Questions et réponses concernant la pénurie d'IgIV
Une pénurie à l'échelle nationale d'un traitement potentiellement salvateur, l'IgIV (immunoglobuline intraveineuse), a été une préoccupation croissante tout au long de 2019. La pénurie a commencé à devenir plus évidente à la fin de 2018 et a continué d'avoir un impact sur les populations de patients à travers le pays. Les IgIV sont souvent utilisées par la communauté des maladies neuro-immunes rares comme thérapie de traitement aigu, ainsi que comme méthode de traitement en cours pour les troubles dans lesquels la récurrence des attaques inflammatoires est une préoccupation probable. La SRNA a reçu de nombreuses questions des membres de la communauté au sujet de cette pénurie. Ces questions sont venues de divers membres représentant chacun des troubles, et en particulier de ceux qui ont été détournés de leurs rendez-vous ou qui ont dit qu'ils devaient changer leur traitement en cours pour la maladie des anticorps MOG (MOGAD) car les IgIV ne sont pas disponibles. Nous avons demandé aux membres de notre conseil médical et scientifique leur avis et leur point de vue sur cette préoccupation constante en ce qui concerne notre communauté.
Pourquoi y a-t-il une pénurie d'IgIV ? Est-ce uniquement dû à des soucis de production ? Est-ce un produit très demandé ? Est-ce qu'un manque ou une pénurie de dons de sang ou de plasma a quelque chose à voir avec la pénurie?
La demande de produits d'immunoglobuline est supérieure à l'offre disponible. Les IgIV sont utilisées pour traiter de nombreuses affections dans plusieurs spécialités (par exemple, rhumatologie, immunologie, hématologie/oncologie, pédiatrie, neurologie). Le produit commence par le don de plasma, mais passe ensuite par un processus de fabrication long et compliqué qui aboutit finalement à des IgIV ou à d'autres produits d'immunoglobuline. La plupart des fabricants du produit signalent une pénurie, mais cela varie selon la région et l'établissement médical. Un neurologue du réseau SRNA s'est fait dire par sa pharmacie que l'une des principales entreprises de fabrication avait interrompu sa fabrication afin de fabriquer d'autres produits. Il n'a cependant pas été en mesure de le vérifier via des rapports officiels. Le don de plasma peut résoudre le problème, mais il faudra du temps avant qu'une augmentation des dons n'entraîne une augmentation de l'offre, et les installations de fabrication doivent être disponibles. Le problème est avant tout un problème de fabrication et non un manque de dons, bien que des dons de sang et de plasma soient toujours nécessaires.
Combien de temps cela devrait-il avoir un impact sur la communauté SRNA ?
La pénurie devrait durer jusqu'en 2020. De nombreuses régions et hôpitaux sont encore en mesure d'obtenir des IgIV et ont élaboré des protocoles sur les patients qui reçoivent le traitement. Les diagnostics pour lesquels il existe des preuves solides à l'appui de ses avantages et les diagnostics pour lesquels il n'y a pas d'autres options de traitement deviennent prioritaires (par exemple, la maladie de Kawasaki). La pénurie est préoccupante alors que nous nous tournons vers 2020 lorsque nous prévoyons une augmentation des cas de myélite flasque aiguë (AFM). L'IVIG contient des anticorps qui peuvent avoir un effet sur la limitation de l'inflammation ou la neutralisation ou la réplication des entérovirus et est largement utilisée dans le traitement de l'AFM. Il est également utilisé comme traitement d'entretien dans le MOGAD où il s'est avéré bien toléré et, dans une étude, a réduit le taux médian de rechute annualisé (AAR). Comme il n'a pas été approuvé pour les patients MOG-Ab positifs, il est devenu difficile de continuer ces patients sous IgIV. Comme pour tous les traitements aigus typiques des troubles neuro-immunitaires rares, étant donné que les essais contrôlés par placebo sont difficiles à réaliser, en particulier sur les thérapies de traitement aigu, il n'y a pas de données contrôlées par placebo confirmant l'efficacité des IgIV dans cette population, mais cela reste un traitement couramment utilisé. option de traitement à considérer.
Quelles implications cela a-t-il pour ceux qui comptent sur les IgIV comme thérapie continue pour leur trouble neuro-immunitaire rare (par exemple MOGAD) ? Quelles conséquences cela a-t-il pour les personnes nouvellement diagnostiquées et qui en ont besoin comme traitement aigu (applicable à tous les troubles neuro-immunitaires rares, y compris l'AFM, la MT, etc.) ?
