[00: 00: 05] Dr. Benjamín Greenberg: Has oído hablar de diferentes investigaciones que se han estado realizando, ya sean nuevas formas de suprimir tu sistema inmunológico o la ciencia muy avanzada de reentrenar tu sistema inmunológico, todo eso y si recuerdas los comentarios que Mike Levy y yo tuvimos esta mañana, Todo esto de lo que hemos hablado hoy tiene que ver con prevenir nuevos daños. Todo lo que hemos comentado hasta ahora. Lo que vamos a terminar es un estudio destinado a revertir el daño causado y tratar de restaurar la función que se ha perdido. Y este es un trabajo que se ha estado realizando literalmente durante 20 años.

[00:00:37] Cuando me involucré por primera vez con la organización, recuerdo estar en el campamento en Carolina del Norte donde Doug Kerr habló con las familias sobre los próximos ensayos con células madre. Y 20 años después, no está en la sala para dar explicaciones, pero más vale tarde que nunca. Entonces, sólo una advertencia. Les advertiré que cuando lleguemos aquí habrá algunas fotografías gráficas. Así que, si eres aprensivo, te avisaré antes de que vengan. Entonces, escuchó del doctor Wang y otros acerca de los procesos que implican hacer realidad una terapia. Y voy a repasar esto rápidamente por cuestión de tiempo, pero hay que pasar por etapas, el desarrollo preclínico de una terapia, la prueba de su aprobación.

[00:01:25] No tengo permitido hacerle algo a un ser humano a menos que la FDA me dé permiso para probarlo en un experimento. Y eso es lo que se llama IND y luego estudios de fase uno, fase dos y tres. He oído hablar de células madre desde que era niño. Quiero decir, hay muchas décadas en las que la gente ha estado hablando de células madre desde una perspectiva restaurativa, ¿por qué diablos se tarda tanto? Y conocemos la capacidad de las células madre para hacer cosas asombrosas para el cuerpo humano durante un largo período de tiempo.

[00:01:54] Puedes tomar una célula madre embrionaria y podría producir cualquier otra célula del cuerpo humano y son extraordinariamente sanas y extraordinariamente activas. El truco de la ciencia no es la noción de que una célula pueda curar a un ser humano. Lo está controlando. Como me gusta decir, no quieres un diente en tu médula espinal. Entonces, para mí simplemente poner células madre en la médula espinal de alguien no es una buena idea. Y de hecho, la gente lo ha probado y no ha ido bien. Se han formado tumores, se han formado quistes. Nuevamente, no necesita células hepáticas en la médula espinal. Entonces, se ha tardado tanto en el desarrollo preclínico para controlar lo que hacen las células.

[00:02:37] Entonces, estos gráficos de, si solo quiero una determinada célula, ¿cómo hago para que esa célula madre embrionaria vaya exactamente en esa dirección para que cuando se trasplante a un ser humano, no obtenga órganos no deseados? Y en las condiciones de mielitis clásica, ya sea relacionada con un trastorno asociado a anti-MOG o con neuromielitis óptica o mielitis idiopática. Uno de los objetivos, hay muchos, uno de los objetivos es producir nueva mielina. Y para hacer eso, necesitas una celda que llamamos OPC en el lado izquierdo, esa celda verde. OPC significa Oligo Progenitor Cell. Esa es la versión bebé de un oligodendrocito que finalmente produce mielina que recubre los axones de la médula espinal y permite el paso de las señales.

[00:03:23] Entonces, tienes que desarrollar una célula madre que solo producirá un número restringido de tipos de células. Y luego hay que probarlos, pero hay que probarlos de dos maneras. Una es que hay que ponerlos en un modelo animal de desmielinización. Colocas las células y miras para ver si se produce nueva mielina. Eso es lo que quieres en un humano. Debes asegurarte de que esto suceda en un ratón u otro animal. Pero también hay que hacer un modelo preclínico por seguridad. Esto fue aproximadamente una década de trabajo que demostró algo negativo, poder decirle a la FDA que pusimos estas células en decenas, cientos, miles de animales y nunca vimos una célula tumoral, nunca vimos un quiste, nunca vimos un diente. crecen en el cerebro o la médula espinal.

