Pauline H. Siegel Eclipse 基金

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上周，我们发布了一个 新闻 关于第一个 FDA 批准的细胞疗法，该疗法通过髓鞘再生促进横贯性脊髓炎的修复，将于 2018 年开始。我们对这项研究感到非常兴奋，也很高兴你也很兴奋！

这项研究需要资金。 UT Southwestern 的 CONQUER 计划获得了 XNUMX 万美元的捐赠，用于资助 I 期试验的临床部分。 SRNA一直在努力通过 Pauline H. Siegel Eclipse 基金 筹集资金以支付试验的非临床费用。 如果我们筹集到所有需要的资金，我们预计将在 2018 年年中开始招生。 您向 Eclipse Fund 捐赠的每一美元都会得到一位慷慨的捐助者的匹配，最高可达 150,000 美元。

Eclipse 基金是为纪念 Pauline H. Siegel 而成立的。 Pauline 于 15 年 2017 月 1994 日星期二不幸去世。正是 Pauline 在 20 年对 TM 的诊断催化了 SRNA 的形成。 XNUMX 多年来，她与丈夫兼 SRNA 总裁桑迪·西格尔 (Sandy Siegel) 一起在 SRNA 社区中教育、支持和激励其他人。 尽管面临种种困难，Pauline 总能看到并感受到她的经历所带来的祝福，并且从未对更美好的明天失去希望。 Pauline 一生都在努力改善其他患有 TM 和其他罕见神经免疫疾病（NMOSD、ADEM、ON 和 AFM）的人的未来。 她是一位强有力的倡导者，她的同情心和活力感动了我们所有人。

Pauline 是希望的遗产，我们将以她的名义推动研究向前发展，以找到治疗罕见神经免疫疾病的方法并实现脊髓修复。 要了解有关 Pauline H. Siegel Eclipse 基金的更多信息，请观看以下视频：

该基金将用于支持和加速 SRNA 的研究组合，以资助将直接影响我们社区成员生活质量的发现。 Pauline H. Siegel Eclipse 基金将推动关键研究以：

  • 恢复功能 FDA 批准的首个通过髓磷脂再生促进横贯性脊髓炎修复的细胞疗法将于 2018 年开始。Siegel 罕见神经免疫协会、Q Therapeutics 和德克萨斯大学西南分校共同赞助了首个治疗中枢神经系统的人类安全性研究疾病。
  • 识别基因和因果关系 约翰霍普金斯大学的研究表明，目前已知仅存在于横贯性脊髓炎患者中的基因突变 (VPS37A)。 Eclipse 基金将支持验证该基因及其在因果关系中的作用。
  • 改进诊断 生物标志物和新型成像技术一旦被识别和验证，将有助于准确诊断急性期的脊髓炎。 最近由 SRNA 资助并由 Rare Genomics Institute 和约翰霍普金斯横贯性脊髓炎中心进行的研究揭示了 TM 患者的抗体需要进一步研究，并有望揭示有关该疾病生物学的更多细节。
  • 研究新疗法 Eclipse Fund 旨在资助可用于测试现有药物疗法的疾病科学模型的开发。 目标是确保研究所有可能的恢复和修复疗法。