[00:00:05] Dottor Sandy Siegel: Grazie a tutti per essere qui. Mi sento come se fossi a una riunione. Pauline ha avuto un attacco infiammatorio nel luglio del 1994, e poi è successo questo. E, se lo descrivessi, è quello che faremmo per tre giorni. Quindi, non mi dilungherò su tutto questo. È diventata un'organizzazione e, cosa più importante, una comunità di oltre 15,000 persone provenienti da più di 120 paesi in tutto il mondo.

[00:01:12] Pauline era un'insegnante di scuola materna. Io ero un'antropologa culturale e nessuna di noi due aveva la formazione o l'esperienza per fare nulla di ciò che ci eravamo prefissati di fare e che avevamo finito per realizzare. Dopo aver fatto questo lavoro per circa 20 anni, ho deciso, dopo aver realizzato che probabilmente non avrei vissuto per sempre, che avevo l'obbligo di condividere ciò che avevo imparato in quei 20 anni perché avevo imparato molto.

[00:01:54] Quando le persone chiamavano la Transverse Myelitis Association, che è come eravamo conosciuti a quei tempi, il mio telefono squillava in cucina e sono sicuro che Pauline e io abbiamo parlato con centinaia e centinaia, forse migliaia, di persone nel corso degli anni. Non sapevamo assolutamente nulla di questi disturbi quando abbiamo fondato l'organizzazione e ho somministrato un sondaggio solo per raccogliere informazioni.

[00:02:30] Quando ho inviato la prima newsletter nel 1997, e avevamo 815 partecipanti a quel sondaggio che ho trascorso anni ad analizzare, e Jessie Danninger e io abbiamo presentato i risultati al simposio di Baltimora nel 2004. Avevo partecipato a ogni singola sessione educativa di tutti i nostri simposi per anni. Ho letto ogni articolo pubblicato nella letteratura medica e ho seriamente interrogato ogni esperto medico nella nostra comunità. E avevo vissuto con Pauline per 25 anni e vissuto le esperienze che aveva avuto con la mielite trasversa.

[00:03:22] Il libro si chiama L'esperienza del paziente con mielite trasversa: una prospettiva antropologica. L'ho fatto sulla TM perché è quello che ho capito meglio, ma in realtà, quel libro parla di tutti questi disturbi. E se non l'avete ancora capito, non importa cosa sta causando i sintomi che avete; sarete tutti trattati allo stesso modo.

[00:03:49] Quindi, gran parte del libro si applica a tutti i rari disturbi neuroimmuni, ed è una prospettiva antropologica perché sto descrivendo ciò che ho osservato. Non ho mai dato consigli medici, quindi il libro non include alcun tipo di consiglio medico. Copre molti, molti argomenti diversi e le persone della nostra comunità che sono qui questo fine settimana, e anche i professionisti medici che presenteranno questo fine settimana, hanno scritto articoli per il libro.

[00:04:34] Volevo che le ultime parole del libro fossero di Pauline perché niente di tutto questo sarebbe successo senza di lei. Era andata in pensione mentre stavo completando il libro. Era stata un'insegnante di scuola elementare per 25 anni ed era esausta. Quindi, non volevo tormentarla dicendole: "Ho bisogno della tua conclusione, ho bisogno della tua conclusione". L'ho lasciata in pace. Alla fine, nel 2017, prima di andare in vacanza nel Montana per tre settimane, mi ha consegnato la sua conclusione ed è morta durante quella vacanza. E ho chiesto a Ben di leggere quella conclusione per me.

[00:05:44] Dott. Benjamin Greenberg: Quindi, è un onore pronunciare le parole di Pauline. Comincerò con il titolo, e vorrei che tutti ci pensassero per un momento: Progetti, non ce n'è uno. “Sono passati 23 anni da quando la mia vecchia vita è finita e la mia nuova vita è iniziata dopo il mio attacco di mielite trasversa. Ci sono molti pensieri e sentimenti che mi sono rimasti dentro durante questa esperienza e che credo siano veri.

[00:06:13] Uno, credo che fossi destinato a ricevere TM, in modo che Sandy potesse aiutare me e tutti coloro che soffrono di queste rare malattie neuroimmuni. Sandy ha l'intelligenza, la sicurezza, il carattere straordinario e la passione che hanno reso possibile creare e costruire la TMA e renderla la famiglia che è oggi. Basterebbe incontrare Sandy per vedere che è una persona genuina e di qualità. La sua ispirazione tocca il cuore e ti fa desiderare di essere una persona migliore.