Les professionnels de la santé continuent d'utiliser les IgIV pour les traitements aigus. De nombreux hôpitaux et médecins ont élaboré des protocoles pour l'utilisation des IgIV et établi quels patients et troubles sont prioritaires pour le recevoir en tant que traitement aigu. Pour les patients qui reçoivent cela pour des traitements à long terme, nous essayons de les faire bénéficier d'un produit avec un approvisionnement fiable (par exemple, cliniques de perfusion privées, soins infirmiers à domicile, etc.). Si ce n'est pas une option (généralement limitée par l'assurance), nous sommes obligés d'envisager d'autres options de traitement, telles que des médicaments immunosuppresseurs (par exemple, le rituximab, le mycophénolate mofétil ou l'azathioprine).
Comment les prestataires décident-ils quels patients reçoivent des IgIV ?
Les systèmes hospitaliers peuvent mettre en place un groupe multidisciplinaire afin de discuter des patients qui ont besoin d'IgIV en tant que médicament salvateur. Il s'agit notamment d'enfants atteints d'immunodéficiences, de cancers, de la maladie de Kawasaki et de quelques autres maladies rares. Les enfants qui présentent des troubles aigus menaçant le pronostic vital tels que Guillain-Barré, encéphalite, myélite, etc. reçoivent des IgIV lorsque cela est approprié (par exemple, lorsque la plasmaphérèse n'est pas possible). Les médecins et les hôpitaux s'efforcent également d'évaluer les patients qui pourraient en avoir un besoin urgent par rapport à ceux qui pourraient potentiellement utiliser d'autres thérapies ou modifier en toute sécurité la posologie.
Certaines familles se voient refuser leurs rendez-vous de perfusion parce que leur hôpital n'a pas d'IgIV – que doivent-elles faire dans ces situations ? Doivent-ils chercher ailleurs le même produit ou doivent-ils envisager d'autres options ?
Il est recommandé qu'ils se tournent vers d'autres fournisseurs ou sociétés de perfusion à domicile. Il existe plusieurs sociétés de perfusion et d'approvisionnement à domicile (varie selon la région) qui ont signalé qu'elles ne manquaient pas actuellement de produits IgIV. Certains médecins ont pu faire basculer les patients recevant des perfusions répétées d'IgIV vers des perfusions à domicile. L'approbation de l'assurance pour cela peut être un facteur limitant dans certains cas.
Y a-t-il des établissements qui ne sont pas touchés par la pénurie parce qu'ils disposent d'un approvisionnement suffisant?
Encore une fois, cela varie selon la région et change fréquemment. Les fabricants approvisionnent tout le pays et lorsqu'il y a pénurie, cela affecte toute la chaîne d'approvisionnement. Nous ne savons pas exactement combien de fournisseurs/fabricants d'IVIG il y a actuellement aux États-Unis/Amérique du Nord. FDA a publié un article en août 2019, qui a noté huit fabricants de produits IG.
Une personne atteinte d'une maladie neuro-immunitaire rare peut-elle donner du sang et/ou du plasma ? Devraient-ils s'il n'y a pas une autre raison médicale pour eux de ne pas le faire?
SRNA travaille à trouver des réponses supplémentaires de ceux qui travaillent spécifiquement en hématologie. Il est recommandé à toute personne atteinte d'une maladie neuro-immunitaire rare de discuter des dons de sang ou de plasma avec ses différents médecins et de parvenir à une conclusion individuelle et médicalement appropriée quant à savoir si les dons de sang et/ou de plasma sont sans danger pour elle.
Que peut faire un membre de la communauté ou un patient utilisant des IgIV pour influencer le changement dans ce domaine ?
La communauté médicale en général comprend qu'il s'agit d'un problème de fabrication et de demande, et non d'un problème lié aux dons. Nous vous recommandons de parler avec votre établissement médical spécifique pour en savoir plus sur leur approvisionnement et avec votre médecin pour discuter de vos options de traitement individuelles. Il peut également être avantageux de sensibiliser le public à ce problème en écrivant aux législateurs de votre État et du gouvernement fédéral. Comme indiqué précédemment, le problème est principalement un problème de fabrication et non un manque de dons, bien que des dons de sang et de plasma soient toujours nécessaires.
Si vous avez des questions supplémentaires ou si vous avez été personnellement ou professionnellement touché par la pénurie, nous aimerions connaître votre expérience. Veuillez nous envoyer un courriel à [email protected] à tout moment.
