[00: 00: 00] Intro: ABCs of NMOSD es una serie de podcasts educativos para compartir conocimientos sobre el trastorno del espectro de la neuromielitis óptica, o NMOSD, un raro trastorno autoinmune recurrente que preferentemente causa inflamación en los nervios ópticos y la médula espinal.

[00:00:22] La serie de podcasts ABCs of NMOSD está organizada por SRNA, Siegel Rare Neuroimmune Association y en colaboración con Sumaira Foundation for NMO y Guthy-Jackson Charitable Foundation. Esta serie educativa es posible gracias a una subvención para la educación del paciente de Horizon Therapeutics.

[00: 00: 49] Rebeca Whitney: Hola, y bienvenidos a la serie de podcasts ABCs of NMOSD. ABCs of NMOSD es posible gracias a una subvención para la educación del paciente de Horizon Therapeutics. Horizon se centra en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos que abordan las necesidades críticas de las personas afectadas por enfermedades autoinmunes raras e inflamatorias graves. Aplican la experiencia científica y el coraje para brindar terapias clínicamente significativas a los pacientes. Horizon cree que la ciencia y la compasión deben trabajar juntas para transformar vidas.

[00:01:33] Mi nombre es Rebecca Whitney, directora asociada de programas pediátricos de Siegel Rare Neuroimmune Association. Hoy tuve una conversación con los Dres. Jayne Ness y Silvia Tenembaum, una segunda parte sobre “NMOSD pediátrico”, que se centra en los síntomas y tratamientos.

[00:01:49] La Dra. Jayne Ness es profesora de neurología pediátrica en la Universidad de Alabama en Birmingham o UAB. Ha dirigido el Centro de Enfermedades Desmielinizantes de Aparición Pediátrica de la UAB desde su fundación en 2006. El centro tiene su sede en Children's of Alabama, el hospital infantil, adyacente al centro médico de la UAB. La Dra. Ness ha participado en ensayos clínicos para NMOSD pediátrico y está especialmente interesada en los resultados a largo plazo de niños y adolescentes con enfermedad desmielinizante.

[00:02:21] La Dra. Silvia Tenembaum es una neuróloga pediátrica que recibió su título de médico con honores de la Universidad de Buenos Aires y adquirió una mayor capacitación y certificación en neurología pediátrica en Argentina. Se desempeña como Profesora Asociada y Jefa de Clínicas en el Departamento de Neurología del Hospital Pediátrico Nacional Dr. J. Garrahan, un hospital pediátrico de tercer nivel de referencia en Buenos Aires, Argentina.

[00:02:46] El Dr. Tenembaum es el Director del Programa de Neuroinmunología Pediátrica de la misma institución. Ha tenido un interés de larga data en una amplia gama de trastornos neuroinmunes del SNC con inicio pediátrico y ha establecido una clínica de atención integral para niños y adolescentes con esclerosis múltiple, neuromielitis óptica, encefalomielitis aguda diseminada, enfermedad asociada a anticuerpos MOG, encefalitis autoinmune y trastornos relacionados. . Su interés de investigación se centra en la identificación de nuevos biomarcadores de trastornos neurológicos autoinmunes en niños, la identificación de características clínicas y de neuroimagen de la esclerosis múltiple pediátrica y los trastornos autoinmunes, apuntando a los anticuerpos AQP4 y MOG, y optimizando los enfoques de tratamiento para niños con estas enfermedades.

[00:03:38] Dra. Tenembaum y Dra. Ness, gracias por acompañarme una vez más para hablar sobre el NMOSD pediátrico. Tuvimos excelentes preguntas y respuestas en el último podcast. Y esta vez nos gustaría centrarnos en algunos de los tratamientos y el manejo de los síntomas en el NMOSD pediátrico. Si pudiera comenzar con cuáles son los síntomas más comunes que puede presentar un niño si tiene un diagnóstico de NMOSD. ¿Son diferentes de lo que veríamos en los adultos? ¿Difiere según la edad del niño? Dra. Ness, ¿quiere empezar?

[00: 04: 20] Dra. Jayne Ness: Seguro. Feliz de. Creo que, NMOSD, por lo que el clásico, por supuesto, es la neuritis óptica, especialmente con la pérdida visual bastante fija y la mielitis transversa. Pero más de un tercio de nuestros niños también tienen síndrome del tronco encefálico. Y, de nuevo, una de las características principales puede ser el área del síndrome de postrema, donde hay vómitos e hipo intratables, pero también con una serie de síntomas del tronco encefálico, y también puede haber cansancio excesivo. Lo que he notado es que estos niños a menudo están muy cansados, tienen mucho sueño, pero no son realmente encefalopáticos, ya sabes, así que se despiertan y pueden responder una pregunta apropiadamente y luego se vuelven a dormir. Casi estoy pensando en ellos a medida que pasamos por la resonancia magnética, a veces, tendrán estos realmente grandes, a menudo hay dolor de cabeza, habrá estas lesiones grandes que son casi tumefactas.

[00:05:24] Y, por lo tanto, a menudo, serán más, ya sabes, creo que más, más dolor de cabeza. Y nuevamente, habrá sueño pero apropiado cuando los despierte y luego trate de averiguar, ¿es esto realmente una encefalopatía? Creo que eso es probablemente lo más importante. Y algunos niños son realmente encefalopáticos, pero es un sabor diferente al que veo con los niños de ADEM. Silvia, ¿tú, has visto algo parecido mientras asentías con la cabeza?

[00: 05: 49] Dra. Silvia Tenembaum: Coincido contigo exactamente en tu explicación.

[00: 05: 53] Rebeca Whitney: Bueno. Y por encefalopático solo para aquellos que no entiendan completamente lo que eso significa, ¿es más como el letargo, la confusión, qué más?

[00: 06: 03] Dra. Jayne Ness: Gracias por, sí. Gracias por pedir esa aclaración porque a menudo el niño, sí, pero he visto el documento, es que los niños con encefalomielitis diseminada verdaderamente aguda o ADEM, esos niños tienen sueño, pero luego están de mal humor. No conocen a sus, ya sabes, casi no conocen a sus padres. A veces, lo cual es, quiero decir, eso es, eso es bastante grave. Y entonces, ya sabes, son muy, ya sabes, nuestros pequeños mayores, uno está confundido acerca de qué, ya sabes, qué día es o dónde están. Un niño NMO podrá responder apropiadamente pero se volverá a dormir inmediatamente.

[00: 06: 42] Rebeca Whitney: Bueno. Interesante. Gracias. ¿Y eso es lo que ve en los adultos también, quién puede ser, o probablemente no sea la pregunta más adecuada para dos pediatras?

[00: 06: 58] Dra. Silvia Tenembaum: Pero en realidad, las características encefalopáticas son más frecuentes en el grupo de edad pediátrica. Así estamos, estamos más acostumbrados a ver los cielos oscuros o una forma de iniciar, o presentar la enfermedad. Pero en otros pacientes es más que tanto con la agudeza visual o la disfunción de la médula espinal principalmente.

[00: 07: 19] Rebeca Whitney: Bueno. ¿Y ve una diferencia si es un niño? Porque sabemos que un diagnóstico de NMOSD no requiere una prueba AQP4 positiva. ¿Hay alguna diferencia en los síntomas entre los niños que darán positivo en AQP4 y los que no?

