[00:00:00] GG deFiebre 博士： 大家好，欢迎光临。 我们的 2022 年专家咨询播客系列部分由 Alexion、AstraZeneca Rare Disease、Genentech 和 Horizo​​n Therapeutics 赞助。

[00:00:11] Alexion，AstraZeneca Rare Disease，是一家全球性生物制药公司，专注于通过改变生命的治疗产品的创新、开发和商业化，为患有严重和罕见疾病的患者提供服务。 他们的目标是在目前尚不存在的领域实现医学突破，他们致力于确保患者观点和社区参与始终处于工作的最前沿。

[00:00:33] Genentech 成立于 40 多年前，是一家领先的生物技术公司，致力于发现、开发、制造和商业化药物，以治疗患有严重和危及生命的疾病的患者。 该公司是罗氏集团的成员，总部位于加利福尼亚州南旧金山。 有关该公司的更多信息，请访问 gene.com 。

[00:00:53] Horizo​​n 专注于药物的发现、开发和商业化，以满足受罕见、自身免疫和严重炎症性疾病影响的人们的关键需求。 他们运用科学专业知识和勇气为患者带来具有临床意义的疗法。 Horizo​​n 相信科学和同情心必须共同努力才能改变生活。

[00:01:13] 该播客的标题是“诊断横贯性脊髓炎的未来”。 我叫 GG deFiebre，我将主持这个播客。 SRNA 是一家专注于支持、教育和研究罕见神经免疫疾病的非营利组织，您可以在我们的网站 wearesrna.org 上了解更多关于我们的信息。 对于今天的播客，我们很高兴有 Blackburn 博士、Clardy、Flanagan、Greenberg、Levy 和 Pardo 加入。

[00:01:41] Blackburn 博士是前 James T. Lubin 研究员和德克萨斯大学西南医学中心神经病学系的助理教授。

[00:01:48] Clardy 博士是犹他大学神经病学系神经免疫学系的副教授和神经学家。

[00:01:56] Flanagan 博士是神经病学教授，也是梅奥诊所神经病学、检验医学和病理学部门的顾问。

[00:02:04] 格林伯格博士应该很快加入我们，他是一名神经学家，也是德克萨斯大学西南医学中心神经科学临床研究中心的主任。

[00:02:12] Levy 博士是麻省总医院神经病学副教授，也是神经免疫学和神经传染病科的研究主任。

[00:02:21] Pardo 博士是约翰霍普金斯大学医学院的神经病学和病理学教授。

[00:02:27] 所以，欢迎并感谢大家今天加入我们。 我对这次讨论感到非常兴奋，谈论了一些关于诊断横贯性脊髓炎的历史，我们从那时起学到的东西，以及我们在诊断横贯性脊髓炎方面的进展以及这意味着什么。

[00:02:46] 那么首先，Pardo 医生，您介意谈谈我们所知的横贯性脊髓炎的历史吗？ 第一次描述是什么时候？ 然后怎么样，我知道它曾经是霍普金斯的横贯性脊髓炎中心，现在这个名字是脊髓炎和脊髓病中心。 那是如何在霍普金斯大学开始的？

[00:03:06] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 非常感谢 GG 邀请参加播客，也感谢全国各地的同事参加会议。 横贯性脊髓炎实际上是一个非常迷人、有趣的术语，从历史上看，它在 20 世纪 40 年代后期特别被使用，横贯性脊髓炎一词是在 1948 年发表在《柳叶刀》杂志上的一篇论文中创造的，描述了脊髓病综合征的存在突然出现在一名肺炎患者身上。

[00:03:46] 这个术语在 50 年代、60 年代被断断续续地使用，但实际上在 70 年代后期，这个术语基本上成为任何脊髓疾病患者的神奇诊断，并且大多数文献如果大家有兴趣回去看看横贯性脊髓炎其实很多论文出现在70年代，80年代，90年代之后有很多论文使用术语横贯性脊髓炎。

[00:04:20] 我相信我们的同事在上个世纪实际上创造了横向一词，因为许多患有感染性疾病并进化为经历脊髓病综合征的患者实际上有非常显着的形成和涉及功能障碍的脊髓疾病在运动感觉通路和自主神经功能障碍中。

[00:04:48] 它在许多方面与在脊髓损伤（一种创伤性损伤）患者中观察到的情况非常相似。 但有趣的是，在 19 世纪末，英国神经学家实际上已经创造了传染性脊髓炎一词。 在本世纪初，随着许多病毒的激增实际上发生在 20 世纪上半叶，许多临床医生创造了术语传染性脊髓炎，甚至在霍普金斯大学，早在 20 世纪上半叶，我们以前的先驱之一小儿神经病学，法兰克福在他的书中精美地描述了所有与麻疹和该时期其他类型的病毒性疾病相关的传染性脊髓病病例。

[00:05:43] 所以它主要是一个以某种方式与感染和病毒感染相关联的术语。 这非常有趣，因为即使是现在，在我们的临床实践中，每次我们遇到“横贯性脊髓炎”患者时，我们首先想到的都是病毒。 但有趣的是，正如你们中的许多人所做的那样，实际上脊髓病不再是横贯性脊髓炎。 它基本上是一系列非常不同的病症，包括自身免疫相关的炎症性脊髓病或其他类型的病毒相关脊髓病，它们会产生破坏性的脊髓疾病。

