[00: 00: 05] Krissy Dilger: Hola a todos. Gracias por acompañarnos en este evento MFA Together. Ahora estamos en la parte de preguntas y respuestas del evento con nuestras dos expertas, la Dra. Grace Gombolay y la Dra. Cristina Sadowsky. Entonces, solo les agradeceré a ambos por unirse a nosotros y tomarse el tiempo de su día para responder algunas preguntas para nosotros. Sé que los miembros de nuestra comunidad realmente lo aprecian. Entonces, para comenzar, comenzaremos de manera muy básica y preguntaremos qué es la mielitis flácida aguda y cuáles son los criterios de diagnóstico para la AMF. Dr. Gombolay, ¿puede empezar con nosotros?

[00: 00: 44] Dra. Grace Gombolay: Si absolutamente. Entonces, la mielitis flácida aguda es cuando los pacientes llegan con debilidad aguda de las extremidades flácidas, lo que significa que están débiles, no pueden mover los brazos o las piernas. Cuando están flácidos, es decir que hay tono bajo. Y luego mielitis significa que es una palabra específica que significa inflamación en la médula espinal. Y, por lo general, lo que sucede es que estos pacientes se presentan después de que a veces hay una semana antes de tener síntomas de resfriado, a veces síntomas gastrointestinales como un virus estomacal, y luego comienzan a desarrollar debilidad. A menudo, lleva de unas pocas horas a un par de días tener esa debilidad. No es algo que suceda en cinco minutos o 30 minutos.

[00:01:30] Si es un inicio repentino, entonces tenemos que pensar en otras causas de la debilidad. Y luego, en términos de criterios de diagnóstico, generalmente, lo que observamos son los síntomas clínicos, el momento de los síntomas y luego obtenemos imágenes. Eso sería una imagen por resonancia magnética o MRI del cerebro y la médula espinal. Y definitivamente miramos la médula espinal para ver esas características consistentes con MFA. Eso sería mirar la médula espinal y ver si la parte central de la médula espinal, que es donde está la materia gris, que es donde los cuerpos celulares son como nuestras neuronas, y ver si eso está afectado. Entonces, si está viendo a un paciente que tiene o alguien viene con debilidad flácida, es decir, tiene un tono bajo, está extremadamente débil y luego ve la evidencia de que la materia gris está involucrada en la médula espinal, eso es cuando empiezas a pensar en MFA.

[00: 02: 28] Krissy Dilger: Excelente. Gracias a usted y al Dr. Sadowsky, ¿tiene algo que agregar o?

[00: 02: 30] Dra. Cristina Sadowsky: Creo que muchos profesionales agregarán criterios CSF. Entonces, es parte del trabajo. Entonces, se realizará una punción lumbar y hay hallazgos específicos en el LCR con un recuento de células que son predominantemente linfocitos y definitivamente no hay crecimiento. Existe la esperanza de que si obtenemos una muestra muy temprana, tal vez podamos desarrollar un patógeno que sea un virus. Pero hasta la fecha, eso no ha ocurrido todavía. Todavía no sabemos si MFA es: podríamos hacer crecer el patógeno o la reacción en el cordón es en realidad una reacción al patógeno fuera del sistema nervioso central. Entonces, no sabemos si es una patología infecciosa o si es una reacción autoinmune del cuerpo a ella, pero el LCR es importante para hacer también un diagnóstico diferencial con otras patologías que puedan presentarse de manera similar.

[00: 03: 50] Krissy Dilger: Excelente. Gracias. Este tipo de toques en lo que acabas de hablar. Pero nuestra siguiente pregunta es ¿qué causa la MFA o qué se sabe sobre la causa de la MFA? ¿Y hay algún factor predisponente que se haya identificado hasta ahora? Dra. Sadowsky, ¿puede comenzar con nosotros?

[00: 04: 10] Dra. Cristina Sadowsky: Bueno, el consenso general es que el enterovirus es el principal patógeno, aunque hay otros tres o cuatro o cinco que se barajan como posibilidades. Pero los enterovirus D68 y A71 son los que se asocian con mayor frecuencia. Y la asociación se ha hecho epidemiológicamente, lo que significa que los casos de mielitis flácida aguda ocurrieron en períodos en los que los enterovirus prevalecían y estaban aumentando en la comunidad. Hubo alguna identificación de crecimiento del patógeno, pero nuevamente, no en el LCR sino en algunas otras muestras, que podrían ser respiratorias, que podrían ser heces gastrointestinales, etc., pero esa es la corriente que conozco. Entonces, voy a permitir que mi co-panelista agregue.

[00: 05: 21] Dra. Grace Gombolay: Bien. Estoy de acuerdo con eso. Creo que en este momento hay una asociación, lo que significa que hay cosas que suceden al mismo tiempo y no es del todo, no hemos probado la causalidad, lo que significa que el enterovirus causa MFA. Aunque creemos que es probable que haya una relación con eso y luego ha habido algunos estudios que insinúan que puede ser más una causa autoinmune. Aunque todavía no lo sabemos, como dijo antes el Dr. Sadowsky, todavía no sabemos si es directo, si el virus realmente invade directamente las células y causa lesiones en lugar de que el sistema inmunitario responda a ese virus.

[00:06:04] Pero hay alguna evidencia que sugiere que sabemos que el sistema inmunitario está involucrado porque hubo un estudio que analizó los anticuerpos contra el enterovirus y la gran mayoría de los pacientes que tenían MFA tenían anticuerpos positivos contra el enterovirus en el líquido cefalorraquídeo. Entonces, desafortunadamente, esa prueba es más sobre una base de investigación, en lugar de una base clínica. No es algo que podamos hacer clínicamente todavía. Pero existe la sugerencia de que definitivamente hay un componente del sistema inmunitario, pero si es un sistema inmunitario puro versus el sistema inmunitario y el virus aún está por aparecer.

[00: 06: 40] Krissy Dilger: OK gracias. La siguiente pregunta lleva a lo que acabas de decir sobre la investigación que se está realizando. Entonces, ¿se está investigando actualmente sobre MFA? ¿Y hay algún ensayo clínico del que las personas puedan estar al tanto o en curso? Dr. Gombolay, ¿quiere empezar?

[00: 07: 01] Dra. Grace Gombolay: Sí. Entonces, definitivamente se está trabajando mucho en MFA solo porque queremos entender realmente esta enfermedad. Sabemos que puede ser, aunque es raro, sabemos que tiene muchos impactos en los pacientes y las familias. Entonces, es una de esas cosas que hemos estado haciendo. Uno de los principales estudios es que hay muchos grupos diferentes, por ejemplo, está el Grupo de trabajo sobre mielitis fláccida aguda, el Grupo de trabajo de MFA, que está dirigido por el Dr. Carlos Pardo, de Johns Hopkins. Realmente ha reunido a un grupo realmente maravilloso de muchas, muchas personas de muchas instituciones de todo el país en diferentes subespecialidades. Y eso realmente se ha unido para realmente abordar este problema.

