[00: 00: 00] Roberto Pesce: Ahora se une a nosotros Cara Amos, y nuestra próxima charla es Una opción de tratamiento para NMOSD. También tómese un momento para visitar el stand de la exposición Alexion AstraZeneca Rare Disease durante el transcurso del simposio para obtener más información. Pero nuevamente, me acompaña Cara Amos, gerente de educación del paciente en Alexion AstraZeneca Rare Disease. Cara, hacia ti.

[00: 00: 30] Cara Amós: Gracias, roberta. Bueno, número uno, es asombroso y maravilloso ser parte de este evento. Espero poder reunirnos en persona algún día. Pero una vez más, mi nombre es Cara Amos. De hecho, soy el Director Nacional del Equipo de Gerentes de Educación del Paciente. Entonces, tengo un equipo de 10 que está esperando para conversar con usted en la cabina. Entonces, cuando tengas la oportunidad, pasa y míralos. Pero hoy vamos a hablar un poco sobre poner su salud primero en NMOSD. Entonces, no soy su Gerente de Educación del Paciente, pero tengo un equipo de Gerentes de Educación del Paciente. Hay 10 de ellos en todo el país y están aquí para ayudarlo a lo largo de su viaje, así como a sus cuidadores y su familia. ¿Qué ofrecemos? Ofrecemos educación. Hoy hablaremos un poco sobre una opción de tratamiento aprobada por la FDA para NMOSD y también sobre cómo puede encontrar apoyo dentro de su comunidad.

[00:01:23] Entonces, ¿de qué vamos a conversar hoy? Así que hoy vamos a hablar un poco primero sobre NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4. Vamos a revisar algunos de los conceptos básicos de la enfermedad, el papel del complemento y las recaídas. Luego, vamos a saltar para aprender un poco más sobre una opción de tratamiento aprobada por la FDA para esta enfermedad. Vamos a revisar la inhibición del complemento, la eficacia y la seguridad, las vacunas y las dosis. Y por último, pero no menos importante, y creo que una de las cosas más importantes que voy a revisar hoy, son algunos de los recursos útiles que ofrecemos en Alexion para ayudarlo en su viaje. Entonces, saltemos directamente a la primera sección. Entonces, hablemos un poco sobre NMOSD, con el que muchos de ustedes están muy familiarizados. Entonces, mucho de esto será una revisión. Pero sabemos que con NMOSD, nunca se sabe cuándo ocurrirá la próxima recaída. Es muy impredecible.

[00:02:19] Entonces, cuando vives con NMOSD, lo primero que sabemos es que se trata de un trastorno inmunitario. Es una enfermedad tipo autoinmune que hace que tu sistema inmunológico ataque tu sistema nervioso central, afectando así tu cerebro, tu médula espinal, tus nervios ópticos. Y sabemos que el daño potencial viene en forma de recaídas. Y sabemos que cualquier recaída de NMOSD puede potencialmente causar daño permanente. Hay incertidumbre, las recaídas son impredecibles. Pueden ser severos y recurrentes, y cada uno que llega puede causar daño permanente. Entonces, hablemos un poco sobre los números y los riesgos. Por lo tanto, las personas con NMOSD anti-AQP4, anticuerpos positivos, enfrentan un alto riesgo de recaída, que puede ser potencialmente grave y recurrente.

[00:03:04] Así que les voy a dar algunos números ahora. Entonces, el 73 por ciento de las personas con NMOSD dan positivo para anticuerpos anti-AQP4. Y, hasta el 93 por ciento de las personas con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4 han recaído. Entonces, voy a saltar un poco a una analogía para hablar sobre el sistema del complemento, que es algo de lo que muchos de ustedes pueden haber oído hablar. Entonces, ¿qué es el sistema del complemento? ¿Y por qué lo activan los anticuerpos anti-AQP4? Entonces, el sistema del complemento en realidad es parte de su sistema inmunológico que funciona normalmente.

[00:03:40] Y la forma en que quiero que pienses en esto es que quiero compararlo con un sistema de rociadores. Entonces, el sistema de complemento es como el sistema de rociadores de su cuerpo. Entonces, cuando el complemento detecta un virus, una bacteria, un resfriado, va a ir a eliminarlos. Tan similar a cómo cuando un rociador detecta un incendio, se encenderá e intentará apagar el fuego. Entonces, cuando miro a la derecha aquí de la pantalla y vemos eso, el rociador a la derecha, entonces tener NMOSD es como tener un sistema de rociadores que se vuelve en su contra. Cuando tienes la enfermedad, el complemento no está haciendo su trabajo normal. El rociador se activa todo el tiempo, incluso cuando se supone que no debe hacerlo. Entonces, causa daño por toda el agua. Se están inundando, se están dañando.

