[00: 00: 00] Roberto Pesce: Bienvenidos todos a nuestra próxima charla sobre el estudio Core TM y MFA. Me acompaña el Dr. Kyle Blackburn, profesor asistente en el Departamento de Neurología de UT Southwestern, y miembro de SRNA James T. Lubin de 2018. Nos contará un poco más sobre la investigación que está realizando sobre TM y MFA a través del estudio CORE TM. Dr. Blackburn, gracias por estar aquí y pasar a usted.

[00: 00: 32] Dr. Kyle Blackburn: Gracias a todos. Sé que hoy estamos llegando al final, pero estoy feliz de hablar con usted y contarle sobre esta oportunidad que tenemos de contribuir significativamente a la investigación en torno a TM y MFA. Entonces, la razón por la que se realizó un estudio como Core TM, este registro, es realmente la falta de datos sólidos sobre los resultados de la mielitis transversa idiopática, y eso se debe realmente a una serie de factores. Por un lado, esta es una condición relativamente poco común, por lo que recolectar un gran número de pacientes ha sido difícil con el tiempo. También es importante tener en cuenta que las definiciones de mielitis transversa están un poco desactualizadas y, de hecho, acabo de ver un error tipográfico aquí. Se actualizaron por última vez en 2002, no en 2004.

[00:01:36] Entonces, estamos usando definiciones que realmente no se han actualizado desde el descubrimiento de la acuaporina-4, o MOG, y eso crea muchos problemas. Algunos de los datos antiguos pueden ser un poco inconsistentes por ese motivo. Y luego también quiero resaltar la recopilación de datos inconsistentes. Entonces, lo que tenemos, en realidad ha habido algunos estudios que han intentado hacer esto a mayor escala, pero lo mejor que han podido hacer es revisar los registros antiguos de personas que tenían un diagnóstico de mielitis transversa y usar muy medidas aproximadas para evaluar el resultado, y una de ellas que les muestro aquí a la derecha es la escala de Rankin modificada que, por lo que es cero, y en realidad hay un nivel cinco, que es una discapacidad grave, y en el medio hay diferentes niveles de lo que definen como discapacidad, y realmente a lo que se refieren es a la recuperación motora.

[00:02:30] Eso es realmente hacia lo que esto está fuertemente orientado, por lo que es una medida aproximada. Realmente no nos da una imagen completa de lo que alguien ha pasado. Entonces, hasta la fecha ha habido varios intentos de cuantificar los resultados de la MT, pero no han sido muy grandes y han sido muy toscos. Así que ahí es donde intervinimos. Y este proyecto surgió en gran parte de un proyecto que Ben Greenberg, uno de mis mentores, estaba lanzando, llamado Capture, y estaba tratando de aprender sobre casos pediátricos dentro de un cierto período de tiempo. Y, de hecho, seguirlos a lo largo del tiempo. Y debido a que había mucho interés en hacer algo incluso a mayor escala, creamos este estudio que se llama registro de resultados integral que explora la mielitis transversa o CORE TM.

[00:03:21] Entonces, nuestro objetivo con este estudio es recopilar información de personas con TM y MFA que han sido diagnosticadas, y revisar las resonancias magnéticas y realmente hacer lo mejor que podamos una evaluación integral. Lo hermoso de estudios como este es que hemos tenido que ser muy creativos sobre cómo hacemos esto porque es una condición poco común y las personas están relativamente dispersas y no siempre pueden viajar a lugares como Dallas. De hecho, hemos tratado de hacer de este un estudio que se pueda hacer de forma remota, y lo explicaré más adelante.

[00:03:56] Y para este estudio específico realmente lo hemos abierto a cualquier persona con un diagnóstico de TM o MFA que tenga acceso a la resonancia magnética que se usó para diagnosticar su condición, y que no hay edad ni corte . Entonces, podría haber tenido TM hace 20 años y si puede acceder a su resonancia magnética y sus registros, sería elegible para inscribirse. Entonces, quería cubrir algunos de los objetivos. En cierto modo, y realmente uno de los más grandes es tratar de obtener una comprensión completa de cómo TM y MFA han impactado a las personas de manera integral y de alguna manera guiar las necesidades de esta comunidad.

[00:04:39] Entonces, como dije antes, muchos estudios se han centrado en la movilidad y la función motora como realmente la mejor medida que pudieron recopilar. Pero sabemos que hay muchos otros síntomas en juego aquí y acabo de enumerar algunos de ellos aquí que deben evaluarse y necesito comprenderlos mejor y cuando se cuantifican, eso a menudo ayudó a guiar los tratamientos y más. estudiar. Y luego, por supuesto, el segundo objetivo de este estudio es evaluar la precisión del diagnóstico, lo que hace que el diagnóstico de problemas de la médula espinal pueda ser bastante difícil. Si estaban escuchando parte de mi charla, pueden ver que hay muchos giros y vueltas mientras hablamos.