[00:07:43] Y luego, el grupo de trabajo de MFA publicó un artículo recientemente en Lancet que analiza no solo algunos de los criterios de diagnóstico para MFA, sino también consideraciones sobre cómo manejar a un paciente, incluida la forma de evaluar a una persona con MFA. Además de eso, el NIH también ha puesto algunos fondos en esto. Hay un estudio multicéntrico de historia natural de NIH MFA que está en curso. Hay varios sitios en todo el país que están inscribiendo pacientes en este estudio. Y la idea es que solo queremos entender qué sucede. Y así, es todo, desde síntomas clínicos, inscribimos contactos domésticos. Entonces, si hay hermanos u otras personas en la casa, que creemos que también han estado expuestos a los mismos patógenos, pero no tienen MFA, estamos tratando de averiguar por qué sucede eso. ¿Por qué algunas personas obtienen MFA y no? También incluye resonancia magnética, las funciones de imágenes y luego también recolectan muestras biológicas, que incluyen sangre y líquido cefalorraquídeo y respiratorio, pruebas de saliva y pruebas de orina y heces. Por lo tanto, estamos tratando de recolectar todos estos bioespecímenes para realmente tratar de llegar a lo que está sucediendo en esta enfermedad.

[00: 09: 02] Krissy Dilger: Oh, eso está pasando mucho. Todo suena genial y simplemente feliz de que se esté trabajando tanto para comprender mejor esta enfermedad y, con suerte, tratarla de manera más efectiva. Dra. Sadowsky, ¿tiene algo más que agregar? ¿O el Dr. Gombolay lo cubre todo?

[00: 09: 22] Dra. Cristina Sadowsky: Bueno, sí, porque los estudios prospectivos, el gran estudio de NIH es el que es, creo que el que nos dirá mucho más sobre la MFA y todo lo demás es una especie de análisis de datos retrospectivos o intervenciones de actividades restaurativas prospectivas, personas que buscan en cohortes de casos y voy a decir que este es el estado del arte en este momento porque solo hay cientos, esta es una enfermedad muy huérfana que SRNA está acostumbrada a tratar. Y solo hay cientos, varios cientos de pacientes diagnosticados con MFA en el mundo. Entonces, sí, hay un estudio prospectivo de recopilación de datos que depende de la enfermedad que realmente ocurra. Y por suerte, desde 2018, no teníamos un gran número, uno grande de esos picos de casos cada dos años. Pero ese tipo de también obstaculiza la investigación prospectiva. Pero eso no quiere decir que el análisis retrospectivo no nos dé información sobre lo que pasó con estos niños.

[00: 10: 43] Así que hay numerosos artículos que analizan tanto la etiología viral. Hay documentos que analizan el papel de la EMG, luego hay series de casos retrospectivos que analizan los resultados después de diversas intervenciones, incluidas las transferencias nerviosas. Entonces, toda esa literatura contribuye a construir esta base de datos donde podemos ir y hacer una pregunta. Y estoy alentando a todos los que están allí y no sé, sé que la comunidad tiene una influencia muy grande en los profesionales médicos. Cualquier caso es importante cuando se trata de 600 y tantos casos en el mundo de una enfermedad. Por lo tanto, publicar un artículo sobre un caso o 10 casos es importante porque, al final, podemos ver un metanálisis y un metanálisis general que podemos reunir todos esos datos y que el Dr. Gombolay estaba diciendo sobre el MFA Working Grupo. El Dr. Pardo ha hecho esto maravilloso, maravilloso trayendo la colaboración de todos.

[00: 12: 09] Tenemos gente de América del Sur, de Europa, de Australia, de Asia, todos están contribuyendo porque necesitamos un área de captación muy grande para entender qué es esto. Y escucha, si esta enfermedad ya no ocurre, estoy feliz. Pero incluso esos 20 a 30 casos que pueden ocurrir como referencia podrían no estar relacionados con los enterovirus, podrían estar relacionados con otra cosa. Todavía necesitamos saber sobre eso. Y estoy trayendo a los CDC aquí porque están haciendo un gran trabajo al informar al público al respecto. Y nuevamente, me estoy acercando a la comunidad porque esta es la voz que más se escucha.

[00: 13: 03] Krissy Dilger: Excelente. Impresionante. Gracias. Bien, nuestra próxima pregunta es sobre las vacunas. Entonces, ¿se está trabajando en una vacuna para el enterovirus o EV-D68? Dra. Sadowsky, ¿quiere hablar de esto?

[00: 13: 20] Dra. Cristina Sadowsky: Bueno, entonces voy a decir que no soy el especialista en eso, pero entiendo que hay una vacuna. Creo que hay varias vacunas en las que se está trabajando, pero hay una que sé que está un poco más cerca, pero no, no creo que todavía se publiquen esos datos y voy a decir que yo No puedo decir más que esto, pero hay varias vacunas en las que sé que la gente está trabajando.

[00: 13: 55] Krissy Dilger: Impresionante. Gracias, Dr. Gombolay, ¿es similar la respuesta que daría usted o?

[00: 14: 00] Dra. Grace Gombolay: Sí exactamente. No hay nada disponible en este momento, pero definitivamente hay varios grupos que están trabajando para desarrollar una vacuna de este tipo.

[00: 14: 10] Krissy Dilger: Bueno, eso es realmente emocionante y me emociona aprender más sobre eso una vez que los datos estén disponibles públicamente. Bueno. Nuestra próxima pregunta nuevamente tiene que ver con las vacunas. Esto era de un padre. Tengo miedo de continuar con las vacunas de mi hijo. He escuchado historias de vacunas que causan MFA y TM en niños. No quiero volver a pasar por esto. ¿La vacuna contra la poliomielitis puede causar MFA o cualquier otra vacuna? ¿Pueden desencadenar un ataque MFA? Dra. Gombolay, ¿quiere abordar esto?

[00: 14: 45] Dra. Grace Gombolay: Si, absolutamente. Entonces, como neuroinmunólogo, veo niños que no solo tienen MFA, sino también otras afecciones autoinmunes que pueden estar asociadas. Una vez más, es esa asociación. Sabemos que ocurrieron más o menos al mismo tiempo. Entonces, decir que la vacuna lo causó es realmente difícil de decir. Pero dado que ocurrió casi al mismo tiempo, definitivamente querríamos explorar esa relación. Es raro, pero definitivamente he visto algunos pacientes que pensamos que existe una relación temporal con una vacuna, no solo con MFA sino también con mielitis transversa o TM. Y eso puede suceder, pero creo que tenemos que individualizar esta discusión para cada paciente e individuo. Entonces, lo que quiero decir con eso es que hay muchos, hay millones de niños que reciben estas vacunas. Y luego, afortunadamente, estas condiciones son raras y no ocurren en la mayoría de los niños.

