[00:00:00] Dott. GG deFiebre: Ciao a tutti e benvenuti. La nostra serie di podcast Ask the Expert del 2022 è sponsorizzata in parte da Alexion, AstraZeneca Rare Disease, Genentech e Horizon Therapeutics.

[00:00:11] Alexion, AstraZeneca Rare Disease, è un'azienda biofarmaceutica globale focalizzata sul servizio ai pazienti con disturbi gravi e rari attraverso l'innovazione, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici che trasformano la vita. Il loro obiettivo è fornire scoperte mediche dove attualmente non esistono e si impegnano a garantire che la prospettiva del paziente e l'impegno della comunità siano sempre in prima linea nel loro lavoro.

[00:00:33] Fondata più di 40 anni fa, Genentech è un'azienda biotecnologica leader che scopre, sviluppa, produce e commercializza medicinali per il trattamento di pazienti con condizioni mediche gravi e pericolose per la vita. La società, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sulla società, visitare gene.com.

[00:00:53] Horizon si concentra sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci che rispondono ai bisogni critici delle persone colpite da malattie infiammatorie rare, autoimmuni e gravi. Applicano competenza scientifica e coraggio per portare terapie clinicamente significative ai pazienti. Horizon crede che la scienza e la compassione debbano lavorare insieme per trasformare le vite.

[00:01:13] Questo podcast è intitolato "Il futuro della diagnosi della mielite trasversa". Mi chiamo GG deFiebre e modererò questo podcast. SRNA è un'organizzazione senza scopo di lucro focalizzata sul supporto, l'istruzione e la ricerca di malattie neuroimmuni rare e puoi saperne di più su di noi sul nostro sito web all'indirizzo wearesrna.org. Per il podcast di oggi, siamo lieti di essere raggiunti dal Dr. Blackburn, Clardy, Flanagan, Greenberg, Levy e Pardo.

[00:01:41] Il dottor Blackburn è un ex James T. Lubin Fellow e assistente professore presso il Dipartimento di Neurologia presso l'UT Southwestern Medical Center.

[00:01:48] Il Dr. Clardy è professore associato e neurologo presso la Divisione di Neuroimmunologia all'interno del Dipartimento di Neurologia dell'Università dello Utah.

[00:01:56] Il Dr. Flanagan è Professore di Neurologia e Consulente nei dipartimenti di Neurologia e Medicina e Patologia di Laboratorio presso la Mayo Clinic.

[00:02:04] Il dottor Greenberg, che dovrebbe unirsi a noi a breve, è un neurologo e direttore del Centro di ricerca clinica sulle neuroscienze presso il Southwestern Medical Center dell'Università del Texas.

[00:02:12] Il dottor Levy è professore associato di neurologia presso il Massachusetts General Hospital e direttore della ricerca della divisione di neuroimmunologia e malattie neuroinfettive.

[00:02:21] E il dottor Pardo è professore di neurologia e patologia alla Johns Hopkins University School of Medicine.

[00:02:27] Quindi, benvenuti e grazie a tutti per esservi uniti a noi oggi. Sono molto entusiasta di questa discussione, parlando un po' della storia della diagnosi della mielite trasversa, di cosa abbiamo imparato da allora, e dove stiamo andando in termini di diagnosi della mielite trasversa e cosa significa.

[00:02:46] Quindi, per iniziare, dottor Pardo, le dispiace parlare solo della storia di quella che conosciamo come mielite trasversa? Quando è stato descritto per la prima volta? E poi com'era, so che a un certo punto era il centro per la mielite trasversa di Hopkins, ora il nome è il centro per la mielite e la mielopatia. Come è iniziato alla Hopkins?

[00:03:06] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Grazie mille GG per l'invito al podcast e grazie per i nostri colleghi in tutto il paese per aver partecipato all'incontro. Mielite trasversa in realtà è un termine piuttosto affascinante, interessante e storicamente è stato usato in particolare nel XX secolo dopo la fine degli anni '20, e il termine mielite trasversa è stato coniato in un articolo pubblicato nel 40 su Lancet, che descriveva la presenza della sindrome mielopatica che emerse bruscamente in un paziente con una polmonite.

[00:03:46] E la terminologia è stata usata saltuariamente o è stata usata saltuariamente negli anni '50, '60, ma in seguito, dopo gli anni '70, il termine è diventato fondamentalmente la diagnosi magica per chiunque abbia disturbi del midollo spinale, e la maggior parte della letteratura se tutti hanno interesse a tornare indietro per dare un'occhiata alla mielite trasversa in realtà molti articoli sono emersi negli anni '70, '80 e successivamente molti articoli negli anni '90 usando la terminologia mielite trasversa.

[00:04:20] Credo che i nostri colleghi nel secolo scorso abbiano effettivamente coniato il termine trasversale perché molti dei pazienti che avevano malattie infettive che si sono evolute fino a sperimentare sindromi mielopatiche avevano in realtà un enforming molto drammatico e un disturbo del midollo spinale che comportava una disfunzione nelle vie motorie sensoriali e nella disfunzione autonomica.

[00:04:48] Ed era molto equivalente in molti modi a ciò che è stato osservato in pazienti con lesioni del midollo spinale, una lesione traumatica. Ma è interessante notare che alla fine del XIX secolo il neurologo britannico aveva già coniato il termine mielite infettiva. All'inizio del secolo, con la recrudescenza di molti virus verificatasi nella prima parte del 19° secolo, molti clinici hanno coniato la terminologia mielite infettiva, e persino a Hopkins, durante la prima parte del 20° secolo, uno dei nostri ex pionieri della la neurologia pediatrica, Frankfurt ha descritto magnificamente nei suoi libri, tutti i casi di mielopatia infettiva associata al morbillo e ad altri tipi di malattie virali del periodo.

[00:05:43] Quindi è principalmente una terminologia collegata in qualche modo all'infezione e alle infezioni virali. Ed è molto interessante perché anche adesso nella nostra pratica clinica, ogni volta che incrociamo pazienti con "mielite trasversa" in realtà, la prima cosa a cui pensiamo sono i virus. Ma è interessante notare che, come molti di voi hanno fatto, le mielopatie non sono più mielite trasversa. È fondamentalmente uno spettro di patologie molto diverse tra cui mielopatie infiammatorie associate ad autoimmuni o altri tipi di mielopatie associate a virus che producono devastanti malattie del midollo spinale.

[00:06:27] Alla fine del 20° secolo, nel 1999, quando abbiamo fondato il primo centro per la mielite trasversa in tutto il paese, abbiamo usato il termine mielite trasversa perché è esattamente quello che abbiamo imparato durante il nostro tirocinio che c'erano pazienti con mielite trasversa. Ma subito dopo aver iniziato sostanzialmente la nostra esperienza nel nostro centro, abbiamo scoperto che esisteva un ampio spettro di disturbi associati a mielopatie infiammatorie, mielopatie infiammatorie acute. E la grande rivoluzione nel mondo della mielopatia è avvenuta nei primi cinque anni del 21° secolo, quando i nostri colleghi della Mayo Clinic hanno descritto l'acquaporina-4 come un anticorpo che ha innescato una sindrome mielopatica.