[00:05:22] Y este es un estudio de la Clínica Mayo que en realidad muestra que, ocasionalmente, las personas que acuden a nosotros con el diagnóstico de mielitis transversa idiopática a medida que revisamos el caso en detalle, en realidad muchas veces podemos cambiar ese diagnóstico. . Entonces, en realidad estamos haciendo esto también para ver cuál es la precisión del diagnóstico, para ver en la comunidad cómo se diagnostica a las personas y cuál puede ser la diversidad de diagnósticos. Entonces, para brindarles un poco más de información sobre cómo se lleva a cabo el estudio, realmente tengo dos cohortes diferentes aquí y luego hay cohortes que significa grupos de personas.

[00:06:02] Además de las cohortes de pacientes pediátricos y adultos, los grupos de pacientes. Pero también estamos dividiendo a las personas en función de cuándo se produjo su MT en relación con el momento en que se inscribieron. Entonces, para las personas que han tenido TM con un inicio de hace más de dos años, este es el tipo de flujo de trabajo. Usted expresa interés en el estudio y yo le mostraría cómo lo haría. Y luego completa un consentimiento informado, por lo que le enviamos un formulario de consentimiento y alguna información sobre el estudio a través de eso. Tiene la oportunidad de hacer estas preguntas, sobre el estudio y sobre la logística.

[00:06:39] Una vez que haya firmado el formulario de consentimiento, lo hayamos recibido, le daremos instrucciones sobre cómo enviar la resonancia magnética y los registros médicos a nuestro centro. Una vez que los recibimos, enviamos encuestas electrónicamente. Creo que mucha gente me dijo que las encuestas que enviamos toman alrededor de media hora o menos para completarlas. Y si tiene toda su información frente a usted, incluso puede tomar un poco más de tiempo. Ahora, para las personas, estamos tratando de explorar los resultados a largo plazo, por lo que agregué una segunda recopilación de datos para personas que tienen menos de dos años desde el inicio.

[00:07:23] Entonces pasarían por el mismo proceso, expresarían interés, completarían el consentimiento, enviarían resonancias magnéticas y CD. Presentar resonancias magnéticas y registros médicos. Y luego completaban encuestas y luego, 2 años más tarde, completaban la mayoría de las encuestas nuevamente. Estamos tratando de ver, si ha habido alguna mejora, si hay algún cambio en su condición, y realmente solo estamos tratando de asegurarnos de que entendemos el impacto a largo plazo de esta enfermedad en el individuo. Entonces, a medida que nos metemos en el iceberg y nos sumergimos, las encuestas cubrirán mucha información, por lo que preguntarán nombres, pero pedirán información sobre su diagnóstico y su tratamiento.

[00:08:10] Van a dar, hay una medida de movilidad incluida y esos son los Pasos de la enfermedad derivada del paciente. Es al menos una pregunta sobre su estado de movilidad actual. Pero va a haber preguntas sobre la depresión y la ansiedad, el dolor, la función de la vejiga y una serie de otras funciones psicosociales, además de tratar de saber realmente cómo la MT o la MFA han impactado estas medidas. Entonces, volveremos a recorrer el proceso.

[00:08:39] Para las personas que están interesadas en participar en el registro CORE TM y MFA, de antemano suele ser útil ir y recopilar sus registros médicos. Realmente lo máximo, si estuvo hospitalizado, ese es el alcance de los registros que necesitamos. ¿Cuándo le diagnosticaron qué tratamientos le administraron? Realmente vamos a estar mirando esas cosas. Mirando su examen en el momento de la hospitalización. Pero entendemos que algunas personas no fueron hospitalizadas. No se reconoció hasta muchos meses después, por lo que en esas situaciones es útil tener notas de neurología. De cualquier manera, si se realizaron estudios de LCR, ciertamente queremos ver estudios de LCR. Si se han realizado análisis de sangre, ciertamente queremos echar un vistazo al análisis de sangre. Y ver si fue una evaluación completa.

[00:09:27] Y luego, por supuesto, uno de los grandes requisitos es la resonancia magnética y la razón es que tenemos que poder confirmar que efectivamente hay una lesión en la médula espinal. Tenemos que ser capaces de mirar las imágenes y ver. Entonces, pedimos que todos los que participan en el estudio nos envíen las imágenes en un CD desde el momento del diagnóstico. Y también recomendamos que estos se envíen a través de un servicio que le permitirá realizar un seguimiento. Este es un gran centro médico, por lo que queremos saber cuándo llegó a nuestro centro y, a menudo, puede averiguar dónde y eso nos ayuda a rastrear las cosas en caso de que algo se pierda en el camino a casa. Entonces. Y ese es realmente el final de esta porción.

