blackburn avait dirigé un article sur la suppression du mot transversal du nom, qu'il était probablement temps de refaire la nomenclature et de parler vraiment de myélite. Et parce que la notion de myélite transverse étant un diagnostic autonome a dérouté de nombreuses personnes pendant de nombreuses années, et je pense que nous arrivons maintenant à un point où nous pouvons enfin nettoyer le langage, donc nous faisons un meilleur travail de communication avec nos patients ce qu'ils ont et, espérons-le, pourquoi ils l'ont.

[00: 20: 49] Dr GG deFiebre : Super merci. Et puis, Dr Pardo, je sais que vous avez parlé un peu du type de causes vasculaires potentielles des myélopathies, je sais que vous avez publié un article il y a quelques années maintenant, mais comment cela s'est-il passé, ce que vous avez trouvé en termes des causes vasculaires des myélopathies, comment cela change-t-il notre perspective sur le travail de diagnostic de la myélite transverse, d'autres formes de myélopathie ?

[00: 21: 15] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Ainsi, les observations que nous avons sur les myélopathies vasculaires, tant aiguës que chroniques, sont basées sur l'observation que de nombreux patients référés à notre centre avec le diagnostic de myélite transverse finissent par avoir soit des accidents vasculaires cérébraux de la moelle épinière, soit des lésions vasculaires évolutives chroniques associées à votre fistules AV durales. Et ils ont quelques publications, en particulier sur la pathologie évolutive chronique et nous avons fait quelques autres articles pour analyser ce qui se passe avec les patients qui sont diagnostiqués par, un diagnostic erroné avec des accidents vasculaires cérébraux et traités comme une myélite transverse.

[00:22:01] L'essentiel est que, dans l'ensemble, d'après ce que nous avons vu, et je crois que le Dr Flanagan l'a déclaré dans d'autres publications, une observation similaire est qu'environ entre 10 % et 20 % des patients avec le diagnostic de myélite transverse en fait, ils ont des myélopathies vasculaires. Et le message principal est qu'il est extrêmement important que nos collègues de la communauté identifient ces patients parce que malheureusement, ce que nous avons observé, c'est que beaucoup de ces patients pendant la phase aiguë subissent en fait des traitements comme dans la « myélite transverse » et ils reçoivent de la méthylprednisolone IV, du plasma échanger, voire un traitement agressif avec des médicaments immunosuppresseurs lorsqu'ils viennent d'obstruer la moelle épinière.

[00:22:54] Et c'est une situation très difficile parce qu'en fait, nous aggravons la situation clinique de beaucoup de ces patients en faisant cela. Donc, je pense que l'accent que nous mettons maintenant est de s'assurer que le diagnostic pendant la phase aiguë est correct et il y a plusieurs aspects de l'évaluation clinique qui donnent fondamentalement de bonnes sources d'information. Les patients qui pendant la phase aiguë ont un liquide céphalo-rachidien normal, c'est un drapeau à dire, attendez une minute, est-ce vraiment inflammatoire ? Est-ce vraiment une myélite ? Est-ce vraiment associé à une maladie inflammatoire auto-immune ?

[00:23:35] Il y a donc plusieurs aspects de l'évaluation clinique et de l'approche dans le diagnostic du patient qui nous disent que ces patients doivent être évalués avec soin et que ces patients n'ont probablement pas de myélopathie inflammatoire. La même chose s'est produite avec l'IRM. L'évaluation de l'imagerie par résonance magnétique IRM de la moelle épinière devient un très bon outil et nous sommes en train d'identifier plusieurs schémas qui nous permettent un meilleur diagnostic du syndrome myélopathique vasculaire. Donc, je pense que les cliniciens de la communauté doivent être éduqués et doivent être conscients que les AVC surviennent dans la moelle épinière, que les AVC surviennent chez les enfants et que les AVC surviennent chez les adultes et que le profil clinique est très différent du profil typique. des patients atteints de myélopathies démyélinisantes ou de myélopathies auto-immunes associées.

[00:24:34] C'est donc ce que nous devons souligner et peut-être que le travail que le groupe a fait au cours des dernières années pour essayer de modifier les critères de diagnostic va être extrêmement bénéfique, nous devons nous débarrasser de le transversal, comme l'a dit le Dr Greenberg, c'est un terme impropre, et cela induit en erreur la prise en charge de bon nombre de nos patients.

[00: 24: 56] Dr GG deFiebre : Super. Oui, donc, pour faire la transition, je suppose que le Dr Blackburn, je sais que le Dr Greenberg a dit que vous avez travaillé sur le papier pour supprimer ce mot au début. Alors, cela vous dérange-t-il d'en parler un peu et peut-être aussi comment, pendant votre temps en tant que résident puis boursier, comment le processus de diagnostic a en quelque sorte changé au fil du temps, vous l'avez remarqué ?