[00:06:43] Sandy crede nelle persone e conosce la grandezza di ogni persona. Tutti hanno bisogno di qualcuno che creda in loro. Tutti hanno bisogno di una Sandy. Io sono fortunata ad avere la mia. Secondo, devi essere coraggioso per te stesso e per gli altri. È tutta una questione di speranza. Ci troviamo improvvisamente in un mondo di cui non sappiamo nulla. Sono stata fortunata a essere trasferita in uno dei 10 migliori ospedali di riabilitazione del midollo spinale negli Stati Uniti.

[00:07:09] Sono stato accolto da un intero team di persone, tutte lì per il mio benessere. Dopo che il team si è presentato, ho detto loro: "Fantastico. Sono un'insegnante di scuola materna. Sono una farfalla. Ballo per la stanza. Quindi, questo non funzionerà. Fai quello che devi fare, e io farò quello che devo fare, e andrà tutto bene". Questo ricordo è uno dei tanti che non dimenticherò mai.

[00:07:38] Terzo, le piccole cose della vita sono davvero le grandi cose della vita. Quarto, è importante trovare l'umorismo ovunque tu possa. Quando ero in ospedale, iniziavo ogni giorno usando uno specchio per guardarmi il sedere. Era molto serio perché stavo controllando le piaghe da decubito, che sono pericolose per la vita. Dopo 25 anni come insegnante elementare, quest'anno sono andato in pensione; il mio corpo non era semplicemente in grado di gestire tutte le responsabilità e lo stress. Non mi sentivo così bene da quando ho iniziato a insegnare."

[00:08:17] Quindi, devo ringraziare Sandy per aver condiviso e Pauline per aver condiviso le sue parole, ed è davvero ironico che le parole di una donna minuta, bella e tranquilla siano pronunciate da un uomo molto grande e rumoroso. Quindi, questo è un po' strano. Potresti aver scelto la persona sbagliata. Non penso che tu abbia colto appieno l'effetto di Pauline. Ma, come modo per dare il benvenuto a tutti a Dallas, abbiamo pensato che non ci fosse modo migliore che iniziare con la fondatrice dell'organizzazione che conosciamo e amiamo, Sandy, e le parole di Pauline, che ha reso tutto questo possibile. Quindi, grazie, Sandy, per aver condiviso.

[00:09:00] Quindi, sai che un'organizzazione è invecchiata se il fondatore parla di rispondere al telefono nella sua cucina. Questa è una frase molto antiquata. Ma parte dell'inizio, se non la vera e propria fondazione, dell'organizzazione riguardava la comunità, riguardava l'unire le persone. Perché nel mondo delle malattie rare, è molto potente incontrare altre persone che hanno attraversato la stessa cosa che hai attraversato tu. E non è potente solo per i pazienti o per le famiglie, ma in questa stanza ci sono pazienti, operatori sanitari, medici e scienziati misti.

[00:09:38] Ed è estremamente potente, parlando ora come clinico, come scienziato, far parte di questa comunità, perché impariamo molto di più da voi di quanto, francamente, voi impariate da noi. Ma stiamo cercando di migliorare. Sono grato di far parte di simposi ora per — dov'è Chitra? Sono passati 20 anni dal mio primo simposio a Baltimora? Sì, quindi sono 20 anni. Accidenti, sei vecchio, Doc.

[00:10:09] Quindi, è passato molto tempo e devo dire che ci sono un paio di cose che non sono cambiate affatto e alcune cose molto importanti che sono cambiate in modo significativo. Quindi, prima di tutto, solo l'incredibile senso di meraviglia che unisce la comunità, e le nuove relazioni che si costruiscono, e le nuove amicizie che si creano, e le nuove collaborazioni che si costruiscono non sono cambiate in 20 anni. Cosa è cambiato?

[00:10:34] Quindi, se si guarda solo l'agenda, e ne parleremo un po', c'è molto di più da discutere rispetto a 20 anni fa. C'è molta più sostanza, e questa è una cosa meravigliosa. Vent'anni fa, non eravamo in streaming live virtuale. Oggi lo siamo. Quindi, a quelli di voi che si uniscono a noi online, diamo il benvenuto e vi ringraziamo per la vostra partecipazione e non vediamo l'ora di coinvolgervi e includervi in ​​tutti i modi possibili.

