Impact de la perfusion de cellules souches mésenchymateuses autologues sur le trouble du spectre de la neuromyélite optique : une étude observationnelle pilote de 2 ans
Les cellules souches mésenchymateuses dérivées de la moelle osseuse, ou MSC, sont un type de cellule souche qui peut se différencier ou se transformer en d'autres types de cellules. Ils sont prélevés sur la propre moelle osseuse du patient. Ils ont été utilisés dans plusieurs maladies auto-immunes, dont la sclérose en plaques. Les MSC peuvent réparer les tissus et également inhiber le système immunitaire, offrant un traitement potentiel pour le trouble du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD). Les CSM sont administrés par perfusion.
Les chercheurs ont recruté des participants entre septembre 2013 et janvier 2015. Les participants étaient des personnes ayant reçu un diagnostic de NMO (sur la base des critères de 2006; les critères de diagnostic ont été récemment mis à jour et peuvent être trouvés ici), ou avec une névrite optique récurrente ou une myélite transverse étendue longitudinalement et qui étaient positifs pour les anticorps anti-AQP4. Ils ont été évalués au départ, c'est-à-dire la veille du traitement par les CSM, et 1, 3, 6, 9 et 12 mois après le traitement. Les chercheurs ont examiné les résultats fonctionnels et structurels. Les résultats fonctionnels étaient une échelle (EDSS) qui mesure le handicap, un test d'acuité visuelle et un test cognitif appelé Paced Auditory Serial Addition Test (PASAT). Les résultats structurels étaient les IRM du nerf optique, du cerveau et de la moelle épinière, et la tomographie par cohérence optique (OCT), qui examine la rétine. Ils ont recherché des rechutes, qui étaient des symptômes neurologiques nouveaux ou récurrents qui ont duré au moins 24 heures. Ces symptômes n'ont pas été comptés s'ils étaient dus à de la fièvre ou à une infection. Pour être compté comme une rechute, il devait y avoir au moins 30 jours de séparation d'un épisode précédent. Ils ont également examiné la sécurité du traitement MSC.
L'étude a inclus 15 patients, avec un âge moyen de 47 ans. La plupart (87 %) des participants étaient positifs pour les anticorps anti-AQP4. Tous avaient échoué à un traitement différent avant l'étude, ce qui signifie qu'ils avaient eu au moins une crise après avoir reçu le traitement. Ces traitements antérieurs étaient le cyclophosphamide ou l'azathioprine, avec ou sans stéroïdes.
Le traitement MSC n'a pas causé d'effets secondaires pour la plupart des participants. Un seul patient a développé une fièvre légère et des douleurs au genou après le traitement, mais ces symptômes ont disparu une fois le traitement terminé. Les tests sanguins hebdomadaires après le traitement étaient normaux et aucun participant n'a développé de tumeurs dans l'année suivant le traitement.
Douze patients n'ont eu aucune rechute 12 mois après le traitement par MSC, et trois ont eu au moins une rechute. Les rechutes étaient bénignes. Leurs scores d'invalidité n'ont pas empiré et leurs symptômes ont disparu après un mois. Le taux de rechute annualisé moyen était significativement plus faible après le traitement par MSC. En outre, il y avait significativement moins de lésions dans le nerf optique et la moelle épinière après le traitement. Le score moyen d'incapacité était également inférieur, et il y avait une amélioration de l'acuité visuelle et de la cognition. Ils présentaient une augmentation de l'épaisseur de la couche de fibres nerveuses rétiniennes, du diamètre du nerf optique et de la région supérieure de la moelle cervicale. Trois mois après le traitement, les niveaux d'anticorps anti-AQP4 ont diminué, mais ces niveaux sont revenus à la ligne de base à 6-12 mois. Au cours de la deuxième année de l'étude, 13 participants étaient exempts de rechute. Comme la première année, le taux de rechute annualisé moyen était inférieur à celui d'avant le traitement et le score d'incapacité moyen était également inférieur à celui d'avant le traitement.
Cette petite étude n'a pas eu d'événements indésirables graves et évidents et soutient un investissement dans des études contrôlées plus importantes pour comprendre le bénéfice potentiel du traitement MSC pour NMOSD.
