Sperimentazioni cliniche su meteoroidi e cosMOG per i trattamenti MOGAD

16 settembre 2024

Nell'episodio "ABCs of MOGAD" intitolato "Meteoroid and cosMOG Clinical Trials for MOGAD Treatments", Krissy Dilger di SRNA è stata raggiunta dal dott. Michael Levy. Hanno descritto la malattia da anticorpi MOG e le sue somiglianze con NMO e SM, spiegando le attuali opzioni terapeutiche [00:01:56]. Il dott. Levy ha parlato dello studio clinico cosMOG, descrivendo in dettaglio il meccanismo e il potenziale del rozanolixizumab e i criteri di partecipazione [00:04:54]. La discussione ha anche riguardato lo studio Meteoroid e il satralizumab come potenziale trattamento per MOGAD, confrontandone i criteri di progettazione e ammissibilità con quelli di cosMOG [00:15:12]. Entrambi gli studi stanno arruolando attivamente partecipanti, con l'obiettivo di prevenire le ricadute della malattia e ampliare ulteriormente le opzioni di trattamento in futuro [00:20:50].

*Nota bene: il rozanolixizumab può ora essere somministrato anche a domicilio.

[00:00:02] Annunciatore: "ABCs of MOGAD" è una serie di podcast educativi per condividere conoscenze sulla malattia da anticorpi MOG o MOGAD, un raro disturbo neuroimmunitario che causa preferibilmente infiammazione nei nervi ottici e nel midollo spinale. "ABCs of MOGAD" è ospitato da SRNA, la Siegel Rare Neuroimmune Association.

[00:00:25] SRNA è un'organizzazione non-profit focalizzata sul supporto, l'istruzione e la ricerca di rari disturbi neuroimmuni. Puoi saperne di più su di noi sul nostro sito web wearesrna.org. Questa serie è sponsorizzata in parte da Amgen; Alexion, AstraZeneca Rare Disease; e UCB.

[00:00:52] Krissy Dilger: Ciao e benvenuti a "ABCs of MOGAD". Mi chiamo Krissy Dilger e ho moderato questa puntata intitolata "Meteoroid and cosMOG Clinical Trials for MOGAD Treatments". Per questa puntata, sono stata lieta di essere affiancata dal dott. Michael Levy.

[00:01:09] Il dott. Levy è professore associato presso la Harvard Medical School e direttore della Neuroimmunology Clinic and Research Laboratory presso il Massachusetts General Hospital. Puoi vedere la sua biografia completa nella descrizione del podcast. Benvenuti e grazie per essere qui con me oggi. Possiamo iniziare fornendo una breve spiegazione di cosa sia la malattia da anticorpi MOG?

[00:01:36] Dott. Michael Levy: La malattia da anticorpi MOG è una condizione autoimmune che causa neurite ottica e mielite trasversa. È molto simile sia alla NMO nella predilezione per il coinvolgimento del nervo ottico e del midollo spinale, ma anche molto simile alla sclerosi multipla in termini di attacco per lo più alla mielina anziché danneggiare altre parti del sistema nervoso.

[00:02:00] Clinicamente hanno tutti le stesse caratteristiche quando inizia l'attacco. È difficile distinguere la neurite ottica dalla SM, MOG o NMO, sebbene la NMO tenda a essere più grave. Anche la MOG può essere molto grave. Ma poi c'è un periodo di guarigione che sembra essere migliore per le persone con MOG rispetto alla NMO.

[00:02:21] È anche molto buono per la SM. Quindi, ci sono molte caratteristiche cliniche che si sovrappongono, ma sembra adattarsi bene tra NMO e SM, e ha i suoi anticorpi, quindi possiamo distinguere chiaramente le differenze tra queste nel lavoro diagnostico.

[00:02:39] Krissy Dilger: Capito. E quali sono le attuali terapie offerte per il mantenimento di questa malattia?

[00:02:47] Dott. Michael Levy: Bene, MOG è interessante perché all'inizio tutti vengono trattati allo stesso modo. Tutti ricevono un ciclo di steroidi, poi scopriamo cosa hai. E se hai MOG, potresti rispondere meglio alle IVIG. Questo vale anche per ADEM con MOG e senza anticorpi MOG. Ma nella SM non usiamo davvero le IVIG. Nella NMO, preferiamo lo scambio di plasma.

