[00: 00: 02] Intro: “ABC de NMOSD” es una serie de podcasts educativos para compartir conocimientos sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica o NMOSD, un trastorno autoinmune raro y recurrente que causa preferentemente inflamación en los nervios ópticos y la médula espinal. “ABC de NMOSD” está organizado por SRNA, la Siegel Rare Neuroimmune Association, y en colaboración con la Sumaira Foundation y la Guthy-Jackson Charitable Foundation. Esta serie educativa es posible gracias a una subvención educativa para pacientes de Amgen.

[00: 00: 42] Krissy Dilger: Hola y bienvenido a la serie de podcasts “ABC de NMOSD”. El podcast de hoy se titula “Transición de la atención pediátrica a la de adultos con NMOSD”. Mi nombre es Krissy Dilger y moderé este podcast. SRNA es una organización sin fines de lucro centrada en el apoyo, la educación y la investigación de trastornos neuroinmunes raros. Puede obtener más información sobre nosotros en nuestro sitio web wearesrna.org.

[00:01:10] Para este podcast tuvimos el placer de contar con el Dr. Jonathan Galli. El Dr. Galli es neurólogo de la Universidad de Utah en Salt Lake City, Utah. Puedes ver su biografía completa en la descripción del podcast. Bienvenidos y gracias por acompañarme hoy. ¿Puede comenzar dando una breve descripción general del trastorno del espectro de la neuromielitis óptica?

[00: 01: 35] Dr. Jonathan Galli: Sí, claro, absolutamente, y gracias por invitarme. Es un absoluto placer estar aquí. Entonces, trastorno del espectro de neuromielitis óptica, o abreviado como NMOSD. Es una especie de caída histórica en varias áreas diferentes de caracterización o familias de enfermedades, por así decirlo. En realidad, históricamente se pensaba que era una variante de EM en el pasado, pero sabemos que ciertamente no es el caso ahora. Pero en esencia, el NMOSD se incluye en los síndromes mediados más clásicamente por la presencia del anticuerpo acuaporina-4.

[00:02:28] Lo que en realidad causa daño a las células de apoyo en el sistema nervioso central llamadas astrocitos. Y luego hay algunos efectos inmunológicos posteriores que dañan con mayor frecuencia los nervios ópticos. Entonces, los nervios que llevan información de los ojos al cerebro o la médula espinal. En casos raros, también puede afectar el cerebro, pero normalmente pensamos que se trata principalmente de los nervios ópticos o la médula espinal.

[00:02:59] Más recientemente dentro del campo también existe en general la idea de lo que llamamos NMOSD seronegativo, que son pacientes que cumplen con criterios de diagnóstico específicos con afectación del nervio óptico y la médula espinal, pero no tienen la presencia de el anticuerpo acuaporina-4. Hay un poco de debate dentro del campo, pero en general, pensamos que la NMO seronegativa es una entidad patológica similar en algunos aspectos a los pacientes con acuaporina-4, aunque existen algunas diferencias en las que no vamos a profundizar demasiado. hoy.

[00: 03: 37] Krissy Dilger: OK gracias. Entonces, hoy estamos hablando de la transición pediátrica a la edad adulta con NMOSD. Entonces, solo para comenzar con ese tema, ¿existen diferencias en cómo se presentan los NMOSD pediátricos y adultos?

[00: 03: 59] Dr. Jonathan Galli: Sí, es una gran pregunta. En general, todavía se pueden ver algunas de nuestras presentaciones clásicas y eso incluye la neuritis óptica. Y por lo general, o muchas veces debería decir, se trata de nervios ópticos bilaterales o de ambos. También se puede ver nuevamente la afectación de la médula espinal y, por lo general, eso es lo que llamamos longitudinalmente extenso. Entonces, esas son lesiones de la médula espinal más largas que las que vemos en pacientes con esclerosis múltiple. Tanto la neuritis óptica bilateral como la mielitis transversa son presentaciones que podemos ver en nuestra población pediátrica.

[00:04:46] Curiosamente, sin embargo, en la población pediátrica, se han informado más casos de afectación hipotalámica en los que los pacientes tendrán daño inflamatorio en el hipotálamo, lo que en realidad puede causar problemas con las hormonas, la producción de hormonas que llamaremos endocrinopatías. Nuestros pacientes pediátricos tienden a tener un poco más de lo que llamamos afectación cerebral. Por lo tanto, la participación del cerebro en sí y no sólo de los nervios ópticos o la médula espinal.

