Impacto de la infusión de células madre mesenquimales autólogas en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica: un estudio observacional piloto de 2 años
Las células madre mesenquimales derivadas de la médula ósea, o MSC, son un tipo de células madre que pueden diferenciarse o convertirse en otros tipos de células. Se extraen de la médula ósea del propio paciente. Se han utilizado en varias enfermedades autoinmunes, incluida la esclerosis múltiple. Las MSC pueden reparar tejidos y también inhibir el sistema inmunitario, lo que ofrece un tratamiento potencial para el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica (NMOSD). Las MSC se administran a través de una infusión.
Los investigadores reclutaron participantes entre septiembre de 2013 y enero de 2015. Los participantes eran personas con un diagnóstico de NMO (según los criterios de 2006; Los criterios de diagnóstico se actualizaron recientemente y se pueden encontrar esta página), o con neuritis óptica recurrente o mielitis transversa longitudinalmente extensa y que eran positivos para anticuerpos anti-AQP4. Se evaluaron al inicio, que fue el día antes del tratamiento con MSC, y 1, 3, 6, 9 y 12 meses después del tratamiento. Los investigadores observaron los resultados funcionales y estructurales. Los resultados funcionales fueron una escala (EDSS) que mide la discapacidad, una prueba de agudeza visual y una prueba cognitiva llamada Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT). Los resultados estructurales fueron resonancias magnéticas del nervio óptico, el cerebro y la médula espinal, y tomografía de coherencia óptica (OCT), que examina la retina. Buscaron recaídas, que eran síntomas neurológicos nuevos o recurrentes que duraban al menos 24 horas. Estos síntomas no se contabilizaron si se debían a fiebre oa una infección. Para ser contado como una recaída, tenía que haber al menos 30 días de separación de un episodio anterior. También analizaron la seguridad del tratamiento con MSC.
El estudio incluyó a 15 pacientes, con una edad promedio de 47 años. La mayoría de los participantes (87 %) dieron positivo para anticuerpos anti-AQP4. Todos habían fallado en un tratamiento diferente antes del estudio, lo que significa que habían tenido al menos un ataque después de recibir el tratamiento. Estos tratamientos previos eran ciclofosfamida o azatioprina, con o sin esteroides.
El tratamiento con MSC no causó efectos secundarios para la mayoría de los participantes. Solo un paciente desarrolló fiebre baja y dolor en la rodilla después del tratamiento, pero estos síntomas desaparecieron una vez que se completó el tratamiento. Los análisis de sangre semanales después del tratamiento fueron normales y ningún participante desarrolló tumores dentro del año de tratamiento.
Doce pacientes no tuvieron recaídas 12 meses después del tratamiento con MSC y tres tuvieron al menos una recaída. Las recaídas fueron leves. Sus puntajes de discapacidad no empeoraron y sus síntomas desaparecieron después de un mes. La tasa de recaída anualizada promedio fue significativamente menor después del tratamiento con MSC. Además, hubo significativamente menos lesiones en el nervio óptico y la médula espinal después del tratamiento. La puntuación media de discapacidad también fue más baja y hubo una mejora en la agudeza visual y la cognición. Habían aumentado el grosor de la capa de fibras nerviosas de la retina, el diámetro del nervio óptico y el área del cordón cervical superior. Tres meses después del tratamiento, los niveles de anticuerpos anti-AQP4 disminuyeron, pero estos niveles volvieron a la línea de base nuevamente a los 6-12 meses. Durante el segundo año del estudio, 13 participantes estuvieron libres de recaídas. Al igual que el primer año, la tasa anualizada promedio de recaídas fue más baja que antes del tratamiento y la puntuación de discapacidad promedio también fue más baja que antes del tratamiento.
Este pequeño estudio no tuvo ningún evento adverso grave obvio y respalda una inversión en estudios controlados más grandes para comprender el beneficio potencial del tratamiento de MSC para NMOSD.