[00:03:12] Ora, tutto questo è all'inizio. Dopo che l'infiammazione scompare da quell'attacco, le persone con MOG hanno solo il 50% di possibilità di ricadere. E se si inizia il trattamento, l'intero scopo del trattamento è prevenire la successiva ricaduta. Nella NMO, se si risulta positivi all'acquaporina-50, sappiamo che si avrà una ricaduta, sappiamo che sarà grave.

[00:03:34] Quindi, nessuno lascia la mia clinica senza una scelta di farmaci perché dobbiamo iniziare qualcosa. Per la SM curiamo principalmente a lungo termine. Mettiamo le persone in cura per tenerle lontane dalla sedia a rotelle tra 15 anni. Ma con la MOG, è un po' diverso perché se metà delle persone non avrà comunque ricadute, allora siamo un po' titubanti a mettere in cura il 100% delle persone per evitare che il 50% ricada.

[00:04:00] Sebbene ci siano alcuni dati che, almeno per alcuni mesi, se si cura c'è una maggiore possibilità di rimanere un singolo attacco monofasico. Per le persone che hanno una MOG recidivante, ci sono trattamenti off-label. È lo stesso modo in cui iniziamo sempre con le malattie rare. Utilizziamo trattamenti che pensiamo funzioneranno che prendiamo in prestito da malattie correlate ed è lo stesso per la MOG.

[00:04:24] Abbiamo preso in prestito CellCept, abbiamo preso in prestito IVIG. Questi sono i nostri primi due e poi abbiamo preso in prestito tocilizumab e sono tutti abbastanza efficaci e ci sono pro e contro per ciascuno di questi trattamenti di cui potremmo parlare, ma sono tutti off-label.

[00:04:38] Ciò significa che non sono approvati dalla FDA. L'assicurazione ci odia perché costano un sacco di soldi. Il CellCept è economico, ma gli altri due sono costosi e non abbiamo prove che funzionino. Abbiamo solo esperienza che lo fanno.

[00:04:52] Krissy Dilger: E così, oggi siamo qui per parlare di due sperimentazioni per il trattamento MOGAD che, se avranno successo, vedremo come andranno e, e forse saranno aggiunte a quell'elenco di terapie offerte per MOGAD. Quindi, iniziamo con la sperimentazione cosMOG. Puoi raccontarci come è nata la sperimentazione clinica cosMOG? E qual è il background di come, potrei dire questo sbagliato ma il rozanolixizumab è diventato considerato un potenziale trattamento MOG?

[00:05:31] Dott. Michael Levy: Rozanolixizumab lo abbreviamo in rozumab. Il rozumab è un farmaco nuovo per la neuroimmunologia, nuovo per la MOG, nuovo per la NMO e la SM. Il modo in cui funziona è che nel tuo corpo hai un meccanismo per riciclare il tuo plasma in continuazione. Un po' di esso viene sminuzzato, le proteine ​​buone vengono salvate, le proteine ​​cattive vengono prese di mira per il riciclaggio.

[00:06:01] Per salvare gli anticorpi c'è un recettore chiamato recettore Fc neonatale, che salva i tuoi anticorpi in modo che non vengano distrutti. Quindi, ogni volta che il tuo plasma viene inghiottito, gli anticorpi vengono salvati e rimessi in circolazione in modo che possano fare il loro lavoro.

[00:06:16] Questo farmaco, il rozanolixizumab, lo blocca. Ciò significa che quando il plasma viene assorbito per la degradazione, anche gli anticorpi vengono degradati e funziona abbastanza rapidamente. Una singola dose di questo farmaco ridurrà i tuoi anticorpi di circa due terzi.

[00:06:32] Questo potrebbe suonare familiare alle persone che hanno fatto lo scambio di plasma. Con lo scambio di plasma circa due terzi dei tuoi anticorpi vengono rimossi a giorni alterni tramite un processo di filtrazione. E questi livelli di anticorpi potrebbero suonare familiari anche alle persone che usano IVIG. Nell'IVIG, uno dei meccanismi è che diluisce tutti i tuoi anticorpi naturali, ma poi innesca il riciclaggio di tutti quelli nativi.

[00:06:56] Quindi, tutti questi seguono più o meno lo stesso meccanismo. E per ogni malattia in cui IVIG e plasmaferesi sono stati utili, questi farmaci sono stati introdotti e hanno avuto molto successo. Miastenia gravis, ad esempio, il rozanolixizumab è già approvato per questo.