[00:10:13] Si te interesa el estudio, me encantaría. Ciertamente queremos participación. Si pudiera recopilar sus registros, recopilar su resonancia magnética y esta es la dirección de correo electrónico a través de la cual puede expresar su interés, y eso es en [email protected]. Y eso es realmente todo lo que tengo que decir sobre esto ahora mismo. Hemos estado manejando esto durante algunos años, estamos muy emocionados cada vez que alguien expresa interés, y ciertamente tratamos de ayudar a facilitar tanto como podamos obtener registros médicos y reunir todo. Pero estoy feliz de responder cualquier pregunta que alguien tenga sobre nuestro registro.

[00: 10: 55] Roberto Pesce: Excelente. Muchas gracias Dra. Blackburn. Agradecemos su charla. Solo estoy consultando con el equipo, si hay alguna pregunta que haya surgido...

[00: 11: 09] Dr. Kyle Blackburn: Por supuesto

[00: 11: 10] Roberto Pesce: …vivir. Vamos a ver. Sí. Pregunta de la comunidad: ¿Ha considerado utilizar PCORnet para reclutar participantes para CORE TM?

[00: 11: 23] Dr. Kyle Blackburn: PCORnet? Aún no lo hemos hecho. Sin embargo, es algo que podemos explorar en el futuro.

[00: 11: 33] Roberto Pesce: Vale, suena bien. Hay otro, lo siento. Esta es la belleza de los eventos en vivo. Aquí vamos. ¿Hay un enlace a un sitio web para el estudio CORE TM?

[00: 11: 47] Dr. Kyle Blackburn: Por lo tanto, no hay un enlace de sitio web específico. Hay información disponible, lo sé, en el sitio web de SRNA. Ciertamente, eventualmente podemos obtener un enlace y lanzarlo en el chat. Realmente, la mejor manera de obtener más información sobre el estudio es que cada vez que se envía un correo electrónico, generalmente enviamos un correo electrónico que proporciona, primero, consentimiento y, segundo, una descripción general bastante buena del estudio. Por lo tanto, me complacería compartir nuestro correo electrónico si se comunica con nosotros.

[00: 12: 20] Roberto Pesce: Perfecto. Están entrando, así que me muevo frenéticamente para tratar de cubrirlos a todos. ¿Es posible comprobar si ya hemos hecho esto?

[00: 12: 29] Dr. Kyle Blackburn: ¡Seguro! Sería muy fácil. Si desea enviar un correo electrónico simplemente diciendo: “Hola. Creo que pude haber tratado de registrarme para esto”, estoy feliz de verificar y ver si lo tenemos en nuestro sistema.

[00: 12: 41] Roberto Pesce: Perfecto. Kyle, me encantaría participar en el estudio, ¿puedes llevar participantes del Reino Unido?

[00: 12: 49] Dr. Kyle Blackburn: Esa es una gran pregunta. Entonces, en realidad hemos inscrito a personas con registros del Reino Unido antes, por lo que definitivamente es posible. Si puede obtener su resonancia magnética y obtener los registros médicos, nos encantaría tener a alguien que tenga registros disponibles en inglés para su revisión.

[00: 13: 07] Roberto Pesce: Perfecto. ¿Importa la antigüedad de las resonancias magnéticas desde el inicio, y si tuviera una cada 3 o 4 años, también las querría, para poder compararlas, por ejemplo?

[00: 13: 18] Dr. Kyle Blackburn: Buena pregunta. Realmente, las principales resonancias magnéticas en las que nos enfocamos son las resonancias magnéticas que se obtuvieron en el momento del diagnóstico. Ciertamente, si quisieras enviar otros, los tendríamos disponibles. Si hubiera, por ejemplo, si se pensaba que la resonancia magnética era normal, pero luego se pensó claramente que era anormal, eso es ciertamente algo que tomaríamos en consideración y revisaríamos, pero algunas personas, como parte de su evaluación, se han realizado resonancias magnéticas cada pocos años, ya que esto pregunta de la persona, no necesariamente necesitamos todos esos. Solo necesitamos realmente los que aseguraron el diagnóstico y la MT.

[00: 14: 01] Roberto Pesce: Todo bien gracias. Otras preguntas: A menudo hay costos para que las personas obtengan sus propios registros. ¿Tiene la opción de enviar un formulario para que los hospitales le envíen registros, imágenes sin costo para los participantes?