[00:15:51] Pero aunque es raro, siempre digo, ya sabes, incluso si algo es 0.00001 % si te pasa a ti, es 100 %, ¿no? Entonces, aunque sabemos que podría existir esta posible asociación de las vacunas con MFA o TM u otras condiciones, sigo recomendando administrar vacunas a los niños solo porque hay riesgo versus beneficio. Para mí, el riesgo de tener una infección grave supera los riesgos de posibles complicaciones relacionadas con la vacuna. Y diré personalmente, soy mamá, tengo tres pequeños. Tengo un niño de cinco años, uno de dos años y otro de cuatro meses. Entonces, a pesar de ver niños en mi clínica que sé que, ya sabes, decimos, está bien, es probable que la vacuna desencadene esto en su hijo. Todavía me siento cómodo vacunando a mis propios hijos solo porque ese riesgo de infección grave podría causar más daño.

[00:16:31] Y luego, solo para responder a la pregunta sobre la vacuna contra la polio que causa MFA, no estoy al tanto de que la vacuna contra la polio cause MFA. Definitivamente, hay casos raros en los que resultó la vacuna contra la polio. Pero esto era si fuera un virus vivo atenuado, lo que significa que era un virus vivo que intentan debilitar, pero en ese paciente en particular que recibió esa vacuna en particular, y probablemente estaba relacionado con muchos factores, incluido el sistema inmunológico. factores en esa persona en particular. El virus se volvió más activo y luego causó poliomielitis que puede parecerse a MFA o MFA es un término general para poliomielitis. Pero realmente recomendamos la vacuna contra la poliomielitis, especialmente si es la versión inactivada, solo para prevenir la poliomielitis, porque la poliomielitis también es bastante grave y la recuperación también es bastante mala.

[00: 17: 53] Krissy Dilger: Dra. Sadowsky, ¿quiere agregar algo?

[00: 17: 55] Dra. Cristina Sadowsky: No tengo nada que añadir a la opinión de una neuroinmunóloga y de una madre de niños pequeños. Diré que desde una perspectiva global humanitaria, la inmunización salva vidas. Entonces, sé que cuando analizamos cada enfermedad y medicamento, observamos una imagen centrada en el paciente, pero luego, con las enfermedades infecciosas, también tenemos que observar el resto y ayer estaba escuchando NPR que hay casos. de la malaria en los Estados Unidos, y la malaria se ha erradicado en los Estados Unidos, pero ahora algunas personas en Texas y luego en Florida la contrajeron porque se introdujo y no se contuvo, y esa es la historia de las enfermedades infecciosas. Si ocurre un caso de enfermedad infecciosa, afecta a todos a su alrededor. Así que tal vez esa sea otra razón para vacunar a sus hijos. Tengo hijos adultos y están completamente inmunizados.

[00: 19: 19] Krissy Dilger: Gracias. Esa es otra gran perspectiva. Entonces, supongo que otra, tenemos dos preguntas relacionadas con la poliomielitis y la MFA y la relación entre las dos. Entonces, los combinaré. Alguien preguntó, ¿cómo sabemos que los casos recientes de polio no son realmente MFA? También tuvimos a alguien que envió esta pregunta. No entiendo la diferencia entre MFA y poliomielitis. ¿En qué se diferencia MFA de polio o no es MFA solo un nuevo nombre para Polio? No sé si alguno de ustedes se siente más cómodo al abordar esta pregunta. Dr. Gombolay, si quiere, vea que está asintiendo con la cabeza.

[00: 20: 02] Dra. Grace Gombolay: Sí. Entonces, puedo hacerlo porque creo que puedo haber causado algo de esta confusión. Entonces, la mielitis flácida aguda, solo estoy volviendo a esa definición, es el síndrome en el que alguien llega con debilidad flácida en las extremidades y vemos inflamación en la médula espinal y/o en el líquido cefalorraquídeo. Pero diré que MFA es este gran paraguas y probablemente haya múltiples causas que encajen bajo este paraguas de MFA. La poliomielitis es una de ellas.

[00:20:28] Y luego, si tiene poliomielitis, que es una subparte de MFA, entonces es cuando realmente tiene el virus de la polio que ha sido aislado, y sabemos que el virus de la polio desencadenó su MFA. Pero debido a la vacuna contra la poliomielitis en los Estados Unidos, la mayoría de los casos de MFA en realidad no estarán relacionados con la poliomielitis y es por eso que estamos tratando de investigar cómo se ven estos casos porque pueden parecerse a la poliomielitis pero no son causados ​​por el virus de la poliomielitis Dr. Sadowsky siéntase libre de elaborar y aclarar esto.

[00: 21: 08] Dra. Cristina Sadowsky: Sí. Tú no creaste la confusión. Creo que lo llamaste al principio cuando estos casos estaban ganando protagonismo, lo llamamos la poliomielitis del siglo XXI y así sucesivamente. Pero sí, es una parálisis plácida que tiene un inicio agudo. Llamamos MFA a esta ocurrencia específica desde 21, 2012 cada dos años con alguna ocurrencia anual de referencia, pero es parálisis flácida con inicio agudo y la poliomielitis es parte de ella, pero tiene una etiología. Sabemos quién lo hace y sabemos cómo tratarlo o prevenirlo. Prevenirlo, no tratarlo.

[00: 21: 58] Krissy Dilger: Entendido. Bueno, gracias. Y pienso, sí, no causaste la confusión. Creo que estas preguntas son las que recibimos con bastante frecuencia. Así que, gracias por dirigirse a ellos. Bueno. Pasando a otro tema sobre el que recibimos muchas preguntas. ¿COVID ha causado algún caso de MFA? Dr. Sadowsky, no sé si quiere abordar esto o pasarlo al Dr. Gombolay. Cualquiera de los dos.

[00: 22: 27] Dra. Cristina Sadowsky: Entonces, voy a decir que personalmente solo estoy al tanto de que COVID causa mielitis transversa o está asociado porque nuevamente es una asociación temporal. Y si voy a profundizar un poco más en esto, cuando digo mielitis transversa, y no la llamo mielitis transversa aguda, me refiero al hecho de que tiene una imagen diferente en la resonancia magnética y está asociada con más espasticidad y definitivamente no en población pediátrica en adultos. Así que ese es mi conocimiento.

[00: 23: 17] Dra. Grace Gombolay: Sí. Estoy de acuerdo con el Dr. Sadowsky. Probablemente hay uno o dos casos aquí y allá que se han publicado con un niño o un paciente que tuvo COVID y luego desarrolló MFA. Pero decir que lo causó, es difícil de decir. Pero creo que lo que ha sido interesante, como aludió el Dr. Sadowsky, es que, en general, MFA ha tenido esto cada dos años. Entonces, cuando nos dimos cuenta por primera vez en 2012, hubo un aumento en los casos en 2014, 2015 fue tranquilo, aumentó nuevamente en 2016, 17 fue tranquilo nuevamente, 2018 fue en realidad la última vez que tuvimos este pico. Entonces, esperábamos tener este pico en 2020 y en 2022, pero en realidad, la cantidad de casos ha sido muy pequeña, de 20 a 30 por año.

