Terapias a largo plazo en NMOSD

Sábado, Junio 21, 2022

Para este podcast "ABC de NMOSD" titulado "Terapias a largo plazo en NMOSD", el Dr. GG deFiebre de SRNA se unió al Dr. Dean M. Wingerchuk. El Dr. Wingerchuk comenzó explicando la diferencia entre los tratamientos agudos y a largo plazo y brindó una descripción general de los tratamientos a largo plazo más comunes para NMOSD. Luego discutió los efectos secundarios y la efectividad. Finalmente, el Dr. Wingerchuk brindó información sobre los factores a considerar cuando alguien está considerando qué tratamiento a largo plazo usar, incluidas las pruebas de anticuerpos, la aprobación del seguro médico y la ocurrencia de recaídas.

Intro: [00:02] "ABCs of NMOSD" es una serie de podcasts educativos para compartir conocimientos sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica o NMOSD, un raro trastorno autoinmune recurrente que preferentemente causa inflamación en los nervios ópticos y la médula espinal. La serie de podcasts "ABCs of NMOSD" está organizada por SRNA, Siegel Rare Neuroimmune Association, y en colaboración con Sumaira Foundation for NMO y Guthy-Jackson Charitable Foundation. Esta serie educativa es posible gracias a una subvención para la educación del paciente de Horizon Therapeutics.


Dr. GG DeFiebre:
[00:59] Hola y bienvenidos a la serie de podcasts "ABC de NMOSD". El podcast de hoy se titula "Terapias a largo plazo en NMOSD". Mi nombre es GG deFiebre y pertenezco a la Siegel Rare Neuroimmune Association. “ABCs of NMOSD” es posible gracias a una subvención para la educación del paciente de Horizon Therapeutics. Horizon se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que abordan las necesidades críticas de las personas afectadas por enfermedades autoinmunes raras e inflamatorias graves. Aplican la experiencia científica y el coraje para brindar terapias clínicamente significativas a los pacientes. Horizon cree que la ciencia y la compasión deben trabajar juntas para transformar vidas. Para este podcast, nos complace que nos acompañe el Dr. Dean Wingerchuk. El Dr. Wingerchuk es profesor y presidente del Departamento de Neurología de Mayo Clinic en Phoenix y Scottsdale, Arizona. Obtuvo su título de médico en la Universidad de Saskatchewan y completó una residencia en neurología en Mayo Clinic en Rochester, Minnesota. Completó sucesivos programas de becas en neuroinmunología clínica en Mayo Clinic, Rochester, Minnesota y en la Universidad de Western Ontario en Londres, Canadá. También tiene una maestría en Epidemiología Clínica y Metodología de Investigación en Salud de la Universidad McMaster en Hamilton, Canadá. Sus intereses clínicos y de investigación se centraron en el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica y la esclerosis múltiple. Es el investigador principal de dos estudios terapéuticos de NMOSD y lidera colaboraciones internacionales que tienen como objetivo mejorar el diagnóstico y la evaluación de los resultados de NMOSD.


Dr. GG DeFiebre:
[02:26] Muchas gracias por acompañarme hoy para hablar sobre los tratamientos a largo plazo para NMOSD. Entonces, para comenzar, ¿le importaría simplemente hablar sobre cuál es la diferencia entre los tratamientos agudos y a largo plazo? Escuchamos que estos términos se usan en relación con NMOSD.


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[02:44] Claro. Así que los tratamientos agudos son tratamientos que se utilizan para intervenir ante un ataque clínico o una recaída. Entonces, si alguien tiene nuevos síntomas, nueva actividad de la enfermedad neuritis óptica o inflamación en la médula espinal, mielitis transversa, entonces intentaríamos acortar y limitar los efectos de esos ataques o recaídas con un tratamiento agudo. Por lo general, serían esteroides intravenosos para comenzar y, a veces, intercambio de plasma, especialmente para ataques más moderados o graves o ataques que no responden muy bien o muy rápidamente a los esteroides. Eso es distinto de los tratamientos a largo plazo. Tratamientos a largo plazo, la inferencia allí es que estamos pensando en terapias que uno tomaría de forma continua para prevenir ataques o recaídas en primer lugar. Entonces, uno es una terapia aguda para un ataque que ha sucedido recientemente o está sucediendo, y otro es una terapia preventiva.


