CAPTURE : Mise à jour de l'étude à long terme sur la myélite transverse pédiatrique et la myélite flasque aiguë

Par Rebecca Whitney, Responsable des programmes pédiatriques chez SRNA

En 2014, la Transverse Myelitis Association (SRNA) et sept cliniques à travers l'Amérique du Nord, sous la direction du Dr Benjamin Greenberg au UT Southwestern Medical Center, ont commencé un voyage de recherche pour suivre les diagnostics pédiatriques de myélite transverse. Honnêtement, je ne savais pas à quoi m'attendre de cette nouvelle entreprise, n'ayant auparavant participé qu'à une étude de recherche, mais je savais au fond de mon cœur que cette étude, CAPTURER, était incroyablement précieux et aurait un impact sur l'histoire de nos enfants et de nos familles. J'étais prêt à en faire partie, même si c'était un travail difficile, souvent déchirant. Mais c'est aussi pour ça que je savais que je devais en faire partie. C'est une question de mon cœur et signifie quelque chose si incroyablement personnel à moi en tant que parent d'un jeune enfant atteint de myélite transverse.

CAPTURER est la première du genre - une étude observationnelle prospective sur la myélite transverse pédiatrique (TM) et la myélite flasque aiguë (AFM). Conçu non seulement pour utiliser les détails d'imagerie et de diagnostic clinique des médecins, CAPTURER recueille également des informations auprès des enfants et des familles eux-mêmes sur leurs résultats, par rapport aux traitements qu'ils ont reçus. Initialement, les critères de l'étude nécessitaient une inscription dans les trois mois suivant le diagnostic. Après avoir écouté les commentaires du SRNA et de la communauté des parents, le Dr Greenberg et son équipe ont modifié le recrutement de l'étude pour inclure les patients qui sont dans les six mois suivant le diagnostic. Même pour les familles les mieux intentionnées qui promettent d'aider en participant à une étude de recherche, ces trois premiers mois après le diagnostic sont souvent si déroutants et surréalistes. Nous avons constaté que nous avions un meilleur taux d'inscription et une participation continue si nous laissions aux familles le temps de s'adapter à ce nouveau domaine de la médecine dans lequel elles se sont soudainement retrouvées.

2014 a également mis en lumière une « nouvelle variante » de la MT qui faisait son apparition dans tout le pays : la myélite flasque aiguë ou AFM. En raison des épidémies d'AFM, nous avons constaté que notre correspondance avec les familles et l'inscription étaient de plus en plus avec ceux qui subissent l'AFM plutôt que la MT. Quoi qu'il en soit, l'étude est restée ouverte pour les deux diagnostics, et nous avons continué à apprendre tant de choses, souvent débattues parmi les cliniciens et les entités gouvernementales, sur les traitements aigus qui pourraient fournir les meilleurs résultats pour nos enfants. CAPTURER a été et continue d'être un élément essentiel de la conversation et du débat concernant les traitements aigus, car il s'agit d'un mécanisme déjà établi pour collecter des données essentielles et suivre les progrès des enfants jusqu'à un an après leur diagnostic. À ce jour, nous avons inscrit 140 enfants dans CAPTURER.

CAPTURER, grâce au travail de SRNA et de l'équipe du Dr Greenberg à Dallas, a pu aller de l'avant et continue de recruter de nouveaux participants avec TM et AFM dans les six mois suivant le diagnostic via notre cohorte en ligne. C'est incroyable étant donné que lorsque nous avons commencé, l'étude devait mettre fin au recrutement en 2018. Plus nous pouvons obtenir d'informations, plus la façon dont nous avançons devient claire - comment nous développons des traitements et des thérapies, engageons des parties prenantes potentielles, y compris des représentants du gouvernement et entités, et en fin de compte, fournir les meilleurs résultats pour les enfants, ou mieux encore, empêcher la MT et l'AFM d'être même une menace pour nos enfants. Ce qui est encore plus incroyable, c'est le fait que les récents changements de l'IRB CAPTURER nous permettra de continuer à entendre les enfants et les familles précédemment inscrits, s'ils le souhaitent, jusqu'en 2026 !