[00:05:22] Se puede ver la afectación del tronco encefálico en los adultos, pero parece ser un poco más frecuente en los niños. En los adultos, normalmente veremos lo que llamamos síndrome del área postrema, donde el área postrema tiene específicamente daño inflamatorio. Los niños también pueden tener afectación del tronco del encéfalo. Entonces, ciertamente, podemos ver el mismo tipo de presentación en pacientes pediátricos que vemos en adultos, pero con un rango de presentación un poco más amplio.

[00: 05: 54] Krissy Dilger: Y de manera similar, ¿existen diferencias en cómo se trata el NMOSD pediátrico y adulto?

[00: 06: 04] Dr. Jonathan Galli: Sí. Entonces, en adultos y niños, creo que lo más importante, independientemente de si son pediátricos o adultos, es que las terapias agresivas por adelantado son increíblemente importantes. Por eso, en la población pediátrica, seguiría recomendando un tratamiento agresivo. Entonces, en cierto modo, el tratamiento es muy similar. Entonces, la recomendación típica para el tratamiento en pacientes son dosis altas de esteroides intravenosos, generalmente durante tres días; yo prefiero cinco días.

[00:06:43] Y luego, la mayoría de las veces también implementaremos plasmaféresis o intercambio de plasma en pacientes, porque sabemos que NMOSD es una enfermedad agresiva y que, si no se trata adecuadamente, aún se puede tener una gran discapacidad a largo plazo. Tiendo a recomendar un tratamiento agresivo con al menos esteroides y plasmaféresis. Sabemos que en los niños la plasmaféresis es muy segura incluso en edades tempranas.

[00:07:13] Entonces, diría que en su mayor parte en el entorno agudo, son relativamente similares. En cuanto al tratamiento de mantenimiento, la base del tratamiento a largo plazo es lo que llamamos tratamiento ahorrador de esteroides, en el que los pacientes reciben medicamentos inmunosupresores para disminuir la respuesta inmune y, por lo tanto, disminuir el riesgo de recaída.

[00:07:44] Yo diría que la mayor diferencia en este punto es que varios de los medicamentos más nuevos aprobados por la FDA, al menos para el NMOSD seronegativo mediado por acuaporina-4, todavía están en ensayos para poblaciones pediátricas. Mientras que en los adultos contamos con varios medicamentos aprobados por la FDA. Dicho esto, no diría que sea algo deprimente para nuestros pacientes pediátricos. Todavía tenemos varios medicamentos que usamos fuera de etiqueta.

[00:08:20] El más común que diría en nuestra clínica para nuestros pacientes menores de 18 años es probablemente Rituximab, que es un medicamento inhibidor de CD20. También lo uso más comúnmente en mis pacientes adultos simplemente porque no se ha demostrado que sea menos efectivo que algunos de estos otros medicamentos más nuevos en este momento. Entonces, para mí, la mayoría de mis pacientes, ya sea que tengan 15, 35 o 60 años, probablemente tendería más a iniciar a los pacientes con Rituximab de todos modos personalmente.

[00:08:59] Entonces, hay algunas diferencias matizadas, pero creo que en su mayor parte podemos tratar a los pacientes bastante bien, ya sean pediátricos o adultos, tanto en el momento agudo como en el más prolongado. -fase de término.

[00: 09: 14] Krissy Dilger: Gracias. Entonces, para alguien a quien se le diagnostica NMOSD cuando era niño, ¿existe alguna preocupación sobre los efectos del trastorno en el desarrollo o los efectos de los medicamentos?

[00: 09: 29] Dr. Jonathan Galli: Es una gran pregunta. Entonces, potencialmente dependiendo de dónde ocurre la lesión, podría haber algún problema a largo plazo con la movilidad, la deambulación o caminar, cosas por el estilo. Especialmente si hay una lesión longitudinal extensa de la médula espinal que puede provocar problemas a largo plazo en ese sentido. Lo mismo si hay neuritis óptica, puedes volver a tener discapacidad visual a largo plazo dependiendo de cómo respondas a las terapias agudas.