[00:04:07] Entonces, ¿cómo se prueba una negativa? Bueno, tienes que hacer suficientes experimentos durante un período de tiempo suficiente para poder convencerte lo más posible de que las células que estás usando estarán restringidas en lo que hacen. Y luego vas a la FDA con datos de seguridad, datos de toxicología y datos de fabricación. Y hay que proponer un juicio. Se lo puede decir a la FDA. Escuche, quiero reunir a estas cinco personas y darles células madre y la FDA puede decir que no, que no se pueden elegir esas cinco. No nos gustan esos cinco por las siguientes razones. No es un estudio bien diseñado, ni un estudio ético, ni un estudio seguro.

[00:04:43] Pueden venir con el motivo que quieran. Entonces, hay que negociar y decidir quién se inscribirá en la fase uno del ensayo. Entonces, déjenme decirles dónde estamos en relación con las células madre. Entonces, el desarrollo preclínico. Grupos, no yo. Yo no hice nada de este trabajo. Averigüe cómo tomar una célula madre e introducirla en una célula progenitora oligo y asegurarse de que no se convierta en nada más. Y es como hornear una tarta de queso realmente complicada. Tienes que poner ciertos ingredientes en ciertos momentos y luego hornearlo a una temperatura determinada durante un período de tiempo determinado, luego cambiar la temperatura y luego dejarlo enfriar. Y si no haces las cosas en el orden correcto, en el momento correcto, no obtendrás la celda correcta.

[00:05:25] Pero luego tienes que probarlo en un cultivo celular y estos siempre son bonitos. Me encanta usar estas imágenes porque ninguno de nosotros sabe lo que estamos mirando. Pensamos, oh mira, es rojo y verde. Me gusta el rojo y el verde. Pero lo que son estas cosas rojas y verdes son células y mielina. El rojo aquí es la proteína básica de mielina que producen las células progenitoras oligo. Y había que ponerlo en un plato y demostrar que podían producir mielina. Entonces dijimos, está bien, tenemos las células, ellas producen células progenitoras oligo. Hacen mielina en un plato. Genial. Ahora es el momento de pasar al paso dos, pruebas preclínicas. Busquemos un ratón. Este es mi segundo favorito porque es azul. Me gustan el rojo y el verde, el azul también es bonito.

[00:06:06] Este es un cerebro de ratón llamado aquí ratón tembloroso que ha sido diseñado genéticamente para no producir mielina. Y no les va bien. Los ratones sufren convulsiones y no sobreviven mucho tiempo. Pero donde normalmente hay mielina en el cerebro, la verás teñida de azul y aquí no hay azul. Si colocas las células, migran por todo el cerebro y producen mielina. Entonces, se trató de una prueba preclínica en un modelo animal donde no hay mielina. Decir que si pongo esta célula madre, ¿producirás mielina? Y esta célula madre logró producir mielina. Entonces llegó el momento, y me estoy saltando ocho años de trabajo, para ir a la FDA y decir: ¿podemos hablar de un protocolo para un ensayo clínico?

[00:06:54] Pero una de las preguntas que se hicieron es ¿cómo se consiguen las células donde las desea? Y la primera conversación con la FDA fue que simplemente inyectarlo en la vena y las células madre encontrarán su camino, no funciona. Sé que hay clínicas en todo el mundo que le dicen a la gente que vuele, creo que la última es Panamá. Podría estar equivocado. No puedo seguir el ritmo. Donde recibirás una infusión de células madre. Nos esforzamos muchísimo para que ninguno de ellos llegara al cerebro o a la médula espinal. Se eliminan en el hígado y en los pulmones y van a todo tipo de lugares, pero puedo inyectarte toneladas de células madre y luego matarte y tomar tu cerebro y no encontraré ninguna de las células en el cerebro.