[00: 07: 40] Dra. Silvia Tenembaum: En mi experiencia, no hay mucha diferencia. Tal vez haya una diferencia entre aquellos seronegativos para AQP4 que luego son positivos para anticuerpos MOG o glicoproteína de oligodendrocitos de mielina, porque efectivamente tienen una forma particular de padecer la enfermedad y la resonancia magnética se ve diferente.

[00: 08: 02] Rebeca Whitney: Bueno. ¿Y cómo, cómo se ve diferente entre ellos?

[00: 08: 07] Dra. Silvia Tenembaum: La inflamación de los nervios ópticos es bastante más severa en el MOG, en el grupo MOGAD con papilitis la fundoscopia es anormal. Así que tienes una inflamación muy del nervio óptico. Entonces, el niño puede volverse ciego, absolutamente ciego, el comienzo de la afectación del nervio óptico. Es más frecuente en niños AQP4 positivos comprometer el quiasma, es más posterior la afectación del nervio óptico. Y la médula espinal es más habitual en el grupo de pacientes MOGAD, afectación del cono y mucha inflamación del cono.

[00:08:50] Entonces la disfunción vesical es más frecuente en MOGAD, en el grupo MOGAD que en el grupo AQP4 IgG positivo. Cuando la médula espinal está más frecuentemente involucrada en la parte superior de la columna. Por lo tanto, es más la afectación de las extremidades superiores del bulbar. Entonces, el síndrome del área postrema, los vómitos y el hipo, vómitos recurrentes que Jayne ha descrito muy bien, son más frecuentemente del grupo AQP4 IgG.

[00: 09: 24] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 09: 25] Dra. Silvia Tenembaum: Y no tan frecuentemente el MOGAD. Entonces, el cuadro clínico es diferente.

[00: 09: 30] Dra. Jayne Ness: ¿Qué opinas sobre el momento del inicio? Creo que los pacientes con NMO a veces son un poco más tartamudos. Quiero decir, estoy pensando en, cuando hablamos de los niños con acuaporina-4 IgG positivo, a menudo hemos tenido viajes al médico gastrointestinal, por ejemplo, por vómitos y pérdida de peso.

[00:09:52] E incluso no, ni siquiera tienen mucho en su resonancia magnética inicialmente, excepto quizás como lo más sutil. En, ya sabes, área postrema, pero no lo hiciste, ya sabes, no obtienes un pie T2 sagital, sabes mirar el tronco encefálico, pero podrías perderlo en donde estoy pensando en los niños de MOG tienden a ser. Como estoy pensando, en retrospectiva, parecía ser un comienzo más fulminante, a menudo más, pero, ya sabes, estaban bien.

[00:10:21] Y luego, durante un par de días o, ya sabes, una semana más o menos, se enferman mucho, pero creo que muchos de estos niños positivos para acuaporina-4 habrán tenido algo que, en retrospectiva, ya sabes, eso fue hace algunas semanas o incluso meses que piensas, oh, ese debe haber sido el primero, ya sabes, oh, fue la gripe. Estaban realmente enfermos. Estaban vomitando, pero oh no, no había fiebre. No, no hubo diarrea. ¿Tú, te has dado cuenta de eso?

[00: 10: 47] Dra. Silvia Tenembaum: Sí. Entonces, realizan una tomografía computarizada solo para ver si hay un tumor, un tumor cerebral, no va a ver ni detectar la inflamación del área postrema en la tomografía computarizada, necesita una resonancia magnética cerebral para identificar la inflamación.

[00: 11: 07] Dra. Jayne Ness: Exactamente.

[00: 11: 08] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 11: 09] Dra. Silvia Tenembaum: Pierdes tiempo, pierdes tiempo.

[00: 11: 12] Rebeca Whitney: Sí. Sí. Desafortunadamente, ese parece ser el caso cuando nos enteramos de personas a las que se les diagnosticó que han perdido tiempo entre recibir ese diagnóstico y cuando presentaban esos síntomas.

[00:11:28] Así que habló un poco sobre algunos de esos síntomas que un padre o cuidador podría ver en un niño, ya sabe, con ese hipo y es, ese hipo es severo, persistente. Continúan durante mucho tiempo. Y esos síntomas gastrointestinales que se sienten como de gripe, que tienen vómitos; ¿algo más?

[00: 11: 50] Dra. Silvia Tenembaum: Son refractarios a la terapia sintomática.

[00: 11: 53] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 11: 54] Dra. Silvia Tenembaum: Entonces, si el pediatra o especialista en gastroenterología, pone terapia sintomática para los vómitos y el niño no responde bien, hay que empezar a pensar en otro diagnóstico. Probablemente el sistema nervioso central, el que está involucrado. Sí. Entonces, es refractario a la terapia habitual que recibe un niño lejos del punto de vista neurológico. Por lo tanto, son refractarios a la terapia sintomática.

[00: 12: 29] Dra. Jayne Ness: Sí. Sí. De hecho, había hecho una lista para Guthy Jackson. Esto fue hace años, y en realidad estoy mirando mi lista de eso. Tengo como un síntoma extraño en pacientes NMO peds. Y solo tengo curiosidad, Silvia, si estás de acuerdo, solo voy a repasar la lista.

[00:12:46] No, fue cuando estaban revisando su libro y dije, oh sí, déjame anotar todos los síntomas raros que he visto. Así que tuve la pubertad demasiado pronto o demasiado tarde. Entonces, tuve muchos niños con pubertad precoz, o que tenían menstruaciones normales, y ahora las mujeres jóvenes o las niñas tienen períodos muy irregulares, o tienen, he visto pubertad acelerada o caída por debajo de la curva de crecimiento.

[00:13:12] Así que ese fue uno, no sé si has notado alguno de esos síntomas. Bueno. Y he visto, mientras pienso en algunos de estos ejemplos, algunos de estos los he visto con niños que terminaron siendo MOGAD, pero significaba que la mayoría de estos eran verdaderos pacientes positivos para acuaporina-4. La otra cosa es que supongo que esto realmente va más a la médula espinal, pero solo a muchos síntomas efápticos.

[00:13:33] Entonces, cuando regresé y estaba mirando nuestra lista de, ya sabes, niños como niños que tenían, principalmente la médula espinal, pero fueron enviados a casa con Benadryl porque tenían algo así, lo dijeron. fue un sarpullido, pero no hay sarpullido que documentar. De hecho tenían comezón recurrente y era efáptica.

[00:13:49] Creo que fue picazón efáptica. Y nuevamente, cuando comencé a buscarlo, era diferente, ya sabes, o la opresión en el pecho que pensaban que era un ataque de pánico o ansiedad, de la opresión abdominal o la opresión en el pecho. Entonces, he tenido varios niños con espasmos musculares repentinos e incontrolables que, nuevamente, me di cuenta de que eran síntomas efápticos o inestabilidad autonómica que tenía, oh sí.