[00:07:12] Poiché conosciamo bene l'IVIG, pensiamo che l'IVIG sia utile nel MOG. Ci siamo rivolti all'azienda e abbiamo detto, ehi, questa sembra una buona opportunità per sviluppare un farmaco per il MOG. Ci hanno creduto. Sono saltati direttamente in una sperimentazione di fase tre. È stata lanciata un paio di anni fa, in 65 siti in tutto il mondo.

[00:07:32] Questo è un farmaco che viene iniettato sotto la pelle, impiega circa 1015 minuti per penetrare sotto la pelle, poi si diffonde nel corpo e viene ripetuto ogni settimana. Ciò che fa è esaurire i livelli proprio come le IVIG e lo scambio di plasma e poi i livelli tornano su e poi si esaurisce.

[00:07:52] E continua a ripetersi e a ripetersi e questo mantiene l'anticorpo MOG su una base costante che lo mantiene esaurito. Quindi, non sappiamo se funziona. Questa è una sperimentazione in corso. È controllata con placebo e penso che dovrebbe essere pubblicata nel 2026 e allora sapremo per certo se funziona.

[00:08:14] Krissy Dilger: Quindi, ci restano ancora alcuni anni in questa fase di sperimentazione. Immagino che tu abbia già risposto a molte delle mie domande, credo, in quella spiegazione, il che è stato fantastico. Ma giusto per tornare indietro, qual è la domanda di ricerca generale a cui questa sperimentazione sta cercando di rispondere? E ci sono già state sperimentazioni sulla sicurezza?

[00:08:45] Dott. Michael Levy: Quello che stiamo cercando di stabilire è se questo farmaco può prevenire la ricaduta successiva. Di nuovo, con le persone MOG sanno che una volta che il danno è fatto, è fatto e c'è un processo di guarigione. Ma non è come colpire di nuovo il sistema immunitario, sopprimere il sistema immunitario renderà il processo di guarigione più veloce.

[00:09:05] Una volta che l'infiammazione è scomparsa, la guarigione deve avvenire da sola. Quindi, se si usa un farmaco per colpire il sistema immunitario, in realtà si sta solo prendendo di mira la successiva ricaduta. Si sta cercando di impedire che ciò accada.

[00:09:19] E quindi, in questo momento la sperimentazione sta arruolando solo persone che hanno avuto una MOG recidivante, non persone che hanno avuto un solo attacco. Perché un attacco, 50/50 di possibilità che non ne avrai un secondo. Quindi, non vogliamo curare tutte quelle persone. Devi dichiarare di aver avuto una malattia recidivante con MOG e poi puoi arruolarti.

[00:09:39] Krissy Dilger: E non so se hai detto se sono già stati effettuati test di sicurezza.

[00:09:47] Dott. Michael Levy: Non ce ne sono, non specificamente con MOG. Ci sono studi sulla sicurezza su persone sane, studi sulla sicurezza con miastenia gravis e sono tutti abbastanza simili. La FDA ritiene che le persone sane o affette da miastenia, se avessero avuto un problema di sicurezza con questo farmaco, si applicherebbe anche a MOG.

[00:10:10] Krissy Dilger: E hai detto che possono partecipare solo i pazienti MOG confermati recidivi. Ci sono altri parametri per chi può partecipare? Bambini?

[00:10:20] Dott. Michael Levy: Ci sono. Bambini, no. Ci abbiamo provato davvero tanto, ma il farmaco deve avere un record di sicurezza negli adulti prima di poter essere applicato ai bambini. Quindi, stavamo pensando a una sperimentazione a livelli, una volta che metà degli adulti saranno arruolati, allora forse potremmo aprirlo ai bambini.

[00:10:40] Ma ci sono così tante barriere aggiuntive per l'arruolamento dei bambini che abbiamo semplicemente deciso di separarle. Prima gli adulti e poi i bambini. Altrimenti, potremmo sacrificare l'intera sperimentazione solo per far entrare i bambini. Ma sappiamo che circa il 30%-40% delle persone MOG ha meno di 18 anni. E quindi, dobbiamo fare la sperimentazione sui bambini dopo. Non c'è scelta per questo.