[00:07:38] Y entonces, uno de los problemas era cómo introducirlos. Y hablamos de que Chitra estuvo involucrada en esto desde el principio con Doug en todo tipo de formas de ciencia ficción para programar la célula para que ingrese al cerebro. . Y al final, un cirujano se acercó y dijo: ¿Por qué se preocupan? Simplemente inyéctelo directamente en la médula espinal. Y dijimos, bueno, eso suena desafiante. Y dijo que no es un desafío, pero tienes que construir un conjunto erector para hacerlo con este dispositivo porque si te llevo al quirófano y quiero inyectar algo en tu médula espinal cada vez que tu corazón late, tu médula espinal se mueve. . Entonces, si coloco una aguja en la médula espinal, tengo que hacerlo lentamente y colocar células durante más de 10 minutos o más a través de un tubo. Porque si intentas empujar demasiado rápido, todas las células se cortan, se rompen. Por lo tanto, hay que ir a una presión muy baja muy lentamente para que las células entren.

[00:08:33] Pero si estoy sentado allí con una aguja e hice esto con animales, la aguja estaba por todos lados porque la médula espinal está rebotando. Entonces, a un cirujano de Emory, Nick Bois, se le ocurrió un dispositivo que se puede sujetar al paciente y que flota con la médula espinal. Entonces, cada vez que la médula espinal se mueve, el catéter se mueve con ella, por lo que todos podemos sentarnos ahí girando los pulgares durante un par de minutos mientras las células ingresan, pero la aguja nunca se mueve de su objetivo. Entonces, desarrollamos este dispositivo. El dispositivo necesitaba su propia aprobación de la FDA. Sí, bienvenido a nuestro mundo. Entonces, el dispositivo pasó por la aprobación de la FDA. Entonces, ahora que tiene un dispositivo, puede ir a la FDA y decir: mire, tenemos una manera de obtener células, pero usted debe decidir a quién inscribir.

[00:09:18] ¿Debería tomar a alguien que acaba de desarrollar mielitis el mes pasado, en los últimos seis meses, en el último año, cinco años? ¿Qué tan pronto es demasiado pronto? ¿Qué tan tarde es demasiado tarde? ¿Cómo se entregan las células? ¿Es una inyección, cinco inyecciones, 10 inyecciones? ¿Cómo se controla la seguridad? ¿Imágenes? No haré biopsias de este modelo de cordón después. ¿Cómo se controla la eficacia? Entonces, ¿qué pasaría si llevara a alguien un mes después de su evento y lo llevara al quirófano y le pusiera células madre y seis meses después estuviera caminando? ¿Fueron las células madre o la fisioterapia que han estado haciendo durante los últimos seis meses lo que los mejoró? ¿Cómo sé cuándo la célula está funcionando en comparación con cualquier otra cosa que hago como médico?

[00:10:04] ¿Cuánto tiempo se debe seguir a los pacientes? ¿La primera respuesta de la FDA fue que los pacientes necesitan un seguimiento de por vida? Dije, bueno, voy a morir en algún momento. No sé cómo jurar que alguien más va a seguir a la gente de por vida. ¿Cuál es una cantidad de tiempo razonable para seguir a los pacientes y comprender las implicaciones a largo plazo de colocar una célula artificial o una célula trasplantada? Y luego están los desafíos de un procedimiento de trasplante. Necesita un cirujano que sepa cómo utilizar un dispositivo. La FDA dijo, bueno, eso es genial, Nick, usted fabricó este dispositivo y ha demostrado que puede hacerlo en cirugías de animales y cirugías cadavéricas, pero no trabaja en Ut Southwestern.

[00:10:44] Entonces, UT Southwestern tendría que enviar un cirujano a Atlanta para capacitarse y luego Nick, tienes que venir a UT para dos cirugías para supervisar al cirujano. Bueno, Nick no tiene licencia para ejercer en el estado de Texas. Entonces, tenemos que conseguirle una licencia médica para ejercer en el estado de Texas. Luego necesita privilegios en la universidad que hay que renovar cada año. Y si no le prestamos atención, oh, mierda, debía nacer el 1 de octubre. Tenemos que rehacer todo el paquete. Este es el tipo de cosas que surgen. Encontrar participantes. Tenemos una clínica grande aquí en UT, pero no todos en nuestra clínica califican. Entonces, hacemos correr la voz para los individuos. ¿Pero cómo llegas hasta aquí? ¿Cómo puede quedarse aquí durante semanas y meses, posiblemente para participar en un procedimiento?