[00:04:25] Entonces, realmente, como seguimiento, su médico puede ayudarlo a comprender, o su profesional de la salud puede ayudarlo a comprender el papel del complemento en el NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4. Acabamos de brindarle algunos temas de conversación que podría escribir para su próxima visita. Puede preguntar sobre su estado de anticuerpos anti-AQP4. Puedes hablar de tus recaídas; ningún síntoma es demasiado pequeño para mencionarlo o asegúrese de tomar nota de eso para que pueda llevarlo a su próxima cita. Y luego arriesgarse. Concéntrese en cómo puede reducir el riesgo de recaída, porque sabemos que es un objetivo importante para controlar el NMOSD.

[00:05:04] Así que vamos a saltar a la sección de tratamiento ahora. Entonces, aprenderemos sobre una opción de tratamiento para NMOSD llamada SOLIRIS. Por lo tanto, SOLIRIS es el primer y único inhibidor del complemento aprobado por la FDA para adultos con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4. Entonces, ¿qué es SOLIRIS? Voy a leerte esto. Por lo tanto, SOLIRIS es un medicamento recetado que se usa para tratar a pacientes adultos con una enfermedad, NMOSD, que tienen anticuerpos anti-AQP4 positivos. No se sabe si SOLIRIS es seguro y efectivo en niños con NMOSD. Por supuesto, siempre queremos revisar los datos y la información de seguridad, así que voy a analizar esto con usted. Y a medida que avanzamos por la plataforma de diapositivas, notará que hay una llamada a los datos de seguridad en las diapositivas posteriores. Pero voy a revisar las próximas dos diapositivas en detalle. Por lo tanto, importante información de seguridad.

[00:05:57] Entonces, ¿qué es lo más importante que debe saber sobre SOLIRIS? Entonces, es un medicamento que afecta su sistema inmunológico. Puede disminuir la capacidad de su sistema inmunológico para combatir infecciones. Por lo tanto, puede aumentar el riesgo de contraer infecciones meningocócicas graves y potencialmente mortales que pueden convertirse rápidamente en una amenaza para la vida y causar la muerte si no se reconocen y tratan a tiempo, razón por la cual le informamos sobre esto ahora. Entonces, número uno, debe recibir la vacuna meningocócica al menos 2 semanas antes de su primera dosis de SOLIRIS si no está vacunado. Si su médico decidió que es necesario un tratamiento urgente con SOLIRIS, si lo necesita en ese momento, debe recibir la vacuna antimeningocócica lo antes posible. Si no ha sido vacunado y la terapia con SOLIRIS debe iniciarse de inmediato, también debe recibir dos semanas de antibióticos con sus vacunas. Y es posible que haya recibido una vacuna contra el meningococo en el pasado, pero es posible que necesite una adicional, y eso es lo que hablará con su médico. Por lo tanto, las vacunas meningocócicas reducen el riesgo, pero no pueden prevenir todas las infecciones meningocócicas, por lo que es importante reconocer cuáles son los signos y síntomas de las infecciones meningocócicas si toma SOLIRIS. Entonces, algunos de ellos son dolor de cabeza, rigidez en el cuello, fiebre, dolor de espalda, confusión, dolores musculares, etc.

[00:07:10] Entonces, en realidad le damos al consultorio del médico y a su enfermera una tarjeta de seguridad del paciente que podrán proporcionarle. Y es algo que realmente podrá poner en su billetera y llevar con usted para que si va a una sala de emergencias oa otro médico, puedan saber que está tomando SOLIRIS. En realidad, SOLIRIS solo está disponible a través de un programa REMS. Entonces, su médico está informado sobre la tarjeta de seguridad del paciente, está informado sobre el hecho de que necesita vacunarse. Por lo tanto, tendrán toda esa información y la aprobarán antes de que puedan recetarle SOLIRIS. Por lo tanto, también es importante saber que puede aumentar el riesgo de otros tipos de infecciones graves, como la gonorrea y ciertas infecciones fúngicas, como Aspergillus.

[00:07:58] Volvamos al sistema de rociadores. Entonces, SOLIRIS es un inhibidor del complemento. Ahí está esa palabra, complemento, otra vez. Por lo tanto, SOLIRIS inhibe el complemento, pero, por supuesto, no se conoce completamente la forma exacta en que SOLIRIS actúa como tratamiento para el NMOSD. Por lo tanto, puede pensar en SOLIRIS como si entrara e impidiera que el aspersor siguiera activándose cuando no se suponía que lo hiciera. SOLIRIS, una vez más, es el único inhibidor del complemento aprobado por la FDA para el tratamiento del NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4 en pacientes adultos.