[00:06:27] 早在 20 世纪末，也就是 1999 年，当我们实际上在全国建立了第一个横贯性脊髓炎中心时，我们使用了横贯性脊髓炎这个术语，因为这正是我们在住院医师培训中学到的有横贯性脊髓炎患者。 但是在我们开始在我们中心的基本经验后不久，我们发现有多种疾病与炎症性脊髓病、急性炎症性脊髓病相关。 脊髓病世界的重大革命发生在 21 世纪的前五年，当时我们在梅奥诊所的同事将水通道蛋白 4 描述为一种引发脊髓病综合征的抗体。

[00:07:14] 这基本上就是理解脊髓病的革命。 正如我们现在所知，导致炎症性脊髓病的生态因素的多样性非常广泛，这是我们两年前做出决定的原因之一。 并说我们需要停下来； 我们需要基本上停止使用横贯性脊髓炎这个术语，并且我们鼓励我们所有同事的居民停止使用横贯性脊髓炎这个术语。 几年前，当 Maureen Millie 实际上与我们一起工作时，她第一次提出了一个非常广泛的患者特征，美国神经病学学会的 500 多名患者，她在其中描述了我们的许多横贯性脊髓炎患者实际上是患有多种疾病的患者，包括被诊断出患有横贯性脊髓炎并且确实患有其他病症的患者，例如脊髓中风等血管病症。

[00:08:19] 到目前为止，我们所知道的实际上是横贯性脊髓炎这个术语，我们将我们在近 1,200 名患者中看到的经验汇总在一起，实际上 35% 的被标记为横贯性脊髓炎的患者并没有有横贯性脊髓炎或脊髓炎。 他们有另一种类型，例如脊髓中风或硬脑膜 AV 瘘管，诸如此类。 我认为这种观察与我们在犹他州的同事（如梅奥诊所的 Stacy Young）已经发表的观点相似，他们在其中看到导致横贯性脊髓炎这一术语的病因学因素非常多样化。

[00:08:23] 所以我想我想得出结论，我在过去几年一直在说，我们需要摆脱这个词，因为我们在虐待病人。 当我们诊断为横贯性脊髓炎时，患者正在接受他们不需要的治疗，我们需要鼓励神经病学界的同事修改诊断并主要关注病因学诊断，而不是使用横贯性脊髓炎这个术语。 所以，我会在这里停下来。 我很想听听同事们关于这个话题的看法。

[00:09:34] GG deFiebre 博士： 是的。 我不知道是否还有其他人想对目前使用的任何历史或术语发表评论。

[00:09:48] Eoin P. Flanagan 博士： 我完全同意。 我认为横向一词表明它一直穿过脊髓，但我们有炎症性肌病，它可能只涉及脊髓的一部分。 所以，我认为这会给人们带来困惑，而 Pardo 博士的团队收集了如此多的病例并展示了多样性，使用不同的术语将有助于人们做出正确的诊断。 所以，我认为如果你从一个不太合适的术语开始是很糟糕的，那么它可能会导致错误的轨道。

[00:10:23] GG deFiebre 博士： 我想跟进，Flanagan 博士，自从发现抗体 MOG 和 aquaporin-4 以区分不同类型的脊髓病以来，这种诊断过程有何变化？

[00:10:39] Eoin P. Flanagan 博士： 是的，我认为这真的是一个伟大的成功故事。 发现的这两种抗体确实可以为这些患者命名，这些患者之前被告知他们患有特发性，或者我们不知道原因，隐源性，我们不知道可能是病毒，可能是什么别的。 现在我们可以告诉他们确切的疾病以及我们需要采取的措施。 而现在，就水通道蛋白 4 抗体而言，如果您做出诊断，我们通常会建议我们通常会在所有患者中推荐长期治疗。 因此，这可以防止他们进一步残疾。

[00:11:16] 这些患者过去确实有严重的问题，我们现在为这些患者提供了三种 FDA 批准的药物。 因此，这可以挽救患者的生命。 对于 MOG 抗体，它有点不同，有些患者仍然只会发作一次，或者其他患者会继续发作，但至少我们可以告诉他们要注意什么，很多患者会去发展为视神经炎。 另一件要提到的事情是，我们之前只是为了看看比例，我们发现大约 10-20% 的横贯性脊髓炎病例，当我们回去测试那些被标记为特发性的病例时，我们能够发现。 因此，它占这些病例的合理比例，对患者护理非常重要。

[00:12:01] GG deFiebre 博士： 太好了谢谢。 所以，Levy 博士，我知道你也对横贯性脊髓炎的潜在遗传原因进行了一些研究。 这项研究如何改变我们的理解或帮助我们理解这种诊断？

[00:12:17] Michael Levy 博士： 好吧，我们有机会评估两个患有特发性横贯性脊髓炎的姐妹。 我们利用约翰霍普金斯贝勒医学院之间的合作，对这两个姐妹以及三个健康的兄弟姐妹的所有基因进行了测序。 我们在两姐妹身上发现了一个基因突变，我们认为它不会真正参与横贯性脊髓炎等炎症，但事实证明，这些基因可能与蛋白质的包装方式有关，以便免疫系统识别它们脊髓内。 所以，我们正在研究这个，我们有一个很棒的人明年夏天开始研究这些蛋白质是如何参与横贯性脊髓炎的，当时我们根本没有真正怀疑它。

[00:13:18] 这只是告诉你，即使横贯性脊髓炎的遗传原因可能只占极少数。 我认为我们在调查的数百个患者中总共发现了八个，这只是向您表明，我们仍然可以从这少数患者中学到很多东西，并可能进行推断并尝试了解这种疾病是如何发生的。 也许这些过程也涉及没有横贯性脊髓炎遗传原因的患者。 因此，请继续关注明年这项研究的更新。

