[00: 00: 00] Roberta Pescé : Pour notre prochaine conférence, je suis accompagné de Jacinta Behne, directrice exécutive de la Guthy-Jackson Charitable Foundation, qui parlera des études NMOSD CIRCLES et SPHERES. Salut Jacinta, content de te revoir.

[00: 00: 18] Jacinthe Behne : Salut, Roberta.

[00: 00: 18] Roberta Pescé : À vous.

[00: 00: 20] Jacinthe Behne : Super. Roberta, est-ce que mon son est bon ?

[00: 00: 22] Roberta Pescé : Il est parfait.

[00: 00: 23] Jacinthe Behne : Formidable.

[00: 00: 24] Roberta Pescé : Oui, je vous entends haut et fort.

[00: 00: 25] Jacinthe Behne : Merci beaucoup, et merci beaucoup à la Siegel Rare Neuroimmune Association, ou SRNA. C'est un tel honneur d'être ici avec vous aujourd'hui pour votre symposium neuroimmunitaire rare, et bien, disons simplement, j'ai beaucoup d'informations à partager. Je vais y aller d'un déclic assez rapide, et j'espère ne pas parler trop vite. Je suis Jacinta Behne, directrice générale de la Guthy-Jackson Charitable Foundation. Aujourd'hui, je vais parler de deux études NMOSD. Le premier étant CIRCLES, qui est une étude que nous avons parrainée, et le second étant SPHERES. Un qui est juste dans le processus de lancement et autres. Alors continuons.

[00:01:09] La Guthy-Jackson Charitable Foundation, je vais vous donner un petit aperçu pour commencer pour ceux d'entre vous pour qui c'est nouveau. Nous avons commencé le 1er août 2008, allant fort jusqu'à maintenant, et à l'avenir. La cause de la création de la fondation était Victoria Jackson et Bill Guthy, qui avaient une priorité élevée pour apprendre quelque chose sur ce trouble dévastateur dont leur fille de 15 ans, Ali, et c'est une information publique, a été frappée, et ils appris que c'était NMO à l'époque. C'était une maladie auto-immune rare et très peu connue à son sujet.

[00:01:53] Donc, le 1er août est la date de début officielle de la Guthy-Jackson Charitable Foundation en 2008. Je suis avec l'organisation depuis lors, et cela a été gratifiant et en même temps stimulant, et beaucoup de travail à faire . Notre objectif premier, la charte de notre fondation est la recherche. Tout notre objectif est de faire progresser les connaissances NMOSD, et je vais juste passer en revue certaines choses que nous savions assez tôt, sur lesquelles nous avions vraiment besoin de nous concentrer et de former, et l'un était ce que nous appelions IPND, un panel international pour le diagnostic de NMO. C'était le cas à l'époque, comme c'est malheureusement encore le cas dans certaines régions du pays et du monde, difficile d'obtenir un diagnostic fiable et correct pour NMO.

[00:02:45] Beaucoup trop de nos patients à qui nous parlons, certains ont mis 5, 10, 15 ans pour être diagnostiqués. Les patients les plus récents qui ont rejoint notre communauté nous disent que cela ne fait parfois que quelques semaines, alors nous avons travaillé très dur là-dessus et avons réuni un panel de 20 chercheurs, des chercheurs mondiaux des États-Unis à l'Australie et retour. Et ils ont travaillé pendant près de 2 ans, ont passé en revue 250 publications de recherche, et ils sont sortis avec ce qu'on appelle les critères IPND, qui est un consensus international sur le diagnostic de NMO. Au fait, beaucoup de gens demanderont souvent, alors quelle est la différence entre NMO et NMOSD ? Eh bien, en fait, il n'y a pas de grande différence à moins que vous ne vouliez vous en tenir à la définition stricte.

[00:03:33] NMOSD, le SD pour trouble du spectre, a pris NMO d'une maladie à part entière, qui était alors bien différenciée de la SEP. Nous avions initialement été considérés comme une variante MS, dont nous savons maintenant qu'elle est tout à fait autonome, tout comme MOG est également dans ce processus. Donc NMO, initialement NMOSD. Nous dirons encore plusieurs fois NMO et aucun n'est faux. Nous savions aussi que nous devions trouver un outil d'arbitrage pour les rechutes. Lorsque les patients ont leur premier événement ou leur première attaque, bien sûr, c'est dévastateur.