[00:07:14] E questa è stata fondamentalmente quella che è stata la rivoluzione nella comprensione delle mielopatie. E come sappiamo in questo momento la diversità dei fattori ecologici che contribuiscono a una mielopatia infiammatoria è piuttosto ampia, e questo è uno dei motivi per cui abbiamo deciso due anni fa. E ha detto che dobbiamo fermarci; dobbiamo sostanzialmente smettere di usare il termine mielite trasversa e stiamo incoraggiando tutti i residenti dei nostri colleghi a smettere di usare il termine mielite trasversa. E diversi anni fa, quando Maureen Millie stava lavorando con noi, ha presentato per la prima volta una caratteristica molto ampia dei pazienti, oltre 500 pazienti dell'American Academy of Neurology, in cui ha descritto che molti dei nostri pazienti con mielite trasversa erano effettivamente pazienti con un gruppo molto diversificato di disturbi, inclusi pazienti a cui era stata diagnosticata la mielite trasversa e che in realtà avevano altre patologie come patologie vascolari come ictus del midollo spinale.

[00:08:19] Fino ad oggi, quello che sappiamo è che in realtà il termine mielite trasversa, abbiamo messo insieme ciò che abbiamo visto nella nostra esperienza su quasi 1,200 pazienti in realtà il 35% dei pazienti etichettati come mielite trasversa non lo fa hanno mielite trasversa o mielite. Hanno un altro tipo di questo tipo di ictus del midollo spinale o fistola AV durale, altre cose del genere. E penso che quell'osservazione sia simile a ciò che i nostri colleghi nello Utah come Stacy Young nella Mayo Clinic hanno già pubblicato in cui vedono una certa diversità di fattori eziologici che contribuiscono alla terminologia mielite trasversa.

[00:08:23] Quindi penso che il mio vorrei concludere che ho detto negli ultimi anni, dobbiamo sbarazzarci di questo termine perché stiamo maltrattando i pazienti. I pazienti stanno ricevendo un trattamento di cui non hanno bisogno quando diamo la diagnosi di mielite trasversa e dobbiamo incoraggiare i nostri colleghi della comunità neurologica a modificare la diagnosi e concentrarsi principalmente su una diagnosi eziologica piuttosto che usare il termine mielite trasversa. Quindi, mi fermerei qui. Mi piacerebbe sentire i miei colleghi sull'argomento.

[00:09:34] Dott. GG deFiebre: Sì. Non so se qualcun altro voglia commentare in qualche modo la storia o il tipo di terminologia utilizzata in questo momento.

[00:09:48] Dott. Eoin P. Flanagan: Sono completamente d'accordo. Penso che il termine trasversale suggerisca che attraversa tutto il midollo, ma abbiamo una miopatia infiammatoria che può coinvolgere solo una parte del midollo. Quindi, penso che causi confusione nelle persone e il gruppo del Dr. Pardo ha raccolto così tanti casi e mostrato la diversità, che l'uso di un termine diverso aiuterà le persone ad arrivare alla diagnosi giusta. Quindi, penso che sia brutto se inizi con un termine che non si adatta molto bene, quindi può portare sulla strada sbagliata.

[00:10:23] Dott. GG deFiebre: E immagino di approfondire, dottor Flanagan, come è cambiato questo tipo di processo diagnostico dalle scoperte degli anticorpi MOG e dell'acquaporina-4 in termini di tipo di differenziazione dei diversi tipi di mielopatie?

[00:10:39] Dott. Eoin P. Flanagan: Sì, penso che sia stata davvero una grande storia di successo. I due anticorpi hanno scoperto che possono davvero dare un nome alla condizione di questi pazienti a cui prima era stato detto che avevano idiopatica, o non sappiamo la causa, criptogenica, non sappiamo forse era un virus, forse era qualcosa altro. E ora possiamo dire loro l'esatta malattia che hanno e cosa dobbiamo fare al riguardo. E ora, nel caso degli anticorpi dell'acquaporina-4, se fate la diagnosi, raccomanderemo spesso di raccomandare generalmente a tutti i pazienti un trattamento a lungo termine. Quindi, questo può impedire loro di avere ulteriori disabilità.

[00:11:16] E questi pazienti avevano davvero gravi problemi e ora abbiamo tre farmaci approvati dalla FDA per questi pazienti. Quindi, questo può salvare la vita dei pazienti. E per l'anticorpo MOG, è un po' diverso e che alcuni pazienti avranno ancora solo un episodio o altri pazienti continueranno ad avere episodi ricorrenti, ma almeno possiamo dire loro a cosa prestare attenzione, molti di quei pazienti vanno a sviluppare la neurite ottica. L'altra cosa da menzionare è che abbiamo guardato prima solo per vedere quale proporzione e abbiamo trovato circa il 10-20% dei casi di mielite trasversa, quando siamo tornati indietro e li abbiamo testati che erano stati etichettati come idiopatici, siamo stati in grado di scoprire. Quindi, rappresenta una percentuale ragionevole di questi casi ed è molto importante per la cura del paziente.

[00:12:01] Dott. GG deFiebre: Ottimo grazie. E quindi, dottor Levy, so che ha anche condotto una ricerca sulle potenziali cause genetiche della mielite trasversa. In che modo questa ricerca cambia la nostra comprensione o aiuta la nostra comprensione di questa diagnosi?

[00:12:17] Dott. Michael Levy: Bene, abbiamo avuto l'opportunità di valutare due sorelle che avevano entrambe una mielite trasversa idiopatica. E abbiamo approfittato di una collaborazione tra il Baylor College of Medicine Johns Hopkins per sequenziare tutti i geni di queste due sorelle, oltre a tre fratelli sani. E abbiamo trovato una mutazione genetica nelle due sorelle che non pensavamo fosse realmente coinvolta in una condizione infiammatoria come la mielite trasversa, ma a quanto pare questi geni potrebbero essere coinvolti nel modo in cui le proteine ​​sono confezionate affinché il sistema immunitario le riconosca all'interno del midollo spinale. E così, stiamo esaminando questo, abbiamo un bravo ragazzo che verrà l'anno prossimo per iniziare quest'estate per esaminare come queste proteine ​​​​sono coinvolte nella mielite trasversa, quando non lo sospettavamo affatto.

[00:13:18] E questo dimostra solo che anche se le cause genetiche della mielite trasversa potrebbero costituire una piccolissima minoranza. Penso che abbiamo trovato un totale di otto su centinaia che abbiamo intervistato, questo dimostra solo che possiamo ancora imparare molto su questi pochi pazienti e forse estrapolarlo e cercare di capire come si manifesta la malattia. E forse quei processi sono coinvolti anche in pazienti che non hanno cause genetiche di mielite trasversa. Quindi, rimanete sintonizzati per gli aggiornamenti su questa ricerca il prossimo anno.

[00:13:54] Dott. GG deFiebre: Ottimo grazie. E il dottor Clardy, so che di recente ha anche pubblicato uno studio sulla mielite trasversa nel sistema sanitario VA. E quindi, mi chiedevo se potessi commentare come questo documento e i risultati potrebbero cambiare la nostra comprensione di quanto sia comune questa diagnosi o in che modo questo documento abbia contribuito alla comprensione di questa diagnosi?