[00:13:54] GG deFiebre 博士： 太好了谢谢。 Clardy 博士，我知道你最近也发表了一项关于 VA 卫生系统中横贯性脊髓炎的研究。 因此，我想知道您是否可以评论这篇论文和研究结果可能如何改变我们对这种诊断有多普遍的理解，或者这篇论文对理解这种诊断有何贡献？

[00:14:17] 斯泰西克拉迪博士： 是的，这是一个很好的问题。 感谢基金会对此的支持。 我们的两个同事实际上在这个项目上做了很多工作，我们着手这样做，也许低估了整个国家系统中有这种诊断的退伍军人的数量，或者更确切地说，是为他们考虑的。 因此，我们手动筛选了近 5,000 张图表。 感谢 Michael Sweeney 和 Jonathan Galli。 我不认为我们完全知道我们提前进入了什么，但很高兴我们做到了。 我认为我们证实了很多我们今天已经讨论过的内容。 当涉及第四纪转诊中心时，霍普金斯和梅奥之前曾对脊髓病的表现进行过一些研究。

[00:15:11] 在某种程度上，我们所做的是在某种程度上反向验证他们发现了什么，他们在那些论文中发现的大部分内容，Carlos 和 Eoin 可能会谈到这一点，就是案例最终在第四纪转诊中心，有几个甚至没有进行脑脊髓液分析。 事实上，我们在观察这个庞大的全国队列时发现了同样的事情。 所以，它向我强调，我们有很多工作要做是教育我们同事的神经病学方面的底线。 如果我们认真考虑这个诊断，甚至不看脊髓液，我们已经有点，很难得到准确的原因或准确的诊断。

[00:15:56] 同样回到你的问题，我们想要这样做的最初原因是当我在文献中挖掘并一路真正回到 NIH 和 NINDS 网站寻找任何地方如何这种情况很常见，我真的找不到任何东西，有一本小册子引用了大约 30 年前的参考资料，我真的不知道它有多准确。 所以，我们真的很想感受一下，我认为这可能比我们至少根据文献认为的更普遍。 我认为这个电话中的任何人都不会感到惊讶，但我们发现每 100,000 人中大约有 XNUMX 个病例。

[00:16:33] 我们犹豫是否要对事件进行更多的研究，因为它变得有点复杂，尤其是在我们跟踪的很长一段时间内，我们在研究中跟踪了这些退伍军人，他们在 VA 和平均12年。 所以，我认为这真的很不错，但绝对向我强调了我们还有很多工作要做。 他们中的许多人也没有我认为很多人在这个电话会议上也会考虑进行准确的治疗试验，而且他们有严重的残疾，对吧。 在我们的许多回顾性研究中，我们通过一种叫做修改后的排名分数的东西来衡量这一点，它是从 0 到 5 的等级，但其中很多都在 XNUMX 左右。

[00:17:18] 我想我们都会同意，我们希望我们能比现代做得更好，但同样，这是一项纵向研究，所以真的只是用一些数字来说明意义和我们所有人都有的直觉，并且真的放下了，我认为这是我们需要改进的地方的框架。

[00:17:40] GG deFiebre 博士： 太好了谢谢。 格林伯格博士，2002 年发布了 TM 的标准。过去 20 年我们的诊断过程发生了怎样的变化，我不敢相信 2002 年是 20 年前，但是？

[00:17:55] 本杰明·格林伯格博士： 我也很难相信这一点。 因此，我的意思是，当我们想到 2002 年我们没有进行抗水通道蛋白 4 抗体测试这一事实时，发生了很多变化。 我们没有进行抗 MOG 抗体测试。 完全缺乏系统的分析，寻找脊髓的血管病变，并且缺乏对神经结节病伴脊髓病的某些模式的认识。 我的意思是，从发现的角度来看，这真的是很久以前的事了。 因此，随着对脊髓病和脊髓炎的所有这些原因的认识，我们已经能够区分过去被称为横贯性脊髓炎作为诊断的患者，并真正将他们分成亚组。

[00:18:54] 例如，其中一件有趣的事情是，如果你观察抗 MOG 抗体相关疾病，患有这些疾病的人可能会在几年或十多年后复发，如果他们有复发的话。 因此，在一篇关于特发性横贯性脊髓炎的论文中，我们很高兴谈论队列中的五年随访。 好吧，当我们谈论抗 MOG 相关疾病时，这不算什么。 因此，我们标记为特发性的人可能随后会复发，而我们不会知道。 因此，当我们逐步研究分子生物学和迈克在遗传学方面所做的工作并寻找非典型脊髓病时。

[00:19:36] 特发性横贯性脊髓炎的世界越来越小，这是一件好事。 我曾经在讲座中开玩笑，有些人听我说特发性意味着医生是白痴和可悲的，因为无法找到特发性的原因。 随着我们的工作做得越来越好，无法回答原因的人数越来越少。 因此，它确实改变了我们的诊断方法，我们正在寻求对比以往更多的患者进行血管造影。 我们希望针对自身免疫性疾病开展比以往更广泛的系统性工作。 我们对提供给人们的标签持谨慎态度。

[00:20:16] 凯尔·布莱克本 (Kyle Blackburn) 领导了一篇论文，讨论从名称中删除横向一词，这可能是我们重新命名的时候了，实际上只是谈论了脊髓炎。 因为横贯性脊髓炎是一种独立诊断的概念多年来一直困扰着许多人，我认为我们现在终于可以清理语言了，所以我们可以更好地与患者沟通他们拥有什么，并希望他们拥有它的原因。

[00:20:49] GG deFiebre 博士： 太好了谢谢。 然后是 Pardo 博士，我知道你谈到了脊髓病的潜在血管原因，我知道你发表了一篇论文，我猜是几年前的现在，但这是怎么做到的，你发现了什么脊髓病的血管原因，这如何改变我们诊断横贯性脊髓炎、其他形式的脊髓病的观点？