[00:04:15] Ce que nous avons également appris, c'est à partir du moment du diagnostic jusqu'à, eh bien jusqu'à ce qu'ils portent cette maladie et marchent sur cette voie, la question est de savoir quand. Quand y aura-t-il une autre rechute ? Y a-t-il un moyen pour moi de connaître les premiers signes? Comment mon médecin peut-il savoir avec certitude que j'ai une rechute ? Il y a des moments où je vais vers elle et lui et que je les vois et dis que je pense que je le suis, je ne suis pas sûr de le devenir. Nous avons donc vraiment dû travailler sur quelque chose qui s'appelle l'outil de navigation des rechutes. Cela a pris plusieurs années, il est actuellement dans sa phase de validation. Nous savions que nous devions rassembler les gens pour des conférences et symposiums internationaux, ce qui se passe pour nous aussi à l'ECTRIMS, en 2 jours, le 12, la veille de l'ECTRIMS, et rassembler les gens tôt.

[00:05:08] Nous, comme je l'ai dit, le 1er août 2008, nous avons commencé. En novembre suivant, nous avons eu notre première table ronde réunissant des chercheurs cliniciens. Il y en avait environ 20, et nous avons agi rapidement, et nos fondateurs leur ont demandé de travailler ensemble et nous travaillerions pour financer des études et leur demanderions de bien vouloir apprendre et étudier cette maladie. Les patients passent toujours en premier. La recherche est notre objectif premier. Évidemment pour le bien des patients. Nous avons donc investi beaucoup de temps et de ressources dans le plaidoyer et les ressources. Cela pourrait être une présentation entièrement différente à elle seule. Nous comptons plus de 1,800 2008 publications de recherche. Non, nous ne les avons pas tous écrits, mais les membres de notre consortium clinique international, nos chercheurs de l'étude CIRCLES qui viennent simplement à nos conférences et ont travaillé ensemble sont devenus assez prolifiques depuis XNUMX dans l'édition. On va parler un peu plus dans cette étude, ou excusez-moi, cette présentation sur SPHERES, une étude longitudinale.

[00:06:15] Oui, nous voulons que la science sauve des vies. Nous avons financé environ 103 études, soit en financement direct, soit en financement partagé, en fournissant des ressources qui ne peuvent tout simplement pas être obtenues autrement, et c'est le cas, nous avons également créé une vague de science développée afin que nous sachions ce qu'est NMO et ce que NMO n'est pas . Nous avons investi environ 70 millions de dollars depuis 2008 dans le financement de la recherche et nous faisons tout notre possible pour rassembler les gens afin de poursuivre la conversation. Nous avons un dépôt biologique NMO et des dépôts de données. J'en parlerai lorsque nous nous tournerons vers CIRCLES. Nous avons travaillé très, très dur pour faciliter les essais cliniques avec les trois organisations pharmaceutiques que nous connaissons. Le résultat de cela est en 2020 d'avoir trois thérapies sur l'étagère, et si reconnaissant envers ces membres de l'industrie.

[00:07:17] Nous avons formé un consortium clinique international parce que nous savions que nous ne connaissions pas tous les neurologues dans le monde qui traitent les NMO, et nous avons maintenant 112 membres dans le monde et 30 pays. Je pense qu'il vient peut-être de passer à 31 la semaine dernière. Passons maintenant à CIRCLES, pour lesquels il y a eu au moins 50 projets de recherche, peut-être plus, et comme vous voyez ces photos, une femme merveilleuse et généreuse, qui est prête à l'une de nos journées de patients, nous avons installé un salon de dessin chaque année , et ici elle donne du sang avec un sourire, et vous verrez dans la diapositive suivante où vont ces spécimens. C'est directement dans un emballage, un conteneur de flacons qui vont dans un congélateur à moins 80 de notre biodépôt de Covance à Greenfield, Indiana.

[00:08:10] Qu'est-ce que CERCLES ? Il s'agit d'une recherche internationale collaborative et d'une expérience longitudinale clinique en NMO. C'est un long titre, d'où l'acronyme, CIRCLES. C'est un protocole d'étude observationnelle longitudinale. Nous suivons les patients sur une période de temps, c'est devenu une plate-forme d'étude de patients établie et fiable parce que franchement, nous avons besoin de cela par ce référentiel de données afin d'alimenter la recherche afin que nous puissions en apprendre davantage chaque jour sur NMO. Il y a plus d'un million d'éléments de données cliniques dans notre banque de données, et la période de collecte d'échantillons biologiques et de données s'étendait de 1 à 2013, 2020 ans avec 7 centres universitaires. Nous avons eu plus de 15 1,250 cas et témoins respectifs qui ont participé, et si vous êtes l'un d'entre eux, soyez bénis. Nous sommes tellement reconnaissants.