[00: 25: 17] Dr Kyle Blackburn : Absolument. Donc, je suppose que la première chose est que je pense que tout le monde dit qu'il y a un petit mouvement interne pour supprimer le terme transverse de myélite transverse, et je pense qu'il y a un cas maintenant que nous avons une meilleure compréhension de idéologies que nous pouvons faire cela et nous sentir plus à l'aise de le faire. Depuis que je suis résident, un boursier, il y a vraiment eu beaucoup de travail qui a été fait par beaucoup de personnes dans cet appel et qui a en fait influencé la façon dont nous abordons ces cas. Donc, l'une des premières choses sur lesquelles j'insisterais probablement est la façon dont nous avons commencé à examiner notre imagerie plus en détail et à utiliser ce que nous voyons sur l'imagerie pour guider notre processus de réflexion au début du processus de diagnostic.

[00:26:09] Alors maintenant, dans le monde d'aujourd'hui, nous avons des résidents chaque fois qu'ils nous contactent à propos d'un cas, ils me donnent souvent des idées sur l'idéologie en fonction de ce qu'ils voient sur l'imagerie. Et je pense qu'il y a 15 ou 20 ans, c'était vraiment : « Cela ressemble-t-il à la sclérose en plaques ? Non, je pense que c'est une myélite transverse. Et c'est tout ce que nous avons et c'est un changement vraiment excitant. Bien sûr, pendant ma formation, l'anticorps MOG est devenu largement disponible et cela a certainement aidé à élucider certains cas qui auraient été qualifiés d'idiopathiques. Et puis je dirai aussi que j'ai atteint la majorité lors de la montée de l'AFM, en 2014 et 2016. Donc, j'ai vu toute cette nouvelle cause de myélopathie, principalement chez les enfants, augmenter. C'est ainsi que le paysage a changé au cours des six dernières années.

[00: 27: 01] Dr GG deFiebre : Super, alors merci à tous. Et je vais ouvrir ça à tout le monde, à quiconque veut répondre. Donc, il y a eu des discussions sur la modification de la terminologie que nous utilisons, l'utilisation de différents outils de diagnostic et peut-être de différentes manières ou évidemment d'avoir de nouveaux tests comme les tests d'anticorps. Alors, quel genre de changements prévoyez-vous pour les critères de diagnostic potentiels dans le processus que quelqu'un subirait pour arriver à ce diagnostic ?

[00: 27: 30] Dr Benjamin Greenberg : Ouais. Je pense que nous allons voir, espérons-le, plusieurs choses. Je pense que tout le monde sur cet appel est engagé et conscient des efforts visant à rassembler la communauté pour mettre à jour officiellement les critères de diagnostic, et j'aimerais que cela se produise cette année et sortir et combler certains des trous de l'ancien des critères qui ont juste évolué au fur et à mesure que nous avons évolué, mais je pense aussi que l'une des choses essentielles est indépendante des derniers seaux que les patients reçoivent, les titres finaux, c'est le travail et l'évaluation. Et je pense qu'en tant que domaine, ce que nous voulons vraiment voir se produire, ce sont les patients qui reçoivent les bilans appropriés au moment de la présentation, et ne pas avoir à se rendre dans des centres spécialisés pour combler les lacunes.

[00:28:22] Je pense que nous avons vu l'adoption généralisée des tests avec l'anticorps anti-aquaporine-4 qui, je pense, a été une avancée majeure pour le domaine de la neuroimmunologie, de la sclérose en plaques, de la myélite transverse, de la neuromyélite optique. Je pense que nous assistons à une propagation similaire des tests avec l'anticorps anti-MOG, mais ce que nous n'avons pas encore vu, du moins je ne l'ai pas encore vu, ce sont des compétences généralisées pour orienter les patients vers une angiographie de manière appropriée, puis également appropriées une angiographie est en cours. Je pense que nous voyons encore beaucoup de patients pour lesquels il existe une forte suspicion d'événement vasculaire et peut-être des études vasculaires inadéquates réalisées sur la moelle épinière.

[00:29:06] Et malheureusement, ce test n'est pas qu'un test de laboratoire, il est beaucoup plus compliqué à faire et dépend de l'utilisateur. Et cela témoigne vraiment de la nécessité pour nous de nous engager en collaboration avec nos collègues de la neuroradiologie interventionnelle et de les mettre à l'aise pour faire plus de ces examens et les faire de manière complète. Donc, je pense qu'il y a un travail à faire sur la sémantique, un travail à faire sur les catégorisations, mais aussi un travail à faire sur la sensibilisation à la gestion des patients en temps réel.

[00: 29: 42] Dr Carlos Pardo-Villamizar : C'est donc un très bon point. Et je pense que l'une des étapes importantes dans les prochains mois est de s'assurer qu'il y a une bonne implémentation, et d'un très bon algorithme, une approche pour évaluer les patients atteints de syndromes myélopathiques aigus, syndrome myélopathique chronique aigu et subaigu . Donc, je pense qu'identifier le bon diagnostic revient à identifier la bonne étiologie et nous ne sommes pas en mesure de traiter correctement un patient atteint d'une myélopathie aiguë si nous n'identifions pas correctement l'étiologie. Le traitement de la NMO est très différent du traitement d'une myélopathie démyélinisante. Le traitement du NMO est différent du traitement d'un patient atteint de MOG.