Dr. GG DeFiebre:
[04:00] Lo tengo. Gracias. Entonces, ¿por qué se necesitan tratamientos a largo plazo en una condición como la NMOSD?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[04:08] Bueno, para las personas que tienen NMOSD, que son anticuerpos positivos, por lo que me refiero a las personas que tienen el anticuerpo acuaporina-4 detectable en la sangre, sabemos que tienen un riesgo muy alto de recaída. Casi todas las personas que tienen ese anticuerpo y presentan su primer evento estarán en riesgo de tener un segundo evento o eventos posteriores en el futuro. Otras personas, en el momento en que reciben el diagnóstico, ya han tenido más de un evento y determinamos que ya tienen una enfermedad recurrente. Entonces, en esos casos, se necesitan tratamientos a largo plazo para prevenir esos posibles ataques futuros. Para las personas que no tienen el anticuerpo, es un poco más desafiante porque después de la primera presentación, un solo ataque, creemos que el riesgo de recaída es bajo. Puede que no sea cero, pero es bajo y probablemente no sea suficiente para que realmente comencemos un tratamiento a largo plazo. Entonces, para las personas que tienen anticuerpos negativos, la mayoría de las veces iniciaríamos una terapia preventiva a largo plazo solo después de que hayan establecido que tienen un curso recurrente de dos o más ataques.


Dr. GG DeFiebre:
[05:29] Lo tengo. Entonces, ¿cuáles son los tratamientos a largo plazo más comunes para NMOSD? Creo que hay tres que se usan, tal vez, que no están aprobados por la FDA para NMOSD, que se usan fuera de etiqueta, tres aprobados por FDA y luego, si hay otros que se usan tal vez con menos frecuencia en NMOSD.


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[05:49] Correcto, eso es correcto. Entonces, hay tres terapias aprobadas en los Estados Unidos para NMOSD con anticuerpos contra acuaporina-4. Por lo tanto, la FDA ha aprobado estos medicamentos solo para personas que tienen el anticuerpo. Y esos medicamentos son eculizumab, satralizumab e inebilizumab. Hay varios medicamentos, como usted dice, que están fuera de etiqueta, no aprobados formalmente en los Estados Unidos pero que todavía se usan comúnmente y especialmente antes de que las terapias aprobadas por la FDA estuvieran disponibles. Los tres más comunes son el rituximab, que se administra por vía intravenosa generalmente cada seis meses. Y luego dos terapias orales, pastillas, azatioprina y micofenolato mofetilo. Hay otros medicamentos que se usan con poca frecuencia, como Cytoxan, ciclofosfamida o metotrexato. Y algunos de estos se usan en otras regiones del mundo con más frecuencia que en los EE. UU., pero no son terapias aprobadas en ningún país.


Dr. GG DeFiebre:
[07:04] Mencionaste cómo se administran los tratamientos más antiguos, es decir, una infusión versus píldoras orales. ¿Cómo se administran los tratamientos más nuevos aprobados por la FDA?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[07:16] Entonces se da el fármaco eculizumab, que fue el primer fármaco aprobado en los Estados Unidos, se da por vía intravenosa y se da cada dos semanas. Hay una especie de versión de acción más prolongada de ese medicamento llamado ravulizumab, que aún no está aprobado pero que permitiría a las personas hacer el mismo tipo de terapia pero con infusiones con mucha menos frecuencia, cada ocho semanas. Y hay otro fármaco que se administra por vía intravenosa, es inebilizumab. Esa es la droga que agota las células B y se administra cada seis meses una vez que está completamente a bordo. Y luego satralizumab es diferente. Ese medicamento se administra como una inyección subcutánea, debajo de la piel. Y una vez que está a bordo, se entrega todos los meses.


Dr. GG DeFiebre:
[08:16] Entonces mencionó que uno de los medicamentos es un reductor de células B. ¿Todos estos tratamientos agotan las células B o funcionan en diferentes vías o mecanismos del proceso de la enfermedad? Podría hablarme un poco sobre cómo funciona cada uno de ellos o cómo entendemos que funcionan.