[00: 14: 15] Dr. Kyle Blackburn: Sí, esa es una buena pregunta y desafortunadamente ha sido difícil para nosotros. Ocasionalmente, hemos ayudado a los pacientes a completar un formulario para que podamos solicitarles si eran pacientes de UT Southwestern y querían participar. Porque hemos establecido una relación médico/paciente. Pero para las personas que estaban interesadas fuera de la red de UT Southwestern, es un poco más difícil para mí hacerlo porque en realidad estamos solicitando estos registros para investigación y no para fines clínicos. Desafortunadamente, a veces la persona tendría que asumir esos costos.

[00: 14: 52] Roberto Pesce: Gracias. Hay otro que acaba de llegar: ¿Qué sucede si las imágenes de resonancia magnética muestran daño en la columna, pero el diagnóstico llega mucho más tarde?

[00: 15: 01] Dr. Kyle Blackburn: Esta bien. Me gustaría ver las resonancias magnéticas que mostraron el daño y en términos de registros para este individuo específico, sin duda viendo, una de las cosas que estamos viendo también es, ¿cuál fue el diagnóstico inicial? Por lo tanto, si está en una sala de emergencias, es bastante común que a las personas se les diagnostique Guillain-Barré, por lo que en este caso, puede ser útil obtener la resonancia magnética y los registros de la evaluación inicial y luego la evaluación posterior que condujo al diagnóstico de mielitis transversa. Sin duda estaríamos interesados ​​en esos.

[00: 15: 40] Roberto Pesce: Excelente. Otro. "¿Qué pasa si aquellos con TM recurrente con resonancias magnéticas realizadas en la presentación inicial y 5 meses después?" Sí, entonces esta es una pregunta.

[00: 15: 51] Dr. Kyle Blackburn: Sí, esa es una pregunta muy interesante. Y recaídas, ciertamente alguien a quien se le ha diagnosticado TM es bienvenido a enviar estos, y si han tenido verdaderas recaídas y eso se ha confirmado en imágenes, echaríamos un vistazo. Esa es una situación interesante en la que nos gustaría asegurarnos de que mientras revisamos el registro, pensamos que estamos de acuerdo con el diagnóstico, pero sin duda estaríamos interesados ​​en inscribirnos y ver las imágenes.

[00: 16: 19] Roberto Pesce: OK gracias. Creo que todavía tenemos algo de tiempo.

[00: 16: 22] Dr. Kyle Blackburn: Sí.

[00: 16: 23] Roberto Pesce: Aqui hay otro más. Creo que está llegando a los tres primeros de la mayoría de las preguntas enviadas en este momento. “Mi lesión era muy pequeña, se perdió en el hospital. Recibí un diagnóstico de mielitis transversa idiopática 2 meses después de una resonancia magnética adicional. ¿Querrías todos estos escaneos iniciales?”

[00: 16: 46] Dr. Kyle Blackburn: Es una buena pregunta, y creo que en casos como este, siempre es una buena idea enviar más información en lugar de menos para que podamos sentirnos cómodos de que tenemos lo que necesitamos para asegurar el diagnóstico mientras revisamos. Me interesaría absolutamente ver la primera resonancia magnética en este caso, y si una de seguimiento mostrara algo más prominente, también sería genial. Estaríamos felices de ver ambos.

[00: 17: 17] Roberto Pesce: Genial, gracias Está llegando otro. Lo estoy agregando mientras hablamos. Todavía no lo he mirado, ¡así que veámoslo juntos! ¿Existe una solicitud de investigación formal que podamos enviar a nuestros consultores para explicar el estudio en el que deseamos participar?

[00: 17: 34] Dr. Kyle Blackburn: Esa es una buena pregunta. Hemos tenido uno o dos médicos interesados ​​en preguntar si sus pacientes podrían participar en un estudio, y ciertamente mencionamos esto. No hay una solicitud de investigación formal en este momento, pero lo que podemos hacer es brindarle la misma información que podemos brindarle la información, y puede compartirla con su equipo. Basado en el uso de consultores, voy a especular que esta persona no es de los EE. UU. Así no es comúnmente como se refieren a los neurólogos. Y de hecho lo hicimos en el Reino Unido donde otro neurólogo se acercó y compartimos información sobre el estudio con ellos. Entonces, ciertamente puedes hacer eso. Podemos darle la información que tenemos que ellos pueden revisar. Puedes compartir eso con ellos. no nos importa

[00: 18: 27] Roberto Pesce: Excelente. Está bien. Creo que hemos llegado al final de las preguntas. No veo que aparezcan nuevos, así que muchas gracias, Dr. Blackburn, por su tiempo hoy y por dar esta charla tan completa sobre la investigación que se está realizando. Gracias por tu tiempo.

[00: 18: 47] Dr. Kyle Blackburn: Gracias a todos. Espero ver algunos correos.

[00: 18: 50] Roberto Pesce: Suena bien. Adiós.