Un resumen del Simposio virtual MFA 2020

Las cinco partes del simposio cubrieron una amplia gama de temas sobre diagnóstico y manejo agudo de MFA, manejo de cuidados intensivos, comprensión de la patogénesis, virus e inmunidad, manejo a largo plazo de MFA y tratamientos ortopédicos y quirúrgicos para MFA. Resumimos y destacamos algunas de las lecciones clave que hemos aprendido de los líderes de la comunidad que han dedicado sus carreras a comprender MFA y ayudar a las familias y los niños. Todas las sesiones fueron grabadas y están disponibles. esta página.

El Dr. Kevin Messacar del Children's Hospital Colorado comenzó la primera sesión y ofreció una descripción general de nuestra comprensión actual de MFA. Le siguió Rachel Scott, cofundadora de la Asociación de mielitis fláccida aguda (MFAA), quien compartió su poderosa historia y experiencia con el diagnóstico de MFA de su hijo Braden, a quien se le diagnosticó en julio de 2016. La Dra. Janell Routh de los CDC compartió que los últimos seis años de datos de vigilancia nos han demostrado que aunque tenemos un nivel de referencia bajo constante de casos de MFA todos los años, algo cambió definitivamente en 2014 y comenzamos a ver un pico de casos de MFA cada 2 años, principalmente a fines del verano o principios del otoño. Este cambio parece estar relacionado con la circulación del enterovirus-D68 (EV-D68). El Dr. Charles Chiu de la Universidad de California en San Francisco habló sobre la conexión entre MFA y EV-D68 y EV-A71, que son virus que se identificaron a partir de secreciones respiratorias antes del inicio de la debilidad de muestras de niños diagnosticados con MFA. Nos recordó que el diagnóstico en MFA es un desafío, especialmente si queremos poder identificar los virus en sangre u otras muestras, ya que la mayoría de las veces no podemos encontrarlo en estas muestras. Expresó la importancia de crear e invertir en nuevos métodos de diagnóstico que sean más rápidos y precisos. Entonces el impacto de las medidas de distanciamiento social de la pandemia de COVID-19 en MFA fue discutido por el Dr. Bryan Grenfell y Daniel Park. Es probable que retrase y quizás incluso aumente la susceptibilidad de la población al virus, con la posibilidad de un brote mayor en el futuro.

Dres. Elizabeth Wells (Children's National), Sarah Hopkins (Children Hospital of Philadelphia) y Leslie Benson (Boston Children's Hospital) reiteraron a los pediatras y médicos de la sala de emergencias (ER) de todo el país que piensan en MFA cuando ven a un niño con debilidad y enfatizó a los padres que si un niño comienza a desarrollar algún tipo de debilidad, busque ayuda en la sala de emergencias de un hospital importante de inmediato, incluso con el temor de la pandemia de COVID. Las anomalías en las imágenes de la médula espinal en MFA son a veces muy sutiles, especialmente en la fase temprana, lo que podría representar un desafío para obtener un diagnóstico. La Dra. Olwen Murphy de la Universidad Johns Hopkins analizó los hallazgos de la investigación y enumeró qué buscar radiológicamente al hacer un diagnóstico. La Dra. Roberta DeBiasi del Children's National Medical Center destacó aspectos clave para diferenciar la MFA de otras causas infecciosas de debilidad flácida como Guillain-Barre y Botulismo.

La Dra. Jessica Carpenter del Children's National Hospital en Washington DC y la Dra. Rebecca Riggs de la Unidad de Cuidados Intensivos Pediátricos de Johns Hopkins compartieron sobre manejo crítico y manejo respiratorio de MFA. Más de la mitad de los diagnosticados con MFA requerirán apoyo en la unidad de cuidados intensivos (UCI) durante la parte aguda de la enfermedad, especialmente aquellos que tienen debilidad en ambos brazos, el cuello o los músculos de la cara. Sin embargo, la mayoría de ellos también pueden pasar rápidamente de la UCI a un piso general. La insuficiencia respiratoria aguda (cuando los pulmones no pueden llevar suficiente oxígeno a la sangre) ocurre en la MFA principalmente debido a la debilidad de los músculos que nos ayudan a respirar y tratar esto siempre debe ser una prioridad cuando se sospecha de MFA. Si bien en la actualidad no se ha demostrado que las terapias médicas sean eficaces en la MFA, la Dra. Leslie Benson del Boston Children's Hospital compartió que todos los tratamientos que usamos actualmente no están aprobados y se basan en experiencias anecdóticas. Esto también significa que hay mucho espacio para el aprendizaje, ya que actualmente se están realizando experimentos con animales muy emocionantes. La Dra. Cristina Sadowsky, una de las organizadoras del simposio y directora clínica del Centro Internacional para Lesiones de la Médula Espinal en el Instituto Kennedy Krieger, compartió un mensaje clave que la rehabilitación adecuada es el mejor tratamiento para las personas afectadas por MFA y las intervenciones de rehabilitación tempranas y sostenidas, realizadas de manera segura bajo control médico, son esenciales para recuperar la movilidad y la independencia. Los estudios musculares y de conducción nerviosa (registros de cómo la electricidad viaja a través de un nervio y cómo responde un músculo) pueden ser una herramienta muy útil en MFA para el diagnóstico, tanto para decirnos qué músculos tienen probabilidades de recuperarse, como en las evaluaciones prequirúrgicas antes de un Transferencia de nervios o tendones. El Dr. Matthew Elrick compartió más sobre el neurofisiología de la MFA. Meghan Moore y Amy Bayliss, de la Unidad de Cuidados Intensivos Pediátricos de Johns Hopkins, enfatizaron la necesidad de involucrar a los padres en el proceso de rehabilitación de su hijo desde el principio, comenzando desde la UCI. Nunca debemos olvidarnos de las familias, sobre todo en la fase aguda de la enfermedad, donde hay poco control y mucha ansiedad. La comunicación con las familias y la comprensión de su situación es fundamental para el éxito en el proceso continuo de rehabilitación ambulatoria..

