[00: 00: 00] Roberta Pescé : Bienvenue à tous pour notre prochaine conférence sur l'étude Core TM et AFM. Je suis accompagné du Dr Kyle Blackburn, professeur adjoint au département de neurologie de l'UT Southwestern, et boursier 2018 SRNA James T. Lubin. Il va nous en dire un peu plus sur les recherches qu'il mène sur la MT et l'AFM à travers l'étude CORE TM. Dr Blackburn, merci d'être ici et de vous remercier.

[00: 00: 32] Dr Kyle Blackburn : Merci tout le monde. Je sais que nous approchons de la fin aujourd'hui, mais je suis heureux de parler avec vous et de vous parler de cette opportunité que nous avons de contribuer de manière significative à la recherche autour de la MT et de l'AFM. Ainsi, la raison d'une étude comme Core TM, ce registre, est vraiment un manque de données solides sur les résultats de la myélite transverse idiopathique, et cela est vraiment dû à un certain nombre de facteurs. D'une part, il s'agit d'une affection relativement rare, de sorte que la collecte d'un grand nombre de patients a été difficile au fil du temps. Il est également important de noter que les définitions de la myélite transverse sont un peu dépassées, et je viens en fait de voir une faute de frappe ici. Ils ont été mis à jour pour la dernière fois en 2002 et non en 2004.

[00:01:36] Nous utilisons donc des définitions qui n'ont vraiment pas été mises à jour depuis la découverte de l'aquaporine-4, ou MOG, et cela crée beaucoup de problèmes. Certaines des anciennes données peuvent être un peu incohérentes pour cette raison. Et puis je veux aussi souligner la collecte de données incohérentes. Donc, ce que nous avons, il y a eu en fait quelques études qui ont tenté de le faire à plus grande échelle, mais le mieux qu'ils aient pu faire est de parcourir d'anciens dossiers de personnes qui avaient reçu un diagnostic de myélite transverse et qui utilisent très des mesures approximatives pour évaluer les résultats, et l'une d'entre elles que je vous montre ici à droite est l'échelle de Rankin modifiée qui, donc il y a zéro, et en fait il y a un niveau cinq, qui est une invalidité grave, et entre les deux se trouvent différents niveaux de ce qu'ils définir comme un handicap, et ce à quoi ils font référence est la récupération motrice.

[00:02:30] C'est vraiment ce vers quoi cela est fortement orienté, donc c'est une sorte de mesure approximative. Cela ne nous donne pas vraiment une image complète de ce que quelqu'un a vécu. Donc, à ce jour, il y a eu plusieurs tentatives pour quantifier les résultats de la MT, mais elles n'ont pas été très importantes et elles ont été très approximatives. C'est là que nous sommes intervenus. Et ce projet découlait en grande partie d'un projet que Ben Greenberg, l'un de mes mentors, lançait, appelé Capture, et il essayait d'en savoir plus sur les cas pédiatriques dans un certain laps de temps. Et en fait, suivez-les dans le temps. Et parce qu'il y avait beaucoup d'intérêt à faire quelque chose même à plus grande échelle, nous avons créé cette étude qui s'appelle le registre complet des résultats explorant la myélite transverse ou CORE TM.

[00:03:21] Ainsi, notre objectif avec cette étude est de collecter des informations auprès des personnes atteintes de MT et d'AFM qui ont été diagnostiquées, et d'examiner les IRM et de faire de notre mieux une évaluation complète. La belle chose à propos d'études comme celle-ci, c'est que nous avons dû faire preuve de beaucoup de créativité dans la façon dont nous procédons, car il s'agit d'une condition peu courante et les gens sont relativement dispersés et ne peuvent pas toujours se rendre dans des endroits comme Dallas. Nous avons en fait essayé d'en faire une étude qui peut être effectuée à distance, et je l'expliquerai plus tard.