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[08:33] Sí. Históricamente, los medicamentos más antiguos que se usaban antes de cualquier medicamento aprobado, especialmente los medicamentos orales como la azatioprina o el micofenolato, son una especie de inmunosupresores de amplio espectro. Tienen efectos ampliamente en diferentes brazos del sistema inmunitario. Rituximab, que se volvió mucho más común en los últimos 10 a 15 años, aunque nunca se aprobó formalmente para NMOSD, es un fármaco que agota las células B y parecía que probablemente era mejor que los inmunosupresores generales. Y a medida que adquirimos experiencia con eso, ocurrió en paralelo con el reconocimiento de que esas células B son muy importantes en NMOSD, así como en otras afecciones, como la esclerosis múltiple. Entonces eso se convirtió, antes de las terapias aprobadas, en el tipo de tratamiento de elección, diría yo, en los Estados Unidos. Sin embargo, los otros medicamentos que están aprobados son diferentes. Uno de ellos, el inebilizumab, es bastante similar al rituximab, pero tiene un efecto un poco más amplio sobre esas células B. Y así, al menos en teoría, puede ser más eficaz que el rituximab, porque agota una mayor población de estas células B. Sin embargo, los otros medicamentos que están aprobados son más específicos. Satralizumab, el autoinyectable que se administra todos los meses, se dirige a una proteína secretada por las células inmunitarias llamada interleucina-6. La interleucina-6 es una parte clave de una vía de señalización que sabemos que es importante en muchas enfermedades autoinmunes y, al inhibir el receptor de esa proteína, parece que podemos detener la actividad del NMOSD positivo para acuaporina-4 con bastante eficacia. Y luego, el primer fármaco que se aprobó, eculizumab, es un inhibidor del complemento. Por lo tanto, el complemento es un componente muy importante del sistema inmunitario, importante para protegernos contra ciertos tipos de infecciones, pero también es fundamental en lo que sucede en NMOSD cuando la enfermedad se activa. Creemos que el cumplido se activa muy temprano en el proceso de un ataque. Y así, prevenir que eso suceda parece ser extremadamente importante como mecanismo para cerrar la inflamación y la enfermedad. Entonces, en resumen, a través de estas seis terapias, tres aprobadas y tres no aprobadas, tenemos algunas terapias que son ampliamente inmunosupresoras y luego otras que son muy específicas y todas parecen ayudar al NMOSD en varios grados.


Dr. GG DeFiebre:
[11:32] ¿Y todos tienen efectos secundarios similares o varían según cómo se administren o cómo funcionen?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[11:40] Sí, esa es una gran pregunta. Los efectos secundarios generalmente están más relacionados con la forma en que se administran y el mecanismo de acción. Entonces, los medicamentos que son inmunosupresores más amplios, los problemas tienden a ser un mayor riesgo de infección. Con medicamentos como eculizumab, el inhibidor del complemento que mencioné, porque es tan específico en lo que se dirige, tiene un efecto secundario específico de poner a las personas en riesgo de un tipo particular de infección con lo que se llama bacterias encapsuladas. Y el riesgo real es una infección con bacterias que pueden causar meningitis. Entonces, el perfil de efectos secundarios o riesgo es realmente específico para cada medicamento y distinto entre sí.


Dr. GG DeFiebre:
[12:40] Y luego, ¿son todos igualmente efectivos para prevenir las recaídas o algunos funcionan mejor que otros?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[12:48] Sí, esa es una pregunta muy importante, pero difícil de responder según los datos que tenemos ahora. Creo que los ensayos aleatorios y controlados que se realizaron y que llevaron a la FDA a aprobar nuestros tres medicamentos aprobados fueron muy rigurosos y demostraron que las tres terapias aprobadas son altamente efectivas para prevenir ataques. Básicamente, la capacidad de prevenir otro ataque en alguien que tomó uno de estos medicamentos osciló entre el 75 % y casi el 95 %. Sin embargo, la comparación entre los agentes es bastante difícil. La mejor manera de hacerlo sería realizar un ensayo que comparara los medicamentos uno a uno, y no tenemos esa información. Creemos que probablemente se base en la evidencia que tenemos de que las terapias aprobadas son más efectivas que las terapias más antiguas no aprobadas. Una vez más, no tenemos datos comparativos, pero al observar lo que sí tenemos acumulado en la literatura a lo largo del tiempo, parece más probable que las terapias aprobadas sean más efectivas.


