Estudios actuales de investigación sobre adultos
La semana pasada, compartimos algunos estudios actuales y en curso disponibles para pacientes pediátricos diagnosticados con ADEM, MFA, MOGAD, NMOSD, ON y TM. ¡Esta semana destacamos los estudios disponibles para adultos diagnosticados con estos trastornos! Como hemos mencionado, la investigación es importante para avanzar en nuestra comprensión de los trastornos neuroinmunes raros y desarrollar mejores tratamientos. Participar en la investigación es una forma de contribuir a estos esfuerzos y marcar la diferencia para toda la comunidad de personas diagnosticadas con trastornos neuroinmunes raros.
Un estudio longitudinal de neuromielitis óptica y mielitis transversa
Este estudio observacional dirigido por el Dr. Benjamin Greenberg del University of Texas Southwestern & Children's Medical Center busca determinar las causas biológicas de la inflamación en pacientes con neuromielitis óptica (NMO), trastorno del espectro de neuromielitis óptica (NMOSD), mielitis transversa (TM), y Neuritis Óptica (ON). Si bien los pacientes serán tratados de acuerdo con las decisiones de su médico tratante, este estudio recopilará datos y muestras de pacientes de manera prospectiva para obtener una mejor comprensión de la enfermedad.
El estudio busca comprender por qué algunos pacientes responden a los medicamentos, mientras que otros no; y lo que sucede biológicamente, precediendo a las recaídas. La recopilación de estos datos y muestras permitirá a los investigadores identificar nuevas formas de diagnosticar y tratar estas enfermedades. Los datos y las muestras se compartirán con investigadores de todo el mundo para apoyar los esfuerzos de colaboración para tratar estas afecciones.
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Patología de la mielitis transversa idiopática
La mielitis transversa idiopática es rara, y el tejido de la médula espinal que muestra la patología de la mielitis transversa idiopática es aún más raro.
La razón por la que queremos ver la patología de la mielitis transversa idiopática es porque necesitamos saber qué sucede en la médula espinal en el momento de un ataque. Podemos teñir muchos tipos diferentes de células inmunitarias que pueden estar involucradas. También podemos tener una idea del objetivo de la respuesta inmune: astrocitos, mielina, neuronas y otras estructuras. La obtención de una biopsia de la médula espinal no se realiza de forma rutinaria para hacer un diagnóstico de TM idiopática. Sin embargo, algunos pacientes con casos únicos pueden haber sido sometidos a una biopsia para descartar un tumor u otro proceso. Si le hicieron una biopsia en el pasado y finalmente le diagnosticaron TM idiopática, nos gustaría obtener su permiso para acceder al material de la biopsia y estudiarlo.
Este estudio está dirigido por el Dr. Michael Levy en el Hospital General de Massachusetts y la Facultad de Medicina de Harvard en Boston, Massachusetts.
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Estudio para investigar la seguridad del trasplante de células progenitoras restringidas gliales humanas en sujetos con mielitis transversa
La Universidad de Texas Southwestern, Q Therapeutics, Inc. y The Siegel Rare Neuroimmune Association están patrocinando en colaboración el primer estudio de seguridad en humanos para tratar la enfermedad del sistema nervioso central (SNC).
Los criterios de los participantes incluyen:
- Pacientes diagnosticados de mielitis transversa entre 1 y 10 años desde su evento
- incapaz de caminar
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CORE TM: Registro completo de resultados Exploración de la mielitis transversa
El estudio Comprehensive Outcomes Registry Exploring Transverse Myelitis (CORE TM) tiene como objetivo recopilar información de personas con mielitis transversa y mielitis flácida aguda para producir el estudio más grande de resultados en mielitis transversa hasta la fecha. El estudio combinará una revisión de registros médicos y resonancias magnéticas del diagnóstico de TM con cuestionarios completados por los participantes para determinar el impacto a largo plazo de TM o MFA.
El estudio está abierto a cualquier niño o adulto con diagnóstico de TM o MFA, independientemente de la aparición de los síntomas. Las personas que se inscriban en CORE TM deberán proporcionar registros médicos y copias de resonancias magnéticas desde el momento del diagnóstico con TM/MFA. Además, los participantes completarán encuestas en línea que cubren varios aspectos de su bienestar físico y psicológico para determinar los impactos a largo plazo de TM o MFA. No se requieren visitas presenciales ni viajes para participar en el estudio.
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Biorepositorio MFA
Los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) han financiado un contrato para crear y administrar el Biorepositorio de mielitis flácida aguda (MFA). Este biodepósito recolectará y almacenará muestras de personas en los Estados Unidos que puedan tener MFA. Las muestras recolectadas incluirán sangre, heces, frotis nasal/garganta y líquido cefalorraquídeo. Las primeras muestras se tomarán en el hospital. Se tomarán lo más cerca posible del comienzo de la debilidad de las extremidades. Se tomará una segunda muestra de sangre de 4 a 8 semanas después. Estas muestras se tomarán en el hogar de la persona o en su ubicación actual.
Los criterios de los participantes incluyen:
- Cualquier persona de 3 meses o más (incluidos los adultos) que se sospeche que tiene MFA
- Pacientes sospechosos de MFA en un hospital que NO participa en el Estudio de historia natural de NIH MFA
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Ensayo clínico Cos-MOG para el tratamiento con MOGAD
En nuestro podcast Ask the Expert más reciente, el Dr. Michael Levy dio una descripción general de CosMOG, un ensayo clínico en curso de rozanolixizumab para el tratamiento de MOGAD. Compartió detalles sobre cuestiones de seguridad, el diseño del ensayo, los criterios de inclusión y dónde alguien podría obtener más información sobre el ensayo y la participación.
