Prix de l'Institut de recherche sur les résultats centrés sur le patient pour étudier la myélite transverse pédiatrique
La première étude multicentrique et innovante sur la myélite transverse pédiatrique menée par l'Université du Texas Southwestern à Dallas, en collaboration avec la Transverse Myelitis Association, le Johns Hopkins Transverse Myelitis Center, le Children's Hospital of Philadelphia, le Kennedy Krieger Institute et le Hospital for Sick Kids à Toronto , a récemment reçu une bourse de recherche du Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI). L'étude fait partie d'un portefeuille de projets qui feront progresser le domaine de la recherche sur l'efficacité comparative centrée sur le patient et fourniront aux patients des informations qui les aideront à prendre des décisions plus éclairées concernant leurs soins.
Le Dr Benjamin Greenberg, MD, MHS, directeur du centre TM et NMO dirigera le projet de recherche à l'UTSW à Dallas. L'étude proposée, intitulée 'Ccollaboratif Aévaluation de PÉthiopie Tmyélite inverse : Ucomprendre, Rrévéler, Educ' ou CAPTURER, sera le premier à combiner les évaluations des prestataires de soins de santé et des patients par rapport aux résultats pédiatriques de la MT. Le collaboration impliquera plusieurs centres de soins de santé à travers l'Amérique du Nord, la Transverse Myelitis Association et, surtout, des patients. Ce sera Evaluer l'état actuel de Soins Pediatriques TM en termes de diagnostic, de traitement et de résultats. En fin de compte, cela conduira à une amélioration compréhension de l'état actuel des soins pour les personnes atteintes de MT et révéler quelles sont les meilleures pratiques actuelles. Les patients vont éduquer cliniciens et l'étude éduquer l'ensemble du système de soins de santé sur les résultats importants et réalisables. Il développera une mesure de résultat multimétrique basée sur des données combinées générées par le patient et générées par le fournisseur qui peuvent être utilisées dans de futurs essais contrôlés
« La myélite transverse pédiatrique est une maladie rare potentiellement dévastatrice qui touche les enfants de tous âges. À ce jour, il n'y a jamais eu d'effort coordonné pour comprendre l'expérience du patient ou les résultats cliniques », a déclaré le Dr Greenberg. « Cette subvention PCORI est la première occasion d'un effort international de collecte de données sur la MT pédiatrique en mettant l'accent sur les résultats rapportés par les patients et les familles. En collaboration avec des institutions exceptionnelles et la SRNA, nous prévoyons d'inscrire des familles de toute l'Amérique du Nord et de mieux comprendre cette condition. Le partenariat avec nos patients et leurs familles est une occasion excitante et bienvenue de faire des progrès significatifs ! »
Le Dr Sanford Siegel, président de la SRNA a ajouté : « Les parents de notre communauté sont incroyablement bien informés sur la myélite transverse et ils sont des défenseurs informés et efficaces des soins médicaux de leurs enfants. Ils sont bien placés et très motivés pour apporter une contribution significative à l'étude pédiatrique de ce trouble neuro-immunologique rare et difficile. À ce jour, il n'y a pas eu une seule étude ou essai clinique pour guider un traitement de la myélite transverse ou pour guider le traitement de l'un des symptômes de ce trouble. Le projet CAPTURE représente la première étude à analyser systématiquement les traitements aigus et les pratiques de gestion des symptômes les plus efficaces dans la myélite transverse. Les résultats de ce travail auront des avantages critiques et de grande envergure pour tous ceux qui reçoivent le diagnostic de myélite transverse.
« Ce projet a été sélectionné pour un financement PCORI non seulement pour son mérite scientifique, mais aussi pour son potentiel à combler une lacune importante dans nos connaissances sur la santé et, en fin de compte, à aider les patients et ceux qui s'occupent d'eux à prendre des décisions plus éclairées concernant leurs soins », a déclaré PCORI. Directeur exécutif Joe Selby, MD, MPH. « Le projet reflète l'engagement du PCORI à soutenir la recherche sur l'efficacité comparative centrée sur le patient, une nouvelle approche de la recherche en santé qui met l'accent sur l'inclusion des patients et des soignants à toutes les étapes du processus d'étude. Nous sommes impatients de suivre les progrès de l'étude et de travailler avec l'UTSW et les organisations collaboratrices pour partager les résultats. »
L'étude est l'un des 71 projets totalisant plus de 114 millions de dollars approuvés pour financement par le Conseil des gouverneurs du PCORI le mardi 10 septembre. Les prix étaient un mélange de projets qui comprenaient des études ciblant spécifiquement l'amélioration des méthodes de recherche. Tous ont été sélectionnés par le biais d'un processus d'examen hautement compétitif au cours duquel des scientifiques, des patients, des soignants et d'autres parties prenantes ont aidé à évaluer plus de 570 propositions qui ont répondu à cinq annonces de financement du PCORI.
Les propositions ont été évaluées sur la base de leur mérite scientifique, de leur degré d'implication des patients et des autres parties prenantes, de leur rigueur méthodologique et de leur adéquation avec les priorités de recherche nationales du PCORI. Les prix font partie du dernier cycle de financement de la recherche primaire du PCORI. Au cours des cycles de financement précédents, y compris une série de projets pilotes et d'autres initiatives, le PCORI a engagé un total de 304 millions de dollars depuis 2012 pour soutenir la recherche sur l'efficacité comparative centrée sur le patient.
Pour plus d'informations sur le financement PCORI, visitez https://pcori.org/funding-opportunities.
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À propos de SRNA
La Siegel Rare Neuroimmune Association (SRNA) est une fondation internationale à but non lucratif dédiée au soutien des enfants, des adolescents et des adultes atteints d'un éventail de maladies neuro-immunes rares - myélite transverse, neuromyélite optique et encéphalomyélite aiguë disséminée. Les membres de la SRNA comprennent les personnes atteintes de ces maladies rares, les membres de leur famille et les soignants, ainsi que les professionnels de la santé qui traitent les personnes atteintes de ces maladies. SRNA compte actuellement plus de 10,500 80 membres de plus de XNUMX pays différents et compte un grand nombre de groupes de soutien aux États-Unis et dans le monde. Plus d'informations sont disponibles sur https://wearesrna.org.
À propos de PCORI
Le Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI) est une organisation indépendante à but non lucratif autorisée par le Congrès en 2010. Sa mission est de financer la recherche qui fournira aux patients, à leurs soignants et aux cliniciens les informations factuelles nécessaires pour améliorer- décisions éclairées en matière de soins de santé. Le PCORI s'engage à rechercher en permanence les contributions d'un large éventail de parties prenantes pour guider son travail. Plus d'informations sont disponibles sur www.pcori.org.