Dr. GG DeFiebre:
[14:11] Y luego, cuando alguien está considerando qué tratamiento a largo plazo usar, ¿hay algún factor que deba considerar? Entonces, ¿importa la edad, el género o la gravedad de los ataques anteriores o la cantidad de ataques anteriores?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[14:29] No está claro que ninguno de esos factores prediga necesariamente una mejor respuesta con un fármaco en comparación con otro. El factor más importante es si los pacientes tienen o no el anticuerpo acuaporina-4 porque, si lo tienen, entonces son candidatos para una de las terapias aprobadas y es muy probable que tengan una buena protección contra cualquiera de ellas. Creo que lo que a menudo importa para las personas son cosas como el perfil de seguridad y efectos secundarios y la vía de administración: intravenosa versus autoinyección, la frecuencia de la inyección y estas son en gran medida preferencias personales que impulsan este tipo de decisiones. Entonces, en general, creo que es mucho más importante que las personas tomen el medicamento que funciona que un medicamento específico. Pero sí creemos que con el tiempo es muy probable que podamos personalizar esto para que sea más específico. Es decir, podremos usar, por ejemplo, análisis de sangre para ayudarnos a comprender qué medicamento es mejor para una persona en particular.


Dr. GG DeFiebre:
[15:45] Y luego mencionó el anticuerpo acuaporina-4. Entonces, si alguien es positivo para eso, ¿hay recomendaciones específicas para aquellos que son positivos versus no en términos de medicamentos o es algo que aún no sabemos? ¿O si alguien da positivo por el anticuerpo MOG?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[16:03] Sí. Entonces, para los pacientes que tienen NMOSD pero no tienen un anticuerpo asociado, realmente no sabemos cuál es el mejor tratamiento. Diría que el estándar aún sería usar una de las terapias no aprobadas. Así que esas terapias inmunosupresoras más antiguas, que parecen tener un efecto en la reducción del riesgo de recaída. Ese grupo, las personas con anticuerpos negativos, es un área importante de interés ahora para tratar de comprender mejor a ese grupo tanto para el diagnóstico como para el tratamiento. Algunas personas que tienen síntomas parecidos a NMOSD pero que tienen el anticuerpo MOG probablemente necesiten un tratamiento diferente. Todavía no tenemos ningún ensayo controlado aleatorio completado en ese trastorno, aunque finalmente hay algunos en marcha y todavía estamos aprendiendo cuál es el mejor tratamiento para ese grupo de pacientes.


Dr. GG DeFiebre:
[17:10] ¿Y estos medicamentos se usan alguna vez juntos o siempre se usan por separado? Entonces, una persona, ¿alguna vez toma dos medicamentos o estos medicamentos se usan en combinación con otro tipo de medicamentos inmunosupresores?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[17:25] Sí, esa es una gran pregunta. Por lo tanto, las terapias aprobadas generalmente no se usan en combinación, pero hubo muchas personas que ingresaron a algunos de los ensayos controlados aleatorios que se completaron y que estaban en una terapia, por ejemplo, una de las terapias inmunosupresoras no aprobadas y luego tuvieron ataques revolucionarios. Y cuando participaron en el estudio, continuaron con su terapia anterior y recibieron una nueva terapia o un placebo. Entonces, tenemos en esas personas algunos datos sobre la terapia combinada y eso es particularmente cierto para eculizumab y satralizumab. Parecía que en los resultados de esos grupos más pequeños de pacientes, aunque no había necesariamente una clara ventaja de estar en terapia combinada, la terapia de eculizumab o satralizumab solo parecía ser casi igual que la terapia combinada. La otra cosa sobre la terapia combinada, por supuesto, es el riesgo. A uno le preocuparía que si está tomando dos agentes, eso podría aumentar los riesgos, a largo plazo, en particular, de ciertas cosas como infecciones. Por lo tanto, nuestro objetivo generalmente es tratar de controlar la enfermedad con una sola terapia si es posible.


