髓鞘再生策略是否现实？

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在 2017 年罕见神经免疫疾病研讨会上，德克萨斯大学西南医学中心的 Benjamin Greenberg 博士发表了 在 关于髓鞘再生策略，并宣布开始横贯性脊髓炎的 I 期试验。 这是 FDA 批准的第一个通过髓磷脂再生促进横贯性脊髓炎修复的细胞疗法，该疗法将于 2018 年开始。德克萨斯大学西南分校、Q Therapeutics, Inc. 和 Siegel Rare Neuroimmune Association 正在合作赞助这一首次人类安全研究治疗中枢神经系统疾病。

这个试验是如何变成现实的？

Greenberg 博士介绍了临床研究的各个阶段。 第一步是开发药物的临床前开发，无论是细胞还是分子，然后必须对其进行功效测试。 下一步是证明该疗法没有明显或预期的毒性。 这种临床前开发可能需要数年甚至数十年才能完成。 在美国，需要通过 FDA 的监管批准，他们授予所谓的 IND 或研究性新药申请。 I 期试验主要是为了衡量安全性。 只要我们确保干预措施是安全的，那么 II 期和 III 期研究就会获准将该疗法推向世界其他地区。

这种细胞疗法如何使髓鞘再生？

Q 疗法开发了一种神经胶质限制性前体细胞，可发育成少突胶质细胞。 少突胶质细胞是产生髓鞘的细胞，髓鞘是神经周围的绝缘层。 在出生时没有髓磷脂的神经细胞的小鼠中，这些细胞已被证明可以产生髓磷脂。

我们现在在哪里？

UT Southwestern 和 Q Therapeutics 在 SRNA 的投入下合作并向 FDA 提交了 IND 申请，该申请于 2017 年 2018 月获得批准。这意味着 FDA 批准我们在 I 期试验中进入横贯性脊髓炎的人体再髓鞘化试验. 这种类型的研究需要资金。 UT Southwestern 的 CONQUER 计划获得了 XNUMX 万美元的捐赠，用于资助 I 期试验的临床部分。 SRNA 一直在通过 Pauline H. Siegel Eclipse Fund 筹集资金以支付非临床费用。 如果我们筹集到所有需要的资金，我们预计将在 XNUMX 年年中开始招生。 I 期试验将包括 XNUMX 名非卧床成人横贯性脊髓炎患者，他们的诊断已超过一年。

你如何参与？

如果您有兴趣了解有关此试验和其他研究的更多信息，请填写此 申请. 你也可以贡献给 Pauline H. Siegel Eclipse 基金 筹集资金以支付审判费用。 收到的每一笔捐款都将由一位慷慨的匿名捐助者进行匹配，最高可达 150,000 美元。