[00:10:08] Pero aparte de eso, no es nada que realmente cambiaría el desarrollo cognitivo, otro desarrollo, cualquier cosa por el estilo. En lo que respecta a los tratamientos, con cualquier terapia inmunológica, existe la preocupación sobre un posible aumento del riesgo infeccioso, un ligero aumento de enfermedades malignas transmitidas por la sangre y cosas por el estilo. Pero en realidad, ni siquiera los medicamentos en sí deberían causar ningún problema significativo de desarrollo en nuestros pacientes.

[00: 10: 45] Krissy Dilger: Entiendo. Bueno saber. Entonces, para un niño con NMOSD que está en la adolescencia y acercándose a la edad adulta, ¿cuáles son algunas de las formas en que puede comenzar a prepararse para esa transición? ¿Existe alguna herramienta que utilice en su clínica para ayudar a los niños y sus familias con el proceso?

[00: 11: 07] Dr. Jonathan Galli: Sí, es una gran pregunta. Entonces, en nuestra institución tenemos un modelo bastante interesante en el que nuestros pacientes pediátricos son atendidos en un sistema médico y luego nuestro sistema médico es uno separado en el lado de los adultos. Entonces, nuestros colegas que atienden a nuestros pacientes con MOG, incluso con EM, son los que a menudo hacen la transición hacia nosotros.

[00:11:39] En lo que estamos trabajando ahora es en realidad una especie de clínica intermedia donde nuestro proveedor pediátrico vendrá físicamente a la clínica de adultos, verá a su paciente por última vez, tendrá a uno de nosotros, uno de los Los proveedores adultos se reúnen y saludan al paciente y luego básicamente hacen un suave intercambio por parte del adulto. Entonces, es una especie de modelo de superposición.

[00:12:11] La discusión ocurre inicialmente en el lado pediátrico con nuestros proveedores pediátricos, donde realmente comienzan a tener la discusión a medida que nuestros pacientes pasan a la edad de la adolescencia, donde comienzan a hablar sobre la transición de las clínicas y cosas así. Para que los pacientes no queden sorprendidos al realizar esa transición. Creo que, en lo que respecta a los pacientes adolescentes, creo que a medida que te acercas a la edad mágica de los 18 años, donde realmente ocurre toda la transición, de repente pasas del lado pediátrico y de repente eres considerado un adulto.

[00:12:53] Creo que lo más importante que puedes hacer es asegurarte de hablar con tu neurólogo pediátrico actual sobre: ​​“¿Cómo es esto, quién me cuidará una vez que cumpla 18 años? ¿Seguirás siendo tú? ¿Voy a hacer la transición al lado adulto? Si hago eso, ¿qué aspecto tendrá? Entonces, creo que tener esa conversación alrededor de los 15 o 16 años solo para que estés consciente y no te sorprendan de repente diciendo: "Te veré más tarde", creo que es probablemente lo mejor. cosas que hacer.

[00:13:26] Y luego también tener esa conversación con la familia. Ya sabes, para no entrar demasiado en la logística, creo que tal vez no necesariamente para nuestros pacientes adolescentes, pero ciertamente para las familias, pensando en cómo es el seguro para mí. Ciertamente, si existe un modelo de dos sistemas como el que tenemos, cambiar del lado pediátrico al lado de adultos no es solo como cambiar de clínica.

[00:13:55] En realidad, podría ser cambiar de proveedor de seguros y cosas así. Entonces, creo que eso es algo que las familias deben tener en cuenta, además de: “¿Necesito considerar mis opciones de seguro también?” Para que eso no termine siendo un gran problema.

[00: 14: 11] Krissy Dilger: Sí, eso tiene sentido, seguro. Entonces, simplemente hablemos más sobre este proceso de transición en su clínica. Entonces, dijiste que 15, 16 es cuando comienza el proceso. ¿Puedes contarnos más sobre la línea de tiempo, como a los 18, es una línea dura o es algo gradual? ¿Cuál es el cronograma para la transición?

