Alexion va commencer l'essai Soliris pour les patients pédiatriques atteints de NMOSD
Alexion Pharmaceuticals mène une étude de phase 2/3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'eculizumab (Soliris) spécifiquement chez les participants pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique récurrente (NMOSD).
Cette étude est un essai interventionnel, ouvert, à un seul bras pour les enfants âgés de 2 à 17 ans avec un NMOSD positif pour l'anticorps anti-aquaporine-4. Il est ouvert aux participants du Japon, de Corée, d'Espagne et des États-Unis. Tous les sites recrutent actuellement, sauf la Corée au moment d'écrire ces lignes.
La posologie de l'eculizumab sera basée sur le poids corporel du participant et, par conséquent, comme le poids peut changer, la cohorte de poids et la posologie du participant peuvent également changer. En commençant par une dose hebdomadaire d'eculizumab basée sur le poids pendant une phase d'induction, les participants recevront une perfusion intraveineuse toutes les deux semaines pendant la période de traitement primaire pour un total de 52/53 semaines. Après avoir terminé la période de traitement primaire, les participants peuvent continuer à recevoir l'éculizumab pendant la période de traitement d'extension pendant 104 semaines.
Critères d'inclusion notables en plus de la positivité des anticorps anti-AQP4 et d'un diagnostic NMOSD confirmé, les participants doivent être âgés de 2 à 17 ans (doit avoir moins de 18 ans) et avoir un poids corporel supérieur ou égal à 10 kilogrammes (ou 22.0462 livres) . Les participants doivent avoir connu au moins deux rechutes au cours des deux dernières années, avec au moins 1 des rechutes survenues au cours de la dernière année avant le dépistage. Ceux qui participent à l'étude et reçoivent également des thérapies immunosuppressives de soutien pour prévenir les rechutes, que ce soit en association ou en tant que thérapie unique, doivent suivre un schéma posologique stable pendant une durée suffisamment longue.
Les critères d'exclusion incluent ceux qui ont des infections non résolues ou chroniques qui n'ont pas été correctement traitées avec des antibiotiques, ou avant le dépistage ont utilisé du rituximab ou d'autres produits biologiques dans les six mois, de la mitoxantrone dans les trois mois, des IgIV ou des échanges plasmatiques (PLEX) dans les trois semaines, ou immunomodulateur thérapies pour la sclérose en plaques (SEP) dans les trois mois.
Les personnes intéressées par cette étude peuvent trouver les critères d'inclusion/exclusion complets ici ainsi que le ici et doit contacter Alexion Pharmaceuticals par téléphone, +1 855-752-2356, ou par e-mail à [email protected].