[00:11:27] Por lo tanto, nos asociamos con la SRNA para ayudar a financiar a las personas que vienen desde lejos para participar en el estudio. Y luego están las cuestiones prácticas del día de la cirugía. Esto es divertido y te guiaré a través de ello. Entonces, tenemos que descongelar las células y luego verificar que aún sean viables. No quieres que ponga células muertas en tu médula espinal. Entonces, hacemos una pequeña prueba para asegurarnos de que sobrevivieron a la congelación, han sobrevivido a la congelación cientos, probablemente más de 1000 veces. Y, sin embargo, cada vez que los revisamos, no solo asumimos, pero no los pondré bajo anestesia general hasta que sepa que sobrevivieron. Pero desde el momento en que los descongelo, tengo cuatro horas para introducirlos en ti, donde no sirven porque eso es lo máximo que probamos.

[00:12:13] Entonces, si usted es un paciente en este ensayo y aquellos de ustedes en mi equipo que son parte de esto, conocen la diversión. Estamos en preoperatorio, decimos, está bien, vámonos y todos regresamos al quirófano y hay docenas de personas paradas alrededor y tú en una habitación fría con esas batas realmente atractivas puestas simplemente sobre una mesa y tú Elegimos la música que escuchamos y todos nos sentamos allí durante unos 45 minutos esperando escuchar si las células son viables. Y luego te ponemos a dormir muy rápido. Decimos buenas noches y luego tenemos un reloj corriendo para recibir las celdas en un tiempo determinado. Y así, coordinar los equipos que incluyen a las personas que descongelan las células, las personas que conducen las células desde ese lugar hasta nosotros y, con suerte, no entrar en el tráfico porque no están en el sitio.

[00:12:57] Los cirujanos, el anestesiólogo, el equipo de quirófano, el equipo de radiología para tomar rayos X antes y después, el equipo de infusión celular, el equipo de UCI para después, hay alrededor de 30 personas, todas tocando este procedimiento de cuatro horas que todos tienen que estar coordinados. Y luego tienes que introducir las células, pero tienes que usar una bomba de baja presión e introducir las células muy lentamente. Entonces, nos sentamos allí y decimos, está bien, las bombas encendidas y todos nos sentamos allí esperando y yo tengo el trabajo realmente glamoroso de observar esta pequeña burbuja en este tubo largo y muy pequeño para asegurarme de que está avanzando, de que las células están Realmente entrando. Porque si la aguja se coloca en una determinada posición, de cierta manera podemos activar la bomba, pero en realidad no entran células porque la presión es muy baja. Y volveré a eso en un momento.

[00:13:54] Entonces, ¿dónde nos encontramos? Bueno, se abrió la fase uno del estudio y fue muy emocionante. Fueron muchos años de trabajo. Se inauguró justo a finales de 2019, principios de 2020, justo a tiempo para que COVID cerrara todo. Entonces, pasamos 15 años preparándonos para esto, lanzamos, estábamos listos, comenzamos a interesar a los pacientes y luego se detuvieron todas las investigaciones y cirugías electivas, no solo en UT sino en todo el país y en todo el mundo debido a COVID. Entonces esperamos. Entonces, COVID detuvo el estudio hasta 2021. Y justo cuando estábamos listos para comenzar según el cronograma, debíamos recibir una actualización de la FDA sobre si las células que habían estado almacenadas en profundidad todavía eran viables. Lo que requirió toda una serie de experimentos para que la FDA nos volviera a autorizar a seguir adelante.