[00:14:11] Piel moteada. Estoy tratando de recordar, ya sabes, la livedo reticularis es casi como una especie de síndrome de Raynaud, síncope, mareos, y luego hipo y eructos. Mialgia es, tuve dificultad para orinar también. Ya sabes, cuando estoy pensando en el síndrome del tronco encefálico, mucha voz suave, hipofonía. Todo el síndrome de Lhermitte. He desarrollado un gran, gran respeto por la médula espinal. A todos los síntomas que puedas tener.

[00: 14: 39] Dra. Silvia Tenembaum: El picor localizado es muy frecuente en los niños y por lo general los pediatras no piensan en una inflamación o afectación de la médula espinal.

[00: 14: 51] Rebeca Whitney: Eso es muy interesante. Y una vez que llega al diagnóstico de NMO en la fase aguda, ¿cuáles son los tratamientos típicos? ¿Hay un orden de prioridad con el que usted comienza para esos tratamientos agudos para niños? Y Dr. Tenembaum, ¿quiere empezar con eso?

[00: 15: 10] Dra. Silvia Tenembaum: Sí. Hay terapia de primera línea recomendada para NMOSD, para lo que sea, AQP4 positivo, negativo o MOG positivo. Por lo general, son las dosis altas de corticosteroides intravenosos. Entonces, esta metilprednisolona, ​​dosis alta durante cinco días como mínimo. Y si el paciente no se está recuperando tan bien, generalmente continuamos con metilprednisolona intravenosa durante 10 días. Sin embargo, en casos con corticoides resistentes a esteroides severos, los eventos agudos pueden ser una inflamación de la médula espinal muy severa sin recuperar la capacidad para caminar o una inflamación del nervio óptico muy severa sin mejoría en la agudeza visual o niños en la unidad intensiva bajo ventilación mecánica debido a una inflamación refractaria del tronco encefálico. , necesita una terapia aguda más agresiva como el intercambio de plasma, que es una terapia complementaria muy importante, tal vez la segunda línea después del tratamiento con corticosteroides, o tal vez la primera línea, si el paciente está tan severamente discapacitado que necesita, para actuar muy rápido.

[00: 16: 35] Dra. Jayne Ness: Sí. Lo que les digo a nuestros residentes es que si no pueden caminar, no pueden hablar, no pueden pensar, no pueden respirar. no puedo ver Esa es una indicación para el intercambio de plasma.

[00: 16: 45] Dra. Silvia Tenembaum: Y es un tratamiento extraordinario también, para el tratamiento agudo de este tipo de inflamación. Tenemos una gran experiencia. Casi el 90% de los pacientes muestran una mejoría marcada después de un mes después de finalizar los procedimientos y casi el 98% a los seis meses. Entonces, el tratamiento sigue teniendo un impacto positivo después de que termines los procedimientos intravenosos de plasmaféresis, por lo que es extremadamente útil. Y si estamos pensando en comenzar el intercambio de plasma, no le vamos a dar IVIG a los pacientes porque vamos a lavar el tratamiento.

[00: 17: 32] Dra. Jayne Ness: Exactamente. Haré lo que llamo un perseguidor de IVIG al final.

[00: 17: 38] Dra. Silvia Tenembaum: Exactamente. Protocolo de intercambio de plasma, realizamos cada dos días, los procedimientos, y todos los días hasta el final del tratamiento, agregamos ciclofosfamida, ciclofosfamida oral al paciente para evitar el aumento de la IgG debido a los procedimientos cada dos días. Por lo tanto, es posible que tenga un aumento de la activación de IgG en el medio, por lo que la ciclofosfamida es absolutamente útil. Y creo que esa es la razón por la que somos así, son tan buenos los resultados que tenemos con el intercambio de plasma en niños.

[00: 18: 18] Dra. Jayne Ness: ¿Qué dosis?

[00: 18: 20] Dra. Silvia Tenembaum: Dos miligramos por kilogramo, por día.

[00: 18: 22] Dra. Jayne Ness: ¿Qué día lo empiezas?

[00: 18: 24] Dra. Silvia Tenembaum: ¿Lo siento?

[00: 18: 25] Dra. Jayne Ness: ¿Qué día se inicia la ciclofosfamida oral?

[00: 18: 27] Dra. Silvia Tenembaum: El primer día de intercambio de plasma. Y se lo das al paciente todos los días, el día que recibe el cambio y el día que no se va a lavar.

[00: 18: 38] Dra. Jayne Ness: Entonces, ¿a los 10 días?

[00: 18: 41] Dra. Silvia Tenembaum: Sí. Hágalos los 10 días dependiendo de la cantidad de procedimientos que necesite o la cantidad de procedimientos que necesite el paciente.

[00: 18: 48] Dra. Jayne Ness: ¿Y sigues, te detienes en el último día de plasmaféresis?

[00: 18: 52] Dra. Silvia Tenembaum: Sí.

[00: 18: 52] Dra. Jayne Ness: Nunca he usado eso antes.

[00: 18: 54] Dra. Silvia Tenembaum: Es un protocolo de reumatología, son muy agresivos cuando deciden usar plasmaféresis en el lupus, en los eventos severos. Son eventos muy severos. Entonces, particularmente los pacientes de MOGAD necesitan esto. Porque la posibilidad de tener una muy buena evolución de estos pacientes jóvenes es ser agresivos en la fase aguda. Puedes manejar la secuela, puedes manejar los síntomas residuales, pero eso es un problema. Ese es un problema muy grave. Es mejor evitar la secuela tratando agresivamente en la etapa aguda.

[00: 19: 28] Dra. Jayne Ness: ¿Puedo preguntar, se reduce o no la prednisona?

[00: 19: 32] Dra. Silvia Tenembaum: Por lo general, disminuimos los corticosteroides. Después de terminar la terapia de pulso por vía endovenosa, comenzaremos con prednisona oral, un miligramo por kilogramo por día, 10, 12 días. Y después de eso, comenzamos a bajar la dosis, generalmente en cuatro o seis semanas con cortisol, la evaluación en el sedimento, una muestra de suero para ver si podemos detener la prednisona oral después de las seis semanas.

[00:20:04] Está bien. Entonces, nosotros realizamos una reducción gradual de los corticosteroides. Sí. Con el fin de evitar nuevos síntomas de inflamación, particularmente los pacientes con MOGAD MOGAD.

[00: 20: 15] Dra. Jayne Ness: Entonces, esto es interesante porque solo para darles una idea, ya saben, hay diferentes diferencias regionales en cómo lo hace la gente. Y creo que es muy específico de la institución y hay lugares que siempre se reducen.

[00:20:31] Pero luego, con los pacientes de MOG, parecería que los reducirías. Y luego, una semana después, se recuperarían. Dejé de usar una reducción gradual en los últimos dos años y, de nuevo, no estoy seguro de si es la forma correcta o incorrecta, pero ¿tiene alguna dificultad para que los pacientes tengan acuaporina-4 o MOG positivo? ¿Tiene síntomas recurrentes una vez que sale de la puesta a punto?

[00: 20: 58] Dra. Silvia Tenembaum: Con mayor frecuencia, recibimos una segunda opinión de niños que parecen una recaída y realmente no han recibido una reducción de corticosteroides que hace una parada por vía intravenosa. Y a la semana comenzaron con nuevos síntomas con más frecuencia que recaídas o agravamiento del mismo primer evento tras suspender los corticoides intravenosos sin disminución gradual.