[00: 14: 37] Dr. Jonathan Galli: Es una gran pregunta. Para ser honesto, no existe una estrategia estricta y rápida. Tuve un par de pacientes que hicieron la transición alrededor de los 15 o 16 años. Y esto fue antes de que tuviéramos un modelo un poco más estandarizado. La Dra. Melissa Wright es nuestra neuróloga pediátrica con formación autoinmune y una especie de pionera en el ámbito pediátrico. Y cuando hablamos de esto último, es alrededor de los 16 o 17 años. Estoy seguro de que si alguien no estuviera del todo listo, esperaría.

[00:15:12] Conociéndola, no se apresurará a sacar a nadie. Yo diría que entre 16 y 18 años es probablemente la edad típica en la que al menos comenzaremos a tener la conversación, y luego probablemente entre 17 y 18 años es cuando los invitaremos a esa clínica de transición en el lado universitario. Dicho esto, muchas veces todo se reduce a la comodidad del neurólogo pediátrico sobre la edad que quiere tratar hasta los 18 años y un poco más.

[00:15:50] Parte de esto se reduce también a la comodidad del neurólogo adulto y a la edad con la que se siente cómodo tratando. Tengo un par de pacientes de entre 14 y 15 años a los que me siento muy cómodo tratando. Así que para mí es muy cómodo. Simplemente vinieron directamente a esa edad. Eso también estaría bien. Entonces, en realidad se trata más bien de una disposición por parte del paciente y su familia. Creo que eso ayuda a guiarlo un poco.

[00:16:18] Y luego, en cuanto a cómo se ve el proceso, el personal de apoyo del lado pediátrico se asegura de que los pacientes programados en la clínica del lado de adultos, vean al Dr. Wright. Y luego nuevamente, nos reuniremos y saludaremos. Y luego, por nuestra parte, tenemos enfermeras clínicas que están muy involucradas en la atención de nuestros pacientes y que a menudo ayudan a coordinar la conversación familiar y pasar también al lado de los adultos.

[00:16:52] Y ciertamente una de las primeras cosas que abordaremos con una familia es qué necesidades debemos satisfacer en la inmediatez del cambio, porque obviamente, es una gran transición para todos.

[00: 17: 07] Krissy Dilger: Si, seguro. Y mencionaste al personal de apoyo que ayuda con esa transición. Otra de las preguntas que iba a hacer es sobre el papel de los trabajadores sociales o las enfermeras. ¿Qué lugar tienen en esta transición? ¿Cuánto tiempo permanecerán con ese paciente antes de dejarlo suelto en su clínica? ¿Puedes hablar de esa experiencia?

[00: 17: 39] Dr. Jonathan Galli: Si absolutamente. Nuevamente, probablemente dependa de la clínica, de qué personal esté disponible y cuáles sean sus reglas. Al menos en nuestra clínica, nuestro personal de enfermería está muy, muy involucrado con la atención al paciente. Puedo decirle si es un nuevo paciente adulto joven, o si recién está haciendo la transición desde el lado pediátrico, o si es un adulto con un nuevo diagnóstico, nuestro personal de enfermería todavía está muy involucrado de cualquier manera.

[00:18:17] Y realmente se mantienen integrales en el tipo de experiencia de atención al paciente en todo momento. Quiero decir, nuestro personal de enfermería es increíblemente importante e integral y muchas veces ellos son los que clasifican nuestra bandeja de entrada de mensajes, atienden llamadas y cosas así, donde pueden ser la persona clave con la que nuestros pacientes hablan un poco. incluso más que nuestros proveedores. Y repito, eso no es algo que normalmente desaparece. Siempre bromeo con mis pacientes diciendo que la enfermera de mi clínica, Tracy, es la verdadera superestrella y que, a la larga, a menudo les seguirá gustando más que yo.

[00:18:56] Entonces, es algo que creo que es realmente importante e integral para esa primera reunión en la que conoces al personal con el que vas a trabajar a largo plazo, tienes la oportunidad de conocerlos. , siéntete cómodo con ellos. No tenemos una gran participación del trabajo social en este proceso específico. Sin duda es algo que creo que puede resultar beneficioso. Una vez más, creo que esa necesidad muchas veces la cubre nuestro personal de enfermería más que nadie.