[00:24:08] Y eso a pesar de que muchas personas contrajeron COVID. Quiero decir, aunque creo que potencialmente COVID podría estar relacionado con MFA, creo que con la cantidad de personas que han contraído COVID en los últimos tres años desde que ocurrió la pandemia, pero a pesar de ver muy pocos casos, simplemente no No veo que COVID será el culpable. Nuevamente, puede estar en un puñado de pacientes aquí y allá. Pero no veo que ese sea el principal impulsor de MFA.

[00: 24: 37] Dra. Cristina Sadowsky: Creo que es importante mencionar que el COVID está asociado con el COVID prolongado y eso ocurre en los niños, pero el COVID prolongado no se caracteriza por parálisis, pero la fatiga extrema y la disfunción autonómica que se asocia con el COVID prolongado podrían, en el público en general, no en los profesionales médicos, pero en el público en general podría ponerlo en la misma categoría. Pero definitivamente, si hay algo de eso acércate a tu neurólogo pediátrico porque son diferentes y el COVID largo tiene un tratamiento sintomático que es muy efectivo.

[00: 25: 30] Krissy Dilger: Entiendo. Gracias. Entonces, nuestra próxima pregunta es sobre la clasificación de casos. ¿Qué califica como un caso de MFA informado por los CDC? ¿En qué se diferencian los criterios de los CDC para MFA de cómo un neurólogo puede diagnosticar MFA? Dr. Gombolay, ¿quiere empezar con esto?

[00: 25: 54] Dra. Grace Gombolay: Si, absolutamente. De hecho, soy parte del panel de neurólogos que revisa casos para los CDC. Así que puedo comentar cuál ha sido nuestra experiencia. Entonces, lo que le pedimos a los CDC es que si un médico sospecha que un paciente podría tener MFA definida por la parálisis flácida aguda y si en las imágenes de la médula espinal hay una afectación predominante de la materia gris, lo que significa que aunque otras partes de la columna , porque en la columna vertebral hay tanto materia gris como materia blanca, incluso si hay un poco de materia blanca involucrada. Si parece que hay más grises involucrados que blancos, definitivamente estos casos deben informarse a los CDC. Y ahora que sucede, el médico lo informará al departamento de salud estatal local, quien luego coordinará con los CDC. Nos envían la información, las imágenes, las imágenes de resonancia magnética y luego las muestras biológicas que terminan en los CDC.

[00:26:43] Diré, entonces, la cuestión es que nuestra clasificación tarda en llegar al médico. Entonces, este no es un propósito en el que estamos haciendo el diagnóstico para el médico porque los médicos necesitan hacer ese diagnóstico y tratamiento en tiempo real, mientras que nuestro proceso de procesamiento o revisión lleva tiempo antes de que regresemos. Y lo que en realidad estamos haciendo es lo que llamamos vigilancia de enfermedades. Queremos averiguar con qué frecuencia ocurre MFA en la comunidad. ¿Cuáles son las tasas de MFA en la comunidad? Y luego, una vez que vemos eso, en realidad estamos haciendo un proyecto secundario ahora donde volvemos dos o tres años más tarde después de que alguien dijo, está bien, los CDC dicen que ha sido clasificado como MFA, no sabemos qué su diagnóstico clínico real en ese momento. Solo sabemos que cumple con este criterio de parálisis flácida y compromiso de la materia gris.

[00:27:34] Ahora volvemos a mirar esos casos y decimos, está bien, ahora que recuperamos todas estas pruebas, ¿cuál fue el diagnóstico real para cada uno de estos pacientes? ¿Terminó siendo mielitis transversa? ¿Terminó siendo otros síndromes mediados por anticuerpos como anti-MOG o glicoproteína de oligodendrocitos de mielina o trastorno del espectro de neuromielitis óptica relacionado con acuaporina 4? ¿Hubo una infección involucrada? ¿Nos dimos cuenta de que era un accidente cerebrovascular en la médula espinal? Entonces, hay muchas entidades diferentes que pueden parecerse a MFA. Y luego tratamos de hacer esta investigación más adelante de decir, está bien, aunque los CDC dicen que está clasificado como MFA, vamos a seguir dependiendo de lo que su médico local, su neurólogo dice que tiene, tiene ellos lo tratan de acuerdo con lo que creen que es el diagnóstico. Pero en el back-end, estamos tratando de averiguar con qué frecuencia ocurre MFA y luego qué constituye MFA, para que podamos comenzar a analizar cuáles son las diferentes causas de esta entidad.

[00: 28: 32] Krissy Dilger: Entiendo. Bueno, esa fue una gran explicación y la persona perfecta para preguntar. Así que gracias por eso. Y Dra. Sadowsky, ¿había algo que quisiera agregar a eso?

[00: 28: 41] Dra. Cristina Sadowsky: Nop.

[00: 28: 41] Krissy Dilger: Impresionante. Entonces, la siguiente pregunta es, supongo, un poco más sobre las expectativas a largo plazo. Entonces, Dr. Sadowsky, si desea comenzar, ¿es probable que alguien recupere alguna función después de 10 meses del diagnóstico?

[00: 29: 01] Dra. Cristina Sadowsky: Un rotundo sí. Así que ahora que terminamos viendo, tenemos casi 10 años de experiencia con la cohorte en 2012 y así sucesivamente. Vemos que hay cambios continuos en la función y es difícil repartirlos porque todos los padres hacen mucho para tratar de mejorar el resultado neurológico y diario de su hijo. Pero como afirmación general y lo que hemos visto es que los niños mejoraron y alcanzaron resultados funcionales que nosotros como profesionales no esperábamos con el nivel de debilidad muscular que tenían. No puedo decir que eso esté relacionado con una intervención específica.

[00:30:06] Sé que hay algunos estudios que lo están demostrando bien, si tienes estas características específicas al principio, de nuevo estudios, estas son series de casos. Si tiene las características específicas, si tiene más participación de esto, es más probable que no obtenga esta función o si tuvo una transferencia de nervio específica, es probable que mejore esta función específica. Pero todos estos son muy específicos de cada caso. Tomándolo como un paraguas, les puedo decir que los padres que no hicieron nada más que rehabilitación para sus hijos reportan a medida que crecen, mejoría en la función motora y del día a día y le voy a agregar al Dr. Gombolay. .

