Le Fonds Eclipse Pauline H. Siegel
La semaine dernière, nous avons publié un blogue à propos de la première thérapie cellulaire sanctionnée par la FDA pour favoriser la réparation par la régénération de la myéline dans la myélite transverse, qui devrait débuter en 2018. Nous sommes extrêmement enthousiastes à propos de cette étude et sommes si heureux que vous soyez également enthousiaste !
Cette étude nécessite un financement. Le programme CONQUER à UT Southwestern a obtenu un don d'un million et demi de dollars pour financer les parties cliniques de l'essai de phase I. SRNA a travaillé à travers Le Fonds Eclipse Pauline H. Siegel afin de collecter des fonds pour couvrir les coûts non cliniques de l'essai. Si nous collectons tous les fonds nécessaires, nous prévoyons de commencer les inscriptions à la mi-2018. Chaque dollar que vous donnez au Fonds Eclipse sera égalé par un généreux donateur jusqu'à 150,000 XNUMX $.
Le Fonds Éclipse a été créé à la mémoire de Pauline H. Siegel. Pauline est malheureusement décédée le mardi 15 août 2017. C'est le diagnostic de MT de Pauline en 1994 qui a catalysé la formation d'ARNS. Pendant plus de 20 ans, elle a travaillé avec son mari et président de la SRNA, Sandy Siegel, pour éduquer, soutenir et inspirer les autres membres de la communauté SRNA. Malgré les difficultés qu'elle a rencontrées, Pauline a toujours réussi à voir et à ressentir les bienfaits de son expérience, et n'a jamais perdu l'espoir d'un avenir meilleur. Pauline a vécu sa vie en essayant d'améliorer l'avenir d'autres personnes atteintes de MT et d'autres troubles neuro-immunitaires rares - NMOSD, ADEM, ON et AFM. Elle était une avocate puissante et nous a tous touchés par sa compassion et sa vitalité.
Pauline est un héritage d'espoir et, en son nom, nous ferons avancer la recherche pour trouver un remède aux troubles neuro-immunitaires rares et permettre la réparation de la moelle épinière. Pour en savoir plus sur le Fonds Eclipse Pauline H. Siegel, veuillez regarder la vidéo ci-dessous :
Le fonds sera utilisé pour soutenir et accélérer le portefeuille de recherche de SRNA afin de financer des découvertes qui auront un impact direct sur la qualité de vie des membres de notre communauté. Le Pauline H. Siegel Eclipse Fund mènera des recherches critiques pour :
- Fonction de restauration La première thérapie cellulaire approuvée par la FDA pour promouvoir la réparation par la régénération de la myéline dans la myélite transverse devrait débuter en 2018. La Siegel Rare Neuroimmune Association, Q Therapeutics et l'Université du Texas Southwestern parrainent en collaboration cette première étude de sécurité humaine pour traiter le système nerveux central maladie.
- Identifier les gènes et la causalité La recherche à l'Université Johns Hopkins a montré une mutation génétique (VPS37A) qui est actuellement connue pour être présente uniquement chez les patients atteints de myélite transverse. Le Fonds Eclipse soutiendra la validation de ce gène et son rôle dans la causalité.
- Améliorer le diagnostic Les biomarqueurs et les nouvelles techniques d'imagerie, une fois identifiés et validés, permettent de diagnostiquer avec précision la myélite en phase aiguë. Des études récentes financées par SRNA et menées par le Rare Genomics Institute et le Johns Hopkins Transverse Myelitis Center ont révélé un anticorps chez les patients atteints de MT qui nécessite une enquête plus approfondie et promet de dévoiler plus de détails sur la biologie de la maladie.
- Enquêter sur de nouvelles thérapies Le Fonds Eclipse cherche à financer le développement de modèles scientifiques de maladies pouvant être utilisés pour tester des thérapies médicamenteuses existantes. L'objectif est de s'assurer que toutes les thérapies potentielles de restauration et de réparation sont étudiées.