[00:14:17] Dott.ssa Stacey Clardy: Sì, è un'ottima domanda. E grazie alla fondazione per aver sostenuto tutto questo. Due nostri compagni hanno lavorato molto a questo progetto, ci siamo proposti di farlo e forse abbiamo sottovalutato il numero di veterani in tutto l'intero sistema nazionale che avrebbero avuto questa diagnosi, o meglio è stata considerata per loro. Quindi, abbiamo setacciato a mano quasi 5,000 grafici. Complimenti a Michael Sweeney e Jonathan Galli. Non credo che sapessimo in anticipo in cosa ci stiamo preparando, ma sono così felice di averlo fatto. E penso che abbiamo confermato molto di ciò di cui abbiamo già parlato oggi. E Hopkins e Mayo avevano precedentemente condotto alcune ricerche su come fosse la mielopatia, quando si trattava di un centro di riferimento quaternario.

[00:15:11] E in un certo senso, quello che stavamo facendo era una sorta di verifica al contrario di ciò che hanno trovato, molto di ciò che hanno trovato in quei documenti, e Carlos ed Eoin potrebbero probabilmente parlarne, era quello dei casi che sono finiti in un centro di riferimento quaternario, molti non avevano nemmeno fatto l'analisi del liquido cerebrospinale. E infatti, abbiamo trovato la stessa cosa osservando questa grande coorte nazionale. Quindi, mi ha evidenziato, abbiamo molto lavoro da fare è la linea di fondo dal lato neurologico nell'educare i nostri colleghi. Se stiamo prendendo in seria considerazione questa diagnosi e non esaminiamo nemmeno il liquido spinale, stiamo già rendendo difficile ottenere la causa accurata o la diagnosi accurata.

[00:15:56] Per tornare anche alla tua domanda, il motivo originale per cui volevamo farlo era quando stavo scavando nella letteratura e sono tornato fino al sito web di NIH e NINDS cercando ovunque come comune è questa condizione, non sono riuscito a trovare nulla, c'era un opuscolo che citava un riferimento che aveva circa 30 anni e non potevo davvero dire quanto potesse essere accurato. Quindi, volevamo davvero avere un'idea di questo, ed è forse più comune penso di quanto pensassimo almeno sulla base della letteratura. Non credo che nessuno in questa telefonata sia rimasto sorpreso, ma abbiamo trovato circa otto casi su 100,000 per prevalenza.

[00:16:33] Abbiamo esitato ad approfondire il tipo di incidenti perché diventa un po' complicato, soprattutto con il lungo periodo di tempo che stavamo seguendo, abbiamo seguito questi veterani nello studio, sono stati visti al VA e media di 12 anni. Quindi, è stato davvero, penso un bell'aspetto, ma sicuramente mi ha evidenziato che abbiamo ancora molto lavoro da fare. Molti di loro inoltre non avevano quello che penso che molti in questa chiamata considererebbero un accurato processo di trattamento e avevano un alto livello di disabilità, giusto. Lo misuriamo in molti dei nostri studi retrospettivi con qualcosa chiamato punteggio di classificazione modificato, è una scala da 0 a 5, ma molti di loro arrivavano intorno a un tre.

[00:17:18] E penso che saremmo tutti d'accordo sul fatto che speriamo di poter fare molto meglio di così nell'era moderna, ma ancora una volta, questo è stato uno studio longitudinale e quindi in realtà abbiamo solo dato un po' di numeri al senso e l'intuizione che tutti abbiamo avuto, e davvero stabilita, penso che il tipo di quadro per cui dobbiamo andare per migliorare.

[00:17:40] Dott. GG deFiebre: Ottimo grazie. E il dottor Greenberg, c'erano criteri che sono stati pubblicati per la MT nel 2002. Come è cambiato il nostro processo diagnostico negli ultimi 20 anni, non posso credere che il 2002 sia stato 20 anni fa, ma?

[00:17:55] Dott. Benjamin Greenberg: Anche io faccio fatica a crederlo. E così, molto è cambiato, voglio dire, quando pensiamo al fatto che nel 2002 non avevamo il test degli anticorpi anti-acquaporina-4. Non avevamo il test degli anticorpi anti-MOG. C'era una completa mancanza di analisi sistematiche, alla ricerca di lesioni vascolari del midollo spinale, e una mancanza di consapevolezza su alcuni schemi per la neurosarcoidosi che si presenta con mielopatia. Voglio dire, è davvero eoni fa, dal punto di vista della scoperta. E così, con il riconoscimento di tutte queste cause di mielopatia e mielite, siamo stati in grado di differenziare tra i nostri pazienti che portavano il nome di mielite trasversa come diagnosi e di dividerli davvero in sottogruppi.

[00:18:54] Una delle cose interessanti, ad esempio, se guardi al disturbo associato agli anticorpi anti-MOG, le persone con quelle malattie possono avere ricadute separate da anni o più di un decennio se stanno avendo ricadute. E così, in un documento che parla di mielite trasversa idiopatica, saremmo entusiasti di parlare di follow-up a cinque anni in coorti. Bene, non è niente quando parliamo di un disturbo associato all'anti-MOG. E così, le persone che avevamo etichettato come idiopatiche potrebbero aver successivamente avuto una ricaduta, e non ce ne saremmo accorti. E così, mentre sgretoliamo la biologia molecolare e il lavoro svolto da Mike sulla genetica e alla ricerca di mielopatie atipiche.

[00:19:36] Il mondo della mielite trasversa idiopatica sta diventando sempre più piccolo, il che è positivo. Scherzavo nelle lezioni, alcune persone mi hanno sentito dire che idiopatico significa che il medico è un idiota e patetico per non essere riuscito a trovare la causa idiopatica. E mentre stiamo migliorando in quello che facciamo, il numero di persone rimaste senza una risposta sul perché sta diminuendo. E così, ha davvero cambiato il nostro approccio alla diagnosi, stiamo cercando di eseguire l'angiografia in più pazienti rispetto a prima. Stiamo cercando di inviare un lavoro sistemico più ampio per le malattie autoimmuni rispetto a prima. E siamo cauti con le etichette che forniamo alle persone.

[00:20:16] Kyle Blackburn aveva condotto un articolo parlando dell'eliminazione della parola trasversale dal nome, che probabilmente è ora di rifare la nomenclatura e di parlare davvero solo di mielite. E poiché l'idea che la mielite trasversa sia una diagnosi a sé stante ha confuso molte persone per molti anni, e penso che stiamo arrivando a un punto in cui ora possiamo finalmente ripulire il linguaggio, quindi facciamo un lavoro migliore nel comunicare con i nostri pazienti quello che hanno e, si spera, perché lo hanno.

[00:20:49] Dott. GG deFiebre: Ottimo grazie. E poi Dr. Pardo, so che hai parlato un po' del tipo di potenziali cause vascolari delle mielopatie, so che hai pubblicato un articolo credo un paio di anni fa a questo punto, ma come è successo, cosa hai trovato in termini delle cause vascolari delle mielopatie, in che modo questo tipo di cambiamento cambia la nostra prospettiva sulla diagnosi della mielite trasversa, altre forme di mielopatia?

[00:21:15] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Quindi, le osservazioni che abbiamo sulle mielopatie vascolari, sia acute che croniche, si basano sull'osservazione che molti pazienti indirizzati al nostro centro con la diagnosi di mielite trasversa finiscono per avere o ictus del midollo spinale o lesioni vascolari croniche in evoluzione associate alla tua fistole AV durali. E hanno un paio di pubblicazioni, in particolare sulla patologia cronica in evoluzione e abbiamo realizzato altri documenti per analizzare cosa sta succedendo con quei pazienti a cui viene diagnosticata una diagnosi errata con ictus e trattata come mielite trasversa.