[00: 31: 06] Dra. Grace Gombolay: Sí, estoy de acuerdo con eso. Siempre me sorprende gratamente cómo se recuperan los niños porque la mayoría de estos pacientes son niños, hay algunos adultos que pueden tener MFA pero, en general, si esto ocurre en niños, siempre me sorprende gratamente ver cómo los niños recuperan su función. Creo que involucrarse en esas intervenciones lo antes posible realmente ayuda. Pero una cosa que sí sabemos especialmente con la rehabilitación, puede parecer ejercicios simples, pero lo que estás haciendo es que estás entrenando los músculos, estás entrenando los nervios, estás estimulando factores de crecimiento potenciales dentro de los nervios y en la médula espinal. Entonces, aunque parezca que no está ayudando en este momento, nunca se saben los beneficios a largo plazo. Así que simplemente asegurarse de participar en esas terapias puede ayudar.

[00: 31: 52] Dra. Cristina Sadowsky: Quiero, olvidé mencionar que es una buena idea involucrar a su neurocirujano o cirujano plástico, los que hacen el trasplante de nervios en su comunidad, al principio de la evaluación de los casos porque la participación temprana conduce a una mejor planificación. Y hay algunos casos que se beneficiarían de transferencias antes de lo que quizás se postula. Y estoy hablando de transferencias de nervios, no tanto de tendones, pero sé que existe esta tendencia y soy una persona de rehabilitación. Entonces, siempre estoy como actividad, actividad, adelante. Hagamos el ejercicio. Pero sí involucro a mi muy amable neurocirujano porque sé que juntos podemos tener un mejor plan. Entonces, podemos asumir esos pequeños cambios o la falta de cambios que esperamos que ocurran a medida que aplicamos la intervención. Por lo tanto, estoy apoyando una evaluación en los primeros tres meses. Solo traer a esos especialistas, el electromiógrafo, que suele ser un neurólogo o un especialista en medicina física o rehabilitación y el neurocirujano o el cirujano plástico, la persona de la comunidad, el cirujano de la comunidad que hace la transferencia. Entonces, tráigalos temprano, incluso si la cirugía nunca ocurrirá.

[00: 33: 28] Krissy Dilger: Bueno. Excelente. Sí, creo que es un buen consejo y estoy totalmente de acuerdo. Bueno. Nuestra próxima pregunta, ¿es posible que un niño diagnosticado con MFA luego sea cambiado a TM o MOG? Tenemos otra pregunta. No estoy seguro de si es de la misma persona o no, pero ¿cómo podría cambiar o diferir esto si también hay una participación de materia blanca en esta tarjeta final? Nuestro médico dice que todavía no están seguros si es MFA o TM. ¿Es posible tener ambos? Entonces, quiero decir, creo que todos estos están relacionados. Dr. Gombolay, ¿quiere abordar esto o hablar de diagnóstico?

[00: 34: 07] Dra. Grace Gombolay: Sí. Entonces, a veces, especialmente en las primeras etapas, puede ser muy difícil saber qué tiene un paciente. Me baso no solo en las imágenes sino también en los síntomas clínicos porque puedes tener ambos. Entonces, puede tener a alguien con mielitis transversa muy temprana que llega con debilidad flácida. Entonces, se ven como MFA, o puede alguien que viene con MFA que también tiene mucho edema en la médula espinal. Entonces, tendrán algunos de los que llamamos signos de neurona motora superior. Por lo tanto, involucra los tractos de materia blanca al principio, pero con el tiempo se verá, por lo que obtener imágenes posteriores a veces puede ayudar y luego observar la parte clínica.

[00:34:45] En general, aunque esto depende del paciente, la forma en que lo veo es que si unas pocas semanas después del inicio, si un paciente permanece persistentemente flácido, y luego es difícil obtener reflejos de ellos y entonces nosotros obtenga la electromiografía especial o los estudios de conducción nerviosa, la prueba de aguja especial para observar la función de los nervios y el músculo y muestra que la función nerviosa está baja y que los nervios han sido dañados o que la materia gris está involucrada, eso es más MFA. Mientras que en los pacientes con mielitis transversa, incluso si vienen flácidos al principio, durante las próximas semanas, los verá desarrollar más de esa espasticidad, más rigidez, reflejos más enérgicos. Entonces, cada vez que toco la rodilla del paciente, es muy rápido, lo que significa que se activa muy rápido en lugar de una respuesta mínima, por lo que eso puede suceder. En general, y esa es una de las cosas que estamos tratando de resolver. ¿Cuál es esa línea entre MFA y mielitis transversa? Si se trata de una mayor participación de la materia gris, entonces tendemos a decir que es más MFA.

[00:35:46] Si hay compromiso de la materia blanca, pero ¿cuánto es demasiado compromiso de la materia blanca? ¿Cuándo se convierte en mielitis transversa? Eso puede hacer que sea un desafío y, a diferencia del diagnóstico de MOG o el NMOSD de acuaporina-4, sí, a veces puedo volver más tarde porque podría tener a alguien que ingrese con el trastorno asociado con anticuerpos MOG o MOGAD y se ven como MFA en el comienzo. Pero no es hasta que sus anticuerpos MOG regresan. A veces puede demorar hasta cuatro semanas, a veces: por lo general, es más rápido, pero puede demorar hasta cuatro semanas. No es hasta que los anticuerpos MOG regresan que dices, oh, esto es MOGAD. Mi experiencia con MOGAD y acuaporina 4 es que te ajustas a esa mielitis transversa, viendo ese riesgo de neurona motora superior. Ha habido algunos casos en los que alguien pensó que tenía MFA con una debilidad flácida y luego la prueba de anticuerpos dio positivo.

[00: 36: 38] Krissy Dilger: Entiendo. Sí. Bueno. Gracias. Dra. Sadowsky, ¿algo que agregar?

[00: 36: 45] Dra. Cristina Sadowsky: No. Bueno, ya sabes, siempre hay una controversia sobre esto y es una conversación en curso. Creo que mi... el punto que quiero señalar es que en la medicina, hay muy pocas cosas que son en blanco y negro, las llamamos síndrome porque es una asociación de cosas y la ciencia está respondiendo preguntas paso a paso. , pero es un proceso continuo. Así que tenga paciencia con nosotros en la comunidad médica. A veces no tenemos esa respuesta en blanco y negro, pero cada uno de nosotros está trabajando para obtener esa respuesta. Y a medida que avanza la ciencia y el conocimiento, agregamos, podemos cambiar. Eso no quiere decir que nos equivocáramos al principio. Simplemente no lo sabíamos. Sé que esto es un poco de filosofía porque se aplica a mucho de lo que ocurre en la ciencia en estos días.

[00: 37: 54] Krissy Dilger: Entendido. Ya abordamos un poco la siguiente pregunta, pero la dejaré ahí por si hubiera algo que quisieras agregar. ¿Existen mejores prácticas cuando se trata de comenzar la fisioterapia o determinar si las intervenciones quirúrgicas son necesarias después de la AMF? Dr. Sadowsky, sé que ya ha hablado un poco sobre esto, pero si quiere agregar algo.