Dr. GG DeFiebre:
[18:58] Y entonces, ¿hay alguna consideración particular para los pacientes pediátricos o es lo mismo que para los adultos?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[19:05] Bueno, hay consideraciones importantes allí porque no hay ninguna terapia aprobada en este momento para pacientes pediátricos con NMOSD. Hay estudios en curso o que comenzarán a estudiar los efectos de algunos de estos medicamentos en niños con NMOSD. Pero en este momento, por lo general, se toma una decisión sobre el uso de una de las terapias no aprobadas en esos casos.


Dr. GG DeFiebre:
[19:37] Y luego, una pregunta que recibimos con frecuencia debido a problemas con el seguro, ¿hay algún tipo de consideración particular del seguro en la que alguien deba pensar al elegir una opción de tratamiento?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[19:50] Bueno, las cosas que afectan las decisiones de seguros con mayor frecuencia son un diagnóstico preciso y establecer si una persona tiene el anticuerpo acuaporina-4 o no. Entonces, tener ese anticuerpo, nuevamente, es uno de los factores más importantes para determinar si alguien es candidato para una de las terapias aprobadas por la FDA. Entonces, en términos generales, si alguien tiene ese anticuerpo, tratamos de obtener la aprobación de su seguro, tratamos de obtener la aprobación de una de las terapias farmacológicas aprobadas por la FDA para ellos.


Dr. GG DeFiebre:
[20:36] Está bien. Y luego, al principio, habló un poco sobre los tratamientos agudos frente a los tratamientos a largo plazo. Si alguien tiene una recaída y está tomando uno de estos medicamentos a largo plazo y tiene una recaída cuando recibe tratamientos agudos, ¿tiene esto un impacto en la efectividad de los tratamientos a largo plazo o en cómo ¿Se dan o hay algún tipo de consideraciones que alguien debería saber?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[21:00] Sí, esa es una buena pregunta. Por lo general, lo haríamos, si alguien estuviera en una terapia preventiva pero tuviera un ataque irruptivo, trataríamos su ataque agudo de la misma manera que lo haríamos en cualquier otro caso, es decir, con esteroides, tal vez con intercambio de plasma. Tener un ataque irruptivo siempre plantea la cuestión de si se debe o no cambiar de tratamiento. Pero digamos que no se cambió el tratamiento por la razón que sea, el factor más importante que probablemente afectaría un tratamiento a largo plazo sería si se usó plasmaféresis y si el fármaco preventivo se administró recientemente, porque si se administró plasmaféresis y podría retire un medicamento, sáquelo del sistema, luego es posible que deba repetirse. Pero de nuevo, en muchos casos, si hay un ataque irruptivo, estamos considerando la posibilidad de cambiar la terapia, lo que haríamos después de que se completara la terapia aguda.


Dr. GG DeFiebre:
[22:03] Está bien. Y luego, si alguien no ha tenido una recaída en, digamos, cinco años o más, ¿hay un punto en el que no recomiende ningún medicamento porque el riesgo de recaída es menor que los riesgos potenciales con los medicamentos o esto difiere en absoluto en función de los anticuerpos? estado también?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[22:23] Sí. Bueno, puedo decirle mi enfoque, que realmente necesita, creo, muchos más datos para ayudarnos a comprender el mejor tratamiento, pero mi enfoque es el siguiente. Si alguien es acuaporina-4 positivo, actualmente no creo que sea seguro y realmente no recomiendo suspender el tratamiento porque tenemos bastante experiencia para demostrar que la interrupción del tratamiento puede provocar la recurrencia de los ataques. Y también tenemos algunos datos publicados sobre eso ahora de Corea en particular que muestran que el riesgo de recaída después de suspender la terapia fue bastante alto en ese grupo. Sin embargo, creo que en el futuro habrá formas en las que podamos reducir la terapia, por lo tanto, use dosis acumulativas más bajas, por ejemplo, de terapia para tratar de reducir los riesgos de la terapia a largo plazo mientras se mantiene la enfermedad bajo control. Y lo que estamos tratando de lograr, por supuesto, en futuros estudios serán tipos de terapias curativas, algo que, por ejemplo, nos permita eliminar el anticuerpo. Si pudiéramos hacer eso de manera convincente, entonces sí, el retiro de la terapia en última instancia sería uno de los resultados importantes allí. Sin embargo, creo que las cosas son un poco diferentes para los pacientes que tienen, las personas que tienen NMOSD sin el anticuerpo acuaporina-4 o sin el anticuerpo MOG porque ese es un grupo mucho menos seguro. Creo que existe la posibilidad de, después de un largo período, varios años de remisión, retirar la terapia gradualmente. Volvería a probar los anticuerpos después de que la terapia estuviera fuera del sistema. Y si esos fueron negativos, entonces simplemente observe. Entonces, lo hemos hecho con éxito en algunas personas. Pero creo que cuando el anticuerpo ha estado presente, esa es una historia diferente. Eso presagia lo que parece ser, lamentablemente, un riesgo de por vida.