[00: 21: 27] Rebeca Whitney: Entonces, respondiste una de mis próximas preguntas en un poco de esa conversación allí, pero los niveles de anticuerpos contra la acuaporina-4 pueden alterarse con los tratamientos agudos. ¿Es eso correcto? ¿Estoy entendiendo eso correctamente? Entonces, si está administrando los esteroides o incluso el intercambio de plasma, ajustando los niveles del anticuerpo que está causando los problemas, ¿es una declaración justa? O…

[00: 21: 55] Dra. Jayne Ness: Voy a saltar y decir teóricamente, porque una vez que tengo un NMO positivo o positivo, acuaporina-4, nunca vuelvo a comprobarlo. A menos que haya una razón para un juicio o algo así. Y he visto niños con rituximab que luego tenían niveles indetectables de acuaporina-4 y pudieron participar en un ensayo clínico solo porque, gracias a Dios, Mayo había conservado sus muestras positivas y pudo enviarlas para que se vuelvan a analizar. Para demostrar que dieron positivo en un punto, para que participaran en el ensayo clínico. Pero eso es todo lo que voy a decir sobre los niveles. Porque no lo sé.

[00: 22: 32] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 22: 33] Dra. Jayne Ness: Silvia, yo, no sabes si haces diferente si sigues los niveles.

[00: 22: 36] Dra. Silvia Tenembaum: Ah, estoy de acuerdo contigo. Estoy de acuerdo con usted. Por eso es tan importante tomar muestras, muestras de LCR y suero antes de comenzar cualquier terapia aguda, porque es necesario verificar los anticuerpos antes de comenzar el tratamiento y después de ser positivo para MOG o AQP4. Ya no controlo esos títulos, porque si un paciente es agudo antes, necesita una terapia crónica después del manejo agudo para siempre. ¿Y crees eso también con MOGAD?

[00:23:10] No, no, no. MOGAD es diferente. Necesita la primera evaluación antes de iniciar la terapia porque después del tratamiento o sin tratamiento agudo, sus títulos bajan a los seis, 12 o 18 meses.

[00:23:27] Entonces pierde la oportunidad de detectar la positividad para nombrar el trastorno, MOGAD. Si no realiza los títulos muy temprano. Y si tengo que empezar esto muy antes, fueron positivos. Voy a empezar el tratamiento agudo. Pero sin terapia crónica es diferente de AQP4. En MOGAD, esperaré hasta el segundo evento.

[00: 23: 53] Dra. Jayne Ness: Correcto, yo también.

[00: 23: 55] Dra. Silvia Tenembaum: Resonancia magnética con un gran signo inflamatorio en la médula espinal, el nervio óptico del cerebro. Y solo cuando se dan esas circunstancias, comienzo a la inmunosupresión que es diferente de AQP4. AQP4 obliga a iniciar tratamiento inmunosupresor. Y no es el caso de MOGAD.

[00: 24: 17] Dra. Jayne Ness: Estoy de acuerdo. Y de nuevo, similar, ya sabes, no lo hago, ya sabes, como dije antes, no sigo los niveles de acuaporina-4 una vez que eres positivo, eres positivo y lo llamas un día.

[00:24:27] Pero había estado siguiendo los niveles de MOGAD y no estoy seguro de que signifique algo. Sé que hay gente que dice que deberías revisar cada seis meses. Y yo, estoy pensando en los títulos de anticuerpos MOG casi en la línea de los títulos de acuaporina-4, excepto, ya sabes, las decisiones de tratamiento.

[00:24:49] Nuevamente, similar a Silvia, espero un segundo ataque antes de caer, porque hay niños que, ya sabes, no una vez que el anticuerpo MOG estuvo disponible comercialmente en Mayo, ya sabes, a fines de 2017. Y yo comenzó, ya sabes, revisando y revisando, ya sabes, había niños que habían tenido solo un ataque y eran MOG positivos. Y algunos de ellos tenían títulos más altos y los niños tenían un par de ataques recurrentes, así que...

[00: 25: 16] Dra. Silvia Tenembaum: Los anticuerpos MOG son complicados porque, es posible que tenga un paciente que se convirtió en seronegativo después de ser positivo. Y después de uno, cinco o 10 años han recaído.

[00: 25: 28] Dra. Jayne Ness: Sí. Sí pueden. Pueden pasar años.

[00: 25: 31] Dra. Silvia Tenembaum: Y otros pacientes que siguen siendo positivos bajos, positivos bajos, positivos bajos y nunca tienen una recaída clínica y la resonancia magnética permaneció en silencio. Entonces, no vas a dar inmunosupresión según el estado serológico. No creo que sea útil al menos hoy. Creo que no es útil seguir controlando los niveles séricos de anticuerpos MOG en pacientes pediátricos, al menos. No tengo experiencia con otros, pero creo que es la misma historia.

[00: 26: 03] Dra. Jayne Ness: Gracias. Pero si. Si, muy bien. Estos MOGAD, todavía lo estamos consiguiendo.

[00: 26: 11] Rebeca Whitney: Es muy interesante e interesante escuchar en qué se diferencia el MOG del AQP4. Y obviamente con el AQP4, como dijiste, si lo tienes, lo tienes, la terapia inmunosupresora es necesaria. Y eso es algo que sabemos que tendrán una recurrencia si no reciben tratamiento con esos inmunosupresores.

[00:26:34] También lo hace el nivel del anticuerpo que puede estar presente en el ataque inicial en AQP4. ¿Determina el riesgo de recaída? ¿Determina si va a ser más grave? ¿Que los síntomas empeoran o la discapacidad empeora?

[00: 26: 53] Dra. Silvia Tenembaum: Si entiendo bien, estamos tratando de expresar si los títulos muy altos de anticuerpos AQP4 tienen un valor pronóstico para una enfermedad muy grave en curso. Y no creo que eso sea real.

[00: 27: 11] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 27: 11] Dra. Silvia Tenembaum: Eres positivo. Puede ser positivo bajo o positivo muy alto. Es solo una enfermedad NMOSD AQP4 IgG positiva y necesita comenzar la inmunosupresión. Bueno. Todo bien, todas las recaídas, puedes observar en un paciente después del primer evento en AQP4 o en pacientes MOG en pacientes MOG positivos, tal vez el riesgo es tener más déficits residuales después de las siguientes recaídas, porque estás teniendo inflamación después de una óptica nervio, por ejemplo, que ya han sido severamente atacados o inflamados con el evento inicial.

[00:27:53] Entonces por eso eres agresivo con la inmunosupresión y tratas de seguir los ciclos del tratamiento para evitar o suprimir las siguientes recaídas porque los niños finalmente van a quedar ciegos. ¿Bien? Secuela muy grave de NMOSD y de MOGAD para niños MOG positivos, por lo que el truco aquí es mantener la inmunosupresión de manera que se eviten las recaídas independientemente del nivel de anticuerpos.

[00:28:31] Así que ese es un problema del rituximab, por ejemplo, que puede considerar administrar una dosis adicional cada seis meses, pero los niños, particularmente los más pequeños, pueden tener un aumento de los anticuerpos en el suero antes de que el bebé CD19 se convierta en positivo por encima del valor del 1% antes de los seis meses. Y ahí tienes una recaída, una recaída severa.

