视神经脊髓炎患者复发率和治疗失败率的比较：治疗效果的多中心研究

米利等。 发表了一项回顾性研究，比较了三种用于治疗视神经脊髓炎 (NMO) 或视神经脊髓炎谱系疾病 (NMOSD) 的免疫抑制剂（硫唑嘌呤、霉酚酸酯和利妥昔单抗）的复发率和治疗失败率。 NMO/NMOSD 患者患有视神经炎、横贯性脊髓炎，其长度超过三个椎体长度，大约 70% 的 NMO 患者水通道蛋白 4 抗体呈阳性。 如果患者已接受至少六个月的硫唑嘌呤或霉酚酸酯，或接受至少一个月的利妥昔单抗治疗，则患者被纳入，如果满足这些标准，转换药物的患者也被纳入。 作者将治疗失败定义为“尽管进行了免疫抑制治疗，但仍发生任何新的炎症性中枢神经系统事件”。 他们还将复发定义为“新的中枢神经系统症状和体征持续超过 24 小时，伴有或不伴有钆增强磁共振成像的相关新病变。” 他们将治疗方案定义为“最佳”或“次优”，以便他们可以了解治疗失败是由于次优治疗还是无论最佳治疗如何都会发生。 计算年化复发率 (ARR) 并包括每年的复发次数。 这是一项不受控制的回顾性研究，具有很大的局限性。

硫唑嘌呤： 32 名患者接受了硫唑嘌呤和泼尼松治疗。 53% 的患者在治疗期间至少出现过一次复发。 治疗前ARR为2.26，治疗后下降至0.63，下降72.1%。

霉酚酸酯： 28 名患者接受霉酚酸酯治疗。 36% 的患者在治疗期间至少出现过一次复发，25% 的患者在接受最佳剂量治疗时至少出现过一次复发。 总体而言，治疗前的 ARR 为 2.61，但治疗后下降至 0.33，下降了 87.4%。 最佳治疗前ARR为2.55，治疗后降至0.25，降低90.2%。 XNUMX 名患者也接受了泼尼松治疗，但其中 XNUMX 例复发发生在同时接受霉酚酸酯和泼尼松治疗的患者中。

利妥昔单抗： 30 名患者接受了利妥昔单抗治疗。 33% 的患者在治疗期间至少复发过一次，接受最佳剂量治疗的患者中有 17% 的患者至少复发过一次。 总体而言，治疗前的 ARR 为 2.89，但治疗后下降至 0.33，下降了 88.6%。 最佳治疗前ARR为3.25，治疗后降至0.20，降低93.9%。

混合处理： 18 名患者开始服用一种药物，然后改用另一种药物。 在这些患者中，有 22% 的两种疗法都失败了。

所有三种治疗都降低了这些 NMO 患者的复发率，但当剂量最佳时，甚至不是最佳剂量时，霉酚酸酯和利妥昔单抗比硫唑嘌呤更能降低复发率。 这一发现得到了另一项研究的支持。 作者表示，利妥昔单抗和霉酚酸酯可以非常有效地治疗 NMO/SD。 他们建议，当霉酚酸酯治疗失败时，这些患者应迅速换用另一种药物。 他们还指出，使用两种药物治疗失败的患者可以考虑其他实验性治疗，例如环磷酰胺、甲氨蝶呤或依库珠单抗。

原创研究：Mealy MA、Wingerchuk DM、Palace J、Greenberg BM、Levy M。 视神经脊髓炎患者复发率和治疗失败率的比较：治疗效果的多中心研究。 JAMA Neurol. 2014;71(3):324-330.