捕获：小儿横贯性脊髓炎和急性弛缓性脊髓炎长期研究的更新

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通过丽贝卡惠特尼， SRNA 儿科项目经理

2014 年，横贯性脊髓炎协会 (SRNA) 和北美的七家诊所在 UT 西南医学中心本杰明·格林伯格博士的指导下，开始了追踪小儿横贯性脊髓炎诊断的研究之旅。 老实说，我不知道对这项新事业有什么期待，之前我只是参与了一项研究，但我内心深处知道这项研究， 采集，非常有价值，将对我们的孩子和家庭的历史产生影响。 我已经准备好成为其中的一员，尽管这是一项艰巨且常常令人心碎的工作。 但是，这也是为什么我知道我需要参与其中的原因。 这是我的心事，意味着什么 如此令人难以置信的个人 作为一名被诊断患有横贯性脊髓炎的幼儿的父母，我对我来说。

采集 是同类中的第一个——一项针对小儿横贯性脊髓炎 (TM) 和急性弛缓性脊髓炎 (AFM) 的前瞻性观察性研究。 旨在不仅利用医生的成像和临床诊断细节， 采集 还从儿童和家庭本身那里收集有关他们所接受治疗的结果的信息。 最初，研究标准要求在诊断后三个月内入组。 在听取了 SRNA 和家长社区的反馈后，Greenberg 博士和他的团队更改了研究的招募对象，以包括诊断后六个月内的患者。 即使对于那些发誓要通过参与研究来提供帮助的最善意的家庭来说，诊断后的头三个月往往也是如此令人困惑和超现实。 我们发现，如果我们让家庭有时间适应他们突然发现自己进入的这个新医学领域，我们的入学率和持续参与度会更高。

2014 年还曝光了一种在全国范围内出现的 TM“新变种”——急性弛缓性脊髓炎或 AFM。 由于 AFM 的爆发，我们发现我们与家庭和注册的通信越来越多地与经历 AFM 而不是 TM 的人联系。 无论如何，这项研究对这两种诊断仍然开放，并且我们继续学到很多东西，经常在临床医生和政府实体之间争论，关于可能为我们的孩子提供最佳结果的急性治疗。 采集 一直并将继续成为关于急性治疗的对话和辩论的关键部分，因为它是一个已经建立的收集基本数据的机制，并在儿童诊断后长达一年的时间里跟踪他们的进展。 迄今为止，我们已经招收了 140 名儿童 采集.

采集, 通过 SRNA 和格林伯格博士在达拉斯的团队的工作，已经能够向前推进，并且仍在通过我们的在线队列在诊断后的六个月内继续招募新的 TM 和 AFM 参与者。 考虑到当我们开始研究时，这项研究计划于 2018 年结束招募，这真是令人难以置信。我们获得的信息越多，我们前进的方式就越清晰——我们如何开发治疗和疗法，让潜在的利益相关者参与进来，包括政府官员和实体，并最终为儿童提供最好的结果，或者更好的是，阻止 TM 和 AFM 甚至对我们的孩子构成威胁。 更令人难以置信的是，最近的 IRB 更改为 采集 到 2026 年，如果他们愿意，我们将继续听取之前注册的儿童和家庭的意见！

让我们考虑一下……通过关注当前和未来的注册者 采集 到 2026 年，我们将有 10 年 – 十年 – 真实的、患者报告的数据。 对于一些人来说，这意味着当他们报告他们的康复和结果时，我们将跟随他们进入成年期。 我们都知道儿童的成长速度有多快，坦率地说，对于儿童和成人来说，罕见神经免疫疾病的诊断可能截然不同，包括他们的康复情况。 影响与这些疾病相关的医学变革和未来的绝佳机会！ 就目前而言，我们无法回顾医学文献或历史书籍，也无法找到在 AFM 爆发期间为儿童做些什么。 从我们痛苦的经历中学习的潜力是惊人的。 当我坐在这里看着我自己的孩子因 TM 诊断而从大手术中康复时，现在已经快 12 年了，他今天的表现看起来与我们 5 年或 10 年前，甚至六个月前的想法或想象截然不同诊断后。 既然我们被迫面对这个诊断，以及它对他的幸福、他的成长、他的行动能力、他的生活质量意味着什么的后果，那么我们将从中学习和成长，希望我们可以帮助其他人像我们一样的儿童和家庭。

采集 必须而且将继续为我们的孩子。 我们将在六个月内继续招募那些新诊断的人 并进入长期学习. 之前报名的人 采集 UTSW 的 Tricia Plumb 将与他们联系，看看他们是否希望扩大参与范围。 我希望迄今为止的 140 名参与者中的每一位都能通过简短的调查继续分享他们的故事，从而考虑他们可能对我们的社区和未来的孩子产生的影响。 目的是让每个孩子/家庭每 4 个月完成一次调查并与研究负责人进行一次简短、安全的视频聊天。 如果您或您的孩子最近被确诊或您参加了 采集 并希望扩大您的参与，请联系 特里西娅·普拉姆 or me.

在过去的几年里，我们经常在诊断后六个月甚至几年后与家人联系，并听到，“我的孩子呢？ 她的经历和康复情况如何？” 如果您或您的孩子在六个月前被诊断出患有 TM 或 AFM，那么您的故事、康复和结果也很重要！ 一项名为 CORE TM 的新研究可用，目前正在招募参与者，它类似于 CAPTURE。 有关 CORE TM 或注册的更多信息，请通过 SRNA登记处. 您也可以联络 特里西娅·普拉姆 or me 获取更多信息.

对于被诊断患有急性播散性脑脊髓炎 (ADEM) 或诊断可能已从 TM 变为 ADEM 且不再符合 CAPTURE 资格的儿童的家庭，您也有可能参与研究。 光圈 目前正在注册，也是一项在线进行的观察性研究。 有关更多信息 光圈， 请联系 me, 特里西娅·普拉姆或 辛西娅·王博士.

除了上述机会之外， SRNA登记处 is 始终可用及 每个患有罕见神经免疫疾病的人都被邀请参加登记.