[00: 00: 05] Dr. Carlos A. Pardo: Es un gran placer para mí presentar al próximo orador. Dr. Kyle Blackburn de UT Southwestern. Kyle es la nueva generación de neurólogos que se ocuparán de los trastornos neuroinmunológicos y es un gran placer presentar a Kyle, porque Kyle es uno de nuestros antiguos becarios SRNA y ha sido muy proactivo en UT Southwestern para seguir trabajando y cuando el Dr. Ben Greenberg se jubila, no sé si se jubilará, el Dr. Kyle viene y básicamente continúa con el liderazgo de trabajar en trastornos neuroinmunológicos raros. Kyle, gracias.

[00: 00: 57] Dr.Kyle Blackburn: Gracias. Doctor Pardo. Y es un placer estar aquí de nuevo. Creo que la última vez que hicimos esto en persona fue hace tres años, así que siempre es genial. Solo para recordarles a todos, Ben Greenberg no se jubilará pronto. Todavía tenemos mucho camino por recorrer.

[00: 01: 11] Dr. Carlos A. Pardo: Está bien.

[00: 01: 11] Dr.Kyle Blackburn: Muy bien, ya lo tengo. Entonces, voy a hablar de dos proyectos en los que la SRNA me ha estado apoyando durante los últimos años. Y este primero es un proyecto que he etiquetado, Conoce RND. Principalmente porque necesita abreviaturas y algunos de sus protocolos IRB. Entonces, necesitaba un poco. Entonces, este proyecto realmente nació de la idea de aprender cuánto conocimiento tienen las personas con trastornos neuroinmunes raros sobre su condición y solo quiero explicar cómo veo las complicaciones con el conocimiento antes de entrar en eso. Entonces, creo que todos aquí, en un mundo ideal, habrían recibido su diagnóstico de una manera muy simplificada y no sabía que George Clooney iba a aparecer durante nuestra charla sobre salud sexual que no estaba planeada.

[00:02:09] Entonces, sería ideal que su médico o su proveedor revise sus síntomas, sepa exactamente qué está pasando, realice la prueba adecuada y haga un diagnóstico. En este caso vamos a usar mielitis flácida aguda como ejemplo. Esa sería la situación ideal y, a veces, la atención médica funciona sin problemas de esa manera. Pero desafortunadamente para muchos de ustedes, su camino se ve así.

[00:02:35] Vas a varios médicos, te dicen varias cosas, probablemente seas la cantidad de personas que escuché que rechazaron la sala de emergencias con mielitis transversa es impactante. Pero se les dice varias cosas diferentes. Parece que tengo algunas cosas por las que necesito hacer clic. Hay varias resonancias magnéticas, resonancias magnéticas repetidas a lo largo del tiempo. Lo hay, creo que lo hemos oído. Parece que toda tu sangre se ha ido. No es posible que puedas dar más. Hay múltiples punciones lumbares y todavía no entiendes cuál es tu condición y, a veces, es necesario ir a un lugar que está a muchas, muchas millas de ti para hacer eso.

[00:03:15] Y, desafortunadamente para algunas personas, nunca llegan a entenderlo realmente y esos son solo los factores específicos de la atención médica. Por supuesto, hay muchas otras barreras que pueden llevar a alguien a tener una mala comprensión de su condición, incluso con los diagnósticos correctos y no menos importantes que la condición es rara. Por supuesto, puede haber ciertamente si usted está en el cuidado de la salud, es posible que tenga un poco más de ventaja.

[00:03:46] Entonces, puede haber factores específicos de su formación y educación y luego, en el mundo de hoy, lo que está disponible en línea puede estar desactualizado, como la cosa de un tercio, un tercio, un tercio que hemos escuchado varias veces o solo información errónea que también se opuso a eso, pero todos estos son factores que podrían hacer que alguien no comprenda su condición y eso es problemático porque comprender realmente su condición de salud y tener un conocimiento básico sobre la enfermedad en sí misma y lo que está subyacente ayuda a las personas a manejar la enfermedad y ayuda a prevenir complicaciones.