[00:28:59] Entonces, debe decidir la mejor manera de seguir a esos niños inmunodeprimidos, particularmente con rituximab. Micofenolato, tienes, es un fármaco inmunosupresor oral. Hay que ajustar la dosis al peso corporal. Entonces, todo tratamiento inmunosupresor requiere un seguimiento muy estrecho para controlar un seguimiento muy estrecho para evitar recaídas porque ese es el objetivo de una inmunosupresión de inicio.

[00: 29: 33] Dra. Jayne Ness: Estoy de acuerdo contigo Silvia. Me parece que pienso, ya sabes, cuando llegamos al comienzo original de la pregunta, ¿un título más alto predice una enfermedad peor? He visto enfermedades terribles en alguien que tenía títulos bastante bajos. Y, por supuesto, al principio obtuvimos, ya sabes, los resultados que obtuve fueron positivos o negativos.

[00:29:52] Nunca recuperé el título. Entonces, estoy de acuerdo en que no estoy seguro de que los títulos sean muy predictivos porque he visto personas, ya sabes, niños con enfermedad alta, especialmente ahora más reciente con MOGAD que tienen enfermedad súper alta que no han tenido, han sido cursos bastante tranquilos en niños con títulos bajos, lo habría hecho hubiera sido una lucha para mí.

[00:30:15] Y luego, con los niños que toman rituximab, que son todos los niños NMO. Una vez que se vuelven, ya sabes, les pongo rituximab. Sabes, trato sus escaleras, sabes, tenemos tres cosas para las recaídas agudas. Tal vez ahora son tres más, ya sabes, esteroides, inmunoglobulina de esteroides, que creo que es un poco más útil tal vez en el MOGADS, ya sabes, y nuevamente, lo uso después de la plasmaféresis al igual que Silvia.

[00:30:44] Y luego y luego plasmaféresis que ahora voy a agregar un poco de polvo de ciclofosfamida, pero saben, eso realmente no ha cambiado. Pero luego, a largo plazo, inmediatamente pongo a los niños que, ya sabes, independientemente de, ya sabes, la NMO, la acuaporina-4 positiva en rituximab.

[00:31:03] Y les puedo contar la historia de un niño que tuvo un examen no focal, excepto náuseas y vómitos, y apenas, casi nada en esa área después de la transmisión, discutimos sobre qué era, si había algo en la médula espinal o no, y no la traté, ya sabes, fue una especie de, ya sabes, discutirlo con la familia.

[00:31:23] Y un año después tuvo una horrible recaída. Quiero decir, se recuperó, pero tomó mucho tiempo. He aprendido mi lección. Quiero decir, conocía los números en la literatura sobre el 70% de probabilidad de recaída con un título positivo de acuaporina-4. Y las acuaporinas, ya sabes, creo que los pacientes positivos para acuaporina-4 no reciben un golpe cognitivo de la misma manera que siento que lo hacen los pacientes con EM. Todavía estoy indeciso sobre los pacientes de MOGAD. Ciertamente lo he visto suceder, aunque estoy seguro de que en los pacientes con acuaporina-4, los problemas cognitivos son impulsados, o simplemente los malos resultados neurológicos son impulsados ​​por las recaídas. Y si puede prevenir las recaídas, creo que podemos prevenir muchos otros problemas cognitivos y físicos.

[00:32:20] Y luego, sigo las células B y ciertamente he visto pacientes que han repoblado sus células B y trato de mantener sus células B por debajo de un número absoluto por debajo de cinco o menos de uno. Solo usaremos cinco como corte y volveremos a dosificar algunos. Y por lo general, pero por lo general automáticamente, administramos dosis cada seis meses, pero si se repoblan antes y luego algunos niños, tengo que apretarlos cada tres o cuatro meses, rituximab, y luego, seguirlos. Y si son cero, cero células B por un tiempo, entonces los extenderé nuevamente a seis meses.

[00: 32: 50] Rebeca Whitney: Bueno. Está bien. Entonces, habló un poco sobre algunos de esos tratamientos en curso con rituximab, el micofenolato, cualquier otra opción de tratamiento para la inmunosupresión en curso que usa en niños. ¿Y mencionaste esto un poco en cuanto a que pueden superar ese tratamiento?

[00:33:11] ¿Es necesario ajustarlo o cambiarlo? ¿Es posible que un niño lo haga? Creo que ya respondimos esto, pero solo quiero preguntarlo una vez más, para que un niño crezca. ¿el diagnostico? ¿Pueden pasar años con una terapia inmunosupresora sin absolutamente ningún ataque recurrente para luego poder salir de esas terapias?

[00: 33: 36] Dra. Jayne Ness: Entonces, esto es lo que les digo a mis pacientes, es que si son positivos para acuaporina-4, esta es una enfermedad de por vida. Y en el año en curso he estado diciendo esto, desde que encontramos el anticuerpo que esto se considera, ya sabes, por el momento que deberían estar planeando estar en terapia de por vida.

[00: 33: 59] Rebeca Whitney: Bueno. ¿Y ha tenido que ajustar medicamentos, sean los que sean esos inmunosupresores, porque uno ya no puede funcionar y tienen una recurrencia? ¿Es algo que está monitoreado? Ya sabes, mencionaste, ya sabes, revisar los niveles de células B y hacer eso. ¿Cómo, cómo son monitoreados esos pacientes?

[00:34:20] Entonces, solo pensando, ya sabes, si a un niño se le diagnostica cuando tiene, cuando tiene cinco años y luego tiene 15, ya sabes, monitorear los cambios que ocurren solo durante la etapa de crecimiento. , ¿eso afecta las terapias en las que pueden estar?

[00: 34: 37] Dra. Jayne Ness: Entonces, la pubertad, por supuesto, es un gran problema. ¿Se normalizan o no? Pero creo que la pubertad se ve más interrumpida por la presencia de la acuaporina-4, ya sabes. Mi experiencia ha sido que, en realidad, a nuestros pacientes con acuaporina-4 les va muy bien con rituximab. El mayor efecto secundario que he visto ha sido que algunos de ellos desarrollarán infecciones recurrentes de las vías respiratorias superiores.

[00:35:02] Y también he tenido algunos niños con neumonía que un niño terminó cambiando a satralizumab. La interleucina IL-6, inhibidor de seis receptores que se conocía como Tocilizumab, se usaba por vía intravenosa. Pero ahora que es una inyección subcutánea una vez al mes. y entonces, he tenido dos pacientes, ya sabes, cambiaron a eso por esas razones.

[00:35:26] Y no he usado ninguno de los, los más nuevos, los otros, todavía no los he usado como inhibidores de cumplidos. Son los MOGAD positivos, los pacientes MOG positivos a los que les ha fallado el rituximab. En mi experiencia. Quiero decir, los que no funcionaron bien, fueron los negativos para acuaporina-4. Y luego, en retrospectiva, terminaron siendo MOG positivos y esos, esos niños parecen no hacerlo tan bien con rituximab. No lo sé Silvia, ¿cuál es tu experiencia? Estoy ansioso por ver lo que piensas.