[00: 38: 21] Dra. Cristina Sadowsky: Remitiré a todos al artículo de The Lancet sobre mielitis flácida aguda. Las mejores prácticas para la fisioterapia se inician temprano en la UCI. El niño está en la UCI pediátrica, comience temprano con esa intervención y siga la progresión. La actividad es importante para la atrofia por desuso, para la parálisis, por el hecho de que los niños tienen disfunción respiratoria e inicialmente disfunción autonómica. Entonces, todo eso se está abordando con actividad. Una vez más, la intervención quirúrgica, como que dije traer a todos al redil porque ya sabes, tener más mentes para discutir, un caso es definitivamente mejor que simplemente no tener eso. Una vez más, vuelve a Lancet. Esas son las pautas para buscar de vez en cuando centros de excelencia cuando se trata de tener un niño tratado por una enfermedad huérfana.

[00:39:29] Eso no quiere decir que solo hay que ir a un centro de excelencia sino buscar el conocimiento que emana de un centro de excelencia y el COVID nos ha hecho mucho daño, pero agregó telesalud o mejor acceso a la telesalud. Por lo tanto, comuníquese con los centros que se sabe que publican artículos sobre MFA, haga preguntas, sea proactivo. Si puedes viajar allí, bien. Pero eso no es un requisito. El requisito es recopilar la información y traerla a su comunidad porque mientras más personas, profesionales de la salud, se familiaricen con el tratamiento de un niño con una enfermedad huérfana, mejores serán los resultados para todos.

[00: 40: 23] Krissy Dilger: Convenido.

[00: 40: 25] Dra. Grace Gombolay: Sí, si pudiera... sí, estoy de acuerdo con eso. Solo quiero enfatizar realmente que si no tiene a alguien local en su comunidad, continúe y comuníquese con los expertos. Hay tantas personas en todo el país que son realmente amables, les encanta hablar con los pacientes y sus familias y ayudarlos. E incluso si es una de esas cosas en las que puede viajar una vez cada dos años para obtener esa evaluación, lo he hecho mucho para pacientes y familias donde veré a un paciente y su familia una vez al año, una vez cada dos años, pero trabajaré con sus neurólogos o médicos locales solo para ayudarlos a guiar su tratamiento. Y esa es una de las cosas con las que definitivamente podemos ayudar.

[00: 41: 09] Dra. Cristina Sadowsky: Deberíamos tapar SRNA porque SRNA hace esto día tras día.

[00: 41: 16] Krissy Dilger: Sí. Si alguien se comunica con nosotros, definitivamente estaremos encantados de ayudar a conectar a las personas con expertos como ustedes. Y también, tenemos una red de profesionales médicos en nuestro sitio web que puede consultar y ver quién tiene especialidades y en qué área están e información de contacto y demás. Entonces, sí, pero gracias por ese punto porque creo que es un punto excelente. Bueno. Su próxima pregunta es sobre el síndrome post-polio. Por lo tanto, esta es una preocupación para los adultos y las personas mayores que tuvieron polio cuando eran niños. ¿Es esto una preocupación para los niños con MFA? ¿Y puedes simplemente definir qué es el síndrome post-polio? Dr. Gombolay si quiere empezar?

[00: 41: 58] Dra. Grace Gombolay: Sí. Entonces, el síndrome pospoliomielitis es para aquellos pacientes que han tenido poliomielitis cuando eran niños y, por lo general, la poliomielitis es un ataque de una sola vez. Tienes esto y, sabemos que es por el virus de la poliomielitis que en realidad ataca la médula espinal y afecta a las neuronas de la médula espinal, lo que causa la alimentación de los músculos. Y es por eso que tenemos la debilidad. Pero por lo general es una cosa de una sola vez y luego sus síntomas y todo son estables por un período de tiempo. Pero en realidad hay un subconjunto de personas que han tenido polio cuando eran niños y luego, cuando se vuelven adultos, comienzan a empeorar los síntomas. Y tiende a no ser este ataque más agudo en el que todo ocurre en unos pocos días, lleva meses y años. Se están dando cuenta de que su discapacidad empeora, por ejemplo, más problemas con el movimiento motor y ese tipo de cosas.

[00:42:49] No sabemos qué causa el síndrome pospolio. No creemos que sea por un reataque del virus de la poliomielitis o una reactivación, pero no lo sabemos. No sabemos si es su sistema inmunológico el que de repente decide responder a algo y comienza a causar síntomas. Entonces, no sabemos realmente qué lo desencadena o qué lo causa. Hasta ahora, tengo curiosidad por las experiencias del Dr. Sadowsky y hasta ahora, no he visto esto en los niños que he visto con MFA, ni lo he visto informado en la literatura. Pero el síndrome post-polio ocurre, estamos hablando de décadas, a veces de 10 a 20 años desde la poliomielitis cuando aún no hemos tenido ese seguimiento. Hemos tenido una cantidad decente. Entonces, durante 2023, tan cerca de 10 u 11 años, pero aún no hemos tenido esas décadas de seguimiento. Entonces, mi esperanza es que esto no ocurra con los niños con MFA, pero no creo que lo sepamos todavía. Tengo curiosidad por saber cuál ha sido la experiencia del Dr. Sadowsky.

[00: 43: 48] Dra. Cristina Sadowsky: Sí, estoy de acuerdo con la MFA, no tenemos experiencia y aún no la esperamos. Como dijiste, requiere décadas y la post-polio, sí, ocurre con el envejecimiento y aunque no sabemos exactamente por qué algunas personas tienen más debilidad que otras que son sobrevivientes de polio, sí sabemos que la sarcopenia es un diagnóstico médico que afecta todos nosotros a medida que envejecemos. Tiene un código ICD 10. Está definido por la Organización Mundial de la Salud. Estoy bastante seguro de que juega un papel. Sarcopenia significa pérdida de células musculares, y esto ocurre con el envejecimiento en cualquier individuo neurológicamente intacto, pero en personas con un déficit neurológico, hay tres causas de sarcopenia. Una es la causa neurológica, simplemente dejar caer las neuronas motoras va a matar las células musculares que están inervadas por esa neurona motora. Ese es el primero.

[00: 44: 59] El otro es el desuso. Las personas con déficits neurológicos harán menos actividad que las que no. Y tenemos atrofia por desuso o sarcopenia. Y luego el otro, el tercero está envejeciendo. Entonces, creo que entre esos tres y alguna predisposición genética, estoy bastante seguro de que eso juega un papel en el por qué algunos adultos con polio desarrollan este síndrome post-polio, que es una debilidad exagerada en las áreas que antes estaban afectadas pero no tan mal por el déficit neurológico. Entonces, sí, es otra cosa que estamos estudiando, pero todos sabemos cómo aumentar la masa muscular. Se llama ejercicio. Y hay múltiples formas de mejorar la masa muscular y este es uno de mis motivos favoritos porque es un resultado muy objetivo. Miras ese músculo y lo ves crecer y sabemos cómo hacerlo. No es, esto no es ciencia espacial. Así que volvamos, volvemos al ejercicio, ejercicio específico de actividad, ejercicio dirigido que en realidad tiene el objetivo de aumentar la masa muscular y que evitará la debilidad exagerada y en áreas que tienen un déficit neurológico relacionado con la debilidad.

