目前的儿科研究
SRNA 帮助研究寻找治疗 ADEM、AFM、MOGAD、NMOSD、ON 和 TM 的新方法。 研究对于增进我们对罕见神经免疫疾病的理解和开发更好的治疗方法很重要。 参与研究是为这些努力做出贡献并为被诊断患有罕见神经免疫疾病的整个社区带来改变的一种方式。 如果您想通过参与这些研究来提供帮助，您可以联系列出的研究协调员以获取更多信息。
Inebilizumab 在患有视神经脊髓炎谱系障碍的儿科受试者中的研究
Horizon Therapeutics 有一项针对诊断为 NMOSD 的儿科患者的新研究。 这是一项 2 期、开放标签、多中心研究，旨在评估 inebilizumab 的药代动力学 (PK)、药效学 (PD) 和安全性。
参与者标准包括：
- 必须介于2-18岁之间
- 最近活跃的最近活跃的视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）
- 针对水通道蛋白 4（AQP4-免疫球蛋白 [Ig]G）的自身抗体血清阳性
儿科 NMOSD 观察性研究
正在进行这项研究以开发儿科患者数据库，以研究儿科患者视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的病因、早期检测和最佳治疗。
对患有 NMOSD 的儿科患者进行药物研究的一个主要限制是关于这些患者病程的信息有限。 在为期 1 年的观察性研究过程中收集临床信息，可以了解这些患者的疾病自然史。 任何 AQP4 抗体检测呈阳性的儿科患者，无论身处何地，均可参与本研究。
儿科超音波：中枢神经系统脱髓鞘综合征的神经心理学和影像学儿科研究 (SONICS)
研究人员要求 12-18 岁患有 ADEM、NMOSD、MOGAD 和 TM 的青少年及其没有中枢神经系统脱髓鞘疾病的兄弟姐妹参与一项观察性研究。 您不必有兄弟姐妹即可参与。 UTSW 的研究人员通过使用更强磁体的 MRI（大脑的专门图片）可以预测一个人是否有学习困难。
参与者标准包括：
- 多发性硬化症、ADEM、NMOSD、TM 或抗 MOG 抗体相关 CNS 脱髓鞘的诊断
- 入学时 12 至 18 岁（含）
排除标准：
- 已知需要医疗护理的外伤性脑损伤病史
- 非英语口语（基于标准化的神经心理学测试和问卷调查）
- 幽闭恐怖症患者、孕妇、存在 3T 或 7T 不安全和/或干扰 MRI/MRS 信号的金属支架、植入物或医疗设备
急性弛缓性脊髓炎和宿主遗传学
如果有兴趣参加约翰霍普金斯大学急性弛缓性脊髓炎研究，请直接联系 Duggal 博士： [电子邮件保护]。 这项研究招募了 AFM 患者及其家人参加基因研究，将他们的 DNA 与其他 AFM 病例及其家庭成员进行比较。 研究注册通过电话和邮件完成，无需出差。 使用唾液收集管从唾液中提取 DNA。
有关该研究的更多信息，请收听我们的 询问专家播客研究概述.
Eculizumab 在患有复发性视神经脊髓炎谱系障碍儿科参与者中的安全性和活性研究
Alexion Pharmaceuticals 正在进行这项临床试验。 本研究的目的是评估 eculizumab 在患有复发性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的儿科参与者（2 至 < 18 岁）中的安全性和有效性。
参与者标准包括：
- 2岁至17岁体重≥10公斤（kg）的男性或女性参与者。
- 在开始使用依库珠单抗之前或之时的 3 年内接种过脑膜炎奈瑟球菌疫苗。 在接受脑膜炎球菌疫苗后不到 2 周开始研究药物治疗的参与者必须在接种疫苗后 2 周内接受适当的预防性抗生素。
- 根据适当年龄组的当地和国家特定免疫指南，在给药前至少 2 周记录了针对 b 型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌感染的疫苗接种。
- 根据 4 年视神经脊髓炎国际专家组诊断标准定义的抗水通道蛋白 2015 抗体阳性和 NMOSD 诊断。
- 在过去 2 年中至少有 2 次复发的历史复发率，并且在筛选前的一年中至少有 1 次复发。
小儿视神经脊髓炎谱系障碍的神经影像学和神经行为结果：一项初步研究
本研究的主要目的是确定特定神经影像学模式检测与儿科 NMOSD 相关的异常白质发育的不同方面的程度。 我们的目的是使用在 3.0 特斯拉获得的神经影像学以及神经行为数据来获取数据，以更好地描述这一罕见人群的神经影像学特征和功能。
本研究分两个阶段进行。 对于第一部分，参与者将接受神经心理学（认知）测试并进行“模拟”或练习磁共振成像 (MRI) 扫描。 这种“模拟”扫描的目的是提高舒适度，减少潜在的焦虑，并训练您在扫描仪中静卧。 “模拟”/练习扫描后，参与者将进行 MRI 检查。 MRI 扫描最多可能需要 1 小时。 参与者在这项研究中待一天，时间大约为 3-4 小时。
参与者标准包括：
- 13-18 岁患有 NMOSD 的个人可以加入。 我们还将招募没有 NMOSD 的同龄的典型发育个体作为对照组。