[00:30:27] Je voudrais donc souligner que nous devons éduquer la communauté sur les différentes étapes, comme le Dr Greenberg l'a très bien décrit. Il y a des étapes très claires qui sont faciles à faire. La grande chose que nous avons au cours des dernières années est d'avoir accès à l'accès immunologique pour le diagnostic. L'une des principales limites est le manque d'accès à une bonne imagerie de l'apport vasculaire de la moelle épinière. Je m'abstiens vraiment maintenant de dire que nous devons avoir des angiographies pour tous ceux que nous diagnostiquons avec une myélopathie vasculaire, car la réalité est numéro un, il est difficile d'être pratiqué dans tous les centres et numéro deux, il y a beaucoup de difficultés techniques .

[00:31:16] Et numéro trois, rappelez-vous l'approvisionnement en sang, le système vasculaire est très dynamique, donc deux ou trois jours après l'AVC, le vaisseau sanguin peut être reconnu, nous ne pouvons plus voir l'occlusion ou autre facteurs peuvent influencer le résultat de ce test. Donc, je pense que nous devons être très pratiques, et nous devons décrire les différents aspects de ce que nous allons faire de manière aiguë avec les patients, et comment nous allons gérer et quel est le type de test que nous devons acquérir pour établir le bon diagnostic.

[00: 31: 48] Dr Eoin P. Flanagan : Je peux faire un commentaire rapide juste pour dire que le Dr Pardo a publié de nombreux articles sur certaines choses qui peuvent être des indices vraiment utiles pour lesquels nous n'avons même pas besoin d'un test, à savoir l'âge du patient, le sexe du patient , et le temps écoulé entre l'apparition des symptômes et le déficit maximal, et si vous utilisez ces trois éléments, vous vous rapprocherez la plupart du temps de la bonne réponse. Donc, je pense qu'il y a beaucoup de confusion là-bas où les patients ont une progression lente et progressive et ont davantage une évolution chronique et cela ne correspond pas bien à beaucoup de myélites. Donc, je pense que lorsque les critères viendront, il faudra stratifier les cas d'un début très soudain à un type aigu, subaigu, puis plus chronique. Et cela peut vraiment aider à distinguer les différentes causes.

[00: 32: 39] Dr Michael Lévy : GG, puis-je faire un contre-argument contre la suppression du transversal ? J'ai l'impression que la plupart des médecins ont entendu parler de myélite transverse, et si nous supprimons ce terme, je crains que nous ne les privions de la possibilité de nous référer des patients. Et bien que nous puissions parcourir l'algorithme et commander des angiographies et découvrir des modèles sur l'IRM qui pourraient prédire un type de myélite d'un autre, je crains que si nous nous débarrassons du terme myélite transverse, cela va perturber toute la communauté des références qui entrent. Je veux dire, souvenez-vous que même l'ancien nom de la Siegel Neuroimmune Disease Association était Transverse Myelitis Association parce que c'est comme ça qu'ils arrivent, et si nous voulons améliorer la sémantique, nous pouvons l'étendre. Nous pouvons l'appeler trouble du spectre de la myélite transverse ou quelque chose comme ça, mais je ne pense pas que nous ayons nécessairement besoin de nous débarrasser du terme en externe, nous devons juste mieux le définir en interne. C'est mon argument.

[00: 33: 49] Dr Benjamin Greenberg : Je ne suis pas aussi inquiet que Mike. Je pense que le monde peut s'adapter et aller de l'avant. Nous avions l'habitude d'appeler certaines de ces choses la paralysie de Landry et le syndrome de Hopkins et maintenant nous l'appelons AFM, mais le monde évolue. Je pense que votre point est bien compris et je sais que nous recevons beaucoup de questions sur les traitements et la gestion des patients et parfois les discussions autour de la sémantique et des noms peuvent être sèches. Mais je soulignerai simplement que si des patients hétérogènes sont regroupés, la recherche sur les thérapies et les remèdes est considérablement entravée, car nous ne comprendrons jamais pourquoi un traitement a fonctionné pour le patient A et non pour le patient B s'ils avaient le même "diagnostic". ”

[00: 34: 39] Et donc être exact dans les mots que nous utilisons pour décrire les patients est essentiel pour réunir des groupes de patients similaires afin d'identifier les meilleures interventions thérapeutiques pour ces patients, avant qu'il n'y ait des crises cardiaques d'infarctus du myocarde avec élévation du ST et les infarctus du myocarde sans élévation du segment ST. Cela n'avait pas de sens que certains traitements fonctionnent dans certains et pas dans l'autre et donc la catégorisation est parfois ennuyeuse et comporte des risques. Et Mike, je pense que vous avez raison de dire qu'il y a un inconvénient à changer de nom, mais je pense qu'il est important que le domaine progresse dans l'ensemble afin que nous puissions obtenir de meilleurs traitements.