Dr. GG DeFiebre:
[24:38] Y si a alguien se le acaba de diagnosticar y recibió algunos tratamientos agudos como esteroides o intercambio de plasma, ¿eso afecta si puede o no dar positivo en la prueba del anticuerpo acuaporina-4?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[24:51] Puede. En general, recomendamos que, si es posible, las personas se hagan la prueba sin que ese tipo de medicamentos o intervenciones interfieran. Por lo tanto, si alguien, por ejemplo, se está sometiendo a un intercambio de plasma porque tuvo un ataque grave y luego le extrajeron sangre en medio del intercambio de plasma y dio negativo, eso no me convencería de que fuera negativo. Me gustaría volver a examinar a esa persona varias semanas después de haber completado su terapia de intercambio de plasma. Y hay algunas personas que dan negativo al principio, pero en pruebas repetidas con el mejor ensayo disponible en el futuro dan positivo. Y otra vez que a veces vemos un aumento en los niveles de anticuerpos es alrededor del momento de un nuevo ataque. Y ese también es un buen momento para probar aunque, por supuesto, nadie quiere tener un nuevo ataque.


Dr. GG DeFiebre:
[25:46] Y luego, ¿hay alguna ventaja en cambiar de medicamento cada pocos años? Sé que mencionó que algunos de ellos funcionan de diferentes maneras o es algo que, si funciona para alguien, probablemente debería seguir tomando ese medicamento.


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[25:59] Bueno, creo que si algo parece estar funcionando, mantenerlo es probablemente la respuesta correcta. Es una pregunta interesante si cambiar o no las terapias a diferentes mecanismos de acción, por ejemplo, sería ventajoso con el tiempo. Que yo sepa, eso nunca se ha estudiado. Entonces, no creo que pueda respaldar eso en este momento.


Dr. GG DeFiebre:
[26:24] Lo tengo. Y luego, si alguien tiene otro ataque, se observa una nueva inflamación mientras está en tratamiento, ¿eso significa que debería considerar cambiar de tratamiento o es la posibilidad de aumentar la dosis o cómo se toma esa determinación?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[26:42] Sí, esa es una gran pregunta. Si una persona ya está en una de las terapias aprobadas, existen dosis estándar para cada una de ellas. Y así, en la mayoría de los casos, si una persona está tomando su terapia y tiene un ataque irruptivo, consideraríamos cambiar a una terapia diferente. Sin embargo, es un poco diferente para las terapias no aprobadas, donde a menudo hay mucha variabilidad en la dosificación y, a veces, vemos personas que han tenido un ataque revolucionario y probablemente estaban en una dosis inadecuada. Entonces, una opción puede ser aumentar la dosis como sugiere.