[00:22:01] La linea di fondo è che nel complesso, sulla base di ciò che abbiamo visto, e credo che il Dr. Flanagan abbia affermato in altre pubblicazioni, un'osservazione simile è che approssimativamente tra il 10% e il 20% dei pazienti con diagnosi di mielite trasversa in realtà hanno mielopatie vascolari. E il messaggio principale è che è estremamente importante che i nostri colleghi della comunità identifichino quei pazienti perché sfortunatamente quello che abbiamo osservato è che molti di quei pazienti durante la fase acuta vengono effettivamente sottoposti a trattamenti come nella "mielite trasversa" e vanno su IV metilprednisolone, plasma scambiare, anche trattamenti aggressivi con farmaci immunosoppressivi quando hanno appena ostruito il midollo spinale.

[00:22:54] E questa è una situazione molto difficile perché in realtà stiamo peggiorando la situazione clinica di molti di quei pazienti in questo modo. Quindi, penso che l'enfasi che stiamo facendo ora sia assicurarci che la diagnosi durante la fase acuta sia corretta e che ci siano diversi aspetti della valutazione clinica che forniscono fondamentalmente buone fonti di informazioni. Pazienti che durante la fase acuta hanno liquido spinale normale, questa è una bandiera per dire, aspetta un minuto, è davvero infiammatorio? È davvero mielite? Questo è davvero associato a un disturbo infiammatorio autoimmune?

[00:23:35] Quindi ci sono diversi aspetti della valutazione clinica e dell'approccio nella diagnosi del paziente che ci dicono che quei pazienti devono essere valutati attentamente e quei pazienti probabilmente non hanno la mielopatia infiammatoria. Lo stesso è successo con la risonanza magnetica. La valutazione della risonanza magnetica MRI del midollo spinale sta diventando un ottimo strumento e stiamo ora identificando diversi pattern che ci consentono una migliore diagnosi della sindrome mielopatica vascolare. Quindi, penso che i medici della comunità debbano essere istruiti e devono essere consapevoli che gli ictus si verificano nel midollo spinale, che gli ictus si verificano nei bambini e gli ictus si verificano negli adulti e che il profilo clinico è molto diverso dal profilo tipico di pazienti con mielopatie demielinizzanti o mielopatie autoimmuni associate.

[00:24:34] Quindi questo è ciò che potremmo aver bisogno di sottolineare e forse il lavoro che il gruppo ha svolto negli ultimi anni cercando di modificare i criteri diagnostici sarà estremamente utile, dobbiamo sbarazzarci di il trasversale, come ha affermato il dottor Greenberg, è un termine improprio e questo è fuorviante nella gestione di molti dei nostri pazienti.

[00:24:56] Dott. GG deFiebre: Grande. Sì, quindi, per la transizione immagino il dottor Blackburn, so che il dottor Greenberg ha detto che hai lavorato al documento per rimuovere quella parola all'inizio. Quindi, ti dispiace parlarne un po' e forse anche di come hai notato durante il tuo tempo come residente e poi collega, come il processo diagnostico è cambiato nel tempo?

[00:25:17] Dottor Kyle Blackburn: Assolutamente. Quindi, immagino che la prima cosa sia che penso che tutti stiano dicendo che c'è un piccolo movimento interno per eliminare il termine trasversale da mielite trasversa, e penso che ci sia un caso ora che abbiamo una migliore comprensione di specifiche ideologie che possiamo farlo e sentirci più a nostro agio nel farlo. Da quando sono un residente, un collega, c'è stato davvero molto lavoro svolto da molte persone in questa chiamata che ha effettivamente influenzato il modo in cui affrontiamo questi casi. Quindi, probabilmente una delle prime cose che vorrei enfatizzare è proprio come abbiamo iniziato a guardare le nostre immagini in modo più dettagliato e usare ciò che vediamo sulle immagini per guidare effettivamente il nostro processo di pensiero all'inizio del processo diagnostico.

[00:26:09] Quindi ora nel mondo di oggi abbiamo effettivamente dei residenti ogni volta che ci contattano per un caso, spesso mi danno idee sull'ideologia basate su ciò che vedono sull'imaging. E penso che 15-20 anni fa fosse davvero: “Sembra sclerosi multipla? No, penso che si tratti di mielite trasversa. E questo è tutto ciò che abbiamo ottenuto e questo è un cambiamento davvero eccitante. Naturalmente, durante il mio periodo di formazione, l'anticorpo MOG è diventato ampiamente disponibile e certamente ciò ha contribuito a chiarire alcuni casi che sarebbero stati etichettati come idiopatici. E poi dirò anche che sono diventato maggiorenne durante l'ascesa dell'AFM, nel 2014 e nel 2016. Quindi, ho visto tutta questa nuova causa di mielopatia, prevalentemente nei bambini, aumentare. Ecco come è cambiato il paesaggio negli ultimi sei anni.

[00:27:01] Dott. GG deFiebre: Ottimo, quindi grazie a tutti. E lo aprirò a tutti, chiunque voglia rispondere. Quindi, ci sono state discussioni sul cambiare la terminologia che usiamo, usando diversi strumenti diagnostici e forse modi diversi o ovviamente avere nuovi test come il test degli anticorpi. Quindi, che tipo di cambiamenti prevedi ai potenziali criteri diagnostici nel processo che qualcuno dovrebbe subire per arrivare a questa diagnosi?

[00:27:30] Dott. Benjamin Greenberg: Sì. Penso che vedremo, si spera, diverse cose. Penso che tutti in questa chiamata siano impegnati e consapevoli degli sforzi per riunire la comunità per aggiornare formalmente i criteri diagnostici, e mi piacerebbe vederlo accadere quest'anno e venire fuori e riempire alcuni dei buchi del vecchio criteri che si sono appena evoluti man mano che ci siamo evoluti noi, ma penso anche che una delle cose critiche sia indipendente dai secchi finali che ai pazienti vengono assegnati, i titoli finali, è il lavoro e la valutazione. E penso che come campo, ciò che vogliamo davvero vedere accadere è che i pazienti ricevano gli esami appropriati al momento della presentazione e non debbano recarsi in centri specializzati per colmare le lacune.

[00:28:22] Penso che abbiamo visto l'adozione diffusa dei test con l'anticorpo anti-acquaporina-4 che penso sia stato un importante passo avanti per il campo della neuroimmunologia, sclerosi multipla, mielite trasversa, neuromielite ottica. Penso che stiamo assistendo a una simile diffusione di test con l'anticorpo anti-MOG, ma ciò che non abbiamo ancora visto, almeno non ho ancora visto, è la capacità diffusa di indirizzare i pazienti per l'angiografia in modo appropriato, e quindi anche appropriato si sta facendo l'angiografia. Penso che vediamo ancora molti pazienti per i quali c'è un alto sospetto di un evento vascolare e forse studi vascolari inadeguati vengono eseguiti sul midollo spinale.