[00: 19: 26] Krissy Dilger: Impresionante. Y obviamente, es una transición para tu clínica desde centros totalmente diferentes. Por lo tanto, su equipo de atención tendrá muchos cambios. Entonces, tu neurólogo cambiará. ¿Alguna otra diferencia o cambio en el equipo de atención que se produzca entre pediátricos y adultos? ¿Hay alguien a quien un paciente pediátrico necesite comenzar a ver o que tal vez ya no necesite ver ahora que es adulto?

[00: 20: 00] Dr. Jonathan Galli: Sí, es una buena pregunta. Como dijiste, ciertamente aparecen caras nuevas en todos los ámbitos, incluso tan simples como nuevo personal de enfermería, tendrás nuevos asistentes médicos en la clínica, nuevos flebotomistas en la clínica. Es posible que se haya acostumbrado al personal durante años y años en el lado pediátrico y que todos sean nuevos, incluso en farmacia y cosas por el estilo.

[00:20:34] En general, al menos en nuestra clínica, creo que lo más importante es simplemente asegurarnos de que nuestros pacientes conozcan especialmente a las personas con las que se van a comunicar mucho. Parte de la transición también al mundo de los adultos a menudo hace que nuestros pacientes se vuelvan más independientes y, potencialmente, los padres no estarán presentes durante una parte de sus visitas.

[00:21:01] Entonces, esa es la otra cosa que estamos encontrando a medida que hacemos esta transición no es necesariamente solo notar ese ejemplo específico, sino todo tipo de decir, ahora mismo que estamos entrando en la etapa adulta. lado, "¿Qué necesidades tienes?" porque ciertamente pueden ser diferentes del lado pediátrico, donde no necesariamente tenemos el mismo personal de apoyo para ayudar con cosas como la escuela y cosas por el estilo.

[00:21:29] Tenemos más personal de apoyo de trabajo social para cosas como esa, que pueden centrarse más en cómo es el empleo. ¿Cómo es el avance hacia el mundo de los adultos? Y cosas asi. Por lo tanto, ciertamente puede ser un gran cambio. Y creo que la mejor manera de lograr que esto sea un éxito es reunirse con todos los involucrados desde el principio y sentirse cómodo con ellos en esa transición.

[00: 21: 54] Krissy Dilger: Sí, eso es importante, definitivamente. Entonces, después de la transición a la atención de adultos, ¿cuáles son las cosas que usted, como neurólogo, debe evaluar y evaluar? Por ejemplo, ¿hay cosas como las dosis de los medicamentos que cambian o se reevalúan? ¿Cualquier cosa como eso?

[00: 22: 16] Dr. Jonathan Galli: Si, seguro. Entonces, cada vez que hago la transición de un paciente, siempre reviso sus medicamentos para asegurarme de que todos estemos en la misma página. Ciertamente, la dosis de los medicamentos puede cambiar. En el ámbito pediátrico, a menudo los medicamentos se basan en el peso, especialmente ahora en edades más tempranas. En una población de adolescentes a adultos jóvenes, en general, es un poco más sencillo. Recuerdo haber intentado hacer matemáticas en mis rotaciones de neurología pediátrica y a veces llevaba mi calculadora conmigo porque me devanaba un poco el cerebro.

[00:22:57] Entonces, ciertamente una de las cosas que consideraré es asegurarme de que, desde el punto de vista de la inmunoterapia, la dosificación esté bien. Asegurarme de que estoy de acuerdo con la dosis actual o la terapia inmune actual que está recibiendo el paciente. Y luego, incluso algo tan simple como medicamentos sintomáticos, echaré un vistazo a la dosificación y me aseguraré de que tengamos una dosis suficiente y de que en realidad no estemos tomando dosis insuficientes de los medicamentos.

[00:23:30] Generalmente, cuando los pacientes estaban en transición, ya estaban recibiendo una terapia inmune realmente adecuada. Entonces, en realidad no tengo que dedicar mucho tiempo a reinventar esa rueda. Tenemos mucha suerte de tener un fantástico grupo de neurología pediátrica en niños de primaria y, para ser honesto, no me preocupo demasiado cuando vienen y dicen que estamos tomando los medicamentos equivocados o que tenemos que rehacer algo. Realmente, en lo que más tiempo dedicaré es en cuáles son sus necesidades inmediatas desde un punto de vista sintomático.