[00: 35: 54] Dra. Silvia Tenembaum: Sí. Hay respuestas clínicas a rituximab, no tan buenas en niños con MOGAD. Eso es real. Entonces, comenzamos de todos modos, comenzamos con rituximab porque todavía creemos que es una terapia inmunosupresora muy buena para pacientes particularmente pediátricos.

[00:36:12] Pero después de darnos cuenta de que estamos fallando porque tienes una recaída adicional, incluso teniendo CD 19 en cero, los niños con MOGAD pueden recaer. Así que probablemente sea diferente. fisiopatología que aún no comprendemos del todo bien. Entonces, después de eso, podemos agregar micofenolato mofetilo oral junto con el rituximab.

[00:36:41] Esa es una forma de tratar de controlar la enfermedad. Y si además tiene otra recaída, puede suspender uno de esos rituximab en particular, por ejemplo, y continuar con la IVIG de mantenimiento. Entonces, cada mes recibir una dosis de IVG intravenoso para la terapia crónica, no para los ataques agudos, ya sabes, para la terapia crónica, no sería exclusivamente IVIG, sino una terapia adicional con micofenolato, por ejemplo, todavía no tenemos aprobar las tres nuevas moléculas eculizumab o inebilizumab o satrilizumab para su uso en pacientes pediátricos. No tenemos aprobados esos nuevos tratamientos, por lo que no podemos usarlos en la actualidad. Y si finalmente vuelve a fallar con la adición de IVIG, tenemos que mantener los esteroides orales porque los pacientes con anticuerpos MOG positivos aún responden a los corticosteroides.

[00:37:45] Así que probablemente solo necesiten terapia crónica con corticosteroides, con todos los efectos secundarios cataratas, osteopenia, eso es muy malo con la terapia crónica con corticosteroides, pero muchos niños que no tienen otra opción. Entonces, es muy difícil, el tratamiento crónico del paciente con MOGAD con una forma recurrente de MOGAD es muy severo.

[00:38:09] Pero está bien. Probablemente en mi experiencia son sólo los tres, el 4% de toda la población pediátrica del MOGAD los que tienen un comportamiento tan refractario de la enfermedad. Debido a que los pacientes de MOGAD con anticuerpos positivos que requieren inmunosupresión, tal vez necesiten mantener el tratamiento durante solo dos años. Y después de dos años de estar la enfermedad estable desde el punto de vista clínico y de imagen, se puede intentar empezar a separar la inmunosupresión y muchos pacientes toleran bastante bien ese manejo, eso no se puede hacer en pacientes AQP4 IgG positivos. Así que esa es otra diferencia. Diferencia muy importante entre las dos enfermedades.

[00: 39: 01] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 39: 01] Dra. Jayne Ness: ¿Podrías repetir eso otra vez? ¿La última oración? Acerca de MOGAD, algo sobre su anticuerpo a medida que disminuye, justo antes de disminuir, ¿qué hace? ¿O esperar antes de cualquier terapia? ¿Tratando de salir de la terapia a los dos años?

[00: 39: 15] Dra. Silvia Tenembaum: Después de dos años. Sí. En muy grave cuando se puede realizar después de cuatro años de inmunosupresión. Entonces, entre dos y cuatro, si el paciente está absolutamente estable. Repito las resonancias magnéticas cada seis meses. Entonces, si tengo nuevos signos de inflamación, particularmente en la médula espinal y el nervio óptico, un solo problema aislado en la sustancia blanca no significa nada para mí, pero la inflamación en la médula espinal o el nervio óptico significa un impacto diferente en la secuela neurológica funcional, secuela potencial. Tan absolutamente estable desde el nuevo punto de vista de la imagen y absolutamente limpio desde el examen clínico, y sin recaídas, puede comenzar a eliminar la inmunosupresión.

[00: 40: 04] Rebeca Whitney: ¿Y eso es específico de MOG?

[00: 40: 08] Dra. Silvia Tenembaum: GATITO. Solo para MOG. AQP4, absolutamente no.

[00: 40: 14] Dra. Jayne Ness: NMO, están encendidos para siempre, y sigo esperando, ya sabes, que obtengamos algunos datos de adultos, pero yo, yo, ya sabes, así que creo, ya sabes, pensando en planificar para, ya sabes, causar muchos de nuestros, la mayoría de nuestros pacientes con acuaporina-4 son mujeres, está pensando en la planificación familiar y sí, puede tener bebés, pero ya sabe, estos tienen que ser bebés planificados.

[00:40:36] Y sabes, eso, eso es lo que, los enviamos al neurólogo de adultos. Pero, pero, ya sabes, de nuevo, en muchas formas que tú sabes, cognitivamente en realidad les va muy bien. Pero prevenir las recaídas es realmente esencial.

[00: 40: 52] Rebeca Whitney: Esa es la pieza crítica.

[00: 40: 54] Dra. Jayne Ness: Sí. Sí.

[00: 40: 55] Rebeca Whitney: Entonces, y pensando en estos inmunosupresores continuos y de por vida para estos niños. ¿Hay pruebas adicionales, precauciones que deben ser consideradas? Mencionó anteriormente, algunos que pueden tener dificultades para tener infecciones de las vías respiratorias superiores. ¿Hay cosas que deben revisarse que deben tenerse en cuenta cuando comienzan con esa terapia inmunosupresora?

[00: 41: 21] Dra. Silvia Tenembaum: Antes de iniciar la inmunosupresión, hay que revisar los anticuerpos contra la varicela porque es una vacuna viva, una vacuna de virus vivo, y contra la hepatitis B, porque si el paciente es seronegativo para esos virus, hay que vacunar al paciente antes de comenzar la inmunosupresión. Si tienes tiempo. Si tiene que esperar hasta que se seroconvierta a IgG positivo para varicela y hepatitis. Y después se puede iniciar inmunosupresión y control de IgG porque la hipogammaglobulinemia es una complicación de la terapia crónica con rituximab. Entonces, en esos casos, si la hipogammaglobulinemia es sintomática, los pacientes tienen infecciones respiratorias superiores recurrentes.

[00:42:13] Hay que dar IVIG para aumentar el nivel de IgG, seguir manteniendo la inmunosupresión porque los pacientes lo necesitan. En medio de la pandemia, era otro problema. Contamos con las vacunas para el SARS-CoV-2. Y evitamos eso para esperar hasta que su CD 19 fuera positivo por encima del nivel de dos, 3%.

[00:42:46] Y esa es una ventana de oportunidad para vacunar al paciente contra el COVID. Bueno. Y después de completar las dos dosis, tres semanas después de la segunda dosis, damos la dosis intravenosa adicional de rituximab. Por lo tanto, no tenemos, por lo general durante estos dos años, no tuvimos dificultades con eso. Entonces, es posible.

[00: 43: 11] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 43: 12] Dra. Jayne Ness: Y ahora, los Centros para el Control de Enfermedades de los Estados Unidos recomendaron que los pacientes inmunosuprimidos deberían recibir tres dosis de la vacuna de ARNm para que se los considere mínimamente vacunados. Ya sabes, como base de referencia para la vacunación. Entonces, ya sabes, la dosis uno, esto realmente se refiere a las vacunas de ARNm, luego tres o cuatro semanas después, la dosis dos, y luego cuatro semanas más tarde, y la dosis tres para que realmente se considere, ya sabes, que está completamente vacunado. .

