Alexion comenzará el ensayo Soliris para pacientes pediátricos con NMOSD
Alexion Pharmaceuticals está realizando un estudio de fase 2/3 para evaluar la seguridad y eficacia de eculizumab (Soliris) específicamente en participantes pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica recidivante (NMOSD).
Este estudio es un ensayo de intervención, de etiqueta abierta y de un solo grupo para pacientes pediátricos de 2 a 17 años con NMOSD positivo para anticuerpos anti-acuaporina-4. Está abierto a participantes de Japón, Corea, España y Estados Unidos. Todas las ubicaciones están reclutando actualmente excepto Corea en el momento de escribir este artículo.
La dosificación de eculizumab se basará en el peso corporal del participante y, como tal, a medida que el peso puede cambiar, también puede cambiar la cohorte de peso y la dosificación del participante. Comenzando con una dosis semanal de eculizumab basada en el peso durante una fase de inducción, los participantes recibirán una infusión intravenosa cada dos semanas durante el Período de tratamiento primario durante un total de 52/53 semanas. Después de completar el Período de tratamiento primario, los participantes pueden continuar recibiendo eculizumab en el Período de tratamiento de extensión durante 104 semanas.
Criterios de inclusión notables además de la positividad del anticuerpo anti-AQP4 y un diagnóstico confirmado de NMOSD, los participantes deben tener entre 2 y 17 años (deben tener menos de 18 años) y un peso corporal mayor o igual a 10 kilogramos (o 22.0462 libras) . Los participantes deberían haber experimentado al menos dos recaídas en los últimos dos años, con al menos 1 de las recaídas en el último año antes de la selección. Quienes participen en el estudio y también reciban terapias inmunosupresoras de apoyo para prevenir recaídas, ya sea en combinación o como terapia única, deben tener un régimen de dosificación estable durante un período de tiempo suficientemente prolongado.
Los criterios de exclusión incluyen aquellos con infecciones no resueltas o crónicas que no hayan sido tratadas adecuadamente con antibióticos, o que antes de la selección hayan usado rituximab u otros productos biológicos dentro de los seis meses, mitoxantrona dentro de los tres meses, IVIG o plasmaféresis (PLEX) dentro de las tres semanas, o inmunomoduladores. tratamientos para la esclerosis múltiple (EM) en tres meses.
Los interesados en este estudio pueden encontrar los criterios completos de inclusión/exclusión esta página y esta página y debe comunicarse con Alexion Pharmaceuticals por teléfono, +1 855-752-2356, o por correo electrónico a [email protected].
