[00: 00: 00] Roberta Pescé : Cara Amos nous rejoint maintenant, et notre prochaine conférence est Une option de traitement pour le NMOSD. Veuillez également prendre un moment pour visiter le stand d'exposition Alexion AstraZeneca sur les maladies rares au cours du symposium pour en savoir plus. Mais encore une fois, je suis accompagné de Cara Amos, responsable de l'éducation des patients chez Alexion AstraZeneca Rare Disease. Cara, à toi.

[00: 00: 30] Cara Amos : Merci, Roberta. Eh bien, numéro un, c'est incroyable et merveilleux de faire partie de cet événement. J'ai hâte de me réunir en personne un jour. Mais encore une fois, je m'appelle Cara Amos. Je suis en fait le directeur national de l'équipe de gestion de l'éducation des patients. J'ai donc une équipe de 10 personnes qui vous attend pour discuter avec vous dans le stand. Alors, quand vous en avez l'occasion, passez les voir. Mais aujourd'hui, nous allons parler un peu de la priorité accordée à votre santé dans NMOSD. Donc, je ne suis pas votre responsable de l'éducation des patients, mais j'ai une équipe de responsables de l'éducation des patients. Il y en a 10 à travers le pays, et ils sont là pour vous aider tout au long de votre parcours, ainsi que vos soignants et votre famille. Que proposons-nous ? Nous offrons l'éducation. Nous allons parler un peu aujourd'hui d'une option de traitement approuvée par la FDA pour le NMOSD, et nous allons également parler de la façon dont vous pouvez trouver du soutien au sein de votre communauté.

[00:01:23] Alors, de quoi allons-nous discuter aujourd'hui ? Alors aujourd'hui, nous allons d'abord parler un peu du NMOSD positif aux anticorps anti-AQP4. Nous allons passer en revue certaines des bases de la maladie, le rôle du complément et les rechutes. Ensuite, nous allons intervenir pour en savoir un peu plus sur une option de traitement approuvée par la FDA pour cette maladie. Nous allons passer en revue l'inhibition du complément, l'efficacité et l'innocuité, les vaccinations et le dosage. Et enfin, et je pense que l'une des choses les plus importantes que je vais passer en revue aujourd'hui, ce sont certaines des ressources utiles que nous proposons chez Alexion pour vous aider tout au long de votre voyage. Alors, passons directement à la première section. Parlons donc un peu du NMOSD, que beaucoup d'entre vous connaissent très bien. Donc, une grande partie de cela sera un examen. Mais nous savons qu'avec NMOSD, vous ne savez jamais quand votre prochaine rechute va se produire. C'est très imprévisible.

[00:02:19] Ainsi, lorsque vous vivez avec le NMOSD, la première chose que nous savons, c'est qu'il s'agit d'un trouble immunitaire. C'est une maladie auto-immune qui amène votre système immunitaire à attaquer votre système nerveux central, affectant ainsi votre cerveau, votre moelle épinière, vos nerfs optiques. Et nous savons que les dommages potentiels se présentent sous la forme de rechutes. Et nous savons que toute rechute NMOSD peut potentiellement causer des dommages permanents. Il y a de l'incertitude, les rechutes sont imprévisibles. Ils peuvent être graves et récurrents, et chacun qui survient peut causer des dommages permanents. Parlons donc un peu des chiffres et des risques. Ainsi, les personnes atteintes de NMOSD anti-AQP4, anticorps-positif, font face à un risque élevé de rechute, qui peut être potentiellement grave et récurrent.

[00:03:04] Je vais donc vous donner quelques chiffres maintenant. Ainsi, 73% des personnes atteintes de NMOSD sont positives pour les anticorps anti-AQP4. Et, jusqu'à 93% des personnes atteintes de NMOSD positif pour les anticorps anti-AQP4 ont rechuté. Donc, je vais sauter un peu dans une analogie pour parler du système du complément, dont beaucoup d'entre vous ont peut-être entendu parler. Alors, qu'est-ce que le système du complément ? Et pourquoi les anticorps anti-AQP4 l'activent-ils ? Ainsi, le système du complément fait en fait partie de votre système immunitaire normal et fonctionnel.