[00: 35: 25] Dr GG deFiebre : Convenu. Et oui, je veux dire, je pense qu'évidemment, discuter de la sémantique ou de la terminologie utilisée est important pour ensuite obtenir ce genre de seaux de diagnostic afin de pouvoir ensuite avoir des traitements et des choses potentiellement réparatrices pour le diagnostic. Alors, Dr Clardy, alliez-vous dire quelque chose, je vous ai vu sans le son ?

[00: 35: 44] Dr Stacey Clardy : Non, je pense qu'on pourrait faire le tour. Je suis d'accord qu'ils vont vous trouver, Dr Levy, surtout parce que la plupart des références viennent de collègues, et ce que j'enseigne à mes camarades, c'est que vous devez mériter le terme myélite transverse en travaillant d'abord sur le différentiel de la myélopathie, n'est-ce pas ? Vous devez prouver que c'est inflammatoire, ce que le "ite" à la fin implique en quelque sorte. Mais oui, je pense que chaque fois que quelqu'un voit une de ces lésions de la moelle épinière parmi nos collègues qui ne sont pas dans ce domaine, je pense qu'ils nous trouvent très rapidement pour essayer, dans la plupart des cas, d'essayer d'aider et de trier un répondre.

[00: 36: 24] Dr GG deFiebre : Et donc, je suppose que ma question en tant que personne qui a reçu un diagnostic de myélite transverse idiopathique, et il y a beaucoup de gens que je connais qui l'ont été, que signifierait ce genre de changement de terminologie ou changer cela ? L'objectif est-il en quelque sorte de ne plus avoir cette catégorie? Qu'est-ce que tout cela implique pour la vie quotidienne de quelqu'un ou comment il reçoit des traitements ou ce genre de choses ? Je suis juste curieux.

[00: 36: 57] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Donc, je vais sauter sur la réponse à cette question parce qu'en fait, liée à l'une des questions du chat, le problème est, oui, le problème est sémantique et de catégories et cela nous permettra de prédire ce qui va se passer dans l'avenir. Nous reconnaissons facilement maintenant que les patients atteints de neuromyélite optique ont en fait développé fréquemment mais dans une douleur réfractaire très difficile. Et c'est en fait extrêmement important parce que nous pouvons identifier les patients sur lesquels nous pouvons prospectivement nous concentrer davantage sur le traitement des mauvais résultats potentiels. Et la chose s'est produite avec des coups de la moelle épinière. Si nous identifions correctement la myélopathie vasculaire aiguë, nous pouvons identifier les facteurs de risque qui ont conduit à cette myélopathie vasculaire et essayer de modifier ces facteurs de risque afin que nous puissions réellement aider les patients à modifier les facteurs de risque et à prévenir d'autres problèmes potentiels.

[00:37:57] Et la même chose dans la situation entre les maladies démyélinisantes de la moelle épinière. Rappelez-vous que lorsque nous diagnostiquions la NMO, nous traitions initialement les patients avec un traitement à l'interféron. Ces patients se sont aggravés. Donc, en identifiant correctement la catégorie, s'il s'agit de NMO, nous savons que nous devons rester à l'écart des interférons. Et nous avons maintenant de meilleurs traitements qui seront très bénéfiques pour les résultats potentiels à l'avenir.

[00:38:29] Donc, c'est l'avantage d'inclure un diagnostic très précis au début du syndrome myélopathique. On va finir avec le groupe des myélopathies idiopathiques également, la myélite idiopathique. Nous allons finir mais, comme l'a mentionné le Dr Greenberg, ces patients finiront par devenir des NMO ou des MOG plus tard. Mais nous devons sensibiliser davantage les cliniciens pour dire, d'accord, vous devez être vigilant pour avoir ce diagnostic et établir un meilleur diagnostic et un meilleur traitement à l'avenir.

[00: 39: 09] Dr GG deFiebre : D'autres commentaires?

[00: 39: 15] Dr Kyle Blackburn : Je dirai, je pense toujours qu'il y aura un rôle pour une catégorie idiopathique, au moins dans un avenir très proche dans ces troubles. Je pense que tout le monde ici a vu un patient qui, malgré tous les tests, dont l'étiologie n'est toujours pas claire, et il se peut que quelque chose se soit passé qui aurait été très apparent, si nous avions fait un certain test à ce moment-là, quand ça se passait , mais ce temps est passé. Maintenant, ils nous voient dans quelques années. Donc, je pense toujours qu'il y aura une sorte d'étiquette pour idiopathique ou crypto générique, quel que soit votre terme préféré, ce sera peut-être, ce sera certainement une plus petite proportion de patients avec un nouveau groupe de critères qui répondent à cette définition . Et je pense que cela peut être formulé différemment que dans les critères actuels.