[00: 46: 44] Krissy Dilger: Entiendo. Gracias. Bueno. Nuestra próxima pregunta. ¿Hay algún suplemento o dieta especial que debamos considerar para mi adolescente con MFA? Dra. Sadowsky, no sé si quiere hablar de esto.

[00: 47: 01] Dra. Cristina Sadowsky: Si seguro. me gusta empezar La mejor dieta es la que tiene un buen equilibrio entre proteína alrededor del 40%, grasas buenas 30% y carbohidratos buenos 30%. Y todos sabemos lo que son los carbohidratos buenos y las grasas buenas. No son las de chocolate y tampoco las de helado de almendras. Aunque ya sabéis que una ración una vez a la semana no está nada mal. Específicamente para la mejora de la masa muscular, obviamente las proteínas juegan el mejor papel. Los suplementos que se han estudiado y demostrado que mejoran la masa muscular son la creatina y no voy a entrar en la ciencia de los OMG o lo que sea ese molde que conoces, todas las personas que están haciendo crecer sus músculos van a. Pero hay estudios que se realizan en personas con lesión de la médula espinal en personas con mucho deterioro neurológico, tetraplejía más o menos, que muestran que usar de siete a 20 gramos de creatina por día si realmente quieres hacer, si no tienes una dieta saludable y si quieres agregar, puedes hacerlo. Pero voy a ir a dieta saludable es lo mejor.

[00:48:40] Suplementos, si vive en un área en la que tiene intolerancia a la lactosa y puede tomar el calcio y la vitamina D de fuentes naturales, entonces probablemente, pero debe ir y hacerlo bajo un orientaciones nutricionales pero todo desde una dieta sana y natural va a cubrir tus necesidades en cualquier momento de tu vida. Mida la vitamina D y ese es uno de mis motivos favoritos porque vivimos en esta vida interior muy protegida en los Estados Unidos y es bueno ser así porque afuera hay 110 grados en algunas áreas, además de que demasiada exposición al sol no es buena para su piel. Pero sí creo que medir la vitamina D es algo que debe hacer, pero por lo demás una dieta saludable.

[00: 49: 40] Dra. Grace Gombolay: Estoy de acuerdo, eso es lo que les digo a mis pacientes y familias. No tenemos ningún dato específico dentro de MFA, pero sí tenemos datos, por ejemplo, en otras afecciones inflamatorias como la esclerosis múltiple. MFA no es esclerosis múltiple, quiero dejar eso claro, pero sabemos que en otras condiciones autoinmunes, dietas saludables, aceite de oliva, así que las grasas saludables del aceite de oliva, más fibra, incluyendo más frutas y verduras, sabemos que ayuda a prevenir la inflamación. y luego tratando de limitar tanto como sea posible. Como mencionó el Dr. Sadowsky, especialmente sus azúcares simples o azúcares agregados porque eso podría desencadenar inflamación en algunas personas. Así que en la medida de lo posible evitando eso. Una vez más, creo que darse un gusto de vez en cuando no será terrible para ti. En la medida de lo posible, sí, más frutas y verduras, proteínas, una dieta saludable y también verifico la vitamina D.

[00: 50: 31] Krissy Dilger: Genial, gracias Bueno. Nuestra siguiente pregunta vino de un padre. Cada vez que mi hija está enferma, está fuera más tiempo y le afecta más que a mis otros hijos. ¿Por qué sucede eso? ¿Está inmunocomprometida? ¿Se ve afectado su sistema inmunológico durante años después de la MFA? Dr. Gombolay, ¿quiere abordar esto?

[00: 50: 53] Dra. Grace Gombolay: Sí. Entonces, escucho esto mucho en mis pacientes con MFA y otras condiciones relacionadas. Y cuando pienso en compromiso inmunológico, pienso en pacientes que son más, ya sabes, inmunodeficiencia, lo que significa que son más propensos a las infecciones. Y como mencionas aquí, lleva más tiempo recuperarse. Pero la mayoría de los pacientes que tienen esa terrible deficiencia inmunológica, a menudo son admitidos porque así de graves son sus infecciones, que hay complicaciones graves. Diré que los pacientes que tienen esa recuperación prolongada de infecciones, es difícil decir de dónde viene eso. ¿Eso está relacionado con la inflamación debido a eso? ¿Está más relacionado con la fatiga? Porque cuando has tenido una lesión neurológica que aumenta la fatiga cuando vemos esto en todos los ámbitos, ya seas un niño o un adulto, tienes algún tipo de lesión en el pasado, incluso si te está yendo bien en los buenos tiempos cuando tiene momentos de estrés como una enfermedad o infecciones, puede ser más difícil recuperarse relacionado con la fatiga.

[00:51:57] Y es difícil cuando los pacientes se sienten fatigados todo el tiempo. Pero mencionamos la buena dieta que será útil, hacer ejercicio regularmente, en realidad hay datos que muestran que el ejercicio ayuda a prevenir la fatiga y ayuda con la fatiga, lo que suena contradictorio, ¿verdad? Porque si está fatigado, no querrá hacer ejercicio porque se fatigará más, pero el ejercicio en realidad ayuda con la fatiga y luego con un buen descanso y sueño. Diré que es una de esas cosas, no pensé que hablaría mucho sobre el sueño en mi clínica, pero lo hago todo el tiempo porque todos estamos en nuestros teléfonos inteligentes. Todos tienen teléfonos inteligentes hoy en día, incluso los niños más pequeños, ¿verdad? Entonces, todos estamos en nuestros teléfonos inteligentes. Todos estamos viendo cosas. Estamos en YouTube, estamos en Instagram, estamos en TikTok, estamos en Facebook, estamos en todas estas redes sociales, lo cual es excelente para conectarse, pero al mismo tiempo afecta nuestro sueño. . Y así, hay muchas personas con problemas de sueño. Entonces, queremos asegurarnos de que estamos optimizando esas cosas para que podamos recuperarnos mejor de las enfermedades.

[00: 52: 58] Krissy Dilger: Entiendo. Dra. Sadowsky, ¿quiere agregar algo?

[00: 53: 02] Dra. Cristina Sadowsky: No no. Buena dieta, ejercicio y sueño aplicado a todos, de por vida. Creo que esa es en realidad la respuesta para casi todos los niños.

