El Fondo Pauline H. Siegel Eclipse
La semana pasada publicamos un blog sobre la primera terapia celular aprobada por la FDA para promover la reparación a través de la regeneración de la mielina en la mielitis transversa, que comenzará en 2018. ¡Estamos muy entusiasmados con este estudio y nos alegra que usted también esté entusiasmado!
Este estudio requiere financiación. El programa CONQUER en UT Southwestern obtuvo una donación de un millón y medio de dólares para financiar las partes clínicas del ensayo de fase I. SRNA ha estado trabajando a través de El Fondo Pauline H. Siegel Eclipse para recaudar dinero para cubrir los costos no clínicos del ensayo. Si recaudamos todo el dinero necesario, esperamos comenzar la inscripción a mediados de 2018. Cada dólar que done a The Eclipse Fund será igualado por un generoso donante de hasta $150,000.
El Fondo Eclipse se estableció en memoria de Pauline H. Siegel. Lamentablemente, Pauline falleció el martes 15 de agosto de 2017. Fue el diagnóstico de MT de Pauline en 1994 lo que catalizó la formación de SRNA. Durante más de 20 años, trabajó con su esposo y presidente de SRNA, Sandy Siegel, para educar, apoyar e inspirar a otros en la comunidad de SRNA. A pesar de las dificultades que enfrentó, Pauline siempre logró ver y sentir las bendiciones de su experiencia y nunca perdió la esperanza de un mañana mejor. Pauline vivió su vida tratando de mejorar el futuro de otras personas con TM y otros trastornos neuroinmunes raros: NMOSD, ADEM, ON y MFA. Fue una poderosa defensora y nos conmovió a todos con su compasión y vitalidad.
Pauline's es un legado de esperanza y, en su nombre, impulsaremos la investigación para encontrar una cura para los trastornos neuroinmunes raros y permitir la reparación de la médula espinal. Para obtener más información sobre The Pauline H. Siegel Eclipse Fund, vea el video a continuación:
El fondo se utilizará para apoyar y acelerar la cartera de investigación de SRNA para financiar descubrimientos que tendrán un impacto directo en la calidad de vida de los miembros de nuestra comunidad. El Pauline H. Siegel Eclipse Fund impulsará la investigación crítica para:
- Función de restauración La primera terapia celular aprobada por la FDA para promover la reparación a través de la regeneración de la mielina en la mielitis transversa está programada para comenzar en 2018. La Siegel Rare Neuroimmune Association, Q Therapeutics y la Universidad de Texas Southwestern patrocinan en colaboración este primer estudio de seguridad en humanos para tratar el sistema nervioso central. enfermedad.
- Identificar genes y causalidad La investigación en la Universidad Johns Hopkins ha demostrado una mutación genética (VPS37A) que actualmente se sabe que está presente solo en pacientes con mielitis transversa. El Fondo Eclipse apoyará la validación de este gen y su papel en la causalidad.
- Mejorar el diagnóstico Los biomarcadores y las nuevas técnicas de imagen, una vez identificadas y validadas, ayudan a diagnosticar con precisión la mielitis en la fase aguda. Estudios recientes financiados por SRNA y realizados por Rare Genomics Institute y The Johns Hopkins Transverse Myelitis Center han revelado un anticuerpo en pacientes con TM que necesita más investigación y tiene la promesa de revelar más detalles sobre la biología del trastorno.
- Investigar nuevas terapias El Fondo Eclipse busca financiar el desarrollo de modelos científicos de enfermedades que puedan usarse para probar terapias farmacológicas existentes. El objetivo es garantizar que se investiguen todas las posibles terapias de restauración y reparación.