[00: 40: 07] Dr Eoin P. Flanagan : Je pense qu'il est important de se rappeler, je sais qu'il est question de guérison dans le chat, mais parfois, le meilleur remède consiste immédiatement à guider notre traitement. Si un patient a une positivité pour l'anticorps aquaporine-4 par exemple, et une myélite, nous allons vraiment utiliser l'échange de plasma chez la grande majorité de ces patients. Donc, cela peut vraiment être important et c'est là que nous pouvons vraiment prévenir le handicap. Ainsi, cela peut être vraiment crucial en termes de résultats pour les patients.

[00: 40: 46] Dr GG deFiebre : Donc, nous avons un peu parlé de la myélite transverse idiopathique ou de la myélite associée à la maladie. Alors, que signifient ces termes, et qu'en est-il du vasculaire par rapport à l'inflammatoire ? Comment fait-on la différence entre ces deux éléments au cours du processus de diagnostic ?

[00: 41: 08] Dr Benjamin Greenberg : Oui, je pense qu'en ce qui concerne la deuxième partie, d'abord, en termes d'identification vasculaire, il s'agit d'abord d'avoir un niveau de suspicion basé sur l'histoire. Malgré toutes nos technologies, tous nos tests sanguins, il est toujours important pour un fournisseur de soins de santé de prendre un historique minutieux des patients et de rechercher l'un des signaux d'alarme qui pourraient amener quelqu'un à s'inquiéter d'un événement vasculaire. de la moelle épinière, et il est important de reconnaître qu'il existe de nombreux types différents d'événements vasculaires de la moelle épinière. Ainsi, parfois, une artère qui alimente le cordon peut être bloquée, entraînant un manque de circulation sanguine. Parfois, c'est une veine qui draine la moelle épinière qui est bloquée. Et parfois, les gens ont une connexion anormale entre les artères et les veines appelée fistule. Cela peut entraîner de drôles de pressions dans le cordon.

[00:41:57] Et chacun de ceux-ci peut se présenter légèrement différemment. Certains d'entre eux peuvent présenter une évolution rapide des symptômes avec, où quelqu'un passe de parfaitement normal à profondément handicapé en moins de six heures. Et chaque fois que nous entendons cette histoire, je pense que tout le monde conviendra que cela devrait être un signal d'alarme pour rechercher des problèmes de circulation sanguine liés au cordon. De même, lorsqu'on entend parler d'événements récurrents comme notamment dans les populations âgées souffrant de douleurs dorsales et lorsque l'IRM ne correspond pas exactement à une lésion inflammatoire classique, il faut rechercher ces fistules AV durales. Beaucoup d'entre eux sont manqués et on dit aux gens qu'ils ont une myélite récurrente alors qu'en fait ils ont un problème intrinsèque avec le flux sanguin vers le cordon.

[00:42:44] Et puis c'est la partie vraiment frustrante. Une fois que vous soupçonnez qu'il y a un problème de circulation sanguine dans le cordon, vous devez travailler avec un radiologue neuro-interventionnel qualifié pour faire les études diagnostiques, une angiographie, afin de voir s'il y a une anomalie. Et donc, je pense que nous avons un long chemin à parcourir pour sensibiliser sur ce que sont certains des drapeaux rouges de ces conditions. Carlos a beaucoup travaillé ces dernières années. En repensant à l'histoire des patients qui se sont rendus au centre de myélite transverse de Johns Hopkins, où, rétrospectivement, après un examen attentif de leurs dossiers, alors qu'ils sont peut-être venus avec le diagnostic de myélite transverse, l'étiologie la plus probable était vasculaire. Et je pense qu'il est juste de dire, Carlos, que beaucoup de ces décisions sont basées sur l'histoire que le patient vous a racontée, et parfois ou souvent étayées par des résultats atypiques de l'IRM, mais cette première étape est vraiment la façon dont le patient raconte son histoire .

[00: 43: 49] Dr Carlos Pardo-Villamizar : C'est correct. Et en fait, c'est l'une des priorités que nous accordons à nos résidents et boursiers maintenant, c'est de parler avec les patients et d'écouter très attentivement le patient à l'évolution des symptômes. L'établissement du profil temporel des symptômes et des caractéristiques des symptômes est très important pour le diagnostic et le bon diagnostic, mais j'aimerais aborder un peu l'avenir. Et en fait, nous rencontrons tous ces patients qui subissent des tonnes d'examens, des tonnes de tests sanguins, y compris NMO, MOG et d'autres anticorps et nous ne trouvons rien. Et je pense vraiment que ce que Michael, le Dr Levy, fait avec la partie générique du syndrome myélopathique est très important et va être très important pour l'avenir.