[00:29:06] E sfortunatamente, quel test non è solo un test di laboratorio, ed è molto più complicato da fare e dipende dall'utente. E parla davvero della necessità per noi di impegnarci in modo collaborativo con i nostri colleghi in neuroradiologia interventistica e metterli a proprio agio nel fare più di questi esami e farli in modo completo. Quindi, penso che ci sia lavoro da fare sulla semantica, lavoro da fare sulle categorizzazioni, ma anche lavoro da fare sulla sensibilizzazione su come gestire i pazienti in tempo reale.

[00:29:42] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Quindi questo è un ottimo punto. E penso che uno dei passi importanti nei prossimi mesi sia assicurarsi che ci sia una buona implementazione, e di un ottimo algoritmo, un approccio per valutare i pazienti con sindromi mielopatiche acute, sindrome mielopatica cronica acuta e subacuta . Quindi, penso che identificare la giusta diagnosi sia identificare la giusta eziologia e non siamo in grado di trattare correttamente un paziente con una mielopatia acuta se non identifichiamo correttamente l'eziologia. Il trattamento della NMO è molto diverso dal trattamento di una mielopatia demielinizzante. Il trattamento della NMO è diverso dal trattamento di un paziente con MOG.

[00:30:27] Quindi vorrei sottolineare che dobbiamo educare la comunità su quali sono i diversi passaggi, come ha sottolineato molto bene il Dr. Greenberg. Ci sono passaggi molto chiari che sono facili da fare. La cosa grandiosa che abbiamo negli ultimi anni è avere accesso all'accesso immunologico per la diagnosi. Uno dei maggiori limiti è la mancanza di accesso a una buona immagine dell'apporto vascolare al midollo spinale. Ora sto davvero lontano per dire che abbiamo bisogno di avere angiogrammi per tutti coloro che stiamo diagnosticando con mielopatia vascolare, perché la realtà è numero uno, è difficile da eseguire in ogni centro e numero due, ci sono molte difficoltà tecniche .

[00:31:16] E numero tre, ricorda l'afflusso di sangue, il sistema vascolare è molto dinamico, quindi due o tre giorni dopo l'ictus, il vaso sanguigno può essere riconosciuto, non siamo più in grado di vedere l'occlusione o altro fattori possono influenzare l'esito di tale test. Quindi, penso che dobbiamo essere molto pratici e dobbiamo delineare i diversi aspetti di ciò che faremo in modo acuto con i pazienti, e come gestiremo e qual è il tipo di test che dobbiamo acquisire per stabilire la diagnosi corretta.

[00:31:48] Dott. Eoin P. Flanagan: Posso fare un breve commento solo per dire che il dottor Pardo ha pubblicato ampiamente su alcune cose che possono essere indizi davvero utili per i quali non abbiamo nemmeno bisogno di un test, che è l'età del paziente, il sesso del paziente , e il tempo dall'insorgenza dei sintomi al deficit massimo, e se usi questi tre ti avvicinerai alla risposta giusta per la maggior parte del tempo. Quindi, penso che ci sia molta confusione là fuori in cui i pazienti hanno una lenta progressione graduale e hanno un decorso più cronico e questo non si adatta bene a molta mielite. Quindi, penso che quando arriveranno i criteri sarà necessario stratificare i casi da un esordio molto improvviso a un tipo acuto, subacuto e poi più cronico. E questo può davvero aiutare a distinguere le diverse cause.

[00:32:39] Dott. Michael Levy: GG, posso fare una controargomentazione contro l'eliminazione del trasversale? La mia sensazione è che la maggior parte dei medici abbia sentito parlare di mielite trasversa, e se togliamo quel termine, temo che li priveremo dell'opportunità di indirizzare i pazienti a noi. E mentre possiamo esaminare l'algoritmo e ordinare angiogrammi e capire modelli sulla risonanza magnetica che potrebbero predire un tipo di mielite da un altro, sono preoccupato che se eliminiamo il termine mielite trasversa, sconvolgerà l'intera comunità di rinvii Voglio dire, ricordo che anche il nome precedente della Siegel Neuroimmune Disease Association era Transverse Myelitis Association perché è così che entrano in gioco, e se vogliamo migliorare la semantica, possiamo espanderla. Possiamo chiamarlo disturbo dello spettro della mielite trasversa o qualcosa del genere, ma non credo che dobbiamo necessariamente sbarazzarci del termine esternamente, dobbiamo solo migliorare nel definirlo internamente. Questa è la mia argomentazione.

[00:33:49] Dott. Benjamin Greenberg: Non sono preoccupato quanto Mike. Penso che il mondo possa adattarsi e andare avanti. Chiamavamo alcune di queste cose la paralisi di Landry e la sindrome di Hopkins e ora la chiamiamo AFM, ma il mondo va avanti. Penso che il tuo punto sia ben preso e so che riceviamo molte domande sui trattamenti e sulla gestione dei pazienti e talvolta le discussioni sulla semantica e sui nomi possono essere aride. Ma mi limiterò a sottolineare che se si raggruppano pazienti eterogenei, la ricerca su terapie e cure viene drammaticamente ostacolata, perché non capiremo mai perché un trattamento ha funzionato per il paziente A e non per il paziente B se avevano la stessa "diagnosi". "

[00:34:39] E quindi essere esatti nelle parole che usiamo per descrivere i pazienti è fondamentale per riunire gruppi simili di pazienti al fine di identificare i migliori interventi terapeutici per quei pazienti, prima che ci fossero attacchi di cuore con infarto miocardico con sopraslivellamento del tratto ST e infarti miocardici senza sopraslivellamento del tratto ST. Non aveva senso il motivo per cui alcuni trattamenti hanno funzionato in alcuni e non in altri e quindi la categorizzazione a volte è noiosa e comporta dei rischi. E Mike, penso che tu abbia ragione sul fatto che ci sia uno svantaggio nel cambiare i nomi, ma penso che sia importante che il campo avanzi in modo da poter ottenere trattamenti migliori.

[00:35:25] Dott. GG deFiebre: Concordato. E sì, voglio dire, penso che ovviamente discutere della semantica o della terminologia utilizzata sia importante per ottenere questo tipo di secchi diagnostici per poter poi avere trattamenti e cose potenzialmente riparatrici per la diagnosi. Allora, dottor Clardy, stavi per dire qualcosa, ti ho visto senza audio?

[00:35:44] Dott.ssa Stacey Clardy: No, penso che potremmo andare in giro. Sono d'accordo che la troveranno, dottor Levy, soprattutto perché la maggior parte delle segnalazioni proviene da colleghi, e quello che insegno ai miei compagni è che devi guadagnarti il ​​termine mielite trasversa lavorando prima sul differenziale dalla mielopatia, giusto? Devi dimostrare che è infiammatorio, che è ciò che implica "itis" alla fine. Ma sì, penso che ogni volta che qualcuno vede una di queste lesioni nel midollo spinale tra i nostri colleghi che non sono in questo campo, penso che ci trovino molto rapidamente per provare, nella maggior parte dei casi, per cercare di dare una mano e risolvere un risposta.

[00:36:24] Dott. GG deFiebre: E quindi, immagino la mia domanda come qualcuno a cui è stata diagnosticata la mielite trasversa idiopatica, e ci sono molte persone che conosco che sono state, cosa significherebbe questo tipo di cambiamento nella terminologia o cambiamento di questo? L'obiettivo di non avere più quella categoria esiste più? Cosa comporta tutto questo per la vita quotidiana di qualcuno o come riceve trattamenti o quel genere di cose? Sono solo curioso.