El Dr. Richard Scheuermann del Instituto J. Craig Venter en La Jolla, California profundizó en explicar más sobre EV-D68. Gracias a su investigación y a la de muchos otros, ahora tenemos pistas que apuntan hacia la idea de que el El virus ha “evolucionado” en los últimos años y ha adquirido la capacidad de “atacar” la médula espinal y causar MFA. El Dr. William Jackson de la Universidad de Maryland nos mostró cómo y qué sucede cuando el EV-D68 infecta nuestras células, y la Dra. Amy Rosenfeld de la Universidad de Columbia explicó cómo el EV-D68 puede infectar nuestro sistema nervioso. Comprender cómo funciona el virus dentro de nuestras células es la base para identificar posibles dianas terapéuticas que podrían reducir la infectividad del virus.

En el frente de la investigación, varios investigadores compartieron su increíble trabajo tanto en ciencias básicas como clínicas. El Dr. Kenneth Tyler del Campus Médico Anschutz de la Universidad de Colorado ha desarrollado un modelo de ratón de EV-D68 MFA. Esto ha permitido a su equipo de investigación probar con éxito el efecto de diferentes tratamientos como medicamentos antivirales, IVIG y esteroides en ratones que tienen debilidad en las piernas debido a EV-D68. Buenos modelos animales son un paso esencial en el desarrollo de tratamientos para cualquier enfermedad. La Dra. Priya Duggal de la Escuela de Salud Pública Bloomberg de Johns Hopkins ha liderado un esfuerzo muy importante durante los últimos 8 años en la recopilación de muestras e información de familias de todo el país con el objetivo de mejorar comprender la genética de la enfermedad y averiguar si somos capaces de identificar quién podría estar en mayor riesgo de verse afectado. La Dra. Cristina Cassetti del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas nos dio una visión general de dónde estamos con el desarrollo de una vacuna contra EV-D68 que se encuentra actualmente en proceso en el Centro de Investigación de Vacunas del NIAID. El Dr. Matthew Vogt de la Universidad de Vanderbilt compartió con nosotros su emocionante investigación sobre la inmunidad de MFA. El Dr. Vogt nos recordó que aunque casi todos los adultos han estado expuestos al EV-D68 y, por lo tanto, han desarrollado inmunidad contra el virus (a través de un "anticuerpo neutralizante"), los niños en el rango de edad en el que la MFA es más común no parecen poseer esta inmunidad. Está investigando la posibilidad de poder proteger a los niños de la enfermedad dándoles una respuesta inmune (un anticuerpo) contra el virus. Hasta ahora, ha podido probar esto en ratones y espera desarrollarlo para su uso en humanos. El Dr. David Kimberlin de la Universidad de Alabama en Birmingham habló sobre el Estudio de Historia Natural de MFA, un esfuerzo nacional e internacional para aprender lo más rápido posible sobre MFA.

Dres. Benjamin Greenberg de UTSW y Ann Yeh de The Hospital for Sick Children dieron charlas inspiradoras sobre la importancia de armonizar todos los increíbles esfuerzos de investigación con la realidad de nuestros hospitales y con las familias, para que podamos brindar tratamientos seguros y mejorar la atención de estos niños Nos ayudaron a juntar todas las piezas de lo que aprendimos durante las charlas, dejándonos con un mensaje muy importante: todos tenemos que adaptarnos a la situación, pero nunca aceptarla. Todos debemos continuar trabajando juntos, incluidos los científicos básicos, los médicos, las organizaciones de defensa y las familias, para mejorar nuestro conocimiento y la atención que brindamos a nuestros niños..

