صندوق بولين هـ. سيجل إكليبس
في الأسبوع الماضي ، نشرنا ملف مدونة حول أول علاج خلوي أقرته إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتعزيز الإصلاح من خلال تجديد الميالين في التهاب النخاع المستعرض ، والذي من المقرر أن يبدأ في عام 2018. نحن متحمسون للغاية لهذه الدراسة ، ويسعدنا جدًا أنك متحمس أيضًا!
هذه الدراسة تتطلب التمويل. حصل برنامج CONQUER في UT Southwestern على هدية بقيمة مليون ونصف المليون دولار لتمويل الأجزاء السريرية من المرحلة الأولى من التجربة. عملت SRNA من خلال صندوق بولين هـ. سيجل إكليبس لجمع الأموال لتغطية التكاليف غير السريرية للتجربة. إذا جمعنا كل الأموال اللازمة ، نتوقع أن نبدأ التسجيل في منتصف عام 2018. كل دولار تتبرع به لصندوق Eclipse سيقابله متبرع كريم يصل إلى 150,000 دولار.
تم إنشاء صندوق Eclipse تخليداً لذكرى Pauline H. Siegel. توفيت بولين بحزن يوم الثلاثاء ، 15 أغسطس ، 2017. كان تشخيص بولين عام 1994 لمرض TM هو الذي حفز تكوين SRNA. لأكثر من 20 عامًا ، عملت مع زوجها ورئيس SRNA ، Sandy Siegel ، لتثقيف ودعم وإلهام الآخرين في مجتمع SRNA. على الرغم من الصعوبات التي واجهتها ، تمكنت بولين دائمًا من رؤية مزايا تجربتها والشعور بها ، ولم تفقد الأمل أبدًا في غد أفضل. عاشت بولين حياتها في محاولة لتحسين مستقبل الأشخاص الآخرين الذين يعانون من TM واضطرابات المناعة العصبية النادرة الأخرى - NMOSD و ADEM و ON و AFM. كانت مدافعة قوية ، وقد أثرت فينا جميعًا بتعاطفها وحيويتها.
بولين هو إرث من الأمل ، وباسمها ، سنقود البحث إلى الأمام لإيجاد علاج لاضطرابات المناعة العصبية النادرة وتمكين إصلاح الحبل الشوكي. لمعرفة المزيد عن صندوق Pauline H. Siegel Eclipse Fund ، يرجى مشاهدة الفيديو أدناه:
سيتم استخدام الصندوق لدعم وتسريع محفظة أبحاث SRNA لتمويل الاكتشافات التي ستؤثر بشكل مباشر على جودة الحياة لأعضاء مجتمعنا. سيقود صندوق Pauline H. Siegel Eclipse أبحاثًا مهمة من أجل:
- استعادة الوظيفة من المقرر أن يبدأ أول علاج خلوي معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لتعزيز الإصلاح من خلال تجديد المايلين في التهاب النخاع المستعرض في عام 2018. ترعى جمعية Siegel Rare Neuroimmune Association و Q Therapeutics وجامعة تكساس ساوث وسترن هذه الدراسة الأولى لسلامة الإنسان لعلاج الجهاز العصبي المركزي. مرض.
- تحديد الجينات والسببية أظهرت الأبحاث في جامعة جونز هوبكنز وجود طفرة جينية (VPS37A) معروفة حاليًا بأنها موجودة فقط في مرضى التهاب النخاع المستعرض. سيدعم صندوق Eclipse التحقق من صحة هذا الجين ودوره في السببية.
- تحسين التشخيص تساعد المؤشرات الحيوية وتقنيات التصوير الجديدة ، بمجرد تحديدها والتحقق من صحتها ، في تشخيص التهاب النخاع بدقة في المرحلة الحادة. كشفت الدراسات الحديثة التي مولتها SRNA وأجراها معهد Rare Genomics ومركز Johns Hopkins Transverse myelitis عن وجود جسم مضاد في مرضى TM يحتاج إلى مزيد من التحقيق ولديهم وعد بالكشف عن مزيد من التفاصيل حول بيولوجيا الاضطراب.
- التحقيق في العلاجات الجديدة يسعى صندوق Eclipse إلى تمويل تطوير نماذج علمية للأمراض يمكن استخدامها لاختبار العلاجات الدوائية الحالية. الهدف هو التأكد من التحقيق في جميع العلاجات المحتملة للترميم والإصلاح.