[00:09:09] LabCorp et ce qui est maintenant Covance ont soutenu les sites d'étude CIRCLES dès le premier jour. Ils gèrent le stockage de nos échantillons biologiques. Lorsque les chercheurs demandent des spécimens, ils expédient ces spécimens aux États-Unis et à l'étranger. Les centres de coordination des données de l'Université de l'Utah sont une base de données d'échantillons biologiques cliniques. Pour chaque échantillon qui se trouve sur le site Covance, il existe une donnée colocalisée, des données cliniques pour un patient non identifié, identifiées simplement par un code-barres au centre de coordination des données. Ils effectuent des biostatistiques pour nous et recherchent des études d'exploration de données. Ensuite, nous avons CIRCLES, et CIRCLES s'est terminé en 1. C'est maintenant la phase de collecte. Les demandes de spécimens et de données sont bien sûr toujours très actives, et CIRCLES est toujours très vivant, et nous sommes maintenant en train de fournir ces ressources pour des études.

[00:10:24] Le sponsor de l'étude pour SPHERES, nous sommes passés de CIRCLES à SPHERES est une organisation appelée Corevitas. Ils étaient connus sous le nom de Corona. Ils sont récemment devenus Corevitas, et l'étude SPHERES est en train de s'inscrire. Et tout l'intérêt de SPHERES est pour les patients, évidemment, mais tout l'intérêt est d'examiner l'efficacité thérapeutique, la sécurité et la qualité de vie au nom de la communauté des parties prenantes. Les patients ont la possibilité de connaître la solution et une partie de la solution. Corevitas possède une expertise bien connue dans l'espace auto-immun et les études éclairées par l'expérience CIRCLES, et nous avons un certain nombre de partenariats de confiance parmi les patients NMOSD, et les principaux leaders d'opinion et cliniciens qui servent maintenant d'IP.

[00:11:20] Alors peut-être que vous allez être quelqu'un qui fera partie de SPHERES. Si votre médecin vous a demandé, nous espérons que vous y réfléchirez, et s'il ne l'a pas fait, vous pouvez demander, mais juste pour que vous sachiez, si vous entendez SPHERES, c'est de cela que nous parlons. C'est un environnement collaboratif unique. Il est important de savoir qu'il est de qualité réglementaire, ce qui signifie qu'il va examiner la sécurité, l'efficacité, les résultats signalés par les patients et les rechutes, et il y a une merveilleuse économie d'échelle en travaillant avec un consortium de partenaires pharmaceutiques pour les éléments de données et l'acquisition d'échantillons biologiques une fois de plus. Il est important de penser à nos patients de leur propre point de vue.

[00:12:00] J'aimerais juste approfondir maintenant pourquoi et pour qui nous faisons cela, ici nous avons une patiente qui a dit avant NMO que j'étais une mère et une femme très active et heureusement employée. Maintenant, je ne peux pas travailler à cause de mes handicaps et de mes problèmes d'incontinence. Je dois compter sur des services de transport spéciaux qui sont souvent peu fiables. Le coût des médicaments et des services pèse lourdement sur ma famille. Et si vous êtes un patient qui assiste à cette séance, je peux en quelque sorte imaginer un hochement de tête, car c'est une réponse assez standard que nous entendons de la part de très nombreux patients. Un patient de sexe masculin a déclaré qu'en tant que patient NMO, je craignais que mon état ne s'aggrave au point de devenir un fardeau pour ma famille physiquement, financièrement et émotionnellement. Je ne veux pas être seul et je ne veux pas être un fardeau pour eux ou pour qui que ce soit. Tous, encore une fois une déclaration prolifique pour beaucoup de nos patients.

[00:13:00] Depuis, oh mon Dieu, plus d'une décennie, nous avons des histoires de patients, parce que nous avons appris que chaque patient a sa propre histoire, et elles sont écrites sur notre site Web. Beaucoup de belles histoires. Cette année, nous les avons amenés à entendre leur voix, c'est donc ce que nous appelons des vignettes de patients et de soignants, et j'ai pensé qu'il serait bon, au lieu de me laisser parler tout seul, d'entendre un soignant et comment son parcours à NMO a évolué, et je vais le laisser se présenter ainsi que sa fille.