[00:03:40] Et la façon dont je veux que vous pensiez à cela, c'est que je veux le comparer à un système de gicleurs. Ainsi, le système du complément est un peu comme le système d'arrosage de votre corps. Alors, quand le complément détecte un virus, une bactérie, un rhume, il va aller les éliminer. Si similaire à la façon dont lorsqu'un gicleur détecte un incendie, il va s'allumer et essayer d'éteindre le feu. Donc, quand je regarde à droite ici de l'écran et que nous voyons cela, l'arroseur à droite, avoir NMOSD, c'est comme avoir un système d'arrosage qui se retourne contre vous. Lorsque vous avez la maladie, le complément ne fait pas son travail normal. L'arroseur est simplement déclenché tout le temps, même lorsqu'il n'est pas censé l'être. Ainsi, il cause des dommages de toute l'eau. Vous subissez des inondations, vous subissez des dégâts.

[00:04:25] Donc vraiment, comme suivi, votre médecin peut vous aider à comprendre, ou votre professionnel de la santé peut vous aider à comprendre le rôle du compliment dans le NMOSD positif aux anticorps anti-AQP4. Nous venons de vous donner quelques amorces de conversation potentiellement à écrire pour votre prochaine visite. Vous pouvez vous renseigner sur votre statut d'anticorps anti-AQP4. Vous pouvez parler de vos rechutes ; aucun symptôme n'est jamais trop petit pour être mentionné ou assurez-vous d'en prendre note afin de pouvoir l'apporter à votre prochain rendez-vous. Et puis risquer. Concentrez-vous sur la façon dont vous pouvez réduire le risque de rechute, car nous savons que c'est un objectif important pour contrôler le NMOSD.

[00:05:04] Nous allons donc sauter dans la section de traitement maintenant. Nous allons donc en savoir plus sur une option de traitement NMOSD appelée SOLIRIS. SOLIRIS est donc le premier et le seul inhibiteur du complément approuvé par la FDA pour les adultes atteints de NMOSD positif aux anticorps anti-AQP4. Alors, qu'est-ce que SOLIRIS ? Je vais vous lire ceci. SOLIRIS est donc un médicament délivré sur ordonnance utilisé pour traiter les patients adultes atteints d'une maladie, la NMOSD, qui sont positifs pour les anticorps anti-AQP4. On ne sait pas si SOLIRIS est sûr et efficace chez les enfants atteints de NMOSD. Alors bien sûr, nous voulons toujours revoir les données et informations de sécurité, donc je vais passer en revue cela avec vous. Et au fur et à mesure que nous parcourrons le jeu de diapositives, vous remarquerez qu'il y a une légende pour les données de sécurité sur les diapositives suivantes. Mais je vais examiner les deux diapositives suivantes en détail. Donc, des informations de sécurité importantes.

[00:05:57] Alors, qu'est-ce qui est le plus important à savoir sur SOLIRIS ? Donc, c'est un médicament qui affecte votre système immunitaire. Cela peut réduire la capacité de votre système immunitaire à combattre les infections. Ainsi, cela peut augmenter votre risque de contracter des infections à méningocoques graves et potentiellement mortelles qui peuvent rapidement devenir mortelles et entraîner la mort si elles ne sont pas reconnues et traitées tôt, c'est pourquoi nous vous en parlons maintenant. Donc, premièrement, vous devez recevoir le vaccin contre le méningocoque au moins 2 semaines avant votre première dose de SOLIRIS si vous n'êtes pas vacciné. Si votre médecin a décidé qu'un traitement urgent par SOLIRIS est nécessaire, si vous en avez besoin immédiatement, vous devez recevoir le vaccin contre le méningocoque dès que possible. Si vous n'avez pas été vacciné et que le traitement par SOLIRIS doit être instauré immédiatement, vous devez également recevoir deux semaines d'antibiotiques avec vos vaccins. Et, vous avez peut-être reçu un vaccin contre le méningocoque dans le passé, mais vous pourriez en avoir besoin d'un autre, et c'est ce dont vous parlerez à votre médecin. Ainsi, les vaccins contre le méningocoque réduisent votre risque, mais ils ne peuvent pas prévenir toutes les infections à méningocoque. Il est donc important de reconnaître quels sont les signes et les symptômes d'infection à méningocoque si vous prenez SOLIRIS. Ainsi, certains d'entre eux sont des maux de tête, une raideur de la nuque, de la fièvre, des maux de dos, de la confusion, des douleurs musculaires, etc.