[00:04:45] Entonces, si aplicamos la diabetes como ejemplo, si no comprende que la diabetes es una enfermedad del azúcar en la sangre, es posible que le resulte más difícil comprender por qué necesita esta insulina. No entiendes que hay complicaciones de la diabetes. Es posible que no comprenda que existen complicaciones renales y neurológicas que podrían ocurrir. Entonces, en aquellos casos en los que hay una gran cantidad de datos para mostrar en condiciones más comunes que una buena comprensión de la enfermedad tiene una base firme en cómo se adhiere al tratamiento y cómo se realiza la atención preventiva necesaria para prevenir complicaciones. Y creo que eso también es cierto para nuestras enfermedades que estamos cubriendo hoy. Entonces, para cerrar esta brecha y creo que mucho de esto ha sido rechazado de conversaciones con personas a lo largo de los años. Había un deseo de saber cuánto hace la comunidad que sirve SRNA, cuánto conocimiento tienen sobre su condición?

[00:05:32] Y esa es una brecha difícil de llenar porque es un grupo muy grande de personas con un gran grupo de diferentes trastornos y realmente no había datos sobre esto en ese momento. Entonces, decidimos embarcarnos e intentar hacer eso. Entonces, este es un esquema general de cómo irá el proyecto. Entonces, hay un paso uno que es, tienes que desarrollar una medida y en la investigación no es lo suficientemente bueno decir que hice una prueba. Yo lo escribi. Tiene que pasar por un par de rondas de ediciones. La gente tiene que ponerse de acuerdo sobre el contenido. Tiene que haber ciertos dominios que se acuerden y más allá de eso también tiene que haber algún grado de lo que llamamos validación y hemos pasado por ese paso. El segundo paso es en realidad una prueba piloto.

[00:06:22] Entonces, actualmente estamos en esta fase en la que estamos probando la medida en un pequeño número de personas y he elegido a mis propios pacientes y he elegido específicamente pacientes que no tienen miedo de retroceder. ideas o hablar o tener una conversación franca conmigo sobre algo porque quería personas que hablaran y dijeran, oye, es necesario que haya cambios aquí que refinarán la medida. Y luego, en el último paso, habrá una difusión de esta medida para aprender realmente entre una muestra de personas cuál es el conocimiento general sobre estos raros trastornos neuroinmunes entre la comunidad. Entonces, el primer paso es medir el desarrollo como estaba hablando. Entonces, tenemos un equipo compuesto principalmente por médicos de UT Southwestern, pero también tenemos un neuropsicólogo que participa.

[00:07:10] Y también recibimos comentarios de miembros de la SRNA. Estos son los dominios que cubre la prueba. Esto puede cambiar con el tiempo a medida que nos adaptamos a las otras fases, pero tenemos una comprensión muy básica de la neuroanatomía, por lo que las diferentes partes del sistema nervioso pueden experimentar síntomas. Son algunas preguntas sobre la causa o la comprensión de estas condiciones a partir de lo que las está causando y luego, creo que escuchó la charla del Dr. Greenberg ayer sobre las recaídas y cómo a veces eso no es una comprensión directa y esa es ciertamente un área donde vemos mucha confusión. Entonces, tenemos varias preguntas sobre las recaídas y el tratamiento de la afección. Por lo tanto, les pedimos a las personas que también completen información sobre antecedentes educativos, sobre cuándo fueron diagnosticados, si todavía siguen factores que podrían influir en su comprensión de su condición.