[00:44:38] Particulièrement parce que, comme nous le voyons maintenant dans les troubles démyélinisants du cerveau et dans de nombreux autres troubles neuroimmunologiques, il s'agit d'un groupe, d'un sous-ensemble de ces patients que nous sommes actuellement en mesure de mieux identifier pour avoir un polymorphisme dans les gènes, les modifications géniques qui conduisent à de très rares variations des réponses immunologiques auxquelles sont donnés les maladies démyélinisantes, les troubles de la substance blanche. Et nous devons avoir une bien meilleure façon d'explorer nos patients atteints de myélite idiopathique parce que je garantis que certains de ces patients s'intègrent réellement dans le groupe de patients dans lequel il existe des variations génétiques qui influencent le développement de ces syndromes myélopathiques.

[00:45:24] Je pense donc que nous devons y prêter attention à l'avenir et consacrer plus d'efforts pour comprendre l'hôte et comprendre quelle est la susceptibilité génétique que les patients peuvent avoir à développer des troubles de la moelle épinière qui ne sont pas nécessairement exclusivement inflammatoire. Il peut s'agir en fait de perturbations métaboliques qui ont endommagé la myéline, un autre type d'anomalies qui finira par nous donner une meilleure explication de ces myélopathies idiopathiques.

[00: 45: 55] Dr GG deFiebre : J'ai autre chose à ajouter, je suppose, Dr Clardy, je ne sais pas si vous aviez des commentaires sur le vasculaire, je vous ai vu réactiver le son à un moment donné.

[00: 46: 11] Dr Stacey Clardy : Très observateur. J'allais juste dire que je pense que c'était peut-être, était-ce l'article de Carlos, je ne sais pas lequel est le bon, mais je pense que la chose la plus puissante et facile à retenir pour les non-neuroimmunologistes est l'heure. Et c'est. Vous pouvez obtenir cela dans un historique de cinq minutes : « Quand avez-vous eu vos premiers symptômes ? Et à quel moment est-il tombé au pire niveau ? Quand as-tu été le plus sévère ? Je viens de le faire cette semaine à la clinique en fait. Bennett était un patient que vous nous aviez envoyé, je pense. Et bien sûr, la réponse était 12 heures. Et donc ce patient va pour sa dernière angio cette semaine parce que c'est juste là, c'était tout, question faite. Nous avions en quelque sorte le plan après la réponse à cette question en termes de allusion à une cause vraiment vasculaire.

[00: 47: 01] Dr Eoin P. Flanagan : L'autre chose à mentionner, à peu près certaines des fistules sont traitables. Donc, c'est vraiment, vraiment important de ne pas manquer la fistule artério-veineuse durale parce que le problème est qu'une fois que les dommages sont faits dans la moelle épinière, il est assez difficile de les inverser pour certaines de ces conditions. Donc, plus tôt nous pouvons le détecter, mieux c'est, et nous avons tous vu des patients où cela a pris trop de temps et puis ils ont du mal, donc c'est vraiment décevant de voir ça. Alors, je pense qu'il faut surtout retenir celle-là, qu'on peut régler assez facilement avec nos neurochirurgiens ou avec certaines techniques de radiologie.

[00: 47: 42] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Je pense que dans le chat, il y a une question très intéressante. Pour les patients qui ont été diagnostiqués il y a de nombreuses années, comme il y a 20 ans, si cela vaut-il la peine de revenir en arrière et de réanalyser la situation et de changer de diagnostic ? Il sera donc intéressant de donner un avis là-dessus également. Alors, pour clarifier cette question?

[00: 48: 08] Dr Michael Lévy : cela soulève dans mon esprit la question des remèdes et des résultats à long terme, et les gens qui ont eu des attaques il y a des années et qui en sont à ce stade maintenant et qui se demandent : « À quoi ressemble mon avenir ? Sur quel type de cures travaillez-vous ? Sur quel type de thérapie de remyélinisation ou de régénération de récupération travaillez-vous ? » Je me demande si ce public, si ce panel pense que le diagnostic que vous avez est important pour ce à quoi vous réagirez ou s'il s'agit d'une lésion de la moelle épinière cinq ans après une attaque, qu'elle soit vasculaire ou NMO ou autre. S'il s'agissait d'un dommage causé, toutes ces personnes pourraient-elles potentiellement bénéficier d'une sorte de thérapie réparatrice ou de remyélinisation ?

[00: 49: 03] Dr Stacey Clardy : Conduisez-vous le témoin là-bas, Dr Levy ?

[00: 49: 06] Dr Michael Lévy : Je suis juste curieux, est-ce le type de thérapie de récupération que nous allons devoir mettre dans les poubelles ? Thérapie réparatrice pour NMO, thérapie de récupération, les patients MOG se rétablissent bien par eux-mêmes, ils n'en ont peut-être pas besoin, mais idiopathique TM, vasculaire. Chaque catégorie va-t-elle avoir son propre essai sur les cellules souches ou partagent-elles une pathologie commune à laquelle elles peuvent peut-être toutes répondre ? À quoi chacun pense-t-il que l'avenir ressemble-t-il à ces personnes ? Je vois les questions dans le chat sur les remèdes et la récupération ? Je suis juste curieux de savoir ce que vous en pensez.