[00:21:15] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 因此，我们对血管性脊髓病（包括急性和慢性）的观察是基于这样的观察，即许多被诊断为横贯性脊髓炎而转诊到我们中心的患者最终要么出现脊髓中风，要么出现与您的疾病相关的慢性进展性血管病变硬脑膜 AV 瘘管。 他们有一些出版物，特别是关于慢性发展病理学的出版物，我们还发表了一些其他论文，用于分析那些被诊断为中风、被误诊为横贯性脊髓炎并被治疗的患者的情况。

[00:22:01] 总的来说，根据我们所看到的，我相信弗拉纳根博士在其他出版物中说过，类似的观察结果是大约 10% 到 20% 的患者诊断为横贯性脊髓炎实际上他们有血管性脊髓病。 主要信息是，我们社区的同事识别这些患者非常重要，因为不幸的是，我们观察到的是，许多急性期患者实际上接受了“横贯性脊髓炎”的治疗，他们继续静脉注射甲基强的松龙、血浆当他们刚刚阻塞脊髓时，甚至可以用免疫抑制药物进行积极治疗。

[00:22:54] 这是一个非常困难的情况，因为实际上我们这样做会使许多患者的临床情况恶化。 所以，我认为我们现在所做的重点是确保急性期的诊断是正确的，临床评估的几个方面基本上提供了良好的信息来源。 急性期患者的脊髓液正常，这是一个标志，等一下，这真的是炎症吗？ 这真的是脊髓炎吗？ 这真的与自身免疫性炎症有关吗？

[00:23:35] 因此，临床评估和患者诊断方法的几个方面告诉我们，这些患者需要仔细评估，而那些患者可能没有炎症性脊髓病。 MRI 也发生了同样的情况。 脊髓 MRI 磁共振成像的评估正在成为一个非常好的工具，我们现在正在确定几种模式，使我们能够更好地诊断血管性脊髓病综合征。 所以，我认为社区的临床医生需要接受教育，需要意识到中风发生在脊髓中，中风发生在儿童身上，中风发生在成人身上，而且临床特征与典型特征有很大不同患有脱髓鞘性脊髓病或自身免疫性相关脊髓病的患者。

[00:24:34] 所以这就是我们可能需要强调的，也许该小组在过去几年中一直在努力修改诊断标准的工作将非常有益，我们需要摆脱横向，正如格林伯格博士所说，这是一个用词不当的词，它误导了我们许多患者的管理。

[00:24:56] GG deFiebre 博士： 伟大的。 是的，所以，为了过渡，我想是 Blackburn 博士，我知道 Greenberg 博士说你在论文的开头就删除了这个词。 那么，你介意谈谈这个吗？也许在你作为住院医师和研究员期间，你注意到诊断过程是如何随着时间的推移而发生变化的？

[00:25:17] 凯尔布莱克本博士： 绝对地。 所以，我想第一件事是我认为每个人都在说有一些内部运动将横贯性脊髓炎这个词从横贯性脊髓炎中删除，我认为现在有一个案例可以更好地理解具体的意识形态，我们可以做到这一点，并在这样做时感到更自在。 自从我成为居民以来，这个电话会议中的很多人实际上已经完成了很多工作，这实际上影响了我们处理这些案例的方式。 因此，我要强调的第一件事可能就是我们如何开始更详细地查看我们的成像，并使用我们在成像上看到的内容在诊断过程的早期实际指导我们的思维过程。

[00:26:09] 所以现在在当今世界，我们实际上有居民每当他们就一个案例与我们联系时，他们经常根据他们在成像上看到的东西给我关于意识形态的想法。 我认为 15-20 年前真的是，“这看起来像多发性硬化症吗？ 不，我认为这是横贯性脊髓炎。” 这就是我们所得到的，这是一个非常令人兴奋的变化。 当然，在我接受培训期间，MOG 抗体变得广泛可用，这当然有助于阐明一些本应被标记为特发性的病例。 然后我还要说，我是在 2014 年和 2016 年 AFM 兴起期间长大的。所以，我看到所有这些脊髓病的新原因，主要是儿童，都在增加。 因此，这就是过去大约六年的情况发生变化的方式。

[00:27:01] GG deFiebre 博士： 太好了，谢谢大家。 我将向所有人开放这个问题，无论谁想要回应。 所以，一直在讨论改变我们使用的术语，使用不同的诊断工具和可能不同的方式，或者显然有新的测试，比如抗体测试。 那么，您预计在某人进行此诊断的过程中，潜在的诊断标准会发生什么样的变化？

[00:27:30] 本杰明·格林伯格博士： 是的。 我认为我们将满怀希望地看到几件事情。 我认为这次电话会议的每个人都致力于并意识到将社区聚集在一起正式更新诊断标准的努力，我很乐意看到今年发生这种情况并出来填补旧的一些漏洞标准随着我们的发展而发展，但我认为其中一个关键的事情是独立于患者被分配的最终桶，最终头衔，是工作和评估。 我认为作为一个领域，我们真正希望看到的是患者在就诊时得到适当的检查，而不必前往专业中心来填补空白。

[00:28:22] 我认为我们已经看到抗水通道蛋白 4 抗体检测的广泛采用，我认为这是神经免疫学、多发性硬化症、横贯性脊髓炎、视神经脊髓炎领域向前迈出的重要一步。 我认为我们正在看到类似的抗 MOG 抗体测试传播，但我们还没有看到，至少我还没有看到，是在适当地转诊患者进行血管造影方面的广泛技能，然后也适当正在做血管造影。 我认为我们仍然看到很多患者高度怀疑血管事件，并且可能对脊髓进行的血管研究不充分。

