以患者为中心的结果研究所授予儿童横贯性脊髓炎研究奖

由位于达拉斯的德克萨斯大学西南分校以及横贯性脊髓炎协会、约翰霍普金斯横贯性脊髓炎中心、费城儿童医院、肯尼迪克里格研究所和多伦多病童医院共同领导的首个多中心、创新性儿科横贯性脊髓炎研究, 最近获得了以患者为中心的结果研究所 (PCORI) 颁发的研究奖。该研究是一系列项目的一部分，这些项目将推进以患者为中心的比较有效性研究领域，并为患者提供信息，帮助他们做出更明智的护理决策。

TM 和 NMO 中心主任 Benjamin Greenberg 博士，医学博士，MHS 将领导达拉斯 UTSW 的研究项目。拟议的研究，题为 'C合作的 A评估 P儿科的 T横贯性脊髓炎： U明白， R前夕， E教育'或采集，将是第一个结合医疗保健提供者和患者对儿科 TM 结果的评估。这合作将涉及北美的多个医疗保健中心、横贯性脊髓炎协会以及最重要的患者。它会评估目前的状态 小儿科的 TM 在诊断、治疗和结果方面。最终，它将导致改进理解患有 TM 和揭示当前的最佳实践是什么。患者会教育临床医生和研究将教育更广泛的医疗保健系统，了解哪些结果是重要的和可以实现的。它将根据可用于未来对照试验的患者生成和提供者生成的数据，开发多指标结果测量

“小儿横贯性脊髓炎是一种罕见的潜在破坏性疾病，会影响所有年龄段的儿童。迄今为止，从未有过协调一致的努力来了解患者的体验或临床结果，”格林伯格博士说。 “这项 PCORI 拨款是国际努力收集儿科 TM 数据的第一个机会，重点是患者和家庭报告的结果。我们与优秀机构和 SRNA 合作，计划招募来自北美各地的家庭，并更好地了解这种情况。与我们的患者和家人合作是一个令人兴奋和受欢迎的机会，可以取得有意义的进步！”

SRNA 总裁 Sanford Siegel 博士补充说：“我们社区的父母在横贯性脊髓炎方面受过非常好的教育，他们是他们孩子医疗保健的知情和有效的倡导者。他们处于有利地位并且积极主动地为这种罕见且具有挑战性的神经免疫疾病的儿科研究做出重大贡献。迄今为止，还没有一项研究或临床试验来指导横贯性脊髓炎的任何治疗或指导治疗这种疾病的任何症状。 CAPTURE 项目代表了第一项系统分析横贯性脊髓炎最有效的急性治疗和症状管理实践的研究。这项工作的结果将对接受横贯性脊髓炎诊断的每个人产生重要而深远的好处。”

PCORI 说：“这个项目之所以被 PCORI 资助，不仅是因为它的科学价值，还因为它有可能填补我们健康知识中的一个重要空白，并最终帮助患者和照顾他们的人做出更全面的知情决定。”执行董事 Joe Selby，医学博士，公共卫生硕士。 “该项目反映了 PCORI 致力于支持以患者为中心的比较有效性研究，这是一种新的健康研究方法，强调将患者和护理人员纳入研究过程的所有阶段。我们期待关注研究的进展，并与 UTSW 和合作组织合作分享结果。”

该研究是 PCORI 理事会于 71 月 114 日星期二批准资助的总计超过 10 亿美元的 570 个项目之一。这些奖项是混合项目，其中包括专门针对改进研究方法的研究。所有这些都是通过竞争激烈的审查过程选出的，在该过程中，科学家、患者、护理人员和其他利益相关者帮助评估了 XNUMX 多项响应五项 PCORI 资助公告的提案。

提案的评估依据包括科学价值、它们与患者和其他利益相关者的互动程度、方法的严谨性以及它们与 PCORI 国家研究重点的契合度。这些奖项是 PCORI 最新一轮主要研究资助的一部分。通过之前的资助周期，包括一轮试点项目和其他举措，PCORI 自 304 年以来已承诺投入总计 2012 亿美元，以支持以患者为中心的比较有效性研究。

有关 PCORI 资助的更多信息，请访问 https://pcori.org/funding-opportunities.

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关于 SRNA

Siegel 罕见神经免疫协会 (SRNA) 是一个非营利性国际基金会，致力于支持患有一系列罕见神经免疫疾病的儿童、青少年和成人——横贯性脊髓炎、视神经脊髓炎和急性播散性脑脊髓炎。 SRNA 的成员包括患有这些罕见疾病的个人、他们的家庭成员和护理人员，以及治疗患有这些疾病的个人的医疗专业人员。 SRNA 目前拥有来自 10,500 多个不同国家的 80 多名成员，并在美国和世界各地拥有大量支持团体。更多信息请访问 https://wearesrna.org.

关于 PCORI

以患者为中心的结果研究所 (PCORI) 是一个独立的非营利组织，于 2010 年获得国会授权。其使命是资助研究，为患者、他们的护理人员和临床医生提供更好的循证信息。知情的医疗保健决定。 PCORI 致力于不断征求广大利益相关者的意见，以指导其工作。更多信息请访问 www.pcori.org.