هل استراتيجيات إعادة الميالين واقعية؟
في ندوة الاضطرابات المناعية العصبية النادرة لعام 2017 ، قدم الدكتور بنجامين جرينبيرج من المركز الطبي بجامعة تكساس ساوث وسترن حديث حول استراتيجيات إعادة الميالين وأعلن عن بداية تجربة المرحلة الأولى في التهاب النخاع المستعرض. هذا هو العلاج الخلوي الأول الذي أقرته إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتعزيز الإصلاح من خلال تجديد الميالين في التهاب النخاع المستعرض ، والذي من المقرر أن يبدأ في عام 2018. ترعى جامعة تكساس ساوثويسترن ، كيو ثيرابيوتيكس ، وشركة سيجل وجمعية Siegel Rare Neuroimmune بشكل تعاوني هذه السلامة البشرية الأولى دراسة لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي.
كيف أصبحت هذه المحاكمة حقيقة؟
قدم الدكتور جرينبيرج مراحل البحث السريري. الخطوة الأولى هي التطوير قبل الإكلينيكي لتطوير العامل ، سواء كانت خلية أو جزيء يجب اختبار فعاليته بعد ذلك. الخطوة التالية هي إثبات عدم وجود سمية واضحة أو متوقعة من هذا العلاج. قد يستغرق هذا التطور قبل السريري سنوات أو حتى عقودًا حتى يكتمل. في الولايات المتحدة ، تكون الموافقة التنظيمية مطلوبة من خلال إدارة الغذاء والدواء حيث تمنح ما يسمى IND ، أو تطبيق عقار جديد تحقيقي. تهدف تجربة المرحلة الأولى في المقام الأول إلى قياس السلامة. طالما أننا نتأكد من أن التدخل آمن ، فإن دراسات المرحلة الثانية والثالثة تحصل على الموافقة لتسويق هذا العلاج لبقية العالم.
كيف تتم إعادة الميالين في العلاج بالخلايا؟
طورت علاجات Q خلية طليعية مقيدة بالدبقية تتطور إلى خلايا قليلة التغصن. Oligodendrocytes هي الخلايا التي تنتج المايلين ، وهو المادة العازلة حول الأعصاب. في الفئران التي ولدت بخلايا عصبية بدون المايلين ، ثبت أن هذه الخلايا تنتج المايلين.
أين نحن الآن؟
تعاونت UT Southwestern و Q Therapeutics ، مع مدخلات من SRNA ، وقدمت في طلب IND إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ، والذي تم منحه في يوليو 2017. هذا يعني أن إدارة الغذاء والدواء قد أعطتنا الموافقة على الانتقال إلى تجارب إعادة الميالين البشرية لالتهاب النخاع المستعرض في تجربة المرحلة الأولى . هذا النوع من الدراسة يتطلب التمويل. حصل برنامج CONQUER في UT Southwestern على هدية بقيمة مليون ونصف المليون دولار لتمويل الأجزاء السريرية من المرحلة الأولى من التجربة. تعمل SRNA من خلال صندوق Pauline H. Siegel Eclipse لجمع الأموال لتغطية التكاليف غير الطبية. إذا جمعنا كل الأموال اللازمة ، نتوقع أن نبدأ التسجيل في منتصف عام 2018. ستشمل المرحلة الأولى من التجربة تسعة مرضى بالتهاب النخاع المستعرض البالغين غير المتنقلين والذين تجاوزوا أكثر من عام من تشخيصهم.
كيف يمكن أن تتورط؟
إذا كنت مهتمًا بمعرفة المزيد عن هذه التجربة وغيرها من الأبحاث ، فيرجى ملء هذا النموذج المرفق. يمكنك أيضًا المساهمة في صندوق بولين هـ. سيجل إكليبس لجمع الأموال لتغطية تكلفة المحاكمة. كل تبرع يتم تلقيه سيقابل دولارًا أمريكيًا يصل إلى 150,000 ألف دولار من قبل متبرع سخي مجهول.