[00:11:05] Krissy Dilger: I partecipanti potranno continuare ad assumere altre terapie mentre sono coinvolti in questa sperimentazione oppure sarà loro richiesto di sospenderne altre?

[00:11:16] Dott. Michael Levy: Non possono assumere immunoterapie. Ma se assumono pillole per la pressione alta o antidolorifici o altro, possono continuare a prenderli. Ma non vogliamo che nessuna delle immunoterapie interferisca. E ho dimenticato di menzionare un paio di altri criteri di inclusione.

[00:11:33] Vogliamo MOG recidivante come ho detto, ma la ricaduta deve avvenire nell'ultimo anno perché non vogliamo persone che sono state in una remissione prolungata. È possibile che se hai avuto due ricadute cinque anni fa, potresti non avere mai un terzo attacco.

[00:11:48] Ci sono persone che hanno avuto solo uno o due o tre eventi e mai niente di più. Quindi, vogliamo persone che hanno una malattia recidivante ma anche una malattia più recente. E poi l'ultima esclusione riguarda il cancro e altre condizioni simili, che potrebbero interferire. Quindi, con quelli che dovrebbero essere esclusi.

[00:12:12] Krissy Dilger: Penso che ne abbiate già parlato un po', ma qual è lo stato della sperimentazione finora? E ci sono stati risultati di cui siete in grado di riferire o è troppo presto?

[00:12:23] Dott. Michael Levy: Lo stato della sperimentazione è che si sta arruolando attivamente. Stiamo ancora cercando molto partecipanti. In particolare, nel nostro sito ne abbiamo parecchi che stanno partecipando e penso che al momento siamo un po' sopraffatti. È una visita settimanale e ci sono molte valutazioni e siamo molto grati a tutti i pazienti generosi che si sono iscritti.

[00:12:50] Ma ci sono molti altri siti. Ci sono almeno nove siti, credo, negli Stati Uniti, diversi in tutto il mondo. Quindi, ovunque tu stia guardando questo video, probabilmente c'è un sito vicino a te e potremmo sempre trovarne uno o aiutarti a trovarne uno se ne hai bisogno. Ma si sta iscrivendo molto attivamente in Europa, in Asia, Nord America, Sud America e Australia.

[00:13:17] Krissy Dilger: Fantastico. Sì, e so che SRNA ha anche quella sperimentazione sul nostro sito web. Puoi sempre inviarci un'e-mail e saremo lieti di aiutarti a trovarla. E, se avrà successo, chi sarà potenzialmente idoneo per questo trattamento in futuro?

[00:13:37] Dott. Michael Levy: Dipende da come la vede la FDA. Sicuramente richiederanno che le persone abbiano l'anticorpo MOG. Anche questo fa parte dei criteri clinici. Quindi, la maggior parte di noi non chiama nessuno MOG a meno che non abbia l'anticorpo MOG. Ma questo sarebbe probabilmente scritto sull'etichetta per la FDA e probabilmente dovrebbe avere malattia recidivante. Ora, vorremo usarlo come dottori e pazienti potrebbero volerlo usare anche in persone che non hanno mai avuto un secondo attacco.

[00:14:06] Forse le persone lo vogliono per un periodo di tempo o forse per un periodo di tempo prolungato e questo sarà tecnicamente off-label probabilmente. L'etichetta sarà scritta per seguire le linee guida negli studi clinici che sarebbero MOG recidivante, recidiva nell'ultimo anno, adulto e tutto il resto sarà considerato off-label.

[00:14:27] Ma lavoreremo per ampliare le indicazioni. Lavoreremo per ottenere un'indicazione nei bambini. Potremmo lavorare per un'indicazione nella malattia monofasica e quindi ci sarà ancora molto lavoro da fare.

[00:14:41] Krissy Dilger: Fantastico. Bene, grazie mille e credo che sia tutto ciò di cui dobbiamo parlare con cosMOG, a meno che non ci sia altro che vorresti aggiungere?

[00:14:51] Dott. Michael Levy: No, non posso dirti nulla su come sta procedendo la sperimentazione. Sta andando. C'è molta attività, ma non posso dire nulla perché romperebbe la cieca e dobbiamo essere molto rigorosi scientificamente in modo da poter dire se questo farmaco funziona davvero o no.