[00: 49: 41] Dr Benjamin Greenberg : Michael, je pense que c'est une excellente question et je pense que la réponse est qu'à la fin, il y aura des thérapies qui se croiseront définitivement, quelle qu'en soit la cause. L'objectif des thérapies réparatrices sur lesquelles nous travaillons est de savoir si votre moelle épinière a été endommagée par une myélite transverse idiopathique ou une myélite transverse associée aux anti-MOG afin d'avoir une thérapie pour aider les deux. Mais les essais cliniques pour faire approuver ces thérapies devront être effectués dans des populations de patients homogènes. Je vais vous donner un exemple. Notre essai actuel sur les cellules souches pour la myélite transverse, et nous espérons avoir notre premier patient en salle d'opération en mars ou avril, exclut les personnes porteuses de l'anticorps anti-aquaporine-4 et la raison en est technique.

[00:50:33] L'une des préoccupations que nous avons lorsque nous injectons des cellules souches dans la moelle épinière est qu'elles pourraient déclencher une réponse immunitaire et provoquer une nouvelle myélite, comme le rejet d'un organe lors d'une greffe d'organe. Donc, nos patients vont être immunodéprimés pour prévenir cet événement. Mais au cours d'un essai, si nous enrôlions une personne avec l'anticorps anti-aquaoporine-4 et au cours du suivi, elle avait une nouvelle myélite, il serait très difficile de faire la différence entre une rechute NMO et une réponse à les cellules transplantées. Donc, du point de vue de la conception des essais cliniques, je pense que les essais seront effectués sur des populations de patients individuelles pour contrôler certains de ces problèmes. Mais une fois que nous aurons des thérapies qui fonctionnent, je pense que nous les appliquerons à l'ensemble des patients atteints de la moelle épinière.

[00: 51: 23] Dr Eoin P. Flanagan : Je pense qu'il y a une question dans le chat sur le vaccin COVID, et peut-être qu'il est d'actualité de couvrir cela. En général, je pense que même pour les patients qui ont eu une myélite déclenchée par un vaccin différent, le vaccin COVID est assez différent, et je pense que nous l'avons recommandé à tous nos patients. Nous avons en fait vu beaucoup plus de problèmes chez les patients développant une inflammation secondaire à l'infection que secondaire au vaccin. Donc, je pense que nous recommandons fortement le vaccin COVID et essayons de faire booster tous nos patients, en particulier ceux sous immunosuppresseurs où cela pourrait les exposer à un risque un peu plus élevé.

[00: 52: 05] Dr GG deFiebre : Super, merci d'avoir répondu à ça. Alors, il ne nous reste que quelques minutes. J'espérais que vous pourriez tous donner quelques réflexions finales et en tant que SRNA, nous prévoyons de poursuivre cette conversation et de nous engager davantage avec la communauté médicale au sens large également pour améliorer le diagnostic de la myélite et de la myélopathie, qui, ainsi que nous en avons parlé environ, ont un impact sur les traitements et le pronostic et potentiellement un remède à l'avenir. Donc, je suppose que je voudrais juste l'ouvrir et voir si quelqu'un a une dernière réflexion à partager.

[00: 52: 42] Dr Eoin P. Flanagan : Je peux donner une dernière réflexion rapide. Je dirai simplement que je pense que l'avenir s'annonce bien. Nous avons fait beaucoup de progrès au cours des 20 dernières années, et je pense que beaucoup de ces progrès ont été basés sur des patients qui nous ont donné des échantillons de recherche et nous ont aidés à découvrir ces choses, et nous apprécions vraiment tout ce que les patients nous ont donné qui nous ont permis de mieux connaître ces maladies et comment les traiter. Donc, c'est vraiment un merci et je pense que nous avançons bien. Et nous sommes tous ici ensemble et nous voulons travailler ensemble pour résoudre ce problème. Donc, je pense qu'il y a un réel effort pour essayer de se concentrer sur la myélite et les traitements et aider les patients.

[00: 53: 21] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Je suis d'accord à 100 % avec ces déclarations, et il est extrêmement important que les patients et les familles restent concentrés sur l'avenir. Et encore une fois, il y a beaucoup de frustrations, et chaque semaine nous vivons cette frustration. La frustration que vous avez avec la douleur chronique, ou la faiblesse chronique, ou la spasticité, c'est la même frustration que nous avons de ne pas pouvoir traiter correctement ou améliorer cette situation. Donc, je pense que dans un avenir proche, nous devons accorder plus d'attention à l'amélioration de la qualité de vie, en particulier la douleur, je pense que la douleur est un cauchemar, nous avons beaucoup de médicaments contre la douleur. Nous avons traité avec succès des patients pour cette douleur et je pense que les efforts de nombreuses institutions, les NIH et d'autres institutions qui financent la recherche devraient se concentrer sur l'aide à obtenir un meilleur traitement pour la gestion de la douleur, chez les patients atteints de myélite et de myélopathies en général.

