Evaluación colaborativa de la mielitis transversa pediátrica: comprender, revelar, educar

El estudio Evaluación colaborativa de mielitis transversa pediátrica: comprender, revelar, educar o capturar es el primer estudio internacional a gran escala de mielitis transversa pediátrica. Financiado por el Instituto de Investigación de Resultados Centrados en el Paciente (PCORI), este estudio es el primero de su tipo en realizar un seguimiento de los resultados de los pacientes pediátricos con TM. Identificar cómo responden los pacientes a diversas terapias agudas es de vital importancia por varias razones. Primero, determinar las respuestas a diferentes regímenes de tratamiento puede identificar qué tratamientos funcionan mejor para qué pacientes. En segundo lugar, determinar los resultados entre los pacientes es de vital importancia para comprender las necesidades de nuestros pacientes en relación con la restauración de la función. Varias compañías han desarrollado opciones terapéuticas para reparar el daño a la médula espinal, pero se enfocan en condiciones como lesiones traumáticas y esclerosis múltiple. Con los datos de resultados correctos, podríamos hacer de la MT una condición ideal en la que las empresas de biotecnología podrían invertir. Esto crearía enormes oportunidades para nuestra comunidad de pacientes.

Necesitamos la ayuda de nuestra comunidad de pacientes, cuidadores y profesionales médicos para tener éxito. Si bien algunos pacientes serán evaluados en uno de los cinco centros participantes (UT Southwestern, Johns Hopkins, Kennedy Krieger Institute, Children's Hospital of Philadelphia y Toronto Hospital for Sick Children), buscamos más de 100 pacientes para seguirlos mediante encuestas electrónicas. Estamos pidiendo a los pacientes y sus familias que inicien sesión en un sitio web y respondan preguntas sobre su condición. La primera recopilación de datos debe ocurrir dentro de los 3 meses posteriores al inicio de los síntomas. Por lo tanto, estamos pidiendo su ayuda! A medida que le presenten a las familias que se encuentran en medio de un nuevo diagnóstico de MT, remítalas al sitio web de SRNA (https://wearesrna.org/research/clinical-studies-trials) y Rebecca Whitney ([email protected] // 1-855-380-3330 extensión 5). Lo estamos buscando para que ayude a las familias a comprender la importancia de este estudio y nos ayude a alcanzar nuestras metas de reclutamiento.

~ Benjamin Greenberg, director, programas de mielitis transversa, neuromielitis óptica y enfermedades desmielinizantes pediátricas