[00:15:10] Krissy Dilger: Ottimo. Quindi, andando avanti, c'è un altro trial che credo sia in corso, ma possiamo parlarne di più. Penso che il soprannome o qualcosa del genere si chiami Meteoroid. Puoi raccontarci come è nato questo trial e qual è il retroscena di come il satralizumab sia diventato considerato un potenziale trattamento MOGAD?

[00:15:34] Dott. Michael Levy: Sì, quindi sia Meteoroid che cosMOG sono entrambi nomi un po' cosmici. Si basano su nomi di sperimentazioni locali del mondo NMO. Come Sakura Sky e Sakura Star. Non so come siano arrivati ​​a questi nomi, ma è questo il tema. Satralizumab lo riconoscerai come Enspryng, che è già approvato per NMO.

[00:16:01] E così, per le persone con MOG, c'era una persona con MOG nello studio NMO e trattata. E inoltre, abbiamo utilizzato molto tocilizumab in MOG. Ho detto che è una delle nostre opzioni off-label preferite. Ha esattamente lo stesso meccanismo del satralizumab.

[00:16:20] Quindi, lo stavamo già usando, e il produttore se n'è accorto, e ha detto, beh, abbiamo un'opzione migliore. Questo è un farmaco che dobbiamo somministrare solo una volta al mese, e sappiamo che le persone stanno usando la forma IV e la forma sottocutanea che viene somministrata più frequentemente. Sviluppiamolo per MOG.

[00:16:41] E una volta che una sperimentazione clinica viene lanciata, le aziende iniziano a farsi prendere dal panico. Pensano, ok, se la sperimentazione clinica è già completata quando entriamo, allora sarà molto più difficile ottenere l'approvazione. Quindi, questo è ciò che accade nelle sperimentazioni cliniche, non appena ne viene lanciata una, tutti coloro che ci hanno pensato devono intervenire contemporaneamente, e quindi ci sono molti parallelismi.

[00:17:04] Questo modello di studio clinico è quasi identico al precedente. È placebo 50/50. Quindi, potresti essere arruolato nel braccio placebo, potresti essere arruolato nel braccio di trattamento. Non sai in quale braccio ti trovi. Ma in entrambi gli studi, se hai un attacco, esci da quel periodo in cieco. E poi ricevi il farmaco gratis per il resto del tempo.

[00:17:28] Quindi, entrambi i progetti sono molto, molto simili in questo senso. C'è una grande differenza. Nel trial Meteoroid con satralizumab ti è consentito assumere CellCept o azatioprina o prednisone a basso dosaggio. È lo stesso accordo che hanno fatto nei trial NMO. Con rozanolixizumab, è un placebo puro.

Credono di non voler contaminare i risultati. Perché se è una decisione difficile, vogliono essere sicuri che il farmaco funzioni. Con il satralizumab, lo hanno fatto in NMO e hanno comunque visto risultati molto chiari. Quindi, credono che un po' di terapia di base non possa intorbidire le acque.

[00:18:04] Krissy Dilger: Ottimo, e credo che sia simile al processo cosMOG, qual è la domanda di ricerca generale a cui questo processo sta cercando di rispondere? E ci sono già stati dei test sulla sicurezza?

[00:18:16] Dott. Michael Levy: Esattamente lo stesso risultato. Stanno cercando di prevenire la prossima ricaduta. I criteri di inclusione sono quasi identici. Il meteoroide con satralizumab consente una ricaduta negli ultimi due anni, al contrario di una sola nell'ultimo anno per il rozanolixizumab. Quindi, un po' più generoso. Altrimenti, identico. Non può avere il cancro. Non può avere la malattia da acquaporina-4.

[00:18:39] Devi risultare positivo all'anticorpo MOG. Devi altrimenti soddisfare tutti i criteri clinici. Ma sono molto simili per il resto e sono entrambe iniezioni sottocutanee. Il rozanolixizumab impiega circa 10-15 minuti per l'infusione. Il satralizumab è solo un'iniezione.

[00:18:57] Krissy Dilger: E anche questo è solo per adulti?

[00:19:00] Dott. Michael Levy: Mi dispiace, hai ragione. Ho dimenticato di dire che il satralizumab ha già dati di sicurezza su bambini di 12 o 13 anni. Finché quel bambino ha un peso corporeo superiore a 35 kg. Quindi, circa 80 libbre o giù di lì, 85 libbre. Finché raggiungono quella soglia di peso, allora possono iscriversi come adolescenti solo per il satralizumab.