[00:43:47] Y creo que probablemente repita, ya sabes, una dosis cuatro, ya sabes, cinco o seis meses después, y quién sabe, otra dosis de seguimiento posterior. Entonces, yo, ya sabes, estamos aprendiendo, a medida que avanzamos.

[00: 43: 59] Rebeca Whitney: ¿Y hay necesidad de resonancias magnéticas anuales? ¿Haces resonancias magnéticas si no hay ningún síntoma clínico o las haces en caso de que haya lesiones silenciosas que puedan estar presentes?

[00: 44: 15] Dra. Silvia Tenembaum: Durante los primeros dos años bajo tratamiento para AQP4 o para MOG, realizo resonancias magnéticas, resonancias magnéticas completas, orbitales, cerebrales y espinales dedicadas. Repites cada seis meses durante los dos primeros años. Si los pacientes están absolutamente estables en AQP4, realizo anualmente. Todos los años solicito una resonancia magnética, y no está tan claro si las nuevas lesiones silenciosas tienen algún impacto anunciando que una nueva recaída está cerca porque, como expresé anteriormente, no es lo mismo tener una lesión silenciosa en el medio. del cerebro, sustancia blanca, un solo punto pequeño que tiene una nueva mejora longitudinal en un nervio óptico. Y el paciente todavía no sufre de ningún visual es completamente diferente.

[00: 45: 10] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 45: 10] Dra. Silvia Tenembaum: Uno está próximo a ser sintomático en un futuro cercano, el que involucra al nervio óptico. Entonces, no es tan claro, la indicación pronóstica, indicador de una lesión silente en el AQP4 y no es tan claro en el grupo MOGAD. Muy recientemente durante ECTRIMS, es el Congreso Europeo de EM, se presentaron dos documentos separados en pacientes adultos y uno, incluidos niños con MOGAD y para pacientes con MOGAD, los pacientes adultos tendrán lo que es un indicador, se indicó una nueva lesión silenciosa, indicativo de una recaída casi cercana que va a ocurrir. En el otro trabajo con los pacientes pediátricos, los del grupo Filadelfia, incluidos niños canadienses, demostraron que las nuevas lesiones silentes no tienen tanto valor predictivo de recaída en el grupo MOGAD.

[00:46:10] Entonces parece que es una experiencia diferente en adultos y en niños. Creo que necesitamos evaluar más cohortes para establecer el valor de las nuevas lesiones silenciosas. Mientras tanto, actúo, quiero una resonancia magnética. Si el paciente es un adolescente y está bien, no quiero más, está muy estable bajo inmunosupresión durante los últimos siete años, 10 años, probablemente examinaré todos los años a los pacientes desde el punto de vista neurológico y pediré una Resonancia magnética a los tres años de la anterior. Eso se ajusta según el paciente. Pero durante los dos o tres primeros años y más de cerca seguiremos a estos chavales.

[00: 47: 00] Dra. Jayne Ness: Y estaría de acuerdo en que yo seguí de manera similar, los sigo más de cerca. Haré como todos ustedes saben, de tres a seis meses después, dependiendo de qué tan enfermos estuvieran, y luego, ya saben, tal vez seis meses después y luego un año después. Y luego, si se han visto bastante limpios al final de los pacientes positivos para acuaporina-4, he tendido a no seguir con las resonancias magnéticas anuales, sino más bien con el examen.

[00:47:26] Solía ​​hacer resonancias magnéticas anuales y luego me alejé de eso porque, ya sabes, realmente se debió más a sus síntomas que a su resonancia magnética. Realmente no estaba viendo muchas lesiones silenciosas en las resonancias magnéticas de los pacientes positivos para acuaporina-4.

[00:47:41] Los pacientes de MOGAD pueden tener silencio. Definitivamente puede tener lesiones silenciosas que se te acercan sigilosamente y te muerden. Pero ya sabes, esos niños, estoy bien, ya sabes, normalmente lo hago todos los años y otra vez, y los pacientes con EM, que sé que esto no es una charla sobre EM, pero, ya sabes, entonces, ya sabes, yo piense en eso como mi marco y luego en qué difiero un poco dependiendo del estado de sus anticuerpos. De hecho, me he alejado de perseguir a los pacientes con acuaporina-4 con tanta frecuencia con la resonancia magnética, pero tal vez regrese a lo que solía hacer.

[00: 48: 15] Rebeca Whitney: Si un padre o cuidador de un niño está en terapia inmunosupresora y cree que puede estar experimentando una recaída, ¿cuáles son algunos de los indicadores que puede darles para ayudar a determinar si se trata realmente de una recaída o son contraer otra enfermedad que puede parecer casi como si estuvieran pasando por esto, esta recaída otra vez? ¿Sigues una especie de regla de las 24 horas? Algo como eso les daría a las familias un indicador de cuándo deben comunicarse para decir: ¿Creo que algo está pasando?

[00: 48: 51] Dra. Jayne Ness: Voy a empezar, así que con nuestros pacientes con EM, decimos que esperen 24 horas antes de que nos llamen, pero normalmente nos enteramos antes, pero si son 24 horas, va a ser algo, pero queremos saber sobre eso Los pacientes de MOGAD y NMO, oh no, quiero decir, pueden quedarse ciegos de la noche a la mañana. Ya sabes, así que vamos a, ya sabes, para que se vuelva mucho más difícil. Parece que los niños parecen tener el mismo sabor. Quiero decir, como un dolor de cabeza, ya sabes, un dolor de cabeza puede acompañarlo, pero a menudo los niños podrán decirte que hay una diferencia. Tengo un umbral bajo para mirar antes y, finalmente, nos acostumbramos y volveré a escanear. Tengo un umbral bajo para volver a escanear rápidamente. Entonces, trato eso, salto sobre eso, MOGAD, especialmente los pacientes positivos para acuaporina-4, mucho más rápido. Pero de nuevo, los pacientes con acuaporina-4 que toman rituximab realmente lo hacen muy bien.

[00: 49: 47] Rebeca Whitney: Bueno. ¿Y lo mismo en su experiencia, doctor Tenembaum?

[00: 49: 51] Dra. Silvia Tenembaum: Si absolutamente. Es un completo, absolutamente diferente de la EM. Aquí hay que prestar atención a los pacientes, y yo enseño a los niños no a los padres, a los niños.

[00: 50: 03] Rebeca Whitney: Sí.

[00: 50: 03] Dra. Silvia Tenembaum: Tienes que, tienes que comprobar tu agudeza visual mientras estás viendo la televisión, probar con un ojo y con el otro, ya sabes, por ejemplo, haz eso. Bueno. Cuando tengas tiempo haz eso y revísate y dile a tu mamá que te lleve al hospital porque si hay alguna diferencia necesitas una resonancia magnética. O necesita una fundoscopia porque en MOG tiene papilitis, inmediatamente, el niño está diciendo, veo diferente con este ojo.