Réfléchissons un instant… En suivant les inscrits actuels et futurs dans CAPTURER jusqu'en 2026, nous aurons 10 ans - une décennie – de données réelles rapportées par les patients. Pour certains, cela signifie que lorsqu'ils signaleront leur rétablissement et leurs résultats, nous les suivrons jusqu'à l'âge adulte. Nous savons tous à quelle vitesse les enfants grandissent et, très franchement, le diagnostic d'un trouble neuro-immunitaire rare peut être très différent pour un enfant d'un adulte, y compris leur rétablissement. Quelle excellente occasion d'avoir un impact sur le changement et l'avenir de la médecine liée à ces troubles ! Dans l'état actuel des choses, nous ne pouvons pas nous référer à la littérature médicale ou aux livres d'histoire et trouver ce qui doit être fait pour un enfant au milieu d'une épidémie de MFA. Le potentiel d'apprentissage de nos expériences déchirantes est stupéfiant. Alors que je suis assis ici et que je regarde mon propre enfant se remettre d'une opération chirurgicale majeure à la suite de son diagnostic de MT, maintenant presque 12 ans plus tard, la façon dont il va aujourd'hui est si différente de ce que nous pensions ou imaginions il y a 5 ou 10 ans, ou même six mois post-diagnostic. Puisque nous sommes obligés de faire face à ce diagnostic et aux ramifications de ce que cela signifie pour son bien-être, sa croissance, sa mobilité, sa qualité de vie, alors nous allons apprendre et grandir à partir de cela, et espérons-le, nous pourrons aider d'autres les enfants et les familles comme nous le faisons.

CAPTURER doit et continuera pour nos enfants. Nous continuerons à inscrire les personnes nouvellement diagnostiquées dans les six mois et dans l'étude à long terme. Ceux qui étaient auparavant inscrits à CAPTURER seront contactés par Tricia Plumb de l'UTSW pour voir s'ils souhaitent prolonger leur participation. J'espère que chacun des 140 participants à ce jour tiendra compte de l'impact qu'ils peuvent avoir sur notre communauté et les futurs enfants en continuant à partager leurs histoires via les brefs sondages. L'objectif est que chaque enfant/famille réponde à une enquête et ait une courte conversation vidéo sécurisée avec le(s) responsable(s) de l'étude tous les 4 mois. Si vous ou votre enfant avez récemment reçu un diagnostic ou si vous avez participé à CAPTURER et souhaitez prolonger votre participation, veuillez contacter Tricia Plomb or me.

Souvent, au cours des dernières années, nous avons été contactés par des familles plus éloignées de six mois, voire des années après le diagnostic, et nous avons entendu : « qu'en est-il de mon enfant ? Qu'en est-il de son expérience et de sa guérison ? Si vous ou votre enfant avez reçu un diagnostic de MT ou d'AFM il y a six mois, votre histoire, votre rétablissement, vos résultats comptent aussi ! Une nouvelle étude appelée CORE TM est disponible et recrute actuellement des participants, et elle est similaire à CAPTURE. Pour plus d'informations sur CORE TM ou pour vous inscrire, veuillez le faire via le Registre SRNA. Vous pouvez également contacter Tricia Plomb or me pour plus d'information.

Pour les familles d'enfants diagnostiqués avec une encéphalomyélite aiguë disséminée (ADEM) ou dont le diagnostic peut être passé de la MT à l'ADEM et ne sont plus éligibles pour CAPTURE, vous avez également la possibilité de participer à l'étude. OUVERTURE est en train de s'inscrire et est également une étude observationnelle menée en ligne. Pour plus d'informations sur OUVERTURE, s'il vous plaît contactez me, Tricia Plombou Dre Cynthia Wang.

En plus des opportunités mentionnées ci-dessus, le Registre SRNA is toujours disponibleet toute personne atteinte d'une maladie neuro-immune rare est invitée à participer au registre.