关于IVIG短缺的问答| SRNA博客

2019 年，全国范围内可能挽救生命的治疗药物 IVIG（静脉注射免疫球蛋白）的短缺问题日益受到关注。这种短缺在 2018 年底开始变得更加明显，并继续影响全国的患者群体。 IVIG 通常被罕见的神经免疫疾病社区用作一种急性治疗疗法，以及一种持续治疗可能会引起炎症发作复发的疾病的方法。 SRNA 已经收到社区成员关于这种短缺的许多问题。这些问题来自代表每种疾病的不同成员，尤其是那些被拒绝预约或被告知必须改变他们正在进行的 MOG 抗体疾病 (MOGAD) 治疗的人，因为 IVIG 不可用。我们询问了我们医学和科学委员会的成员对这一与我们社区相关的持续关注的意见和看法。

为什么会出现 IVIG 短缺？仅仅是因为生产问题吗？它是高需求产品吗？血液或血浆捐赠的缺乏或短缺与短缺有什么关系吗？

对免疫球蛋白产品的需求大于可用供应。 IVIG 用于治疗多种疾病（例如，风湿病学、免疫学、血液学/肿瘤学、儿科、神经病学）。该产品从捐献血浆开始，然后经过复杂、漫长的制造过程，最终形成 IVIG 或其他免疫球蛋白产品。大多数产品制造商都报告短缺，但这因地区和医疗机构而异。 SRNA 网络中的一位神经学家从他的药房得知，一家主要制造公司削减了生产以生产其他产品。但是，他无法通过官方报告证实这一点。捐献血浆可能有助于解决这个问题，但在捐献的增加导致供应增加之前还需要时间，而且必须有制造设施。这个问题主要是一个制造问题，而不是因为缺乏捐赠，尽管血液和血浆的捐赠总是需要的。

这预计会影响 SRNA 社区多长时间？

短缺预计将持续到 2020 年。许多地区和医院仍然能够获得一些 IVIG，并制定了关于哪些患者接受治疗的方案。有确凿证据支持其益处的诊断和没有其他治疗选择的诊断（例如，川崎病）正在得到优先考虑。展望 2020 年，我们预计急性弛缓性脊髓炎 (AFM) 病例会增加，这种短缺令人担忧。 IVIG 具有可能对限制炎症或肠道病毒的中和或复制有影响的抗体，并广泛用于治疗 AFM。它也被用作 MOGAD 的维持治疗，在其中显示出良好的耐受性，并且在一项研究中降低了中位年化复发率 (AAR)。由于它尚未被批准用于 MOG-Ab 阳性患者，因此很难让这些患者继续使用 IVIG。与罕见神经免疫疾病的所有典型急性治疗一样，由于难以进行安慰剂对照试验，尤其是急性治疗，因此没有安慰剂对照数据证实 IVIG 在该人群中的疗效，但它仍然是一种常用的药物供考虑的治疗方案。

它对那些依赖 IVIG 作为其罕见神经免疫疾病（例如 MOGAD）持续治疗的人有什么影响？它对那些新诊断并需要它作为急性治疗的人有什么影响（适用于所有罕见的神经免疫疾病，包括 AFM、TM 等）？

医疗专业人员继续使用 IVIG 进行急性治疗。许多医院和医生已经制定了使用 IVIG 的方案，并确定了哪些患者和疾病优先接受它作为急性治疗。对于接受这种长期治疗的患者，我们正试图让他们使用可靠供应的产品（例如，私人输液诊所、家庭护理等）。如果这不是一种选择（通常是保险有限的），我们将不得不考虑其他治疗选择，例如免疫抑制药物（例如，利妥昔单抗、霉酚酸酯或硫唑嘌呤）。

提供者如何决定哪些患者接受 IVIG？

医院系统可能会成立一个多学科小组，以讨论哪些患者需要 IVIG 作为救命药物。其中包括患有免疫缺陷、癌症、川崎病和其他一些罕见疾病的儿童。患有急性、危及生命的疾病（如吉兰-巴利、脑炎、脊髓炎等）的儿童在适当情况下（例如，当血浆置换术不可行时）给予 IVIG。医生和医院也在努力评估可能急需它的患者与可能使用其他疗法或安全地改变剂量的患者。

一些家庭因为他们的医院没有 IVIG 而被拒之门外——在这些情况下他们该怎么办？他们应该到别处寻找相同的产品，还是需要考虑其他选择？

建议他们调查其他供应公司或家庭输液公司。有几家家庭输液和供应公司（因地区而异）报告说，他们目前并不缺乏 IVIG 产品。一些医生已经能够将接受重复 IVIG 输注的患者转为家庭输注。在某些情况下，对此的保险批准可能是一个限制因素。

有没有因为供应充足而不受短缺影响的机构？

同样，这因地区而异并且经常变化。制造商供应整个国家，当出现短缺时，它会影响整个供应线。我们不知道美国/北美目前有多少 IVIG 供应商/制造商。食品及药物管理局 2019年XNUMX月发表文章，其中指出了八个 IG 产品制造商。

患有罕见神经免疫疾病的人可以献血和/或血浆吗？如果没有其他医学原因，他们应该不这样做吗？

SRNA 正在努力从那些专门从事血液学工作的人那里寻找更多答案。建议任何患有罕见神经免疫疾病的人与他们的不同医生讨论血液或血浆捐赠，并就血液和/或血浆捐赠对他们是否安全得出个人的、医学上适当的结论。

使用 IVIG 的社区成员或患者可以做什么来影响该领域的变化？

一般医学界的理解是制造和需求的问题，不是捐赠的问题。我们建议与您的特定医疗机构交谈以了解他们的供应情况，并与您的医生讨论您的个人治疗方案。通过写信给你的州和联邦立法者来提高对这个问题的认识也可能是有益的。如前所述，问题主要是制造问题，而不是因为缺乏捐赠，尽管血液和血浆的捐赠总是需要的。

如果您有其他问题，或者如果您个人或职业受到短缺的影响，我们希望听取您的经验。请发邮件至 [电子邮件保护] 在任何时间。