Oportunidad de estudio observacional del NMOSD pediátrico

Se encuentra abierta una oportunidad de estudio observacional pediátrico del NMOSD para la inscripción de cualquier paciente pediátrico, de 2 a 17 años de edad, que haya dado positivo en la prueba del anticuerpo AQP4, independientemente de su ubicación. El estudio, dirigido por Dr. Sean Pittock de Mayo Clinic junto con Alexion Pharmaceuticals, se está haciendo para recopilar información para desarrollar una base de datos sobre la historia natural de NMOSD en pacientes pediátricos que dan positivo para AQP4-IgG.

La falta de información sobre el curso y la historia natural del NMOSD en niños es un factor limitante para realizar estudios farmacológicos en niños con este trastorno. La participación en el estudio permitirá la recopilación de información clínica durante un período de un año para ayudar a informar sobre la historia natural de NMOSD y construir un depósito de pacientes pediátricos. Un repositorio o base de datos de información permitirá a la comunidad de enfermedades raras y a los investigadores médicos y científicos aumentar el conocimiento del NMOSD. También identificará a las personas adecuadas para estudios de fármacos específicos y también puede servir como grupo de control para futuras investigaciones.

Este es un estudio observacional, prospectivo, y la información (p. ej., datos de referencia, evaluaciones de autoinforme, etc.) se recopila en el transcurso de un año: en el momento de la inscripción, 3 meses, 6 meses, 9 meses y 12 meses (+ /- 1 mes para cada punto de tiempo). ¡No es necesario viajar a Mayo Clinic para participar!

Se puede encontrar una descripción completa de los datos recopilados, las evaluaciones de autoinforme utilizadas y los puntos de tiempo para la recopilación de datos. esta página.

Los criterios de inclusión incluyen lo siguiente:

1. AQP4 positivo.
2. Capacidad para dar consentimiento informado por parte del paciente o cuidador.

Criterio de exclusión:

Incapacidad para completar los formularios requeridos por teléfono, correo o correo electrónico.