[00:07:10] Nous donnons donc au cabinet du médecin et à votre infirmière une carte de sécurité du patient qu'ils pourront vous fournir. Et c'est quelque chose que vous pourrez mettre dans votre portefeuille et emporter avec vous, donc si vous allez aux urgences ou chez un autre médecin, ils peuvent savoir que vous êtes sous SOLIRIS. SOLIRIS n'est en fait disponible que via un programme REMS. Et donc, votre médecin est informé de la carte de sécurité du patient, il est informé du fait que vous devez être vacciné. Ainsi, ils auront toutes ces informations et les approuveront avant de pouvoir vous prescrire SOLIRIS. Il est donc également important de savoir qu'il peut augmenter le risque d'autres types d'infections graves, comme la gonorrhée et certaines infections fongiques, comme Aspergillus.

[00:07:58] Revenons donc au système de gicleurs. SOLIRIS est donc un inhibiteur du complément. Il y a ce mot, complément, encore une fois. SOLIRIS inhibe donc le complément, mais bien sûr, la manière exacte dont SOLIRIS agit comme traitement du NMOSD n'est pas entièrement connue. Ainsi, vous pouvez penser que SOLIRIS arrive et empêche cet arroseur de continuer à se déclencher alors qu'il n'est pas censé le faire. SOLIRIS, une fois de plus, est le seul inhibiteur du complément approuvé par la FDA pour le traitement de la NMOSD positive aux anticorps anti-AQP4 chez les patients adultes.

[00:08:30] Nous allons donc sauter dans l'étude et revoir un peu l'étude de SOLIRIS pour l'essai clinique anti-AQP4, elle s'appelle PREVENT, a étudié l'innocuité et l'efficacité de SOLIRIS par rapport au placebo. Il a testé 143 adultes avec un NMOSD positif pour les anticorps anti-AQP4, et l'objectif principal de l'étude était de déterminer le délai avant la première rechute jugée. Qu'est-ce qu'une rechute jugée ? Nous vous avons donné une référence ici. Donc, essentiellement, c'est un comité indépendant d'experts médicaux qui confirme qu'une rechute s'est effectivement produite dans l'étude. Alors, voici les détails des participants qui étaient dans l'essai PREVENT. Ainsi, 143 adultes NMOSD positifs pour les anticorps anti-AQP4 se sont inscrits. 96 ont reçu SOLIRIS et 47 ont reçu un placebo. Les données démographiques sont répertoriées ici pour vous. En ce qui concerne l'utilisation des IST, les thérapies immunosuppressives, certains patients étaient sous corticoïdes ou autres, bien que certaines personnes ne reçoivent que SOLIRIS dans l'étude. De nombreuses IST, telles que le rituximab, n'étaient pas autorisées.

[00:09:34] Quel était l'objectif principal ? L'objectif principal était de déterminer le délai avant cette première rechute jugée, et le nombre moyen de rechutes de ces patients avant l'inscription était d'environ deux par an au cours des 2 années précédentes. Ainsi, l'objectif principal de l'étude PREVENT a été atteint. Je vais donc passer en revue quelques chiffres sur les deux prochaines diapositives. Il y avait une réduction de 94 pour cent du risque de rechute pour les patients traités avec SOLIRIS par rapport au placebo. L'objectif principal de l'étude PREVENT, une fois de plus, a été atteint et un autre chiffre est de 98 %. De plus, à 48 semaines, 98 % des patients traités par SOLIRIS n'avaient pas rechuté contre 63 % qui avaient reçu un placebo.