[00:29:06] 不幸的是，该测试不仅仅是实验室测试，而且要复杂得多并且取决于用户。 这确实说明了我们需要与我们的介入神经放射学同事合作，让他们适应做更多这些检查并以完整的方式进行。 所以，我认为在语义上有工作要做，在分类上有工作要做，但在提高对如何实时管理患者的认识方面也有工作要做。

[00:29:42] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 所以这是一个很好的观点。 我认为接下来几个月的重要步骤之一是确保有一个很好的实施和一个非常好的算法，一种评估急性脊髓病综合征、急性和亚急性慢性脊髓病综合征患者的方法. 因此，我认为确定正确的诊断就是确定正确的病因，如果我们不能正确确定病因，我们就无法正确治疗患有急性脊髓病的患者。 治疗 NMO 与治疗脱髓鞘性脊髓病有很大不同。 治疗 NMO 不同于治疗 MOG 患者。

[00:30:27] 所以我想强调，我们需要让社区了解格林伯格博士很好地概述的不同步骤。 有非常明确的步骤，很容易完成。 在过去的几年里，我们所拥有的伟大事物是能够获得用于诊断的免疫学途径。 主要限制之一是无法获得脊髓血管供应的良好成像。 我现在真的不想说我们需要为我们诊断为血管性脊髓病的每个人进行血管造影，因为第一现实是很难在每个中心进行，第二，有很多技术困难.

[00:31:16] 第三，记住血液供应，血管系统非常活跃，所以中风后两三天，血管可能会被识别，我们再也看不到闭塞或其他因素可能会影响该测试的结果。 所以，我认为我们需要非常实际，我们需要概述我们要对患者做的事情的不同方面，我们将如何管理以及我​​们需要获得什么类型的测试以建立正确的诊断。

[00:31:48] Eoin P. Flanagan 博士： 我可以快速评论一下，Pardo 博士已经广泛发表了一些内容，这些内容可能是我们甚至不需要测试的真正有用的线索，例如患者的年龄、患者的性别，以及从症状出现到最大缺陷的时间，如果你使用这三个，你会在很多时候接近正确答案。 所以，我认为那里有很多混乱，患者的进展缓慢并且有更多的慢性病程并且不适合很多脊髓炎。 所以，我认为当标准出现时，需要将病例从非常突然的发作分层为急性、亚急性，然后是更慢性的。 这确实有助于区分不同的原因。

[00:32:39] Michael Levy 博士： GG，我可以反对摆脱横向吗？ 我的感觉是大多数医生都听说过横贯性脊髓炎，如果我们去掉这个术语，恐怕我们将剥夺他们将患者转诊给我们的机会。 虽然我们可以通过算法并订购血管造影照片并找出 MRI 上的模式，这些模式可能会预测一种类型的脊髓炎与另一种类型的脊髓炎，但我担心如果我们摆脱横贯性脊髓炎这个术语，它会扰乱整个转介社区进来。我的意思是，请记住甚至 Siegel 神经免疫疾病协会的前身名称是横向脊髓炎协会，因为这就是他们进来的方式，如果我们想改进语义，我们可以扩展它。 我们可以称之为横贯性脊髓炎谱系障碍或类似的东西，但我认为我们不一定需要从外部摆脱这个术语，我们只需要在内部更好地定义它。 这就是我的论点。

[00:33:49] 本杰明·格林伯格博士： 我不像迈克那样担心。 我认为世界可以调整并向前发展。 我们过去称其中一些为兰德里麻痹症和霍普金斯综合症，现在我们称其为原子力显微镜，但世界在不断发展。 我认为您的观点得到了很好的理解，我知道我们收到了很多关于患者治疗和管理的问题，有时围绕语义和名称的讨论可能很枯燥。 但我只想指出，如果将异质性患者混为一谈，那么围绕治疗和治愈的研究就会受到极大阻碍，因为我们永远无法理解为什么一种治疗对患者 A 有效，而对患者 B 无效，如果他们有相同的“诊断”。 ”

[00:34:39] 因此，在出现 ST 段抬高型心肌梗死心脏病发作之前，准确描述患者的词语对于将类似的患者群体聚集在一起以确定对这些患者的最佳治疗干预措施至关重要和非 ST 段抬高型心肌梗死。 为什么有些治疗对某些人有效而不对其他人有效，所以分类有时很无聊并且有风险，这是没有意义的。 迈克，我认为你是对的，改名有一个缺点，但我确实认为该领域的整体进步很重要，这样我们才能得到更好的治疗。

[00:35:25] GG deFiebre 博士： 同意。 是的，我的意思是我认为显然讨论所使用的语义或术语对于获得这些诊断桶然后能够进行治疗和潜在的恢复性诊断非常重要。 那么，Clardy 博士，我看到你没有静音，你要说些什么吗？

[00:35:44] 斯泰西克拉迪博士： 不，我想我们可以绕过去。 我同意他们会找到你，Levy 博士，尤其是因为大多数推荐来自同事，我教我的同事们的是，你必须首先通过与脊髓病的鉴别来获得横贯性脊髓炎这个术语，对吗？ 你必须证明它是煽动性的，这就是最后的“itis”所暗示的意思。 但是，是的，我认为任何时候有人在我们的同事中看到脊髓中的这些病变之一，而不是在这个领域，我认为他们很快就会找到我们，在大多数情况下，试图帮助解决问题回答。