[00:36:57] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Quindi, salterò subito a rispondere a questa domanda perché in realtà quella relativa a una delle domande nella chat, il problema è, sì, il problema è semantico e di categorie e questo ci permetterà di prevedere cosa accadrà in il futuro. Riconosciamo facilmente ora che i pazienti con neuromielite ottica si sono effettivamente sviluppati frequentemente ma con dolore intrattabile molto difficile. E questo in realtà è estremamente importante perché possiamo identificare i pazienti che in prospettiva possiamo essere più concentrati nel trattamento di potenziali esiti negativi. E la cosa è successa con i colpi del midollo spinale. Se identifichiamo correttamente la mielopatia vascolare acuta, possiamo identificare i fattori di rischio che hanno portato a quella mielopatia vascolare e provare a modificare quei fattori di rischio in modo da poter effettivamente aiutare i pazienti a modificare i fattori di rischio e prevenire altri potenziali problemi.

[00:37:57] E lo stesso nella situazione tra malattie demielinizzanti del midollo spinale. Ricordi quando stavamo diagnosticando NMO, inizialmente abbiamo trattato i pazienti con il trattamento dell'interferone. Quei pazienti sono peggiorati. Quindi, identificando correttamente la categoria, se si tratta di NMO, sappiamo che dobbiamo stare alla larga dagli interferoni. E ora abbiamo trattamenti migliori che saranno molto utili per potenziali risultati in futuro.

[00:38:29] Quindi, questo è il vantaggio di includere una diagnosi molto precisa all'inizio della sindrome mielopatica. Finiremo anche con il gruppo mielopatie idiopatiche, mielite idiopatica. Stiamo per finire ma, come ha detto il Dr. Greenberg, alla fine quei pazienti si riveleranno NMO in seguito o MOG in seguito. Ma dobbiamo aumentare un migliore livello di consapevolezza tra i medici per dire, ok, devi essere attento per avere questa diagnosi e stabilire una diagnosi e un trattamento migliori in futuro.

[00:39:09] Dott. GG deFiebre: Altri commenti?

[00:39:15] Dottor Kyle Blackburn: Dirò, penso sempre che ci sarà un ruolo per una categoria idiopatica, almeno in un futuro molto prossimo in questi disturbi. Penso che tutti qui abbiano visto un paziente che, nonostante tutti i test, l'eziologia rimane ancora poco chiara, e può darsi che sia successo qualcosa che sarebbe stato acutamente evidente, se avessimo fatto un certo test in quel momento, quando stava accadendo , ma quel tempo è passato. Ora ci stanno vedendo qualche anno dopo. Quindi, penso ancora che ci sarà un'etichetta di qualche tipo per generico idiopatico o cripto, qualunque sia il tuo termine preferito, potrebbe essere, sarà sicuramente una percentuale minore di pazienti con un nuovo gruppo di criteri che soddisfano quella definizione . E penso che possa essere formulato in modo diverso rispetto ai criteri attuali.

[00:40:07] Dott. Eoin P. Flanagan: Penso che sia importante ricordare, so che c'è qualche accenno alla cura nella chat, ma a volte la cura migliore è guidare immediatamente il nostro trattamento. Se un paziente ha una positività all'anticorpo per l'acquaporina-4, ad esempio, e una mielite, utilizzeremo davvero lo scambio di plasma nella stragrande maggioranza di quei pazienti. Quindi, può davvero essere importante e può essere lì che possiamo davvero prevenire la disabilità. Quindi, può essere davvero cruciale in termini di risultati per i pazienti.

[00:40:46] Dott. GG deFiebre: Quindi, abbiamo parlato un po' della mielite trasversa idiopatica o della mielite associata a malattie. Quindi, cosa significano questi termini e che dire di vascolare rispetto a infiammatorio? Come distinguiamo tra questi due durante il processo diagnostico?

[00:41:08] Dott. Benjamin Greenberg: Sì, penso che in termini di seconda parte, in primo luogo, in termini di identificazione vascolare, sia prima avere un livello di sospetto basato sulla storia. Nonostante tutte le nostre tecnologie, tutti i nostri esami del sangue, è comunque importante per un operatore sanitario raccogliere un'accurata anamnesi dai pazienti e cercare uno qualsiasi dei segnali d'allarme che potrebbero portare qualcuno a essere preoccupato per un evento vascolare del midollo spinale, ed è importante riconoscere che esistono molti tipi diversi di eventi vascolari del midollo spinale. Quindi, a volte un'arteria che alimenta il midollo può essere bloccata, portando a una mancanza di flusso sanguigno. A volte è una vena che drena il midollo spinale che è bloccato. E a volte le persone hanno una connessione anormale tra arterie e vene chiamata fistola. Ciò può portare a pressioni divertenti nel cavo.

[00:41:57] E ognuno di questi può presentarsi in modo leggermente diverso. Alcuni di loro possono presentare una rapida evoluzione dei sintomi con, dove qualcuno passa da perfettamente normale a profondamente disabile in meno di sei ore. E ogni volta che ascoltiamo quella storia, penso che tutti i partecipanti alla chiamata sarebbero d'accordo sul fatto che dovrebbe essere una bandiera rossa per cercare problemi di flusso sanguigno legati al cordone. Allo stesso modo, quando sentiamo parlare di eventi ricorrenti come in particolare nelle popolazioni anziane con mal di schiena e quando la risonanza magnetica non si adatta esattamente a una classica lesione infiammatoria, dovremmo cercare queste fistole AV durali. Molti di questi vengono persi e alle persone viene detto che hanno una mielite ricorrente quando in realtà hanno un problema intrinseco con il flusso sanguigno al midollo.

[00:42:44] E poi questa è la parte davvero frustrante. Una volta che hai il sospetto che ci sia un problema di flusso sanguigno al midollo, devi lavorare con un radiologo neuro-interventista adeguatamente qualificato per fare gli studi diagnostici, un angiogramma, per vedere se c'è un'anomalia. E quindi, penso che abbiamo ancora molta strada da fare per aumentare la consapevolezza su quali siano alcune delle bandiere rosse di queste condizioni. Carlos ha lavorato molto negli ultimi anni. Guardando indietro alla storia dei pazienti che sono andati al centro per la mielite trasversa del Johns Hopkins, dove in retrospettiva, su un'attenta revisione dei loro grafici, mentre potrebbero essere arrivati ​​con la diagnosi di mielite trasversa, l'eziologia più probabile era vascolare. E penso sia giusto dire, Carlos, che molte di queste decisioni si basano sulla storia che ti ha raccontato il paziente, e talvolta o spesso sono supportate da alcuni risultati atipici della risonanza magnetica, ma quel primo passo è davvero come il paziente racconta la sua storia .

[00:43:49] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: È corretto. E in realtà, questa è una delle enfasi che stiamo dando ai nostri residenti e colleghi ora, è parlare con i pazienti e ascoltare il paziente con molta attenzione all'evoluzione dei sintomi. Stabilire il profilo temporale dei sintomi e le caratteristiche dei sintomi sono fondamentali per la diagnosi e per la diagnosi corretta, ma mi piacerebbe spostarmi un po' sul futuro. E in realtà, incontriamo tutti questi pazienti che ricevono tonnellate di esami, tonnellate di analisi del sangue, inclusi NMO, MOG e altri anticorpi e non troviamo nulla. E penso davvero che ciò che Michael, il dottor Levy, sta facendo con la parte generica della sindrome mielopatica sia molto importante e sarà molto importante per il futuro.