[00:10:23] Donc, encore une fois, il est toujours important de revoir nos informations de sécurité ici et les effets secondaires. Ainsi, certains des effets secondaires courants, que nous allons revoir sur une diapositive suivante, sont répertoriés ici pour vous. Rhume, douleur ou gonflement du nez et de la gorge, diarrhée, maux de dos, étourdissements, symptômes pseudo-grippaux, douleurs articulaires, irritation potentielle de la gorge et ecchymoses. Il peut s'agir d'une liste de certains des effets secondaires, pas de tous, c'est pourquoi nous souhaitons toujours que vous informiez votre médecin si vous prenez SOLIRIS, de tout effet secondaire que vous remarquez.

[00:10:55] Donc, encore une fois, nous avons beaucoup parlé du vaccin contre le méningocoque et de son obtention. Et je vais parler un peu de pourquoi c'est important. Vous devez donc recevoir ce vaccin contre le méningocoque au moins 2 semaines avant votre première dose de SOLIRIS si vous ne les avez pas déjà reçus. Et, ils sont nécessaires parce que SOLIRIS est cet inhibiteur complémentaire, où nous avons parlé du système de gicleurs. Et parce que votre système du complément aide normalement à combattre ces infections, il augmente votre risque de contracter des infections à méningocoque. Nous avons donc parlé de certaines des autres infections qui pourraient également augmenter votre risque. Et, nous avons également parlé de la façon dont l'obtention de ces vaccins réduira ce risque.

[00:11:33] Alors, où pouvez-vous vous procurer les vaccins ? Je pense qu'il est également utile pour nous de partager où vous pourriez obtenir ces vaccins. Ainsi, le cabinet de votre médecin, potentiellement dans une pharmacie, peut-être un centre de santé local ou un service de santé, et aussi des cliniques de voyage. Mais bien sûr, votre médecin ou votre équipe soignante pourra vous indiquer où recevoir ces vaccins. Et ils se référeront toujours aux recommandations ACIP les plus récentes.

[00:11:59] Alors, à quelle fréquence recevez-vous SOLIRIS ? C'est une infusion. Il va directement dans votre veine via très probablement une infirmière. Et, le dosage se fera en deux phases. Pendant les 5 premières semaines, vous recevrez SOLIRIS une fois par semaine. Et puis après cela, vous n'avez besoin d'obtenir une perfusion qu'une fois toutes les 2 semaines. SOLIRIS a été étudié en tant que traitement continu, votre médecin discutera donc avec vous du calendrier de traitement. Et si vous manquez une dose, vous devez en informer votre médecin prescripteur. Donc, beaucoup de gens veulent savoir combien de temps cela prend-il? Combien de temps dure la perfusion ? Vous pouvez vous attendre à ce que la perfusion dure environ 35 minutes, puis vous pouvez vous attendre à une heure de surveillance par un professionnel de la santé, juste pour vous assurer qu'il n'y a pas de réactions à la perfusion, juste pour vous garder en sécurité. Et, il y a un point ici à propos de la perfusion à domicile, qui est une excellente option pour certains patients. Mais cela dépend en grande partie de votre assurance.

[00:13:01] Pour continuer les informations sur la sécurité, nous avons passé en revue certains des effets secondaires, mais ils sont à nouveau répertoriés pour vous ici. Et il est très important que l'un de ceux-ci ou les effets secondaires qui vous dérangent, que vous les signaliez. Et il y a des informations ici sur où vous pouvez les signaler. Enfin et surtout, une fois de plus, nous allons parcourir une section de ressources à prendre en compte dans votre parcours NMOSD. Alors, OneSource, vous pourriez vous demander ce qu'est OneSource ? Ainsi, OneSource est un programme d'assistance aux patients gratuit et personnalisé proposé par Alexion. Donc, mon équipe de responsables de l'éducation des patients, il y en a 10 dans tout le pays, nous travaillons sous OneSource, et nous sommes là pour vous aider, avec le reste de notre équipe OneSource. Nous pouvons vous fournir, à vous et à vos soignants, des informations sur la maladie. Nous pouvons vous aider avec la navigation de l'assurance maladie. Aide avec un soutien continu. Donc, s'il y a un événement de la vie où vous devez changer l'endroit où vous allez recevoir votre perfusion ou si votre assurance change, OneSource est là pour vous aider.

