Alexion 将开始针对 NMOSD 儿科患者的 Soliris 试验

Alexion Pharmaceuticals 正在进行一项 2/3 期研究，以评估 eculizumab (Soliris) 的安全性和有效性，特别是在患有复发性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的儿科参与者中。

这项研究是一项针对 2 至 17 岁抗水通道蛋白 4 抗体阳性 NMOSD 儿科个体的介入性、开放标签、单臂试验。 它向日本、韩国、西班牙和美国的参与者开放。 在撰写本文时，除韩国外，所有地点目前都在招聘。

eculizumab 的剂量将基于参与者的体重，因此，随着体重的变化，参与者的体重队列和剂量也可能发生变化。 从诱导阶段基于体重的每周剂量依库珠单抗开始，参与者将在主要治疗期间每两周接受一次静脉输注，共计 52/53 周。 完成主要治疗期后，参与者可以在延长治疗期继续接受 eculizumab 治疗 104 周。

值得注意的纳入标准除了抗 AQP4 抗体阳性和确诊的 NMOSD 诊断外，参与者必须年龄在 2 至 17 岁（必须小于 18 岁）并且体重大于或等于 10 公斤（或 22.0462 磅） . 参与者在过去两年中应该经历过至少两次复发，其中至少一次复发发生在筛选前的过去一年中。 那些参与研究并接受支持性免疫抑制疗法以防止复发的人，无论是联合疗法还是单一疗法，都必须在足够长的时间内采用稳定的给药方案。

排除标准包括未解决或慢性感染未用抗生素适当治疗，或筛选前六个月内使用过利妥昔单抗或其他生物制品，三个月内使用米托蒽醌，三周内使用 IVIG 或血浆置换 (PLEX)，或免疫调节三个月内治疗多发性硬化症 (MS)。

对这项研究感兴趣的人可能会找到完整的纳入/排除标准 此处 和 此处 并应通过电话 +1 855-752-2356 或电子邮件联系 Alexion Pharmaceuticals [电子邮件保护].