[00:08:11] Y luego estamos usando... tenemos una medida de alfabetización en salud. Por lo tanto, la alfabetización en salud es la capacidad de un individuo para comprender la información de salud. Ya sea información proporcionada por un médico o de su seguro, etcétera. Y la alfabetización en salud ciertamente sería algo importante que podría correlacionarse con el conocimiento de su condición. Entonces, actualmente estamos en el paso dos y en realidad hemos planeado hacer esto en cinco pacientes y, nuevamente, estos son mis pacientes de la clínica, por lo que son todos adultos. Hasta ahora, hemos completado a cuatro de cada cinco personas de alguna manera solo en mi tiempo en la clínica, un paciente con mielitis transversa que no ha aterrizado en mi regazo. Pero hemos tenido otros con NMO y MOGAD participando. Entonces, lo que hemos hecho con cada una de esas personas es que tomaron la prueba como si cualquier otra persona lo hiciera en línea y luego se sentaron conmigo durante unos 30-45 minutos después y acabamos de discutir cómo les fue.

[00:09:12] Revisamos cada pregunta que hice una evaluación detallada sobre la redacción, las diferentes formas en que podría evaluarse y bueno, como dije, solo estamos esperando para hacer una más y luego vamos a revisar la medida aún más y enviarla para otra ronda de comentarios y luego pasaremos al paso tres. Y el paso tres es donde realmente abriremos la participación. Durante COVID, obtuvimos la capacidad de hacer consentimientos en forma virtual, lo que hace que sea mucho más fácil para las personas que desean participar que no pueden visitar UT Southwestern. Por lo tanto, nos complace decir que podremos abrir esto a través de lo que se llama RedCap, que es solo un software de base de datos que está disponible en la mayoría de los centros médicos y debería ser bastante fácil para las personas dar su consentimiento y luego tomar la medida una vez que esté disponible. Y después de eso, podremos echar un vistazo a la medida y obtener una comprensión de qué tan bien funciona la medida y aprender un poco más sobre el conocimiento sobre la condición específica de la condición en la comunidad.

[00:10:22] Así que ese es el primer proyecto en el que estoy trabajando y luego vamos a hablar sobre uno que ha estado funcionando por un poco más de tiempo y ese es el registro CORE TM. Entonces, un registro es básicamente solo una compilación de datos, y se puede recopilar de muchas maneras. Y este es un proyecto en el que he estado trabajando desde que me presentaron por primera vez a la Transverse Myelitis Association. Entonces, para explicar un poco por qué emprendimos este proyecto, gran parte de la información que existe sobre la mielitis transversa y muchas de estas enfermedades raras y que analiza los resultados que experimentan las personas, realmente se ha centrado en medidas que dependen en gran medida de la función motora. . Entonces, a la derecha, en realidad les muestro qué es la escala de Rankin modificada, que en realidad se cita en uno de los artículos más importantes que analizó la mielitis transversa y sus resultados recientemente. La escala de Rankin modificada es una escala de carrera y depende en gran medida de las características motoras, aunque la gente ha tratado de adaptarla para incluir otros dominios para capturar resultados, pero debido a que realmente se enfoca en el estado motor y de movilidad, realmente siento que es una escala imperfecta. mide y no mide todos los otros síntomas de los que hemos pasado muchas horas hablando y durante el simposio y ni siquiera estoy enumerando todos los posibles que cubrimos.

[00:11:49] Por lo tanto, realmente es necesario ser creativo sobre cómo recopilamos los resultados de los pacientes con mielitis. Y este registro ciertamente presenta una oportunidad para hacerlo. Y me quedé en blanco. Bien, ahí vamos. Entonces, así es como se diseñó el estudio. Entonces, queríamos, nuevamente, estamos tratando de inscribir a personas de... que eran realmente tantas personas como podamos. Por lo tanto, tratamos de ser flexibles, pero también queríamos centrarnos en poder confirmar el diagnóstico y uno de nuestros objetivos también era observar la precisión del diagnóstico. Nuevamente, lo que se le dice a la gente podría ser mielitis transversa, ya que ha escuchado que hay muchas personas que pueden ser mal diagnosticadas y tener otra afección, como un derrame cerebral, por ejemplo. Entonces, ciertamente inscribimos personas, las personas dan su consentimiento en este momento, estamos usando un proceso de consentimiento en papel de la vieja escuela, pero aún lo hacemos en línea. Tenemos personas que envían sus imágenes de resonancia magnética y sus registros médicos y realmente queremos registros médicos detallados para muchas personas que vendrán de una estadía en el hospital desde que fueron diagnosticados.

