自体间充质干细胞输注对视神经脊髓炎谱系障碍的影响：一项为期 2 年的初步观察性研究

骨髓间充质干细胞或 MSC 是一种可以分化或转化为其他类型细胞的干细胞。 它们取自患者自己的骨髓。 它们已被用于多种自身免疫性疾病，包括多发性硬化症。 MSC 可以修复组织并抑制免疫系统，为视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 提供了潜在的治疗方法。 MSCs 通过输注给予。

研究人员在 2013 年 2015 月至 XNUMX 年 XNUMX 月期间招募了参与者。参与者是诊断为 NMO 的个体（根据来自 2006; 诊断标准最近更新，可以找到 点击此处)，或患有复发性视神经炎或纵向广泛性横贯性脊髓炎并且抗 AQP4 抗体呈阳性。 他们在基线时进行了评估，基线是用 MSCs 治疗前一天，以及治疗后 1、3、6、9 和 12 个月。 研究人员研究了功能和结构结果。 功能结果是衡量残疾的量表 (EDSS)、视力测试和称为节奏听觉连续加法测试 (PASAT) 的认知测试。 结构性结果是视神经、大脑和脊髓的 MRI，以及观察视网膜的光学相干断层扫描 (OCT)。 他们寻找复发，即持续至少 24 小时的新的或复发的神经系统症状。 如果是因为发烧或感染，则不计算这些症状。 要算作复发，必须与上一次发作至少间隔 30 天。 他们还研究了 MSC 治疗的安全性。

该研究包括 15 名患者，平均年龄为 47 岁。 大多数 (87%) 参与者的抗 AQP4 抗体呈阳性。 在研究之前，他们所有人都没有接受过不同的治疗，这意味着他们在接受治疗后至少有过一次发作。 这些先前的治疗是环磷酰胺或硫唑嘌呤，有或没有类固醇。

MSC 治疗不会对大多数参与者造成副作用。 只有一名患者在治疗后出现低烧和膝盖疼痛，但这些症状在治疗结束后消失。 治疗后的每周血液检查均正常，并且在治疗后一年内没有参与者患上肿瘤。

12 名患者在 MSC 治疗后 4 个月时没有复发，6 名患者至少有 12 次复发。 复发是轻微的。 他们的残疾分数没有恶化，症状在一个月后消失了。 MSC治疗后平均年化复发率显着降低。 此外，治疗后视神经和脊髓的病变明显减少。 平均残疾分数也较低，视力和认知能力有所改善。 他们增加了视网膜神经纤维层厚度、视神经直径和上颈髓面积。 治疗三个月后，抗 AQP13 抗体水平下降，但这些水平在 XNUMX-XNUMX 个月时再次回到基线水平。 在研究的第二年，XNUMX 名参与者没有复发。 与第一年一样，平均年化复发率低于治疗前，平均残疾评分也低于治疗前。

这项小型研究没有任何明显、严重的不良事件，并支持对更大规模的对照研究进行投资，以了解 MSC 治疗对 NMOSD 的潜在益处。