[00:08:30] Así que vamos a saltar al estudio y revisar un poco del estudio de SOLIRIS para el ensayo clínico anti-AQP4, se llama PREVENT, estudió la seguridad y la eficacia de SOLIRIS en comparación con el placebo. Probó a 143 adultos con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4, y el objetivo principal del estudio fue determinar el tiempo hasta la primera recaída adjudicada. ¿Qué es una recaída adjudicada? Te hemos dado una referencia aquí. Básicamente, es un comité independiente de expertos médicos el que confirma que realmente ocurrió una recaída en el estudio. Aquí están los detalles de los participantes que participaron en el ensayo PREVENT. Entonces, se inscribieron 143 adultos con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4. 96 recibieron SOLIRIS y 47 recibieron placebo. Los datos demográficos se enumeran aquí para usted. En cuanto al uso de IST, terapia inmunosupresora, algunos pacientes estaban con corticosteroides u otros, aunque algunas personas solo recibieron SOLIRIS en el estudio. Muchos IST, como el rituximab, no estaban permitidos.

[00:09:34] ¿Cuál era el objetivo principal? El objetivo principal era determinar el tiempo transcurrido hasta la primera recaída adjudicada, y la cantidad promedio de recaídas que tuvieron estos pacientes antes de la inscripción fue de aproximadamente dos por año en los 2 años anteriores. Entonces, se logró el objetivo principal del estudio PREVENT. Entonces, voy a revisar un par de números en las próximas dos diapositivas. Hubo una reducción del 94 por ciento en el riesgo de recaída para los pacientes tratados con SOLIRIS versus placebo. El objetivo principal del estudio PREVENT, una vez más, se logró y otro número es el 98 por ciento. Además, a las 48 semanas, el 98 % de los pacientes tratados con SOLIRIS estaban libres de recaídas frente al 63 % que fueron tratados con placebo.

[00:10:23] Entonces, una vez más, siempre es importante revisar nuestra información de seguridad aquí y los efectos secundarios. Entonces, algunos de los efectos secundarios comunes, que veremos nuevamente en una diapositiva posterior, se enumeran aquí para usted. Resfriado común, dolor o hinchazón de la nariz y la garganta, diarrea, dolor de espalda, mareos, síntomas similares a los de la gripe, dolor en las articulaciones, posible irritación de la garganta y hematomas. Esta podría ser una lista de algunos de los efectos secundarios, no todos, por lo que siempre queremos que le informe a su médico si está tomando SOLIRIS, cualquier efecto secundario que esté notando.

[00:10:55] Entonces, una vez más, hablamos mucho sobre la vacuna meningocócica y cómo obtenerla. Y voy a hablar un poco sobre por qué eso es importante. Por lo tanto, debe recibir la vacuna meningocócica al menos 2 semanas antes de su primera dosis de SOLIRIS si aún no la ha recibido. Y son necesarios porque SOLIRIS es ese inhibidor del complemento, donde hablamos sobre el sistema de rociadores. Y debido a que su sistema de complemento normalmente ayuda a combatir esas infecciones, aumenta el riesgo de contraer infecciones meningocócicas. Entonces, hablamos sobre algunas de las otras infecciones que también podrían aumentar su riesgo. Y también hablamos sobre cómo al recibir estas vacunas se reducirá ese riesgo.

[00:11:33] Entonces, ¿dónde se pueden vacunar? Creo que también es útil para nosotros compartir dónde podría obtener esas vacunas. Por lo tanto, el consultorio de su médico, posiblemente en una farmacia, tal vez un centro de salud local o departamento de salud, y también clínicas de viaje. Pero, por supuesto, su médico o su equipo de atención médica podrán indicarle dónde recibir esas vacunas. Y siempre se referirán a las recomendaciones ACIP más actualizadas.

[00:11:59] Entonces, ¿con qué frecuencia recibe SOLIRIS? es una infusión Va directamente a su vena a través de una enfermera. Y, la dosificación ocurrirá en dos fases. Durante las primeras 5 semanas, recibirá SOLIRIS una vez a la semana. Y luego, después de eso, solo necesita recibir una infusión una vez cada 2 semanas. SOLIRIS se estudió como una terapia continua, por lo que su médico discutirá con usted el cronograma del tratamiento. Y si olvida una dosis, debe informar a su prescriptor. Entonces, mucha gente quiere saber cuánto tiempo lleva. ¿Cuánto dura la infusión? Puede esperar que la infusión dure aproximadamente 35 minutos, y luego puede esperar probablemente una hora de control por parte de un profesional de la salud, solo para asegurarse de que no haya reacciones a la infusión, solo para mantenerlo más seguro. Y aquí hay un punto sobre la infusión en el hogar, que es una excelente opción para algunos pacientes. Pero depende en gran medida de su seguro.