[00: 13: 40] Roberta Pescé : Jacinta, je ne pense pas que nous puissions l'entendre, l'audio, peut-être parce que...

[00: 13: 59] Jacinthe Behne : Je n'ai peut-être pas cliqué sur Partager l'audio, c'est ce qui se passe, pensez-vous ?

[00: 14: 05] Roberta Pescé : Je ne sais pas. Ou peut-être parce que c'est diffusé dans vos écouteurs. Je ne suis pas sûr.

[00: 14: 09] Jacinthe Behne : Je ne sais pas. Bon, laissez-moi continuer et juste…

[00: 14: 13] Roberta Pescé : Désolé à ce sujet.

[00: 14: 13] Jacinthe Behne : Je suis vraiment désolé. Ce que je vais faire, cette vignette particulière est disponible sur notre site Web, et c'est une belle histoire dans les mots du père, Donald Campbell, à propos de sa fille, Leah. Qui en 2000, non c'était fin 1900, pas fin 1800, fin 1999 ou 89, je suis désolé, je ne me souviens pas de l'année exacte. Mais je veux dire que c'est en 99, elle a attrapé une maladie qui ne pouvait tout simplement pas être identifiée, et il a fallu 18 ans à Leah pour avoir le bon diagnostic. Au cours de cette période, elle est devenue aveugle, paraplégique pendant un certain temps.

[00:15:03] Elle a retrouvé un peu de mouvement, et ils forment une belle famille et ensemble, et Donald parle de la façon dont sa femme et Leah sont ses héros maintenant. Ils ont avancé et embrassé la vie. Il est devenu un excellent cuisinier, chauffeur de camionnette, guide en fauteuil roulant et autres, et oh, il fait aussi la lessive et la vaisselle. Alors s'il vous plaît tous, si vous souhaitez simplement m'envoyer un e-mail ou via info à, et nous pouvons vous envoyer l'URL de cette belle histoire de ce père et de sa fille. Et sur ce, passons à la page suivante. Alors, où en sommes-nous ?

[00:15:52] Eh bien, ceci est un appel à l'action pour les patients et les soignants. Comment puis-je vous aider? Parce que la seule chose que nous avons apprise avec les patients et les soignants des NMO, c'est que nous voyons qu'il se passe beaucoup de choses. Que pouvons-nous faire pour aider? Eh bien, certaines façons d'aider sont simplement de nous rejoindre sur les réseaux sociaux, de continuer à faire passer le mot avec NMO. Plus particulièrement pour aider les autres personnes récemment diagnostiquées afin qu'elles ne se sentent pas seules. Personne ne devrait se sentir seul face à ce diagnostic. Vous pouvez raconter votre propre histoire dans notre programme de vignettes, et encore une fois, je vous donnerai l'URL pour le faire, pour voir comment vous pouvez y parvenir.

[00:16:38] S'il vous plaît, lorsque nous vous demandons de participer à des enquêtes NMO, nous espérons que vous répondrez. Ce sont des résultats rapportés par les patients, ils alimentent notre recherche, ils alimentent ce que nous savons et avons vraiment besoin d'entendre les patients. Les soignants, quelles sont leurs expériences quotidiennes, toutes sortes de choses, car en fin de compte, le remède fonctionnel ultime pour la NMO se trouve dans chaque patient et ses soignants. Alors s'il vous plaît, s'il vous plaît, aidez-nous avec ça. Participez aux événements NMO comme vous le pouvez. Il y a des journées régionales des patients dans tout le pays. Si vous en êtes proche, vous pourriez participer à cela. De nombreux groupes de soutien sont en cours, et aussi bien sûr notre journée annuelle des patients NMO, que nous avons hâte d'organiser en personne. Nous aimerions que cela se produise en 2022, restez à l'écoute.

[00:17:40] Et ensuite, s'il vous plaît, encouragez les dons pour aider à financer nos recherches. C'est ainsi que nous avons pu arriver là où nous sommes en ce moment. Sur ce, je veux vous remercier, je veux inviter des questions. Je sais que Roberta nous y aidera, mais n'hésitez pas à envoyer directement vos questions concernant les sujets dont j'ai parlé aujourd'hui, simplement à [email protected], et je vous le rapporterai, Roberta. Merci beaucoup.