[00:10:57] Ciò che è cambiato è anche la comunità più ampia che è stata coinvolta. Voglio iniziare ringraziando gli sponsor per questo simposio. Siamo molto grati di collaborare con l'industria e con i centri accademici tra cui Alexion, AstraZeneca Rare Diseases, Amgen Rare Diseases, Genentech, UCB Pharma, il Kennedy Krieger Institute International Center for Spinal Cord Injury. Ringraziamo tutti voi per essere sponsor del programma. Prima di entrare nell'ordine del giorno e nelle prime presentazioni, voglio rendervi consapevoli di alcune cose.

[00:11:29] Quindi, ci sono rinfreschi sul retro. Ci sono bagni proprio fuori dalla porta. C'è una sala benessere situata a Dock Carchers; è proprio in fondo al corridoio per rilassarsi, ringiovanire, se hai bisogno di una pausa. Questo è sponsorizzato da UCB Pharmaceuticals; lo apprezziamo. E quindi, è una lunga giornata, è un lungo weekend, quindi se hai bisogno di alzarti, fare stretching, prenderti una pausa, c'è una sala dall'atmosfera meravigliosa e molto bella in cui rilassarti.

[00:11:53] La clinica per le lesioni del midollo spinale KKI ha sponsorizzato la pausa caffè Barista; lo apprezziamo. Poi ci sarà uno spazio espositivo nella sala Stinson dove potrete imparare dagli sponsor e dagli espositori. Collaboriamo con l'organizzazione CAN Do MS per offrire il programma Take Charge sabato sera e domenica mattina e vi daremo maggiori informazioni a riguardo.

[00:12:15] Quindi, faremo del nostro meglio per far sì che tutto sia puntuale. Ci saranno sessioni in cui sarà possibile fare domande e incoraggiamo tutti a partecipare. Vogliamo sentire da tutti voi e imparare dalle vostre esperienze. Se, in certi momenti, dobbiamo terminare prematuramente, non prenderla sul personale. Ci sono molte pause e opportunità di networking per discutere e ottenere risposte alle tue domande.

[00:12:40] Se si guarda l'agenda di oggi, finora siamo puntuali, ma Carlos sta tenendo le quote. Dovremmo essere in ritardo quando arriveremo alla pausa caffè. Inizieremo questa mattina con, probabilmente, quella che definirei una delle sessioni più importanti di oggi, ovvero "Qual è la mia diagnosi?", in cui invitiamo i membri della nostra comunità a venire e condividere le loro storie personali sul loro percorso diagnostico.

[00:13:08] Questo sarà moderato da GG, che sta salendo sul palco ora e inviterà i relatori del nostro panel tra un momento. Da lì, passeremo a quello che sembra un quiz show chiamato Qual è la mia diagnosi? — un medico e una tavola rotonda. Lo scopo è davvero quello di aggiornare tutti sullo stato dell'arte dei criteri diagnostici. Perché se chiedo, alzando la mano, a quante persone nella sala a cui è stata diagnosticata una malattia rara è stato cambiato il titolo della diagnosi a un certo punto, dalla prima alla seconda diagnosi, immagino che almeno l'80% delle mani si alzeranno.

[00:13:45] Ciò che è davvero divertente è quando un gruppo di dottori si riunisce e decide: "Sto scherzando, lo cambieremo di nuovo". E quindi, faremo un piccolo quiz show di Qual è la mia diagnosi? e cercare di far sì che tutti siano aggiornati sullo stato dell'arte per quanto riguarda i criteri e su come procediamo con i test e inseriamo le persone in qualsiasi categoria ci venga in mente quella settimana.

[00:14:05] Quindi, mentre trascorrete il fine settimana, tutti si sentono a loro agio ai loro tavoli, ma quando andiamo in pausa e torniamo, incoraggio tutti a mescolarsi e socializzare. Fate conoscenza con altre persone qui. I medici e le altre persone che parleranno vi danno il benvenuto per affrontarli nei corridoi, fare loro domande, conoscerli. Vogliono davvero conoscere anche tutti voi.