[00: 53: 19] Krissy Dilger: Si estoy de acuerdo. Bueno. Entonces, nuestra próxima pregunta es sobre el tratamiento en esa etapa aguda. Entonces, ¿cómo se trata un nuevo caso de MFA? ¿PLEX funciona mejor o si no, qué? ¿Doctor Sadowsky?

[00: 53: 39] Dra. Cristina Sadowsky: Le voy a dar eso a la Dra. Gombolay en eso porque ella hace los cuidados agudos, yo estoy más en los agudos. Y sé que hay tres intervenciones que usamos, pero una es más favorable. Pero voy a dejar que el especialista se ocupe de eso.

[00: 53: 52] Dra. Grace Gombolay: Sí. Entonces, si le diagnostican MFA, lo que tratamos de hacer y luego tratamos de hacer estos tratamientos temprano y lo que hacemos es lo más que hacemos: no hay datos que demuestren que un tratamiento funciona mejor que los otros, pero la mayoría de las personas preferirán administrar inmunoglobulina intravenosa o IVIG. La razón de esto es que puede ayudar si tiene inflamación, puede ayudar si tiene una infección y luego si alguien llega con fiebre y sospecha de MFA, definitivamente queremos asegurarnos de que no haya una infección activa porque otros tratamientos como los esteroides, por ejemplo, podrían empeorar la situación.

[00:54:27] Así que definitivamente la mayoría de los expertos darán y recomendarán IVIG. Los otros tratamientos agudos principales que haremos en esta etapa pueden ser esteroides y pueden ser plasmaféresis o PLEX como usted menciona. No hay muchos buenos datos que respalden si los esteroides o PLEX ayudan o perjudican la MFA. Esa es una conversación continua que depende de la gravedad de los síntomas, del aspecto de la imagen, de la cantidad de materia blanca involucrada, ese tipo de cosas. ¿Cuál es el curso del tiempo? ¿Está estable el paciente? ¿Y están mejorando o sus síntomas empeorando? Entonces, tenemos que hacer algo de inmediato mientras esperamos que regresen todas esas pruebas. Entonces, es una especie de discusión caso por caso, paciente por paciente. Pero, en general, administraré IVIG y, dependiendo de lo que suceda, definitivamente consideraremos la administración de esteroides o plasmaféresis.

[00: 55: 24] Krissy Dilger: Excelente. Gracias. Y esta es una especie de pregunta relacionada. Entonces, simplemente me aprovecharé de eso. ¿Cuánto tiempo después de que se realiza un tratamiento agudo? ¿Sabemos si funciona o no?

[00: 55: 35] Dra. Grace Gombolay: Sí, eso es difícil porque lo que pensamos en términos de IVIG es que, aunque nos gustaría que funcionara de inmediato, lo he visto funcionar bastante de inmediato. Técnicamente, el efecto máximo de IVIG es de 10 a 14 días, dos o tres semanas después de que lo administramos. Entonces, es una de esas cosas en las que generalmente espero de tres a cinco días después de dar algo antes de probar otro tratamiento si puedo. Pero de nuevo, si le doy a alguien IVIG y empiezan a empeorar de inmediato, no voy a esperar esos cinco días, voy a pensar en Bien, ¿deberíamos hacer un intercambio de plasma? ¿Deberíamos hacer los esteroides? ¿Deberíamos hacer algo más de inmediato? Porque no quiero esperar cinco días antes de dárselo. Entonces, depende de lo que esté sucediendo y luego, si todo está estable, digamos que alguien llega con MFA, no está en la unidad de cuidados intensivos, no está en la UCI pero no está intubado. Y damos la IVIG, pero no han mostrado mejoras, luego tendremos esa discusión y han pasado cinco días y tendré esa discusión. Bien, ¿de qué otros tratamientos podemos hablar?

[00: 56: 42] Krissy Dilger: Entendido. Gracias. Bueno. Nuestra próxima pregunta es sobre un niño que atraviesa la pubertad. Entonces, ¿cuál es el impacto, si es que tiene alguno, de MFA en un niño que atraviesa la pubertad? Dr. Sadowsky, no sé si quiere mencionar esto o si quiere transmitirlo.

[00: 57: 01] Dra. Cristina Sadowsky: Seguro. No. Creo que una de las cosas que estoy buscando proactivamente es durante la fase de crecimiento, está ese componente musculoesquelético que se va a ver afectado por el hecho de que el niño tenga una parálisis. Entonces, una de las cosas que busco y que podría tener que abordar es la escoliosis. Y sí creo que hay... sé que hay una serie de casos que analiza el nivel neurológico y las presentaciones iniciales y la probabilidad de desarrollar escoliosis neurogénica a medida que pasa el tiempo. Otra complicación musculoesquelética que puede ocurrir en niños que aún no han caminado es la formación - es una luxación de cadera, si el acetábulo, la pequeña copa que alberga la cabeza femoral no está bien desarrollado debido a la falta de soporte de peso en bebés que han sido afectados por parálisis relacionada con MFA antes de que pudieran caminar y soportar peso.

[00:58:22] Otras cosas, si las hay, nuevamente musculoesqueléticas que podrían ser discrepancias en la longitud de las extremidades que debemos abordar. Se supone que la masa ósea aumenta, y todos sabemos que los niños con disfunción neurológica, incluidos los niños con MFA, tendrán condiciones que tendrán una masa ósea disminuida, especialmente en las extremidades afectadas por la parálisis. Entonces, mirar proactivamente para evitar fracturas y ese tipo de lesiones, eso es algo así como... Oh, tal vez agregaría a los niños que son dependientes del respirador antes de los ocho años tan temprano, en realidad podrían mejorar porque la cavidad torácica crece y se vuelve más estable comenzando a la edad de ocho años más o menos. Es posible que puedan dejar el ventilador por períodos de tiempo o para siempre. Estoy tratando de pensar. No sé. En este momento, no tengo problemas hormonales que yo sepa. Entonces, si esa era la intención de la pregunta, lo soy: no se han informado consecuencias hormonales de MFA. Entonces, principalmente musculoesquelético por lo que puedo decir.

[00: 59: 57] Krissy Dilger: Entiendo. Dr. Gombolay, cualquier cosa que agregar realmente rápido antes de que podamos [dialogar]

[01: 00: 01] Dra. Grace Gombolay: No, no lo hago. Sí, estoy de acuerdo con lo que dijo el Dr. Sadowsky. Así que sí.

[01: 00: 05] Krissy Dilger: Bueno. Impresionante. Bueno, muchas gracias a los dos. Desafortunadamente, esta hora se pasó volando porque hicieron un trabajo increíble al responder todas estas preguntas, pero en este momento no tenemos tiempo. Pero muchas gracias a los dos y, con suerte, podemos continuar esta conversación en el futuro y tal vez responder algunas preguntas más. Gracias. Que tengas un gran resto de tu día.