[00:13:01] Y luego, una vez que los tenemos, tenemos personas que completan encuestas, así es como se diseñó el estudio, y aquí es donde estamos. Entonces, en la investigación es normal tener una cierta cantidad de deserción. Pero este estudio ciertamente ha tenido algunas barreras. Antes de la semana pasada, unas 110 personas nos enviaron correos electrónicos expresando su interés en este estudio. Nuevamente, es normal que algunas personas no hagan un seguimiento de eso. Pero solo hemos podido obtenerlo y los números en realidad alrededor de 20 consintieron. Volví e hice un recuento como el de las elecciones de Florida hace años. Y de hecho, ahora hemos inscrito a 13 personas que realmente completaron los procedimientos del estudio. Entonces, estamos un poco más abajo de lo que queremos estar dentro de tres años. Un poco de información, principalmente hemos obtenido información sobre adultos. Este puntaje PDDS es un... es un puntaje de paso de enfermedad que hemos modificado. Utiliza principalmente los resultados de la esclerosis múltiple para que los pacientes los informen. Y un cuatro es un individuo que está utilizando un estado CAIN tardío. Esa es la gente cuando estaban en su punto más bajo.

[00:14:14] Y luego un uno implica que alguien tiene algunos síntomas, generalmente síntomas sensoriales, pero por lo demás ha tenido una buena recuperación motora. Las inmunoterapias que se usaban comúnmente eran esteroides y luego algunas personas recibieron IVIG y plasmaféresis. Entonces, de nuevo, solo hemos podido inscribir 12 o completar 12 materias hasta la línea de meta. Y he estado tratando de ver por qué sería eso. Y realmente creo que el bloque más grande está después de que las personas expresen interés o consentimiento, incluso es obtener registros. Los registros médicos son una tarea difícil de obtener. Ciertamente he tratado de intervenir y ayudar a las personas llenando yo mismo las solicitudes de registros médicos y enviándolas para este estudio. Incluso entonces no siempre obtengo los registros y aunque es un médico que pregunta.

[00:15:06] Por lo tanto, solo puedo imaginar que, por parte del paciente, obtener los registros puede ser un desafío. Y luego también hay algunas barreras que han sido un número de personas que expresan interés que no tienen una resonancia magnética o realmente no pueden rastrearla y eso también puede crear barreras. Por lo tanto, estas son algunas de las cosas y luego probablemente haya otro número de factores que han mantenido nuestros números un poco más bajos de lo que nos gustaría. Tan específico para este registro, cada registro necesita revisar periódicamente sus procedimientos y evaluar nuevos procesos. Y desde que comenzó este estudio, hemos desarrollado nuevas medidas, nuevos procesos de consentimiento que UT Southwestern permite embarcarse en un consentimiento virtual facilitará mucho las cosas para ambas partes. Estoy firmemente comprometido a reducir la carga de los registros médicos si no eliminamos el requisito del registro médico y confiamos en el informe del paciente para satisfacer algunas de las medidas que esperamos recopilar. Sigo pensando en la resonancia magnética que los datos y esto es muy crítico.

