الدراسات البحثية الحالية لطب الأطفال
تساعد SRNA في البحث لإيجاد طرق جديدة لعلاج ADEM و AFM و MOGAD و NMOSD و ON و TM. البحث مهم لتعزيز فهمنا لاضطرابات المناعة العصبية النادرة وتطوير علاجات أفضل. تعد المشاركة في الأبحاث طريقة للمساهمة في هذه الجهود وإحداث فرق في المجتمع بأكمله للأشخاص الذين تم تشخيصهم باضطرابات مناعية عصبية نادرة. إذا كنت ترغب في المساعدة من خلال المشاركة في هذه الدراسات ، يمكنك الاتصال بمنسق الدراسة المدرج للحصول على مزيد من المعلومات.
دراسة Inebilizumab في موضوعات طب الأطفال المصابين باضطراب الطيف العصبي البصري
لدى Horizon Therapeutics دراسة جديدة متاحة لمرضى الأطفال الذين تم تشخيص إصابتهم بمرض NMOSD. هذه مرحلة 2 ، مفتوحة التسمية ، دراسة متعددة المراكز لتقييم الحرائك الدوائية (PK) ، الديناميكا الدوائية (PD) ، وسلامة inebilizumab.
تشمل معايير المشاركة:
- يجب أن يكون بين 2-18 من العمر
- اضطراب طيف التهاب النخاع والعصب البصري النشط مؤخرًا (NMOSD)
- موجب مصل للأجسام المضادة ضد أكوابورين -4 (AQP4- الغلوبولين المناعي [Ig] G)
اعثر على مزيد من التفاصيل ومعلومات الاتصال هنا.
دراسة مراقبة NMOSD للأطفال
يتم إجراء هذه الدراسة لتطوير قاعدة بيانات لمرضى الأطفال من أجل دراسة السبب والكشف المبكر وأفضل علاج لاضطراب طيف العصب والنخاع البصري (NMOSD) لدى مرضى الأطفال.
من القيود الرئيسية في إجراء الدراسات الدوائية على مرضى الأطفال المصابين بمرض NMOSD هو المعلومات المحدودة عن مسار المرض لدى هؤلاء المرضى. من شأن جمع المعلومات السريرية على مدار دراسة قائمة على الملاحظة مدتها عام واحد أن يقدم معلومات عن التاريخ الطبيعي للمرض لدى هؤلاء المرضى. يمكن لأي مرضى أطفال ثبتت إصابتهم بأجسام مضادة لـ AQP1 بغض النظر عن الموقع الجغرافي المشاركة في هذه الدراسة.
اعثر على مزيد من التفاصيل ومعلومات الاتصال هنا.
SONICS للأطفال: دراسة طب الأطفال لعلم النفس العصبي والتصوير في المتلازمات المزالة للميالين في الجهاز العصبي المركزي (SONICS)
يطلب الباحثون من المراهقين الذين يعانون من ADEM و NMOSD و MOGAD و TM وإخوتهم الذين لا يعانون من اضطراب إزالة الميالين في الجهاز العصبي المركزي الذين تتراوح أعمارهم بين 12 و 18 عامًا المشاركة في دراسة قائمة على الملاحظة. ليس عليك أن يكون لديك شقيق للمشاركة. باستخدام التصوير بالرنين المغناطيسي باستخدام مغناطيس أقوى ، صورة متخصصة للدماغ ، قد يتنبأ الباحثون في UTSW بما إذا كان الفرد قد يواجه صعوبة في التعلم.
تشمل معايير المشاركة:
- تشخيص التصلب المتعدد ، ADEM ، NMOSD ، TM ، أو الجسم المضاد لـ MOG المرتبط بإزالة الميالين من الجهاز العصبي المركزي
- من 12 إلى 18 عامًا في وقت التسجيل
معايير الاستبعاد:
- التاريخ المعروف لإصابة الدماغ الرضحية التي تتطلب رعاية طبية
- غير الناطقين بالإنجليزية (بناءً على اختبارات واستبيانات عصبية نفسية معيارية)
- رهاب الأماكن المغلقة ، أو الحوامل ، أو وجود دعامات معدنية أو غرسات أو أجهزة طبية غير آمنة عند 3T أو 7T و / أو تتداخل مع إشارات التصوير بالرنين المغناطيسي / MRS
اعثر على مزيد من التفاصيل ومعلومات الاتصال هنا.
