Les stratégies de remyélinisation sont-elles réalistes ?
Lors du Symposium sur les maladies neuro-immunes rares de 2017, le Dr Benjamin Greenberg du Centre médical du sud-ouest de l'Université du Texas a donné un parler sur les stratégies de remyélinisation et annoncé le début d'un essai de Phase I dans la myélite transverse. Il s'agit de la première thérapie cellulaire sanctionnée par la FDA pour promouvoir la réparation par la régénération de la myéline dans la myélite transverse, qui devrait commencer en 2018. L'Université du Texas Southwestern, Q Therapeutics, Inc. et la Siegel Rare Neuroimmune Association parrainent en collaboration cette première sécurité humaine étude pour traiter les maladies du système nerveux central.
Comment ce procès est-il devenu réalité ?
Le Dr Greenberg a présenté les étapes de la recherche clinique. La première étape est le développement préclinique pour développer l'agent, qu'il s'agisse d'une cellule ou d'une molécule dont l'efficacité doit ensuite être testée. L'étape suivante consiste à prouver qu'il n'y a pas de toxicité évidente ou attendue de cette thérapie. Ce développement préclinique peut littéralement prendre des années, voire des décennies. Aux États-Unis, l'approbation réglementaire est requise par l'intermédiaire de la FDA, qui accorde ce qu'on appelle un IND, ou une demande de nouveau médicament expérimental. Un essai de phase I est principalement destiné à mesurer la sécurité. Tant que nous nous assurons qu'une intervention est sûre, les études de phase II et de phase III obtiennent l'approbation pour commercialiser cette thérapie dans le reste du monde.
Comment cette thérapie cellulaire remyélinise-t-elle ?
La thérapie Q a développé une cellule précurseur restreinte à la glie qui se développe en oligodendrocytes. Les oligodendrocytes sont des cellules qui produisent la myéline, l'isolation autour des nerfs. Chez les souris nées avec des cellules nerveuses sans myéline, il a été démontré que ces cellules produisent de la myéline.
Où sommes-nous actuellement?
UT Southwestern et Q Therapeutics, avec la contribution de SRNA, ont collaboré et déposé une demande IND auprès de la FDA, qui a été accordée en juillet 2017. Cela signifie que la FDA nous a donné l'autorisation de passer à des essais de remyélinisation humaine pour la myélite transverse dans un essai de phase I . Ce type d'étude nécessite un financement. Le programme CONQUER à UT Southwestern a obtenu un don d'un million et demi de dollars pour financer les parties cliniques de l'essai de phase I. SRNA a travaillé par l'intermédiaire du Pauline H. Siegel Eclipse Fund pour collecter des fonds afin de couvrir les coûts non cliniques. Si nous collectons tous les fonds nécessaires, nous prévoyons de commencer les inscriptions à la mi-2018. L'essai de phase I inclura neuf patients adultes non ambulatoires atteints de myélite transverse qui sont à plus d'un an de leur diagnostic.
Comment pouvez-vous vous impliquer?
Si vous souhaitez en savoir plus sur cet essai et d'autres recherches, veuillez remplir ce formulaire. Vous pouvez également contribuer à Le Fonds Eclipse Pauline H. Siegel afin de récolter des fonds pour couvrir les frais du procès. Chaque don reçu sera jumelé dollar pour dollar jusqu'à 150,000 XNUMX $ par un généreux donateur anonyme.