[00: 54: 28] Dr Stacey Clardy : Oui, je pense que le plaidoyer est une grande chose et se défendre soi-même. De toute évidence, vous avez des personnes dans cet appel qui sont assez passionnées pour essayer de faire avancer l'aiguille dans cette condition, mais avec Internet maintenant, je pense, prêt à poser les questions difficiles à vos docs, je pense que nous aimons ça. Je pense que nous apprécions le fait que chaque fois que je peux dire qu'un patient a réfléchi, cela aide vraiment à faire une différence. Donc, parce que parfois nous sommes tout simplement pris dans la gestion des symptômes, et donc si ce n'est pas ce que vous pensez, et si votre esprit est, cherchons davantage pourquoi cela s'est produit ou cherchons davantage des pistes de réadaptation et de créativité là-bas, je pensez vraiment que le simple fait de dire vos principales priorités à chaque visite et de défendre cette voie aide vraiment à faire avancer les choses pour tirer le meilleur parti de ce que nous avons actuellement à offrir.

[00:55:30] Même en disant que j'ai des patients qui disent que je veux être le premier sur la liste, le deuxième essai vient pour X. D'accord, nous nous en souvenons. Donc, vraiment, ne sous-estimez pas l'impact que vous avez sur votre médecin lorsque vous arrivez avec une liste pointue d'objectifs et continuez à le faire parce que ce sont les patients qui font avancer les choses.

[00: 55: 51] Dr Benjamin Greenberg : Ouais. Et si je peux revenir brièvement sur le commentaire de Stacy sur le plaidoyer. L'auto-représentation est si importante, puis le plaidoyer à l'échelle de la communauté est également important et le SRNA à travers des programmes comme celui-ci, je pense, fait un travail formidable pour garder la communauté connectée, mais je veux lancer un appel à tous ceux qui écoutent lorsque vous recevez ces e-mails du SRNA avec des enquêtes ou des registres, et il faut tellement de temps pour rassembler vos dossiers et mettre des données. C'est du temps qui est bien dépensé. Les informations recueillies par ces types d'études d'enquête où nous vous posons des questions à la communauté sont vraiment importantes parce que nous, tous les différents spécialistes de cet appel, n'obtenons qu'un petit aperçu de la communauté en fonction de la personne qui vient à notre clinique .

[00: 56: 39] Et il est si important pour nous de comprendre la communauté dans son ensemble, dans son ensemble à l'échelle internationale et donc si je devais lancer un plaidoyer, ce serait de prendre le temps que vous pouvez pour répondre à ces enquêtes parce que les données sont en fait très significatives.

[00: 56: 56] Dr GG deFiebre : Merci. Et puis, le Dr Blackburn.

[00: 57: 02] Dr Kyle Blackburn : Bien sûr. Donc, je pense que dans l'ensemble, pour tout résumer, toute la discussion d'aujourd'hui porte sur le fait de changer notre façon de penser à ces choses en définissant potentiellement une nouvelle nomenclature et je pense que c'est vraiment important. Je pense que cela va amener les gens dans les toutes premières phases de la maladie à identifier le bon diagnostic plus tôt, à appliquer le traitement approprié pour minimiser les dommages dans la phase aiguë, qui est critique, à identifier les personnes à haut risque de rechute pour prévenir que de se produire. Et puis bien sûr nous nous concentrons sur en identifiant ces choses et de plus en plus de manières fines, les moyens d'aider à la récupération. Donc, je pense que ce n'est que la première étape d'une longue succession de travaux à venir.

[00: 57: 57] Dr GG deFiebre : Super. Et le Dr Levy ?

[00: 58: 03] Dr Michael Lévy : Je suis enthousiasmé par l'opportunité de faire de la recherche dans ce domaine. Et je pense que nous allons continuer à découper la classification de la myélite transverse en petits groupes de groupes de patients homogènes et ensuite nous pourrons faire de bonnes recherches sur le traitement de chacun d'entre eux. Alors restez à l'écoute.

[00: 58: 27] Dr GG deFiebre : Super. Eh bien, merci à tous d'avoir discuté avec moi et d'avoir également répondu aux commentaires. J'apprécie vraiment cela aussi. Vous êtes merveilleux. Donc, merci beaucoup et nous avons hâte de poursuivre cette conversation. Et oui, merci. Passez un bon weekend tout le monde.

[00: 58: 44] Dr Carlos Pardo-Villamizar : Merci Dr Gabrielle.

[00: 58: 46] Dr Eoin P. Flanagan : Thank you.

[00: 58: 48] Dr Stacey Clardy : Thank you.

[00: 58: 49] Dr Benjamin Greenberg : Thank you.