[00:14:05] Et puis enfin ici, les connexions communautaires. Je pense que l'un des points les plus importants ici est que nous proposons des réunions et des événements en personne et en ligne. Nous faisons beaucoup plus de réunions de soutien aux patients avec mon équipe. Nous pouvons vous aider à vous mettre en contact avec des groupes de défense de votre communauté. Et, vraiment, nous pouvons vous aider, nous vous donnons la possibilité de vous connecter avec d'autres comme vous. Et je vais parler un peu plus de ce programme ensuite. Donc, je ne sais pas si vous avez entendu parler de Peer Connects, mais c'est un programme très excitant qu'offre Alexion. Nous avons donc un programme Peer Connects, et nous savons que chaque personne vivant avec NMOSD a sa propre histoire à raconter et sa propre histoire à partager. Alors maintenant, il existe un moyen facile de parler en tête-à-tête avec un autre adulte vivant avec un NMOSD positif pour les anticorps anti-AQP4. Ainsi, Alexion Peer Connects peut vous aider à comprendre le NMOSD, son impact et comment vivre avec. Peuvent offrir leur propre histoire et parcours personnels et vous fournir une voix compréhensive et un soutien. Et je vais laisser cela juste une seconde afin que vous puissiez potentiellement noter le site Web, NMOSDPeerConnects.com, ou le numéro de téléphone, où vous pouvez vous connecter et vous connecter avec un pair.

[00:15:21] Donc, c'est Glenice. Glenice, en bas, sa photo, c'est l'une de nos stars, et c'est quelqu'un avec qui vous pourriez potentiellement vous connecter, avec Peer Connects. Donc, elle est là pour communiquer avec vous. Et ceci est une citation de Glenice. "Peer Connects est quelque chose que je fais parce que je comprends vraiment ce que ça fait de vivre avec un NMOSD positif aux anticorps anti-AQP4. Lorsque je parle avec quelqu'un au téléphone, il peut soulever des problèmes et je peux partager mon point de vue. Parfois, j'écoute juste. D'autres fois, je peux offrir un soutien ou un aperçu. Je pense que pour chacun d'entre nous, donner la priorité à votre santé et à votre bien-être est si important, même au-delà du NMOSD.

[00:16:03] Donc, nous voulons vraiment passer à l'action en discutant avec un médecin de votre santé physique, de votre santé émotionnelle, de votre mode de vie et de votre bien-être, et potentiellement, si c'est quelque chose qui vous intéresse, entrer en contact avec un groupe de soutien. Alors vraiment, c'est votre voyage. C'est votre chemin. Nous sommes vraiment ici chez Alexion, ici pour vous accompagner tout au long de votre voyage. Nous voulons être en mesure de vous mettre en contact avec les membres de la communauté, éventuellement de vous faire participer à notre programme Peer Connects, si c'est quelque chose qui vous intéresse. Nous voulons que vous restiez connecté, potentiellement avec nous via OneSource. Et ici à la fin, j'ai le site SOLIRISNMOSD.com. Mes PEM seront sur le stand tout le week-end, et ils peuvent en fait vous indiquer comment trouver votre propre PEM dans votre région sur AlexionOneSource.com, et nous avons un outil de recherche de PEM là-bas, où vous pouvez vous connecter avec votre PEM. Ce fut un plaisir d'être ici aujourd'hui. Merci de me recevoir. Et c'est tout.

[00: 17: 01] Roberta Pescé : Oui merci. Merci beaucoup Cara. Nous apprécions votre présence parmi nous aujourd'hui. D'accord, je pense que nous avons atteint la fin de nos discussions d'étape pour l'instant. Veuillez vous diriger vers la zone des sessions pour continuer vos discussions sur la piste. Nous avons des problèmes techniques avec l'une des sessions, avec LA Campbell. Nous essayons d'y travailler, alors restez à l'écoute et à bientôt. Merci a tous.