[00:36:24] GG deFiebre 博士： 因此，我想我的问题是作为一个被诊断出患有特发性横贯性脊髓炎的人，我认识的很多人都被诊断出患有特发性横贯性脊髓炎，这种术语的变化或改变意味着什么？ 目标是不再存在该类别吗？ 所有这些对某人的日常生活或他们如何获得治疗或诸如此类的事情意味着什么？ 我只是好奇。

[00:36:57] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 所以，我要马上回答这个问题，因为实际上这与聊天中的一个问题有关，问题是，是的，问题是语义和类别，这将使我们能够预测将要发生的事情未来。 我们现在很容易认识到，视神经脊髓炎患者实际上经常出现但非常难治的疼痛。 这实际上非常重要，因为我们可以识别患者，我们可以更专注于治疗潜在的不良结果。 事情发生在脊髓中风时。 如果我们正确识别急性血管性脊髓病，我们就可以识别导致血管性脊髓病的风险因素并尝试改变这些风险因素，这样我们就可以真正帮助患者改变风险因素并预防其他潜在问题。

[00:37:57] 脊髓脱髓鞘疾病之间的情况也是如此。 请记住，当我们诊断 NMO 时，我们最初使用干扰素治疗患者。 那些病人病情恶化。 因此，正确识别类别，如果这是 NMO，我们知道我们需要远离干扰素。 我们现在有更好的治疗方法，这将对未来的潜在结果非常有益。

[00:38:29] 所以，这就是在脊髓病综合征开始时进行非常精确的诊断的好处。 我们也将结束特发性脊髓病组，即特发性脊髓炎。 我们将结束，但正如格林伯格博士所提到的，最终这些患者将在后来变成 NMO 或 MOG。 但我们需要提高临床医生的意识水平，好吧，你需要警惕这个诊断，并在未来建立更好的诊断和治疗。

[00:39:09] GG deFiebre 博士： 还有其他意见吗？

[00:39:15] 凯尔布莱克本博士： 我会说，我一直认为特发性类别会发挥作用，至少在不久的将来会在这些疾病中发挥作用。 我想在座的每个人都见过一个病人，尽管进行了所有测试，但病因仍然不明，可能是发生了一些非常明显的事情，如果我们当时做了某个测试，当它正在发生时，但那个时间已经过去了。 现在他们会在几年后看到我们。 所以，我仍然认为会有某种标签用于特发性或隐性仿制药，无论您喜欢什么术语，它可能只是一小部分符合该定义的新标准的患者. 我认为它的措辞可能与当前标准中的不同。

[00:40:07] Eoin P. Flanagan 博士： 我认为记住这一点很重要，我知道聊天中提到了治愈，但有时最好的治疗方法是立即指导我们的治疗。 例如，如果患者的水通道蛋白 4 抗体呈阳性，并且患有脊髓炎，我们真的会在绝大多数患者中使用血浆置换。 所以，这真的很重要，这可能是我们真正可以预防残疾的地方。 因此，就患者结果而言，它可能非常重要。

[00:40:46] GG deFiebre 博士： 所以，我们已经谈了一些关于特发性横贯性脊髓炎或疾病相关性脊髓炎的问题。 那么，这些术语是什么意思，血管性还是炎症性呢？ 我们如何在诊断过程中区分这两者？

[00:41:08] 本杰明·格林伯格博士： 是的，我认为就第二部分而言，首先，在识别血管方面，首先要根据病史进行一定程度的怀疑。 尽管我们有所​​有的技术，我们所有的基于血液的测试，但对于医疗保健提供者来说，仔细了解患者的病史并寻找任何可能导致人们担心血管事件的危险信号仍然很重要脊髓，重要的是要认识到脊髓有许多不同类型的血管事件。 因此，有时供应脐带的动脉会被阻塞，导致血流不足。 有时是一条静脉在引流阻塞的脊髓。 有时人们的动脉和静脉之间存在异常连接，称为瘘管。 这可能会导致脐带出现奇怪的压力。

[00:41:57] 这些中的每一个都可以略有不同。 他们中的一些人可能会出现症状的快速演变，其中一些人会在 XNUMX 小时内从完全正常变成严重残疾。 每当我们听到这段历史时，我认为电话中的每个人都会同意，这应该是寻找与脐带相关的血流问题的危险信号。 同样，当我们听说复发性事件，特别是在有背痛的老年人群中，并且当 MRI 不完全适合典型的炎性病变时，我们应该寻找这些硬脑膜 AV 瘘管。 很多这些都被遗漏了，人们被告知他们患有复发性脊髓炎，而实际上他们的脐带血流存在内在问题。

[00:42:44] 然后这是真正令人沮丧的部分。 一旦怀疑脐带血流有问题，就必须与技术娴熟的神经介入放射科医生合作进行诊断研究，即血管造影，以查看是否存在异常。 因此，我认为我们还有很长的路要走，以提高人们对这些情况的一些危险信号的认识。 卡洛斯在过去几年里做了很多工作。 回顾曾到约翰霍普金斯横贯性脊髓炎中心就诊的患者的病史，回想起来，仔细查看他们的病历，虽然他们可能被诊断为横贯性脊髓炎，但最可能的病因是血管。 我认为可以公平地说，卡洛斯，很多决定都是基于患者告诉你的病史，有时或经常得到一些非典型 MRI 结果的支持，但第一步实际上是患者如何讲述他们的故事.