التهاب النخاع الرخو الحاد والجينات المضيفة
إذا كنت مهتمًا بالمشاركة في دراسة التهاب النخاع الرخو الحاد بجامعة جونز هوبكنز ، فيرجى الاتصال بالدكتور دوجال مباشرةً على [البريد الإلكتروني محمي]. تسجل هذه الدراسة الأفراد المصابين بـ AFM وعائلاتهم في دراسة وراثية حيث تتم مقارنة الحمض النووي الخاص بهم بحالات أخرى من AFM وأفراد أسرهم. يتم التسجيل في الدراسة عبر الهاتف والبريد ، ولا يلزم السفر. يُستخرج الحمض النووي من اللعاب باستخدام أنابيب جمع اللعاب.
لمزيد من المعلومات حول الدراسة ، استمع إلى اسأل خبير بودكاست لمحة عامة عن الدراسة.
دراسة عن سلامة ونشاط Eculizumab لدى الأطفال المشاركين الذين يعانون من انتكاس اضطراب التهاب النخاع والعصب البصري الطيفي
تجري شركة Alexion Pharmaceuticals هذه التجربة السريرية. الهدف من هذه الدراسة هو تقييم سلامة وفعالية عقار إيكوليزوماب لدى الأطفال المشاركين (الذين تتراوح أعمارهم بين 2 إلى 18 عامًا) مع انتكاس اضطراب التهاب النخاع والعصب البصري (NMOSD).
تشمل معايير المشاركة:
- المشاركون من الذكور أو الإناث الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و 17 عامًا بوزن جسم 10 كجم (كجم).
- تم التطعيم ضد النيسرية السحائية في غضون 3 سنوات قبل أو في وقت بدء تناول عقار إيكوليزوماب. يجب أن يتلقى المشاركون الذين بدأوا دراسة العلاج الدوائي بعد أقل من أسبوعين من تلقي لقاح المكورات السحائية المضادات الحيوية الوقائية المناسبة حتى أسبوعين بعد التطعيم.
- التطعيم الموثق ضد عدوى المستدمية النزلية من النوع ب والعقدية الرئوية قبل أسبوعين على الأقل من الجرعات وفقًا لإرشادات التحصين المحلية والخاصة بالدولة للفئة العمرية المناسبة.
- الأجسام المضادة المضادة للأكوابورين -4 إيجابية وتشخيص NMOSD على النحو المحدد من قبل اللجنة الدولية لعام 2015 لمعايير تشخيص التهاب النخاع والعصب البصري.
- معدل الانتكاس التاريخي لمرتين على الأقل في العامين الماضيين ، وانتكاسة واحدة على الأقل في العام السابق للفحص.
اعثر على مزيد من التفاصيل ومعلومات الاتصال هنا.
التصوير العصبي والنتائج السلوكية العصبية لالتهاب النخاع العصبي لدى الأطفال اضطراب البصريات الطيفي: دراسة تجريبية
الهدف الأساسي من هذه الدراسة هو تحديد مدى كفاءة طرائق التصوير العصبي المحددة في الكشف عن الجوانب المختلفة لتطور المادة البيضاء الشاذة المرتبطة بالنوع NMOSD للأطفال. هدفنا هو الحصول على البيانات باستخدام التصوير العصبي الذي تم الحصول عليه في 3.0 Tesla بالإضافة إلى البيانات السلوكية العصبية لتوصيف ميزات التصوير العصبي ووظيفته بشكل أفضل في هذه المجموعة النادرة.
هذه الدراسة تشارك في مرحلتين بالنسبة للجزء الأول ، سيخضع المشاركون لاختبارات نفسية عصبية (معرفية) ويخضعون لفحص "وهمي" أو يمارسون التصوير بالرنين المغناطيسي (MRI) ". الغرض من هذا الفحص "الوهمي" هو تحسين الراحة وتقليل القلق المحتمل وتدريبك على الاستلقاء بثبات أثناء وجودك في الماسح. بعد الفحص "الوهمي" / الممارسة ، سيخضع المشاركون لاختبار التصوير بالرنين المغناطيسي. قد يستغرق فحص التصوير بالرنين المغناطيسي ما يصل إلى ساعة واحدة. المشاركون في هذه الدراسة لمدة يوم واحد لمدة 1-3 ساعات تقريبًا.
تشمل معايير المشاركة:
- يمكن للأفراد الذين تتراوح أعمارهم بين 13 و 18 عامًا الانضمام إلى NMOSD. سنقوم أيضًا بتسجيل الأفراد الذين يطورون عادة من نفس الأعمار دون NMOSD ، ليكونوا بمثابة مجموعة تحكم.