[00:50:33] Y observa la fundoscopia y verá la inflamación del nervio óptico, de modo que es una recaída del nervio óptico. O algún síndrome diferente, fuerza muscular con una pierna o con la otra o bilateral. Así que esas son señales de que el niño va a venir y te lo dirá. Bueno. Creo que es diferente. Tengo algo incluso con el dolor de cabeza, ellos pueden tener dolores de cabeza mientras tanto, pero esto es diferente.

[00:51:03] Me pueden decir, esto es diferente, Dra. Silvia, esto es detrás de mi ojo izquierdo. Entonces, esto es diferente. Los niños son geniales. Pueden describir perfectamente bien. Sí. Creo que tengo algo diferente.

[00: 51: 16] Dra. Jayne Ness: O lo otro es picor. A veces será un hormigueo en los pies. Serán algunos pequeños síntomas sensoriales vagos que casi no tienen sentido neurológico, será bilateral, ya sabes, hormigueo en los dedos de los pies, hormigueo en los dedos.

[00:51:30] Y ya sabes, queremos ver a estos niños. Y a veces puede tomar un par de visitas, ya sabes, antes de apretar el gatillo. Porque conocí, ya sabes, les digo a mis pacientes cuando los conozco por primera vez, me toma un año entenderte y tú un año para entenderme, ya sabes, para realmente, ya sabes, aprender cómo ese niño va a responder.

[00: 51: 48] Rebeca Whitney: Bueno. Bueno. Pero definitivamente es bueno saber cuándo están experimentando esos, esos síntomas y son AQP4/MOG positivos, no es esperar y ver, empecemos con esto ahora. Sí. Absolutamente. Está bien

[00: 52: 08] Dra. Silvia Tenembaum: Tenemos la gran cantidad de pacientes doblemente seronegativos.

[00: 52: 12] Dra. Jayne Ness: Sí.

[00: 52: 13] Dra. Silvia Tenembaum: Y el cuidado es el mismo. No reprimiremos a esos niños. Si tienen una recaída, es una gran cantidad de pacientes, más que los que son seropositivos, para MOG o para AQP4, experimentan NMOSD, un cuadro clínico. Así que sí, la administración es la misma.

[00: 52: 34] Rebeca Whitney: Bueno.

[00: 52: 36] Dra. Jayne Ness: Sí. Gracias por señalarlo.

[00: 52: 37] Rebeca Whitney: Sí, definitivamente. Gracias. Y solo una última pregunta. Dolor, dolor neuropático.

[00:52:44] ¿Es eso un problema para los niños diagnosticados con NMOSD? ¿Es eso algo que tú, ves? ¿Muy frecuente? Y, ¿y cómo se gestiona eso para los niños?

[00: 52: 55] Dra. Silvia Tenembaum: Creo que depende de la edad media de tu cohorte. Si tiene más adolescencia o está cerca de ser un paciente adulto, probablemente el dolor sea un problema. No tengo tantos pacientes.

[00:53:12] Tenemos una población más joven, muy joven. Hay, eso no es un problema. Es excepcional que tenga que usar medicación para el dolor neuropático. Para los adultos es absolutamente el primer síntoma residual o síntoma que tienen que manejar con un medicamento. No sé si para Jayne es la misma experiencia.

[00: 53: 35] Dra. Jayne Ness: Es interesante. Quiero decir, hay, creo que los pacientes con NMO pueden tener ese dolor que puede ser un poco más problemático, especialmente si tienen, si han tenido muchas, ya saben, una mala recaída del cordón, un poco , parece mejorar con el tiempo. Pero a veces, y de nuevo, muchas veces es querer descifrar el dolor.

[00:53:53] A menudo es, ya sabes, de nuevo, un gran respeto por la médula espinal. Y ahora sé preguntarles a los niños cuándo han tenido una recaída del cordón, independientemente de cuál sea su estado de anticuerpos, si es neuromielitis óptica, pero preguntar acerca de los síntomas efápticos, porque son raros y, ya sabes, nuevamente, la picazón. , el, el, que los síntomas paroxísticos.

[00:54:18] Entonces pienso, trato de averiguar, ya sabes, ¿es algo que va y viene como cinco minutos a la vez? Y luego se va. Hay otros tres a cinco minutos a la vez, y luego desaparece. Y si es ese sabor, normalmente uso medicamentos anticonvulsivos que son carbamazepina, Tegretol en los Estados Unidos u oxcarbazepina Trileptal, que es realmente eficaz.

[00:54:41] Y los pacientes que tenían ambos me dijeron que la oxcarbazepina es menos sedante. Y eso es generalmente lo que uso ahora como primera línea para ese tipo de dolor. Y luego, si es un dolor continuo, suelo usar gabapentina y no tengo miedo de forzar la dosis.

[00: 54: 57] Dra. Silvia Tenembaum: Es excepcional para mí, realmente excepcional.

[00: 55: 00] Dra. Jayne Ness: Pero, pero es más, es más como, efáptica oa veces tengo un ardor sostenido, pero creo que tengo mucho, tengo mucho, tengo muchos adolescentes.

[00: 55: 09] Dra. Silvia Tenembaum: Bueno. Probablemente esa sea la razón.

[00: 55: 10] Dra. Jayne Ness: El más común, ya sabes, la edad de inicio es típicamente entre, ya sabes, es correcto. Ya sabes, al comienzo de la pubertad. Quiero decir, nuevamente, tengo algunos pacientes más jóvenes con NMO, ya sabes, que comenzaron a los cuatro años, pero la mayoría de ellos han tenido, ya sabes, un inicio temprano, 10, 11, 12, 13.

[00: 55: 30] Rebeca Whitney: Está bien. Bueno, esas son todas las preguntas que tengo por hoy. Entonces, muchas gracias a ambos por su tiempo y por compartir su experiencia y conocimientos con nosotros. Es realmente apreciado.

[00: 55: 43] Dra. Silvia Tenembaum: Gracias por invitarnos.

[00: 55: 45] Dra. Jayne Ness: Si gracias. Sí. Quiero decir, he aprendido mucho. Ha sido una gran experiencia, ya sabes, es un poco, es tranquilizador si estoy en la misma página que Silvia, siempre digo, eso es algo grandioso, pero aprendiendo un poco, voy a agregar la ciclofosfamida. a la plasmaféresis.

[00: 56: 00] Dra. Silvia Tenembaum: Es genial compartir la experiencia de un país norteamericano y de un país muy sudamericano como Argentina. Entonces, creo que es muy bueno reunir la experiencia de dos neurólogos pediátricos.

[00: 56: 16] Rebeca Whitney: Absolutamente.

[00: 56: 16] Dra. Jayne Ness: Absolutamente.

[00: 56: 17] Rebeca Whitney: Absolutamente.

[00: 56: 18] Dra. Silvia Tenembaum: Fue una gran idea, gracias, Rebecca.

[00: 56: 22] Dra. Jayne Ness: Y fue un gran aprendizaje para nosotros.

[00: 56: 24] Rebeca Whitney: Sí, bueno, me alegro de poder ser de ayuda de esa manera.

[00: 56: 30] Dra. Jayne Ness: Muy divertido.

[00: 56: 31] Rebeca Whitney: Sí. Bueno, muchas gracias a los dos. Realmente lo aprecio.