[00:19:27] Krissy Dilger: Giusto, è emozionante. Qual è lo stato attuale della sperimentazione finora? È simile? Non posso davvero riferire alcun risultato, o sì?

[00:19:41] Dott. Michael Levy: Non posso. Posso dirti che sta attivamente reclutando. È impegnato proprio come il rozanolixizumab, che dovrebbe essere letto anche nel 2026. E ha anche circa lo stesso numero di siti in tutto il mondo. Penso che ci siano alcuni siti in più negli Stati Uniti che sono disponibili, ma ripeto, tutti i continenti tranne l'Antartide. C'è un posto per te.

[00:20:10] Krissy Dilger: Fantastico, e immagino che le stesse persone che sarebbero idonee per il cosMOG in caso di successo sarebbero le stesse persone idonee per?

[00:20:23] Dott. Michael Levy: In sostanza la stessa popolazione, esatto. Con quell'unica eccezione, se hai avuto solo una ricaduta negli ultimi due anni, potresti comunque partecipare a Meteoroid, ma non a cosMOG. E poi se sei un bambino, è anche solo Meteoroid. E se hai bisogno di continuare con quella terapia di base, non vuoi interromperla, e sono approvati CellCept, azatioprina e prednisone, quello è Meteoroid, non rozanolixizumab.

[00:20:50] Krissy Dilger: Fantastico. Quindi, per partecipare a uno di questi studi, una persona non dovrebbe necessariamente, ad esempio, essere un paziente del Mass General o di uno dei siti, può semplicemente iscriversi in modo indipendente?

[00:21:04] Dott. Michael Levy: Devono connettersi a un sito. Quindi, diciamo che vivi nel Maine, allora non devi essere un mio paziente al Mass General, ma verresti da me. E quindi, mi contatteresti, mi manderesti un'e-mail, mi telefoneresti, potresti urlarmi contro, fare tutto ciò che ti serve per attirare la mia attenzione e dire che vuoi far parte di questa sperimentazione. E poi firmerai un modulo di consenso per darmi il permesso di esaminare la tua cartella clinica.

[00:21:32] Passerò in rassegna tutti i tuoi criteri di ammissibilità e poi dirò, non puoi partecipare perché hai avuto il cancro quattro anni fa. Oppure potrei dire, sì, sei perfettamente idoneo. Ecco l'accordo. Devi assicurarti di essere pienamente consapevole di tutti i rischi e i benefici. Se vuoi ancora partecipare alla fine di quella lunga conversazione, firma sulla linea e ti facciamo iniziare. Farò tutti gli esami del sangue e poi farò partire il farmaco.

[00:21:56] Krissy Dilger: Fantastico. Bene, grazie mille. Queste sono tutte le domande che ho per voi oggi ed è tutto molto emozionante. So che le persone sono ansiose di scoprire se queste sperimentazioni avranno successo o meno, quindi incrociamo le dita.

[00:22:11] Dott. Michael Levy: Grazie, Kristina.

[00:22:15] Annunciatore: Grazie ai nostri sponsor "ABCs of MOGAD", Amgen; Alexion, AstraZeneca Rare Disease; e UCB. Amgen è focalizzata sulla scoperta, sviluppo e commercializzazione di medicinali che rispondono a esigenze critiche per le persone colpite da rare malattie autoimmuni e gravi malattie infiammatorie. Applicano competenza scientifica e coraggio per portare terapie clinicamente significative ai pazienti. Amgen ritiene che scienza e compassione debbano lavorare insieme per trasformare le vite.

[00:22:49] Alexion, AstraZeneca Rare Disease è un'azienda biofarmaceutica globale impegnata a servire i pazienti affetti da disturbi gravi e rari attraverso l'innovazione, lo sviluppo e la commercializzazione di prodotti terapeutici che trasformano la vita. Il loro obiettivo è quello di fornire scoperte mediche laddove attualmente non ne esistono, e si impegnano a garantire che la prospettiva del paziente e il coinvolgimento della comunità siano sempre in prima linea nel loro lavoro.

[00:23:17] UCB innova e fornisce soluzioni che apportano miglioramenti reali alle persone che vivono con malattie gravi. Collaborano e ascoltano pazienti, operatori sanitari e parti interessate in tutto il sistema sanitario per identificare innovazioni promettenti che creano preziose soluzioni sanitarie.

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