[00:14:44] Entonces, eso nos llevó a 2022, cuando realmente pudimos reanudar. Entonces, a finales de 2022, este fue el escenario del paciente número uno. Entonces, el equipo neuroquirúrgico a la izquierda, Trisha Plum y yo en la parte superior derecha, el equipo neuroquirúrgico en el medio, mostrando el signo de la pandilla, es Nick Boles, el inventor del dispositivo. Es un neurocirujano maravilloso de Emory. Y una de mis hijas vio esta foto. Ella dice que estás en el quirófano para la cirugía. Dije que sí. Y ella miró la foto y dijo, bueno, ¿cuál eres tú? Realmente no puedo decirlo. ¿Eres tu? Dije que no, ese es el doctor Bagley. ¿Eres tu? No, ese es su compañero. ¿Eres tu? Dije, no, esa es una instrumentista. Le dije, estoy por aquí y ella dijo, bueno, ¿qué estás haciendo? Dije, bueno, hay una bomba y una burbuja.

[00:15:32] Ella dice, espera, espera, espera, espera, espera, tu trabajo es mirar una burbuja. Dije, sí, es un trabajo muy importante. Cállate de una vez. La burbuja no se mueve. Entonces, el siguiente conjunto de imágenes no es demasiado gráfico para aprensivos, pero se volverá un poco gráfico y les advertiré antes del gráfico. Entonces, lo que estás viendo aquí es ese sistema de cánula flotante. Y entonces, este tubo que tiene una burbuja realmente pequeña en algún lugar que no se puede ver. Tuve que entrenar para ver esta burbuja. Es muy, muy difícil. Lo alinean y luego, cada vez que el paciente se mueve, este catéter se moverá con el paciente, lo que nos permitirá infundir células lentamente con el tiempo. Y luego esta imagen es la gráfica. Entonces, si te pones aprensivo, hay un poco de sangre en esta imagen, un poco de tejido, así que mira hacia otro lado.

[00:16:24] Lo que estás mirando solo para orientarte. Este blanco de aquí es una médula espinal humana. Este es el tubo que sostiene la aguja y hace contacto con la médula espinal. Y lo que va a pasar es que una vez que estemos en esta vaina se retira y todo lo que queda es una aguja insertada en la médula espinal de tres milímetros y nos dirán, está bien, listos para comenzar. Y Trisha enciende la bomba y las células entran lentamente y hacemos una serie de 10 inyecciones en el cordón umbilical, generalmente de arriba a abajo según la anatomía de la persona, hasta el nivel donde está la lesión. Entonces, sabemos que las células llegan al sitio de la lesión. Entonces, ¿qué ha pasado desde entonces? Entonces, hemos completado dos trasplantes. Los pacientes uno y dos han terminado, me complace informarles que ambos están bien.

[00:17:19] Este es un estudio de fase uno, por definición es un estudio de seguridad y estamos contentos con la seguridad que estamos viendo hasta ahora. Lamentablemente, no voy a compartir datos específicos de FC en este momento. Este juicio aún está en curso. Existen ciertas regulaciones sobre el intercambio de datos cuando un ensayo aún está en curso. Entonces, no puedo entrar y reportar detalles. Sólo diré que a la gente le va bien y estamos contentos con cómo van las cosas. Para cualquiera aquí, ya sea usted mismo o los demás. Siempre puedes ir al sitio web de SRNA. Hay un enlace para una encuesta donde le hacen preguntas y estas preguntas se relacionan con los criterios de entrada. Estamos inscribiendo a personas de 18 a 70 años inclusive. Tienes que tener menos de 10 años de tu evento.

[00:18:08] Entonces, si estás a 20 años de tu evento, no eres candidato para este estudio, tienes que estar a más de un año de distancia y debes haber perdido la capacidad de caminar. Si puedes pararte y caminar, no eres candidato para el primer estudio. Esperamos que con los datos de seguridad que obtenemos aquí podamos ampliar el número de personas que podemos inscribir. Entonces, ¿qué hemos aprendido hasta ahora? Sólo unas pocas diapositivas finales y luego terminamos. Entonces, muchos pacientes que nos contactaron y que no podían ponerse de pie ni caminar cuando obtuvimos sus registros y los revisamos, nos dimos cuenta de que no tenían mielitis. Muchos pacientes tuvieron un evento vascular en la médula espinal. Y así, a muchos pacientes les estábamos brindando una actualización de su diagnóstico.