[00:44:38] In particolare perché come stiamo vedendo ora nei disturbi demielinizzanti del cervello e in molti altri disturbi neuroimmunologici, questo è un gruppo, un sottoinsieme di quei pazienti che attualmente siamo in grado di identificare meglio per avere polimorfismo in i geni, modificazioni genetiche che portano a variazioni molto rare delle risposte immunologiche che danno luogo a malattie demielinizzanti, disturbi della sostanza bianca. E dobbiamo avere un modo molto migliore per esplorare i nostri pazienti con mielite idiopatica perché garantisco che alcuni di quei pazienti si inseriscono effettivamente nel gruppo di pazienti in cui ci sono variazioni genetiche che stanno influenzando lo sviluppo di queste sindromi mielopatiche.

[00:45:24] Quindi penso che dobbiamo prestare attenzione a questo in futuro e dedicare maggiori sforzi per comprendere l'ospite e capire quale sia la suscettibilità genetica che i pazienti possono avere per sviluppare disturbi del midollo spinale che non sono necessariamente esclusivamente infiammatorio. Potrebbero essere in realtà disturbi metabolici che hanno danneggiato la mielina, un altro tipo di anomalie che alla fine ci daranno una spiegazione migliore per quelle mielopatie idiopatiche.

[00:45:55] Dott. GG deFiebre: Ho qualcos'altro da aggiungere, immagino, dottor Clardy, non so se ha fatto commenti sul vascolare, l'ho visto riattivare l'audio a un certo punto.

[00:46:11] Dott.ssa Stacey Clardy: Molto attento. Stavo solo per dire che penso che fosse forse, era l'articolo di Carlos, non sono sicuro di quale fosse giusto, ma penso che la cosa più potente che sia facile da ricordare per i non neuroimmunologi sia il tempo. E questo è. Puoi ottenerlo in una cronologia di cinque minuti: “Quando hai avuto la prima insorgenza di sintomi? E a che punto è sceso al livello peggiore? Quando sei stato il più severo? L'ho appena fatto questa settimana in clinica in realtà. Bennett era un paziente che penso tu ci abbia mandato. E abbastanza sicuro, la risposta è stata di 12 ore. E così quel paziente sta andando per il suo ultimo angio questa settimana perché è proprio lì, è così, domanda fatta. In un certo senso avevamo il piano dopo la risposta a quella domanda in termini di accenno a una causa veramente vascolare.

[00:47:01] Dott. Eoin P. Flanagan: L'altra cosa da menzionare, quasi alcune delle fistole sono curabili. Quindi, è davvero molto importante non perdere la fistola artero-venosa durale perché il problema è che una volta che il danno è stato fatto nel midollo spinale, è abbastanza difficile invertirlo per alcune di queste condizioni. Quindi, prima riusciamo a rilevarlo, meglio è, e abbiamo visto tutti pazienti in cui ci è voluto troppo tempo e poi hanno lottato, quindi è davvero deludente vederlo. Quindi, penso che dobbiamo ricordare in particolare quello, che possiamo risolvere abbastanza facilmente con i nostri neurochirurghi o con certe tecniche di radiologia.

[00:47:42] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Penso che nella chat ci sia una domanda molto interessante. Per i pazienti che sono stati diagnosticati molti anni fa, come 20 anni fa, vale la pena tornare indietro e rianalizzare la situazione e cambiare diagnosi? Quindi, sarà interessante dare un'opinione anche su questo. Quindi, per chiarire questa domanda?

[00:48:08] Dott. Michael Levy: questo solleva nella mia mente la domanda sulle cure e sui risultati a lungo termine, e le persone che hanno avuto attacchi anni fa e sono a questo punto ora e si chiedono: “Come sarà il mio futuro? Su che tipo di cure stai lavorando? A che tipo di terapia di rimielinizzazione o di rigenerazione del recupero stai lavorando? Mi chiedo se questo pubblico, se questo panel pensi che sia importante quale diagnosi hai in termini di ciò a cui risponderai o se una lesione del midollo spinale cinque anni dopo un attacco, che sia vascolare o NMO o altro. Se è stato fatto un danno, tutte quelle persone possono potenzialmente beneficiare di una sorta di terapia riparativa o di rimielinizzazione?

[00:49:03] Dott.ssa Stacey Clardy: Sta conducendo lì il testimone, dottor Levy?

[00:49:06] Dott. Michael Levy: Sono solo curioso, è questo il tipo di terapia di recupero che dovremo mettere nei bidoni? Terapia riparativa per NMO, terapia di recupero, i pazienti con MOG si riprendono bene da soli, potrebbero non averne bisogno, ma idiopatica TM, vascolare. Ogni categoria avrà la propria sperimentazione sulle cellule staminali o condivideranno alcune patologie comuni a cui forse tutti possono rispondere? Come pensano tutti che sarà il futuro per queste persone? Vedo le domande nella chat su cure e guarigione? Sono solo curioso di sapere cosa ne pensi.

[00:49:41] Dott. Benjamin Greenberg: Michael, penso che sia un'ottima domanda e penso che la risposta sia che alla fine ci saranno terapie che si incrociano definitivamente indipendentemente dalla causa. L'obiettivo con le terapie riparative su cui stiamo lavorando è se il midollo spinale è stato danneggiato dalla mielite trasversa idiopatica o dalla mielite trasversa associata all'anti-MOG per avere una terapia per aiutare entrambi. Ma gli studi clinici per ottenere l'approvazione di tali terapie dovranno essere condotti su popolazioni di pazienti omogenee. Ti faccio un esempio. Il nostro attuale studio sulle cellule staminali per la mielite trasversa, e speriamo di avere il nostro primo paziente in sala operatoria a marzo o aprile, esclude le persone con l'anticorpo anti-acquaporina-4 e la ragione di ciò è tecnica.

[00:50:33] Una delle preoccupazioni che abbiamo quando mettiamo le cellule staminali nel midollo spinale è che potrebbero suscitare una risposta immunitaria e causare nuova mielite come il rigetto di un organo in un trapianto di organi. Quindi, i nostri pazienti saranno immunosoppressi per prevenire quell'evento. Ma nel corso di uno studio se arruolassimo una persona con l'anticorpo anti-acquaoporin-4 e durante il follow-up avesse una nuova mielite, sarebbe molto difficile distinguere tra una ricaduta NMO e una risposta a le cellule trapiantate. Quindi, dal punto di vista della progettazione della sperimentazione clinica, penso che le prove saranno condotte su singole popolazioni di pazienti per controllare alcuni di questi problemi. Ma una volta che avremo terapie che funzionano, penso che le applicheremo a tutto lo spettro dei pazienti con midollo spinale.