[00:13:01] Entonces, continuando con la información de seguridad, revisamos algunos de los efectos secundarios, pero se enumeran nuevamente aquí. Y es muy importante que cualquiera de estos o efectos secundarios que le molesten, los informe. Y aquí hay información sobre dónde puede denunciarlos. Por último, pero no menos importante, una vez más, vamos a pasar a través de una sección de recursos para considerar en su viaje NMOSD. Entonces, OneSource, entonces podría preguntar ¿qué es OneSource? Entonces, OneSource es un programa gratuito y personalizado de apoyo al paciente ofrecido por Alexion. Entonces, mi equipo de administradores de educación de pacientes, hay 10 en todo el país, trabajamos debajo de OneSource y estamos aquí para ayudarlos, junto con el resto de nuestro equipo de OneSource. Podemos proporcionarle información sobre enfermedades a usted y a sus cuidadores. Podemos ayudar con la navegación del seguro de salud. Ayuda con soporte continuo. Entonces, si hay un evento de vida en el que necesita cambiar el lugar donde recibirá su infusión o cambia su seguro, OneSource está aquí para ayudarlo.

[00:14:05] Y finalmente aquí, conexiones comunitarias. Creo que uno de los puntos más importantes aquí es que ofrecemos reuniones y eventos en persona y en línea. Estamos haciendo muchas más reuniones de apoyo a pacientes con mi equipo. Podemos ayudarlo a conectarse con grupos de defensa en su comunidad. Y, de verdad, podemos ayudarte, te damos la oportunidad de conectarte con otras personas como tú. Y voy a hablar un poco más sobre ese programa a continuación. Por lo tanto, no sé si ha oído hablar de Peer Connects, pero este es un programa muy interesante que ofrece Alexion. Entonces, tenemos un programa Peer Connects y sabemos que cada persona que vive con NMOSD tiene su propia historia que contar y su propia historia para compartir. Así que ahora hay una manera fácil de hablar uno a uno con otro adulto que vive con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4. Por lo tanto, Alexion Peer Connects puede ayudarlo a comprender NMOSD, su impacto y cómo vivir con él. Puede ofrecer su propia historia personal y viaje y brindarle una voz comprensiva y apoyo. Y dejaré esto solo por un segundo para que pueda anotar el sitio web, NMOSDPeerConnects.com, o el número de teléfono, donde puede marcar y conectarse con un compañero.

[00:15:21] Entonces, esta es Glenice. Glenice, en la parte inferior, su foto, ella es una de nuestras estrellas, y es alguien con quien podría conectarse potencialmente, con Peer Connects. Entonces, ella está allí para conectarse contigo. Y esta es una cita de Glenice. “Peer Connects es algo que hago porque realmente entiendo cómo se siente vivir con NMOSD positivo para anticuerpos anti-AQP4. Cuando hablo con alguien por teléfono, pueden plantear problemas y puedo compartir mi punto de vista. A veces, solo escucho. Otras veces, puedo ofrecer apoyo o información”. Creo que para cualquiera de nosotros, dar prioridad a su salud y bienestar es muy importante, incluso más allá del NMOSD.

[00:16:03] Entonces, realmente queremos llamar a la acción para hablar con el médico sobre su salud física, su salud emocional, estilo de vida y bienestar, y potencialmente, si es algo que le interesa, ponerse en contacto con un grupo de apoyo. Así que realmente, es tu viaje. es tu manera Realmente estamos aquí en Alexion, aquí para apoyarlo a lo largo de su viaje. Queremos poder conectarlo con aquellos en la comunidad, potencialmente tenerlo como parte de nuestro programa Peer Connects, si eso es algo que le interesa. Queremos que permanezca conectado, posiblemente con nosotros a través de OneSource. Y aquí al final, tengo el sitio web SOLIRISNMOSD.com. Mis PEM estarán en el stand todo el fin de semana, y en realidad pueden indicarle cómo encontrar su propio PEM en su área en AlexionOneSource.com, y tenemos un buscador de PEM allí, donde puede conectarse con su PEM. Ha sido un placer estar aquí hoy. Gracias por tenerme. Y eso es.

[00: 17: 01] Roberto Pesce: Si, gracias. Muchas gracias Cara. Agradecemos que esté aquí con nosotros hoy. Muy bien, creo que hemos llegado al final de nuestras charlas en el escenario por ahora. Diríjase al área de sesiones para continuar con sus charlas de seguimiento. Estamos teniendo algunos problemas técnicos con una de las sesiones, con LA Campbell. Estamos tratando de trabajar en ello, así que por favor estén atentos y nos vemos pronto. Gracias a todos.