[00:18:51] Y la razón de esto es que en los últimos 20 años, nuestros tratamientos agudos para la mielitis transversa han mejorado, más personas están recibiendo esteroides antes, mejor reconocimiento, más plasmaféresis. Y por eso nuestros resultados están mejorando de lo que solían ser. Hay una vieja estadística sobre un tercio, un tercio, un tercio. Un tercero mejora, un tercero parcial, un tercero no mejora. Está completamente mal hoy. Mucho menos de un tercio queda con parálisis de larga duración. Y así, el número de pacientes que cumplen con nuestros criterios ha disminuido drásticamente. Es un buen problema, pero ahora necesitamos revisar la prueba. Podemos inscribir hasta nueve personas. Así que quedan siete más. Y los criterios están enumerados allí.

[00:19:32] Conseguimos que la FDA aceptara no realizar un seguimiento de por vida, sino 10 años de controles. Entonces le dije a Tricia que no puede dejarlo hasta dentro de 10 años. Entonces, a modo de sólo un par de agradecimientos. Entonces, este ensayo fue financiado a través de filantropía y no fue financiado por Pharma. Entonces, el fabricante de las células nos las da gratis, pero no recibimos ninguna financiación de la institución. Estamos financiando esto internamente. Tengo un agradecimiento increíble para la Fundación UT Southwester. La SRNA ha intensificado enormemente cuál es usted y ya sea una caminata y una venta de pasteles o una donación a la SRNA antes de fin de año para ayudar con sus impuestos sobre la renta. Esos fondos han contribuido en gran medida a apoyar a las familias que desean viajar aquí.

[00:20:21] La terapéutica Q que nos dio las células, estamos en deuda con ellos por las células. Los pacientes que se ofrecieron como voluntarios para esto y se ofrecieron como voluntarios para ser examinados. Estaré eternamente agradecido hacia. Y luego sus cuidadores y familias son increíbles. Esto supone mucho trabajo para las familias, muchísimo trabajo para venir desde lejos y participar en esto. Y luego el equipo con el que trabajo día tras día. Muchos de los que conocieron durante esta conferencia hacen un trabajo increíble apoyando no sólo nuestra misión clínica, sino también nuestra misión de investigación. Cindy tuvo una serie de fotografías en su charla que realmente aprecié sobre el paso del tiempo y el viaje personal.

[00:20:59] Señalaré que cuando comencé, no había ninguna cana en mi barba. Y en ese momento, mis hijas, cuando comencé con esto, tenían aproximadamente este tamaño y luego, cuando se transformaron a este tamaño, todas mis canas aparecieron. Entonces, ya sea en la prueba o en mi hija mayor, una o la Otros, me pusieron canas, pero estamos entusiasmados por dónde estamos ahora. Estamos trabajando activamente en el paciente tres. Y espero que cuando regresemos el próximo año, hayamos atendido a una variedad de pacientes y estemos bien encaminados con las conversaciones con la FDA sobre cómo sería el próximo ensayo.

[00:21:36] Entonces, con eso, estoy feliz de responder solo un par de preguntas porque sé que llegamos tarde. Quiero agradecer nuevamente a nuestros patrocinadores por el increíble apoyo, a nuestros colegas de SRNA y a mis socios en UT por dar un paso al frente y estar aquí un sábado. Y por último, a todos vosotros por aguantar hasta el final. Realmente apreciamos su asistencia y esperamos conversar. Entonces, con eso, cerraré, responderé dos preguntas y luego podremos ir a una recepción. Así que gracias.

[00: 22: 11] Miembro de la audiencia 1: ¿Eso fue para TM?

[00: 22: 13] Dr. Benjamín Greenberg: Así que gracias por decir eso. La primera cohorte en inscribirse son personas con mielitis idiopática. Son negativos para la acuaporina-4 y negativos para el anticuerpo MOG. Estas son personas con mielitis idiopática y esta es la razón. Una de las preocupaciones de la FDA fue: "Te llevo al quirófano y te pongo células madre". ¿Qué pasa si seis meses después tienes mielitis? ¿Las células indujeron la respuesta inmune o no? Si tiene una enfermedad anti-MOG o anti-acuaporina-4, no sabré si esa mielitis es solo un ataque aleatorio de su enfermedad o si las células atrajeron al sistema inmunológico.