[00:16:13] Puede haber un subconjunto de pacientes que tenemos que aceptar que no se someterán a una resonancia magnética, pero si hay personas que pueden hacernos una resonancia magnética, ciertamente vamos a hacer de eso una opción. porque nos ofrece mucha información. Y a medida que buscamos formas de mejorar el proceso de consentimiento y eliminar algunas de estas barreras, también creo que existe la oportunidad de analizar esto de manera crítica y decir, ¿existen otros resultados además de las cosas relacionadas con el dolor sensorial y la función de la vejiga que queremos? ¿agregar? Y en el momento en que he creado este registro, hemos contratado a uno de los principales expertos en registros de esclerosis múltiple en UT Southwestern. Por lo tanto, estoy muy feliz de decir que me pondré en contacto con ella para ver si puede ofrecer algún consejo sobre cómo mejorar el registro, pero también sobre los resultados futuros que podrían ser de nuestro interés. E incluso se discute que tal vez podríamos expandir esto a otras causas de mielopatía más allá de la MT idiopática para capturar también un fenotipo cada vez mayor del estado de la enfermedad. Y eso es todo lo que realmente tengo para todos ustedes. Además de esta foto de Kentucky, siempre quiero agradecer a todos por todo el apoyo y estoy feliz de responder cualquier pregunta. Arenoso.

[00: 17: 43] Sandy Siegel: Gracias. Kyle, planteas una pregunta realmente interesante. ¿Y eso es a quién pertenecen los registros médicos? ¿Legalmente a quién pertenecen?

[00: 17: 57] Dr.Kyle Blackburn: De hecho, existe una legislación reciente que diría que debe tener acceso a sus registros médicos y, de hecho, puede acceder a ellos libremente y deben estar disponibles para usted. Ahora, algunos de estos registros son más antiguos. Entonces, no sé si son tan accesibles como deberían ser. Pero ha habido un impulso para reconocer que estos registros deberían ser suyos y que debería poder acceder a ellos. Todavía no es fácil por lo que he visto. Y luego, incluso si los adquiere, a veces incluso llevarlos a otro centro médico es otro desafío.

[00: 18: 30] Sandy Siegel: ¿Es esa legislación federal?

[00: 18: 33] Dr.Kyle Blackburn: Creo que es federal.

[00: 18: 34] Sandy Siegel: Bueno. Genial. Entonces, todos deben escuchar eso porque es de vital importancia, y debe exigir sus registros médicos si los solicita. Gracias.

[00: 18: 49] Dr.Kyle Blackburn: Si.

[00: 18: 53] Miembro de la audiencia 1: Con respecto a los registros médicos, conozco la mayoría de las instituciones que usan My Chart, casi puedes obtenerlos antes que tu médico. Puedes descargarlos. El problema es... que eso también es un problema. A veces, como terapeuta, es como, ¿por qué puse eso en la nota? Pero hay un límite. Es como más de un año más o menos, no está allí. Y así, entonces se convierte en un problema. Y luego alguien como yo que fue diagnosticado hace 35 años; no vas a encontrar esos registros. Entonces, ¿cómo encajan las personas que fueron diagnosticadas hace años en estos modelos de estudio?

[00: 19: 33] Dr.Kyle Blackburn: Bueno, eso es exactamente correcto. Y creo que ahí es donde nos estamos dando cuenta de esos desafíos. Es posible que hayamos puesto más desafíos frente a nosotros y necesitamos obtener buena información. Ahí es donde creo que estamos comenzando a hacer retroceder algunos de estos y al menos hacer que algunas de estas cosas sean opcionales porque sería bueno tenerlas al menos en un subconjunto de personas, pero comenzando a abrirlo a la comunidad cada vez más. hacer esto más inclusivo. Creo que ese es realmente mi objetivo.

[00: 20: 05] Miembro de la audiencia 2: Una pregunta de… hola, Kyle… entró una pregunta de la comunidad en línea. Y la pregunta es, ¿hay algún plan para ampliar el registro para incluir pediatría?

[00: 20: 17] Dr.Kyle Blackburn: Entonces, el registro sí incluye pediatría en este momento. Entonces, si un niño o un miembro de su familia desea inscribirse, puede hacerlo. Gracias a todos.

[00: 20: 34] Dr. Carlos A. Pardo: Gracias, Kyle. Para que conste, el Dr. Greenberg no se jubila.