[00:43:49] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 这是正确的。 实际上，这是我们现在给予住院医生和同事的重点之一，就是与患者交谈并非常仔细地倾听患者对症状演变的看法。 建立症状的时间特征和症状的特征对于诊断和正确诊断非常关键，但我想在未来做一些改变。 实际上，我们遇到了所有这些接受大量检查、大量血液测试（包括 NMO、MOG 和其他抗体）的患者，但我们一无所获。 我真的认为 Michael Levy 博士对脊髓病综合症的一般部分所做的工作非常重要，而且对未来也将非常重要。

[00:44:38] 特别是因为正如我们现在在大脑脱髓鞘疾病和许多其他神经免疫疾病中看到的那样，这是一组，实际上我们现在能够更好地识别出多态性的那些患者的一个子集基因，基因修饰导致非常罕见的免疫反应变异，导致脱髓鞘疾病，白质疾病。 我们需要有更好的方法来探索我们的特发性脊髓炎患者，因为我保证其中一些患者实际上适合存在影响这些脊髓病综合征发展的遗传变异的患者组。

[00:45:24] 所以我认为我们需要在未来关注这一点，并投入更多的精力来了解宿主，并了解患者对发展脊髓疾病可能具有的遗传易感性，而这些疾病不一定完全是炎症。 它可能实际上是破坏髓鞘的代谢紊乱，另一种异常最终将使我们更好地解释那些特发性脊髓病。

[00:45:55] GG deFiebre 博士： 还有什么要补充的，我想，Clardy 博士，我不知道你是否对血管有任何评论，我看到你一度取消了静音。

[00:46:11] 斯泰西克拉迪博士： 非常细心。 我只是想说我认为这可能是卡洛斯的论文，我不确定哪一篇是对的，但我认为对于非神经免疫学家来说最容易记住的最强大的东西就是时间。 它是。 你可以在五分钟的历史中得到它，“你什么时候第一次出现症状？ 它在什么时候下降到最糟糕的水平？ 你什么时候最严重？” 事实上，我这周刚在诊所做过。 Bennett 是个病人，我想是你派来的。 果然，答案是 12 小时。 因此，该患者本周将进行他的最后一次血管造影，因为它就在那里，就是这样，问题已解决。 就暗示真正的血管原因而言，我们在回答该问题后就制定了计划。

[00:47:01] Eoin P. Flanagan 博士： 另一件事要提到的是，一些瘘管是可以治疗的。 所以，不要遗漏硬脑膜动静脉瘘是非常非常重要的，因为问题是一旦脊髓发生损伤，在某些情况下就很难逆转。 所以，我们越早发现它越好，我们都看到过患者发现它花了太长时间，然后他们就挣扎了，所以看到这一点真的很令人失望。 所以，我认为我们必须特别记住这一点，我们可以很容易地用我们的神经外科医生或某些放射学技术来修复。

[00:47:42] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 我认为聊天中有一个非常有趣的问题。 对于多年前确诊的患者，比如20年前，是否值得回过头来重新分析情况并改变诊断？ 因此，就此发表意见也很有趣。 那么，要澄清这个问题？

[00:48:08] Michael Levy 博士： 这在我脑海中提出了关于治疗和长期结果的问题，以及那些多年前遭受过攻击并且现在处于这个阶段的人，他们想知道，“我的未来会是什么样子？ 你在研究什么样的治疗方法？ 您正在研究哪种髓鞘再生或恢复再生疗法？” 我想知道这个听众，这个专家组是否认为您做出的诊断对您的反应很重要，或者是否在攻击五年后发生脊髓损伤，无论是血管损伤还是 NMO 或其他。 如果这是造成的损害，那么所有这些人都可以从某种恢复性或髓鞘再生疗法中获益吗？

[00:49:03] 斯泰西克拉迪博士： 利维博士，你在带领证人吗？

[00:49:06] Michael Levy 博士： 我很好奇，这是我们必须放入垃圾箱的恢复疗法类型吗？ Restorative therapy for NMO, recovery therapy, MOG患者自己恢复得很好，他们可能不需要任何，但特发性TM，血管。 每个类别是否都会有自己的干细胞试验，或者他们是否有一些共同的病理学，也许他们都可以对此做出反应？ 每个人都认为这些人的未来是什么样的？ 我在聊天中看到有关治疗和恢复的问题？ 我只是好奇你的想法。

[00:49:41] 本杰明·格林伯格博士： 迈克尔，我认为这是一个很好的问题，我认为答案是最终会有无论原因如何都肯定会交叉的疗法。 我们正在研究的恢复性疗法的目标是确定您的脊髓是否因特发性横贯性脊髓炎或抗 MOG 相关性横贯性脊髓炎而受损，以便进行治疗以帮助两者。 但是，使这些疗法获得批准的临床试验必须在同质患者群体中进行。 我给你举个例子。 我们目前的横贯性脊髓炎干细胞试验，我们希望在 4 月或 XNUMX 月让我们的第一位患者进入手术室，排除了具有抗水通道蛋白 XNUMX 抗体的个体，这是技术原因。

[00:50:33] 当我们将干细胞放入脊髓时，我们担心的一个问题是它们可能引发免疫反应并引起新的脊髓炎，例如在器官移植中排斥器官。 因此，我们的患者将接受免疫抑制以防止该事件发生。 但是在试验过程中，如果我们招募了一个带有抗水通道蛋白 4 抗体的人，并且在随访过程中他们出现了新的脊髓炎，则很难区分 NMO 复发与对水通道蛋白 XNUMX 的反应之间的区别。移植的细胞。 因此，从临床试验设计的角度来看，我认为试验将在个体患者群体中进行，以控制其中的一些问题。 但是，一旦我们有了有效的疗法，我认为我们会将它们应用于所有脊髓患者。