[00:51:23] Dott. Eoin P. Flanagan: Penso che ci sia una domanda nella chat sul vaccino COVID, e forse è d'attualità parlarne. In generale, penso che anche per i pazienti che hanno avuto la mielite innescata da un vaccino diverso, il vaccino COVID sia abbastanza diverso e penso che lo raccomandiamo a tutti i nostri pazienti. In realtà abbiamo visto molti più problemi con i pazienti che sviluppano un'infiammazione secondaria all'infezione rispetto a quella secondaria al vaccino. Quindi, penso, raccomandiamo vivamente il vaccino COVID e cerchiamo di potenziare tutti i nostri pazienti, in particolare quelli che assumono immunosoppressori, dove ciò potrebbe metterli a rischio un po' più elevato.

[00:52:05] Dott. GG deFiebre: Perfetto, grazie per aver risposto. Allora, ci restano solo pochi minuti. Speravo che tutti voi poteste dare qualche pensiero finale e come SRNA, abbiamo in programma di continuare questa conversazione e di impegnarci maggiormente con la più ampia comunità medica per migliorare la diagnosi di mielite e mielopatia, che, così come abbiamo parlato circa, trattamenti d'impatto e prognosi e potenzialmente una cura in futuro. Quindi, immagino che mi piacerebbe solo aprirlo e vedere se qualcuno ha qualche ultimo pensiero da condividere.

[00:52:42] Dott. Eoin P. Flanagan: Posso fare un rapido pensiero finale. Dirò solo che penso che il futuro sembri buono. Abbiamo fatto molti progressi negli ultimi 20 anni e penso che molti di questi progressi si siano basati su pazienti che hanno fornito campioni di ricerca e ci hanno aiutato a scoprire queste cose, e apprezziamo davvero tutte le cose che i pazienti ci hanno dato che ci hanno permesso di conoscere queste malattie e come trattarle. Quindi, è davvero un grazie e penso che stiamo facendo buoni progressi. E siamo tutti qui insieme e vogliamo lavorare insieme per risolvere questo problema. Quindi, penso che ci sia un vero sforzo là fuori per cercare di concentrarsi sulla mielite, sui trattamenti e sull'aiutare i pazienti.

[00:53:21] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Sono d'accordo al 100% con queste affermazioni ed è estremamente importante che i pazienti e le famiglie mantengano l'attenzione sul futuro. E ancora, ci sono molte frustrazioni e ogni settimana sperimentiamo quella frustrazione. La frustrazione che provi con il dolore cronico, o la debolezza cronica, o la spasticità, è la stessa frustrazione che proviamo noi per non essere in grado di trattare correttamente o migliorare quella situazione. Quindi, penso che nel prossimo futuro dobbiamo prestare maggiore attenzione per migliorare la qualità della vita, in particolare il dolore, penso che il dolore sia un incubo, abbiamo molti farmaci per il dolore. Abbiamo curato con successo i pazienti per quel dolore e penso che lo sforzo di molte istituzioni, NIH e altre istituzioni stanno finanziando la ricerca dovrebbe concentrarsi sull'aiutarci a ottenere un trattamento migliore per la gestione del dolore, nei pazienti con mielite e mielopatie in generale.

[00:54:28] Dott.ssa Stacey Clardy: Sì, penso che la difesa sia una cosa importante e difendere te stesso. Ovviamente, ci sono alcune persone in questa chiamata che sono piuttosto appassionate nel provare a spostare l'ago in avanti in questa condizione, ma con Internet ora, penso, arrivando preparato a porre le domande difficili ai tuoi documenti, penso che ci piaccia. Penso che apprezziamo il fatto che ogni volta che posso dire che un paziente ha riflettuto sulle cose, aiuta davvero a fare la differenza. Quindi, poiché a volte rimaniamo coinvolti nella gestione dei sintomi, e quindi se non è quello che hai in mente, e se la tua mente è, cerchiamo di più perché è successo o cerchiamo di più la riabilitazione e le strade creative lì, io pensa davvero solo dicendo le tue priorità principali ogni volta per la visita e sostenendo in questo modo, aiuta davvero a portare avanti le cose per ottenere il massimo da ciò che è attualmente disponibile che abbiamo da offrire.

[00:55:30] Anche dicendo che ho alcuni pazienti che dicono che voglio essere il primo della lista, il secondo processo arriva per X. Va bene, lo ricordiamo. Quindi davvero, non sottovalutare l'impatto che hai sul tuo medico quando arrivi con un elenco mirato di obiettivi e continua a farlo perché sono i pazienti che stanno andando avanti.

[00:55:51] Dott. Benjamin Greenberg: Sì. E se posso solo combaciare brevemente con il commento di Stacy sull'advocacy. L'autodifesa è così importante e quindi anche la difesa a livello di comunità è importante e l'SRNA attraverso programmi come questo penso faccia un ottimo lavoro nel mantenere la comunità connessa, ma voglio lanciare un appello a tutti coloro che ascoltano mentre ricevi quelle e-mail dal SRNA con sondaggi o registri e ci vuole così tanto tempo per mettere insieme i tuoi record e inserire i dati. È tempo ben speso. Le informazioni raccolte da quei tipi di studi di indagine in cui ti poniamo le domande della comunità sono davvero importanti perché noi, tutti i diversi specialisti in questa chiamata, abbiamo solo un piccolo frammento di visione della comunità in base a chi viene alla nostra clinica .

[00:56:39] Ed è così importante per noi comprendere la comunità in generale, nel suo insieme a livello internazionale e quindi se dovessi lanciare un appello là fuori sarebbe quello di prenderti il ​​tempo possibile per rispondere a quei sondaggi perché i dati sono in realtà molto significativi.

[00:56:56] Dott. GG deFiebre: Grazie. E poi, il dottor Blackburn.

[00:57:02] Dottor Kyle Blackburn: Sicuro. Quindi, penso che il tutto, per concludere tutto, l'intera discussione di oggi riguardi il cambiamento del modo in cui pensiamo a queste cose definendo potenzialmente una nuova nomenclatura e penso che sia davvero importante. Penso che questo porterà le persone nelle primissime fasi della malattia a identificare prima la diagnosi corretta, applicare il trattamento appropriato per ridurre al minimo i danni nella fase acuta, che è fondamentale, identificare le persone ad alto rischio di ricaduta per prevenire che sta accadendo. E poi ovviamente ci concentriamo sull'identificazione di queste cose e di modi sempre più raffinati, i modi per aiutare il recupero. Quindi, penso che questo sia solo il primo passo di una lunga serie di lavori a venire.

[00:57:57] Dott. GG deFiebre: Grande. E il dottor Levy?

[00:58:03] Dott. Michael Levy: Sono entusiasta dell'opportunità di fare ricerca in questo settore. E penso che continueremo a suddividere la classificazione della mielite trasversa in gruppi più piccoli di gruppi di pazienti omogenei e quindi saremo in grado di fare una buona ricerca sul trattamento per tutti loro. Quindi, resta sintonizzato.

[00:58:27] Dott. GG deFiebre: Grande. Bene, grazie mille a tutti per aver chattato con me e anche per aver risposto ai commenti. Lo apprezzo molto anche io. Sei meravigliosa. Quindi, grazie mille e non vediamo l'ora di continuare questa conversazione. E sì, grazie. Buon fine settimana a tutti.

[00:58:44] Dott. Carlos Pardo-Villamizar: Grazie dottoressa Gabriella.

[00:58:46] Dott. Eoin P. Flanagan: Thank you.

[00:58:48] Dott.ssa Stacey Clardy: Thank you.

[00:58:49] Dott. Benjamin Greenberg: Thank you.