Premio del Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente para estudiar la mielitis transversa pediátrica
El primer estudio innovador multicéntrico sobre mielitis transversa pediátrica dirigido por la Universidad de Texas Southwestern en Dallas, junto con la Asociación de Mielitis Transversa, el Centro de Mielitis Transversa Johns Hopkins, el Hospital Infantil de Filadelfia, el Instituto Kennedy Krieger y el Hospital for Sick Kids en Toronto , ha recibido recientemente un premio de investigación del Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente (PCORI). El estudio es parte de una cartera de proyectos que avanzarán en el campo de la investigación de efectividad comparativa centrada en el paciente y brindarán a los pacientes información que los ayudará a tomar decisiones mejor informadas sobre su atención.
El Dr. Benjamin Greenberg, MD, MHS, Director del Centro TM y NMO dirigirá el proyecto de investigación en UTSW en Dallas. El estudio propuesto, titulado 'Ccolaborativo Aevaluación de Pediátrico Tmielitis transversal: Uentender, Rigual, Educar' o CAPTURAR, será el primero en combinar evaluaciones de proveedores de atención médica y pacientes en relación con los resultados de la MT pediátrica. El colaboración involucrará múltiples centros de atención médica en América del Norte, la Asociación de Mielitis Transversa y, lo que es más importante, los pacientes. Va a evaluar el estado actual de Pediátrico TM en términos de diagnóstico, tratamiento y resultados. En última instancia, conducirá a una mejora comprensión del estado actual de la atención de las personas que padecen MT y género cuáles son las mejores prácticas actuales. Los pacientes educar los médicos y el estudio educar el sistema de salud más amplio sobre qué resultados son importantes y alcanzables. Desarrollará una medida de resultado multimétrica basada en datos combinados generados por el paciente y generados por el proveedor que se pueden usar en futuros ensayos controlados.
“La mielitis transversa pediátrica es una rara afección potencialmente devastadora que afecta a niños de todas las edades. Hasta la fecha, nunca ha habido un esfuerzo coordinado para comprender la experiencia del paciente o los resultados clínicos”, dijo el Dr. Greenberg. “Esta subvención de PCORI es la primera oportunidad para un esfuerzo internacional para recopilar datos sobre la MT pediátrica con un énfasis intenso en los resultados informados por el paciente y la familia. Trabajando con instituciones destacadas y SRNA, planeamos inscribir a familias de toda América del Norte y obtener una mejor comprensión de esta condición. ¡Asociarnos con nuestros pacientes y familias es una oportunidad emocionante y bienvenida para lograr avances significativos!”
El Dr. Sanford Siegel, presidente de SRNA agregó: “Los padres de nuestra comunidad están increíblemente bien informados sobre la mielitis transversa y son defensores informados y efectivos de la atención médica de sus hijos. Están bien posicionados y altamente motivados para hacer una contribución significativa al estudio pediátrico de este raro y desafiante trastorno neuroinmunológico. Hasta la fecha, no ha habido un solo estudio o ensayo clínico para guiar el tratamiento de la mielitis transversa o para guiar el tratamiento de cualquiera de los síntomas de este trastorno. El proyecto CAPTURE representa el primer estudio que analiza sistemáticamente los tratamientos agudos y las prácticas de manejo de síntomas más efectivos en la mielitis transversa. Los resultados de este trabajo tendrán beneficios críticos y de gran alcance para todos los que reciban el diagnóstico de mielitis transversa”.
"Este proyecto fue seleccionado para la financiación de PCORI no solo por su mérito científico, sino también por su potencial para llenar un vacío importante en nuestro conocimiento de la salud y, en última instancia, ayudar a los pacientes y a quienes los atienden a tomar decisiones más informadas sobre su atención", dijo PCORI. Director Ejecutivo Joe Selby, MD, MPH. “El proyecto refleja el compromiso de PCORI de apoyar la investigación de efectividad comparativa centrada en el paciente, un nuevo enfoque para la investigación en salud que enfatiza la inclusión de pacientes y cuidadores en todas las etapas del proceso de estudio. Esperamos seguir el progreso del estudio y trabajar con UTSW y las organizaciones colaboradoras para compartir los resultados”.
El estudio es uno de los 71 proyectos por un total de más de $114 millones aprobados para financiamiento por la Junta de Gobernadores de PCORI el martes 10 de septiembre. Los premios fueron una combinación de proyectos que incluyeron estudios dirigidos específicamente a mejorar los métodos de investigación. Todos fueron seleccionados a través de un proceso de revisión altamente competitivo en el que científicos, pacientes, cuidadores y otras partes interesadas ayudaron a evaluar más de 570 propuestas que respondieron a cinco anuncios de financiación de PCORI.
Las propuestas se evaluaron sobre la base del mérito científico, qué tan bien involucran a los pacientes y otras partes interesadas, su rigor metodológico y qué tan bien se ajustan a las prioridades nacionales de investigación de PCORI. Los premios son parte de la última ronda de financiación de investigación primaria de PCORI. A través de ciclos de financiación anteriores, incluida una ronda de proyectos piloto y otras iniciativas, PCORI ha comprometido un total de $ 304 millones desde 2012 para apoyar la investigación de efectividad comparativa centrada en el paciente.
Para obtener más información sobre la financiación de PCORI, visite https://pcori.org/funding-opportunities.
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Acerca de SRNA
La Siegel Rare Neuroimmune Association (SRNA) es una fundación internacional sin fines de lucro dedicada al apoyo de niños, adolescentes y adultos con un espectro de trastornos neuroinmunes raros: mielitis transversa, neuromielitis óptica y encefalomielitis diseminada aguda. La membresía de SRNA incluye a personas con estos trastornos raros, sus familiares y cuidadores, y los profesionales médicos que tratan a las personas con estos trastornos. SRNA actualmente tiene más de 10,500 miembros de más de 80 países diferentes y tiene una gran cantidad de grupos de apoyo en los Estados Unidos y en todo el mundo. Más información está disponible en https://wearesrna.org.
Acerca de PCORI
El Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente (PCORI, por sus siglas en inglés) es una organización independiente sin fines de lucro autorizada por el Congreso en 2010. Su misión es financiar investigaciones que proporcionen a los pacientes, sus cuidadores y médicos la información basada en evidencia necesaria para mejorar decisiones informadas sobre el cuidado de la salud. PCORI se compromete a buscar continuamente aportes de una amplia gama de partes interesadas para guiar su trabajo. Más información está disponible en www.pcori.org.