[00: 18: 08] Roberta Pescé : Oui, merci, Jacinta, beaucoup, et pour tous ceux qui regardent, nous avons trouvé l'histoire de Donald sur votre site Web et nous l'avons partagée avec vous dans le chat afin qu'ils puissent tous y revenir.

[00: 18: 19] Jacinthe Behne : Thank you.

[00: 18: 19] Roberta Pescé : Oui, absolument.

[00: 18: 21] Jacinthe Behne : C'est merveilleux.

[00: 18: 23] Roberta Pescé : Nous avons une question. Dois-je avoir accès à mon dossier médical pour participer à l'une ou l'autre des études ?

[00: 18: 31] Jacinthe Behne : Oh, c'est une si bonne question. La réponse est que votre clinicien doit y avoir accès. C'est grâce à son dossier médical, parce que vous verrez votre clinicien à la clinique, il enregistrera, posera des questions, un peu les mêmes choses normales qui se produisent lorsque vous avez vos examens cliniques, et il entrera ou son l'infirmière saisira ces données directement dans l'étude. Donc, si votre médecin ne vous a pas encore demandé de participer, vous pouvez simplement lui demander, ou si vous savez que votre clinicien aimerait participer, demandez-lui de me contacter et nous ferons tout notre possible pour que cela se produise. Ce serait merveilleux.

[00: 19: 23] Roberta Pescé : Parfait. Oui, merci beaucoup. Et un autre est où trouver les événements et les recherches à venir ?

[00: 19: 29] Jacinthe Behne : D'accord génial. Ah, bonne question. Les événements à venir seront toujours sur notre page d'accueil, et en ce moment nous savons qu'il y aura, par exemple, une journée des patients en mars. Si la pandémie le permet, nous espérons et prévoyons que ce sera en face à face. Il sera également virtuel et diffusé en continu à l'échelle internationale, vous trouverez donc ces informations sur notre page d'accueil. Je pense que ce sera d'actualité au cours des prochaines semaines, et des recherches à venir, généralement des recherches dont vous entendrez parler des études et des publications une fois les recherches terminées. Nous pouvons toujours vous dire ce qui se passe.

[00:20:16] Un bon moyen est d'assister à nos séances en petits groupes, que nous avons au moins une par mois, parfois plus. Et les sujets de ces séances en petits groupes sont toujours inspirés par ce que les patients demandent. Deux personnes formidables de notre équipe de défense des patients, notre directrice, Lisa McDaniel, son associée, son coordinateur est Corey Wolf, et si vous pouvez capturer leurs adresses e-mail, encore une fois, via des informations sur ou lorsque vous parcourez le site Web. Je vais vous le dire, nous savons que notre site Web contient beaucoup d'informations, et nous y parcourons en ce moment pour essayer de le rationaliser encore mieux sans trop en couper. Alors s'il vous plaît, les réseaux sociaux sont un bon endroit où aller pour demander un message à Lisa ou Corey, ou à notre site Web. Nous répondrons toujours aux questions, nous ne les laissons pas tomber au bord du chemin. J'espère que cela aide.

[00: 21: 19] Roberta Pescé : Oui absolument. C'était une excellente réponse. Vous avez donné beaucoup de bonnes informations sur l'endroit où trouver l'information.

[00: 21: 27] Jacinthe Behne : Oui bien sûr.

[00: 21: 27] Roberta Pescé : Eh bien, Jacinta, je pense que nous avons atteint la fin de notre conversation.

[00: 21: 31] Jacinthe Behne : Formidable.

[00: 21: 31] Roberta Pescé : Merci beaucoup pour votre temps.

[00: 21: 33] Jacinthe Behne : Thank you.

[00: 21: 33] Roberta Pescé : J'apprécie vraiment cela. C'était bon de vous revoir.

[00: 21: 36] Jacinthe Behne : Super, Roberta.

[00: 21: 36] Roberta Pescé : Merci pour tout ce que vous faites.

[00: 21: 38] Jacinthe Behne : Merci, et à ceux d'entre vous, patients et soignants, et à vos cliniciens, nous vous sommes très reconnaissants, car nous ne pourrions pas faire ce que nous faisons sans vous. Merci beaucoup. Au revoir.

[00: 21: 50] Roberta Pescé : Merci Jacinthe. Au revoir.