Le Fonds Éclipse à la mémoire de
Pauline H. Siegel
C'est avec un grand honneur que nous annonçons la création du Fonds Éclipse à la mémoire de Pauline H. Siegel. Le fonds sera utilisé pour soutenir et accélérer le portefeuille de recherche de SRNA afin de financer des découvertes qui auront un impact direct sur la qualité de vie des membres de notre communauté.
Malgré les difficultés qu'elle a rencontrées, Pauline a toujours réussi à voir et à ressentir les bienfaits de son expérience, et n'a jamais perdu l'espoir d'un avenir meilleur. Pauline a vécu sa vie en essayant d'améliorer l'avenir d'autres personnes atteintes de MT et d'autres troubles neuro-immunitaires rares - NMOSD, MOG Antibody Disease, ADEM, ON et AFM. Elle était une avocate puissante et nous a tous touchés par sa compassion et sa vitalité. Vous pouvez en savoir plus sur l'histoire de Pauline ici.
Pauline est un héritage d'espoir et, en son nom, nous ferons avancer la recherche pour trouver un remède aux troubles neuro-immunitaires rares et permettre la réparation de la moelle épinière.
Le Pauline H. Siegel Eclipse Fund mènera des recherches critiques pour :
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Fonction de restauration La première thérapie cellulaire approuvée par la FDA pour promouvoir la réparation par la régénération de la myéline dans la myélite transverse devrait débuter en 2018. La Siegel Rare Neuroimmune Association, Q Therapeutics et l'Université du Texas Southwestern parrainent en collaboration cette première étude de sécurité humaine pour traiter le système nerveux central maladie.
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Identifier les gènes et la causalité La recherche à l'Université Johns Hopkins a montré une mutation génétique (VPS37A) qui est actuellement connue pour être présente uniquement chez les patients atteints de myélite transverse. Le Fonds Eclipse soutiendra la validation de ce gène et son rôle dans la causalité.
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Améliorer le diagnostic Les biomarqueurs et les nouvelles techniques d'imagerie, une fois identifiés et validés, permettent de diagnostiquer avec précision la myélite en phase aiguë. Des études récentes financées par SRNA et menées par le Rare Genomics Institute et le Johns Hopkins Transverse Myelitis Center ont révélé un anticorps chez les patients atteints de MT qui nécessite une enquête plus approfondie et promet de dévoiler plus de détails sur la biologie de la maladie.
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Enquêter sur de nouvelles thérapies Le Fonds Eclipse cherche à financer le développement de modèles scientifiques de maladies pouvant être utilisés pour tester des thérapies médicamenteuses existantes. L'objectif est de s'assurer que toutes les thérapies potentielles de restauration et de réparation sont étudiées.