Dr. GG DeFiebre:
[27:24] Entonces, ¿cuáles son las posibilidades de que alguien tenga un ataque durante un tratamiento a largo plazo?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[27:29] Afortunadamente, las posibilidades de que eso suceda son cada vez menores. Entonces, con las terapias aprobadas, lo que hemos visto es que solo entre el 5 y el 25 % de las personas tuvieron un solo ataque durante los ensayos controlados aleatorios. Y curiosamente, a medida que esas personas fueron tratadas y seguidas en el ensayo, tuvieron cada vez menos ataques. Por lo tanto, en algunos casos, parece que conseguir el medicamento y darle tiempo para que funcione parece ser muy efectivo. Ahora, con las terapias inmunosupresoras más antiguas y no aprobadas, parece que el riesgo de ataques con el tiempo es mayor. Probablemente sea del orden de al menos 30 y tal vez tan alto como 60 a 70%. Entonces, creemos que las terapias aprobadas son mejores en ese sentido.


Dr. GG DeFiebre:
[28:27] Y luego, ¿existen tratamientos complementarios sin medicamentos que se usan para prevenir nuevos ataques o nos limitamos principalmente a los medicamentos?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[28:35] Bueno, desearía saber qué más podría realmente prevenir los ataques. Hay algunos datos que datan de la última década que sugieren que las personas que tienen poca vitamina D tienen un mayor riesgo de sufrir ataques. Entonces, si descubrimos que alguien tiene poca vitamina D, aumentamos sus niveles hasta el llamado rango normal, si no un poco más. Por lo general, recomendamos la suplementación para todos y esperamos que eso también pueda ayudar. Pero lo haríamos junto con una terapia preventiva estándar. Aparte de eso, todavía estamos buscando cosas que podamos hacer en cuanto al estilo de vida que realmente impacten la enfermedad a largo plazo. Creo que otra área en la que podríamos actuar en algunas personas sería el tabaquismo; Creo que dejar de fumar es muy importante en esta condición porque hay evidencia que sugiere que los fumadores tienen más actividad de la enfermedad.


Dr. GG DeFiebre:
[29:41] Y luego, ¿hay algún ensayo en curso o estudios que busquen tratamientos a largo plazo en NMOSD?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[29:48] Hay y está cambiando todo el tiempo y depende de si estás hablando de los Estados Unidos o de otros países. Como mencioné anteriormente, hay estudios en curso o planificados a corto plazo, a corto plazo, para estudiar algunas de las terapias actualmente aprobadas para adultos en niños para comprender si podemos extender su uso a los niños. El hecho de que hayamos aprobado terapias que funcionan por distintos mecanismos ha despertado mucho interés en otros medicamentos que funcionan de manera similar pero que podrían ser más efectivos. Y luego, por supuesto, siempre hay nuevas terapias inmunitarias surgiendo y sé de varias de ellas en las que se cree que el NMOSD es una enfermedad particularmente atractiva para estudiar debido al anticuerpo y lo bien que comprendemos la enfermedad. Y luego, por supuesto, las personas a menudo están muy interesadas en cosas como las células madre y en cómo ese tipo de enfoque podría, en última instancia, ayudar incluso a curar la enfermedad. Por lo tanto, son los primeros días con respecto a ese tipo de terapias, pero en última instancia, por supuesto, el objetivo es curar el NMOSD.


Dr. GG DeFiebre:
[31:10] Gracias. Y luego, ¿tiene algún pensamiento final o algo que no cubrimos que crea que es importante mencionar sobre la elección de un tratamiento a largo plazo para NMOSD?


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[31:20] Bueno, creo que cubrimos bastante bien muchos de los elementos. Por supuesto, podríamos entrar en muchos más detalles sobre cada una de las preguntas que hizo, pero creo que es importante reconocer cuánto esfuerzo, tiempo y energía han puesto las personas con NMOSD en esta investigación y en los ensayos que ahora están beneficiando a la comunidad. Creo que es bastante notable la dedicación que han mostrado esas personas y sus familias y cuidadores y me gustaría agradecerles. Realmente ha empujado el campo hacia adelante. Ha ayudado a todos los adultos y niños y va a ayudar a la gente en el futuro.


Dr. GG DeFiebre:
[32:02] Definitivamente. Gracias y muchas gracias por tomarse el tiempo para charlar conmigo hoy. Realmente lo aprecio.


Dr. Decano M. Wingerchuk:
[32:08] Fue un gran placer. Gracias.

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