[00:51:23] Eoin P. Flanagan 博士： 我认为聊天中有一个关于 COVID 疫苗的问题，也许讨论这个问题很热门。 总的来说，我认为即使对于因不同疫苗引发脊髓炎的患者，COVID 疫苗也有很大不同，我认为我们一直在向所有患者推荐这种疫苗。 我们实际上已经看到，与继发于疫苗相比，继发于感染的炎症患者出现的问题要多得多。 因此，我认为，我们强烈推荐 COVID 疫苗，并努力让我们所有的患者得到加强，尤其是那些服用免疫抑制剂的患者，因为这可能会使他们面临更高的风险。

[00:52:05] GG deFiebre 博士： 太好了，感谢您对此做出回应。 所以，我们只剩下几分钟了。 我希望你们能给出一些最后的想法，作为 SRNA，我们计划继续这个对话，并与更广泛的医学界进行更多的接触，以改善脊髓炎和脊髓病的诊断，正如我们已经讨论过的那样关于，影响治疗和预后，并可能在未来治愈。 所以，我想我只是想打开它，看看是否有人有任何最终想法要分享。

[00:52:42] Eoin P. Flanagan 博士： 我可以快速给出最后的想法。 我只想说，我认为未来看起来不错。 我们在过去 20 年取得了很多进步，我认为很多进步都是基于患者提供研究样本并帮助我们发现这些东西，我们非常感谢患者给我们的所有东西让我们了解了这些疾病以及如何治疗它们。 所以，真的很感谢你，我认为我们正在取得很好的进展。 我们都在一起，我们希望共同努力解决这个问题。 所以，我认为人们正在努力尝试专注于脊髓炎和治疗并帮助患者。

[00:53:21] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 我 100% 同意这些说法，患者和家属关注未来是极其重要的。 再一次，有很多挫折，每周我们都会经历这种挫折。 你对慢性疼痛、慢性虚弱或痉挛感到沮丧，这与我们无法正确治疗或改善这种情况的挫败感相同。 所以，我认为在不久的将来我们需要更多地关注提高生活质量，特别是疼痛，我认为疼痛是一场噩梦，我们有很多止痛药。 我们已经成功地治疗了患者的疼痛，我认为许多机构、NIH 和其他资助研究的机构的努力应该集中在帮助我们更好地治疗疼痛，治疗脊髓炎和一般脊髓病患者。

[00:54:28] 斯泰西克拉迪博士： 是的，我认为倡导是一件大事，并且是在为自己辩护。 显然，在这次电话会议中，有些人非常热衷于在这种情况下推动针锋相对，但我认为现在有了互联网，准备好向您的文档提出尖锐的问题，我想我们喜欢这样。 我认为我们重视这一点，每当我能说出患者对事情有所思考时，这确实有助于有所作为。 所以，因为有时我们确实完全陷入症状管理中，所以如果那不是你的想法，如果你的想法是让我们更多地寻找为什么会发生这种情况，或者让我们更多地寻找康复和创造性的途径，我想想真的只是每次访问都说出您的首要任务并以这种方式进行宣传，这确实有助于推动事情向前发展以充分利用我们目前提供的服务。

[00:55:30] 即使说我有一些病人说我想成为名单上的第一名，但第二次试验是针对 X。好吧，我们记住了。 所以，真的，当你带着明确的目标清单进入并继续这样做时，不要低估你对医生的影响，因为正是患者在推动它向前发展。

[00:55:51] 本杰明·格林伯格博士： 是的。 如果我可以很快地与 Stacy 关于宣传的评论相吻合。 自我宣传非常重要，然后社区范围内的宣传也很重要，通过这样的计划，SRNA 我认为在保持社区联系方面做得很好，但我确实想向大家发出请求，因为你从带有调查或登记的 SRNA，将您的记录放在一起并放入数据需要花费很多时间。 时间花得值。 我们向您询问社区问题的那些类型的调查研究收集的信息非常重要，因为我们，所有参加这次电话会议的不同专家，根据来我们诊所的人，只能得到一小部分社区观点.

[00:56:39] 了解整个社区对我们来说非常重要，作为一个整体在国际上，所以如果我不得不在那里提出请求，那就是花时间回答这些调查因为数据其实很有意义。

[00:56:56] GG deFiebre 博士： 谢谢。 然后是布莱克本博士。

[00:57:02] 凯尔布莱克本博士： 当然。 所以，我认为总的来说，今天的整个讨论都是围绕着通过定义一个新的术语来改变我们对这些事情的看法，我认为这真的很重要。 我认为这将引导处于疾病早期阶段的人们更早地确定正确的诊断，应用适当的治疗以最大程度地减少急性期的损害，这很关键，确定复发风险高的人以预防从发生。 然后我们当然会专注于通过识别这些东西和越来越多的细齿方法来帮助恢复。 所以，我认为这只是未来一连串工作的第一步。

[00:57:57] GG deFiebre 博士： 伟大的。 利维博士呢？

[00:58:03] Michael Levy 博士： 我很高兴有机会在这个领域进行研究。 而且我认为我们将继续将横贯性脊髓炎的分类分成更小的同质患者组，然后我们将能够对所有这些患者的治疗进行良好的研究。 所以，敬请期待。

[00:58:27] GG deFiebre 博士： 伟大的。 好吧，非常感谢大家与我聊天并回复评论。 我也很感激。 你太棒了。 所以，非常感谢你，我们期待继续这次对话。 是的，谢谢。 祝大家周末愉快。

[00:58:44] Carlos Pardo-Villamizar 博士： 谢谢加布里埃尔博士。

[00:58:46] Eoin P. Flanagan 博士： 感谢。

[00:58:48] 斯泰西克拉迪博士： 感谢。

[00:58:49] 本杰明·格林伯格博士： 感谢。