¿Son realistas las estrategias de remielinización?
En el Simposio de Trastornos Neuroinmunes Raros de 2017, el Dr. Benjamin Greenberg del Centro Médico Southwestern de la Universidad de Texas dio una hablar sobre estrategias de remielinización y anunció el comienzo de un ensayo de Fase I en mielitis transversa. Esta es la primera terapia celular aprobada por la FDA para promover la reparación a través de la regeneración de mielina en la mielitis transversa, que comenzará en 2018. La Universidad de Texas Southwestern, Q Therapeutics, Inc. y la Asociación Siegel Rare Neuroimmune están patrocinando en colaboración esta primera seguridad humana. estudio para tratar enfermedades del sistema nervioso central.
¿Cómo se hizo realidad este juicio?
El Dr. Greenberg presentó las etapas de la investigación clínica. El primer paso es el desarrollo preclínico para desarrollar el agente, ya sea una célula o una molécula que luego debe probarse para determinar su eficacia. El próximo paso es probar que no hay toxicidad obvia o esperada de esa terapia. Este desarrollo preclínico puede tardar literalmente años o incluso décadas en completarse. En los Estados Unidos, se requiere la aprobación regulatoria a través de la FDA, donde otorgan lo que se denomina IND, o solicitud de nuevo fármaco en investigación. Un ensayo de fase I está destinado principalmente a medir la seguridad. Siempre que nos aseguremos de que una intervención sea segura, los estudios de fase II y fase III obtienen la aprobación para comercializar esa terapia en el resto del mundo.
¿Cómo remieliniza esta terapia celular?
Q Therapeutics desarrolló una célula precursora restringida a la glía que se convierte en oligodendrocitos. Los oligodendrocitos son células que producen mielina, el aislamiento que rodea los nervios. En ratones que nacen con células nerviosas sin mielina, se ha demostrado que estas células producen mielina.
¿Dónde estamos ahora?
UT Southwestern y Q Therapeutics, con aportes de SRNA, colaboraron y presentaron una solicitud de IND a la FDA, que fue otorgada en julio de 2017. Esto significa que la FDA nos dio la aprobación para pasar a ensayos de remielinización en humanos para la mielitis transversa en un ensayo de Fase I . Este tipo de estudio requiere financiación. El programa CONQUER en UT Southwestern obtuvo una donación de un millón y medio de dólares para financiar las partes clínicas del ensayo de fase I. SRNA ha estado trabajando a través de The Pauline H. Siegel Eclipse Fund para recaudar dinero para cubrir los costos no clínicos. Si recaudamos todo el dinero necesario, esperamos comenzar la inscripción a mediados de 2018. El ensayo de fase I incluirá a nueve pacientes adultos no ambulatorios con mielitis transversa a los que les falta más de un año para recibir el diagnóstico.
¿Cómo puedes involucrarte?
Si está interesado en obtener más información sobre este ensayo y otras investigaciones, complete este formulario. También puedes contribuir a El Fondo Pauline H. Siegel Eclipse para recaudar dinero para cubrir el costo del juicio. Cada donación recibida será igualada dólar por dólar hasta $150,000 por un generoso donante anónimo.