[00:22:53] Entonces, el acuerdo fue utilizar individuos que no tengan un trastorno autoinmune subyacente en curso para que, si hay inflamación en la médula espinal, echemos la culpa a las células. Ese fue el motivo de la decisión de la fase uno. Sí.

[00: 23: 09] Miembro de la audiencia 2: [Inaudible]

[00: 23: 21] Dr. Benjamín Greenberg: Sí, al final queremos llegar con estas células en este procedimiento a personas que tuvieron daño de la médula espinal mediado por inmunidad. Muy específico, no lo usaré para pacientes traumáticos. Ese no es el objetivo. Pero para la mediación inmune. Entonces, ya sea anti-MOG o acuaporina-4, o esclerosis múltiple o mielitis idiopática, nuestro objetivo es poder utilizar esto en todos esos pacientes. Pero la seguridad, el primer conjunto de medidas de seguridad, tenía que realizarse en personas con enfermedad idiopática. Bien, una última pregunta.

[00: 23: 53] Miembro de la audiencia 3: Mi médula espinal tiene menos de la mitad del diámetro de una normal. Supongo que necesita algo más que mielina. Entonces, ¿dónde estamos en la regeneración de axones porque sólo he oído hablar de ello en lo que respecta a lesiones traumáticas?

[00: 24: 14] Dr. Benjamín Greenberg: Sí, que esto sea una lección. Debería haberme detenido en dos preguntas porque es una pregunta realmente fantástica y realmente refleja el hecho de que tenemos mucho más trabajo por hacer. Entonces, la pregunta era sobre lo que estoy presentando sobre cómo regenerar la mielina. ¿Qué pasa con los axones reales? Puedo decirte lo que sé y lo que no sé. Lo que sé es que en las personas que han tenido daño en la médula espinal mediado por inmunidad, ha habido daño tanto en la mielina como en los axones. Sé que eso es verdad.

[00:24:49] En cualquier paciente determinado, no tengo forma de saber cuántos axones quedan que se beneficiarían de la mielina. No existe una medida de resonancia magnética en la médula espinal para predecir quién sería un gran receptor de células remielinizantes. Mi sospecha es que asumimos que los déficits a largo plazo de todos se deben a la reducción de axones y eso no es cierto. Incluso en personas con la lesión más grave, incluso con una médula atrofiada en la resonancia magnética, hay axones que se beneficiarían de la remielinización. La pregunta es, ¿qué te aportará funcionalmente? Entonces, ¿conducirá, por ejemplo, a una mejora de la sensación, pero ningún beneficio motor? ¿Motor sin sensación?

[00:25:39] Si participa en este estudio, una de las partes más largas del proceso de consentimiento es donde explico cómo las células podrían entrar en usted. Podrían hacer su trabajo, podrían desarrollar remielina y el impacto sería doloroso. Si no has sentido nada debajo de tu cintura en cinco años y de repente restablezco una vía sensorial, pero de forma incompleta, es posible que no hayas tenido dolor en todos estos años y de repente te quedas con dolor. Entonces, incluso en una historia exitosa de células remielinizantes, podría dañar a un individuo en función de su anatomía subyacente y no puedo decir quién es quién.

[00:26:15] Hay un grupo enorme en la universidad que está gastando su tiempo, dinero y esfuerzos en obtener imágenes de la médula espinal para tratar de convertirme en un mejor médico para poder elegir quién es quién y les escribiremos cartas. que se apresuren porque se están tomando su maldito tiempo. Y entonces, hasta entonces no podremos predecir quién es quién, pero, en lo que respecta a su punto, hay muchos de ustedes y muchos de sus seres queridos que no sólo necesitan terapias remielinizantes, sino también formas de desarrollar nuevos axones y ese es un trabajo separado. Siendo hecho. Entonces, con eso Chitra, ¿tienes algo que quieras decir para cerrar? Gracias a todos.