Sarah Todd Hammer, autora, bailarina y activista, inició la cuarta parte del simposio sobre el manejo de las consecuencias a largo plazo de la MFA con su perspectiva como persona con MFA. Inicialmente se le diagnosticó TM en 2010 a la edad de 8 años y luego se le volvió a diagnosticar MFA. Continúa bailando después de su diagnóstico y también ha escrito tres libros. La Dra. Joyce Oleszek de la Universidad de Colorado/Children's Hospital Colorado luego hizo una presentación sobre el manejo de condiciones médicas crónicas, como disfunción respiratoria, disfunción vesical e intestinal, y problemas funcionales asociados con MFA, que incluyen, entre otros, dolor, fatiga y contracturas.

Los profesionales médicos del Instituto Kennedy Krieger presentaron información clave sobre el tratamiento y la recuperación de la MFA. La Dra. Michelle Melicosta y Kofi Anoh discutieron la salud respiratoria en MFA, incluyendo problemas respiratorios comúnmente vistos, los objetivos de las intervenciones respiratorias y su experiencia institucional con 19 casos de MFA en pacientes hospitalizados. La Dra. Courtney Porter habló sobre la terapia restaurativa basada en actividades y su papel en el tratamiento de personas con MFA. Este tipo de terapia implica estimulación eléctrica funcional, soporte de peso, entrenamiento locomotor, práctica de tareas específicas y práctica masiva. Janet Dean agregó a la información sobre la rehabilitación discutiendo la diferencia entre habilitación y rehabilitación, cómo determinar los beneficios de la terapia con una aseguradora y estrategias para maximizar un beneficio de terapia limitado. Dres. Mahim Jain y Cristina Sadowsky, discutieron que las personas con MFA desarrollan una pérdida secundaria en la densidad mineral ósea, lo que puede aumentar el riesgo de fracturas u otras consecuencias ortopédicas.. Si bien por el momento hay pruebas limitadas sobre las mejores modalidades de tratamiento para la AMF, el objetivo clínico del tratamiento es prevenir fracturas y otras complicaciones ortopédicas y facilitar la recuperación continua desde el momento del diagnóstico de AMF.

Dres. Sarah Kidd y Alexandra Hess de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) brindaron actualizaciones del programa de los CDC, incluida la preparación para un aumento en los casos en 2020, las actividades que han realizado hasta ahora y los planes para actividades adicionales en 2020. Rebecca Whitney y GG deFiebre de SRNA discutieron lo que SRNA ha hecho por la defensa de MFA, incluidos nuestros programas de educación, apoyo, investigación y capacitación.

La Dra. Margaret Tunney del Instituto Kennedy Krieger discutió afrontamiento y ajuste para niños con MFA, y cómo mantener a los niños motivados. La Dra. Lana Harder de UT Southwestern y Children's Health les dio a los padres consejos sobre cómo defender a su hijo en la escuela, incluido cómo comprender la ley y los derechos de los estudiantes, el proceso para acceder a los servicios de apoyo e identificar recursos.

La quinta y última parte del simposio versó sobre tratamientos ortopédicos y quirúrgicos en AMF. El Dr. Riley Bove de la Universidad de California en San Francisco, médico y padre de un niño con MFA, comenzó el día con una discusión sobre las necesidades insatisfechas en el tratamiento y la recuperación de las personas con MFA. El Dr. Bove explicó que las necesidades insatisfechas comienzan al principio, con dificultades para obtener un diagnóstico rápido, incluyen navegar por las compensaciones de rehabilitación, el impacto emocional y el acceso a la terapia continua para continuar con la recuperación.

El resto del día involucró discusiones sobre opciones quirúrgicas para MFA. Dra. Andrea Bauer del Hospital Infantil de Boston discutieron las transferencias de tendones, las indicaciones y contraindicaciones para las transferencias de tendones y su papel potencial en la AMF. Dr. Paul Sponseller de la Escuela de Medicina Johns Hopkins discutió cómo manejar el cuello, los hombros y la columna a través de estrategias ortopédicas. El Dr. Colyn Watkins de Boston Children's Hospital Management dio una charla sobre contractura articular, subluxación de cadera y desigualdad en la longitud de las extremidades en MFA, con un enfoque en las opciones quirúrgicas y de ortesis. El Dr. Allan Belzberg de la Escuela de Medicina Johns Hopkins continuó la discusión al abordar transferencias nerviosas en las extremidades superiores, mientras que la Dra. Amy Moore de la Facultad de Medicina de la Universidad Estatal de Ohio discutió transferencias nerviosas en las extremidades inferiores, y el Dr. Dan Zlotolow de los Hospitales Shriners para Niños discutieron transferencias nerviosas para el nervio frénico. El Dr. Belzberg dio una descripción general de las transferencias nerviosas y cómo funcionan y dio ejemplos de algunos casos de transferencias nerviosas de las extremidades superiores. El Dr. Moore continuó la discusión describiendo cómo aplica los principios de las transferencias nerviosas de las extremidades superiores a las extremidades inferiores. Para cerrar las charlas, el Dr. Zlotolow habló sobre la reinervación frénica en MFA y la necesidad de investigación adicional.

Como recordatorio, todas las sesiones fueron grabadas y están disponibles junto con sus transcripciones.