[00:24:08] ¿Qué podemos hacer para mantener la pelota en marcha realmente con el objetivo de qué podemos hacer para que se sienta lo mejor posible y funcione lo mejor posible a pesar de tener esta condición? Honestamente, ahí es cuando estoy haciendo la transición de los pacientes hacia dónde me concentraré más: "¿Falta algo en su régimen de medicación que realmente le haría la vida más fácil?"

[00: 24: 38] Krissy Dilger: Entiendo. Gracias. ¿Existen diferencias en la frecuencia de las citas con los neurólogos una vez que una persona con NMOSD se convierte en adulta?

[00: 24: 49] Dr. Jonathan Galli: No necesariamente lo creo. Creo que la mayoría de los pacientes visitan a su neurólogo aproximadamente cada seis meses. Ciertamente, en pacientes pediátricos más jóvenes, sería razonable verlos más si alguien se encuentra en una etapa temprana del diagnóstico. A veces hacemos visitas cada tres meses, cosas similares que yo personalmente todavía haré en alguien si es realmente necesario, especialmente desde el punto de vista del manejo sintomático.

[00:25:39] No creo que, desde nuestro punto de vista, al menos sea algo que pasas al lado adulto y te ignoran u olvidan. Creo que es más o menos la misma frecuencia con la que entras.

[00: 25: 39] Krissy Dilger: Bueno, muchas gracias por responder todas nuestras preguntas sobre este tema. Para dejarnos, ¿hay algún consejo o fragmento de información que le gustaría compartir con los niños o sus familias que están en transición al cuidado de adultos?

[00: 25: 57] Dr. Jonathan Galli: Si, seguro. Entonces, mi mayor consejo, y probablemente sea un consejo de muchos pacientes que he escuchado en algún momento, es simplemente defenderse a sí mismo. Creo que dentro de eso, creo que lo más importante que puedes hacer es, nuevamente, una vez que comienzas a llegar a ese período de la adolescencia en el que dices: "Voy a ser un adulto en un par de años", simplemente teniendo esa conversación, " ¿Cómo será el futuro para mí cuando cumpla 18 años? Para que puedas prepararte para eso.

[00:26:36] Y creo que realmente lo más importante es que, si bien el mundo pediátrico puede ser un poco diferente al mundo de los adultos, no tendría miedo de hacer una transición al lado de los adultos. Puedo decirles que todos amamos, obviamente, a nuestros pacientes adolescentes, pero amamos a nuestros pacientes adultos y disfrutamos cuidándolos. Y creo que puede ser un gran salto con todas las caras nuevas. Todos los que están en el lado adulto también están emocionados por ello.

[00:27:16] Y creo que a todos nos alegra mucho tomar el control y, por muy emocionantes que sean sus adolescentes, creo que para mí personalmente una de las cosas más gratificantes de cuidar a una población más joven de pacientes es Realmente ver a mis pacientes crecer hasta la edad adulta. Es algo que realmente disfruto. Nuevamente, asegurarse de defenderse a sí mismo siempre es muy importante. Yo diría que en alguien que tiene entre 10 y 85 años, siempre es importante, pero tampoco es algo que deba temer.

[00:27:58] Esté informado, asegúrese de que si está buscando proveedores, trate de encontrar reseñas y cosas sobre si un proveedor se siente más cómodo con pacientes más jóvenes o en este período de transición. Creo que hacer eso también es muy importante. Solo para asegurarme nuevamente, solo para reiterar, para asegurarme, creo que lo más importante es encontrar un proveedor con conocimientos, pero uno con el que usted también se sienta cómodo es importante.

[00: 28: 27] Krissy Dilger: Impresionante. Bueno, muchas gracias. Eso es todo lo que tengo para este podcast. Pero realmente apreciamos su tiempo y que se una a nosotros hoy.

[00: 28: 37] Dr. Jonathan Galli: Sí, un placer absoluto. Gracias.

[00: 28: 42] Krissy Dilger: Gracias a nuestro patrocinador de la serie de podcasts “ABC de NMOSD”, Amgen. Amgen se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que abordan las necesidades críticas de las personas afectadas por enfermedades inflamatorias raras, autoinmunes y graves. Aplican su experiencia científica y su valentía para ofrecer terapias clínicamente significativas a los pacientes. Amgen cree que la ciencia y la compasión deben trabajar juntas para transformar vidas.