[00:03:56] Et pour cette étude spécifique, nous l'avons vraiment ouverte à toute personne ayant un diagnostic de MT ou d'AFM qui a accès à l'IRM qui a été utilisée pour diagnostiquer son état, et qu'il n'y a pas d'âge ni de seuil . Ainsi, vous auriez pu avoir la MT il y a 20 ans et si vous pouvez accéder à votre IRM et à vos dossiers, vous seriez éligible pour vous inscrire. Donc, je voulais en quelque sorte couvrir quelques-uns des objectifs. En quelque sorte, et vraiment l'un des plus importants, il s'agit d'essayer de comprendre pleinement comment la MT et l'AFM ont impacté les individus de manière globale et de guider en quelque sorte les besoins de cette communauté.

[00:04:39] Donc, comme je l'ai déjà dit, de nombreuses études se sont concentrées sur la mobilité et la fonction motrice comme la meilleure mesure qu'elles pouvaient collecter. Mais nous savons qu'il y a beaucoup d'autres symptômes en jeu ici et j'en ai juste énuméré quelques-uns ici qui doivent être évalués et j'ai besoin de mieux les comprendre et quand ils sont quantifiés, cela a souvent aidé à guider les traitements, et plus loin étude. Et bien sûr, le deuxième objectif de cette étude est d'évaluer la précision du diagnostic, ce qui rend le diagnostic des problèmes de moelle épinière assez difficile. Si vous avez entendu une partie de mon discours, vous pouvez voir qu'il y a beaucoup de rebondissements pendant que nous en parlions.

[00:05:22] Et il s'agit d'une étude de la clinique Mayo qui montre en fait qu'occasionnellement, les personnes qui viennent nous voir avec le diagnostic de myélite transverse idiopathique alors que nous examinons le cas en détail, nous pouvons en fait plusieurs fois changer ce diagnostic. . Donc, nous faisons cela également pour voir quelle est la précision du diagnostic, pour voir dans la communauté comment les gens sont diagnostiqués et quelle peut être la diversité des diagnostics. Donc, pour vous donner un peu plus d'informations sur la façon dont l'étude est menée, j'ai vraiment deux cohortes différentes ici et puis il y a des cohortes qui signifient des groupes de personnes.

[00:06:02] En plus des cohortes de patients pédiatriques et adultes, des groupes de patients. Mais nous divisons également les personnes en fonction du moment où leur MT s'est produite par rapport au moment où elles se sont inscrites. Donc, pour les personnes qui ont eu la MT depuis plus de deux ans, c'est une sorte de flux de travail. Vous manifestez de l'intérêt pour l'étude, et je vous montrerais comment vous vous y prendriez. Et puis vous remplissez un consentement éclairé, nous vous envoyons donc un formulaire de consentement et des informations sur l'étude à travers cela. Vous avez la possibilité de poser ces questions, sur l'étude et sur la logistique.

[00:06:39] Une fois que vous avez signé le formulaire de consentement, nous l'avons reçu, nous vous donnons des instructions sur la façon d'envoyer l'IRM et les dossiers médicaux à notre centre. Une fois que nous les recevons, nous envoyons les sondages par voie électronique. Les sondages que nous envoyons prennent environ, je pense que beaucoup de gens m'ont dit en fait environ une demi-heure ou moins à remplir. Et si vous avez toutes vos informations devant vous, cela peut même prendre un peu plus de temps. Maintenant, pour les gens, nous essayons d'explorer les résultats à long terme. Pour ce faire, j'ai ajouté une deuxième collecte de données pour les personnes à moins de deux ans du début.

[00:07:23] Ils suivraient donc le même processus, exprimeraient leur intérêt, rempliraient le formulaire de consentement, soumettraient des IRM et des CD. Soumettre les IRM et les dossiers médicaux. Et puis ils remplissaient des sondages, puis 2 ans plus tard, ils remplissaient à nouveau la plupart des sondages. Nous essayons de voir s'il y a eu des améliorations, s'il y a eu des changements dans votre état, et nous essayons vraiment de nous assurer que nous comprenons l'impact à long terme de cette maladie sur l'individu. Donc, alors que nous entrons dans l'iceberg et plongeons, les sondages vont couvrir beaucoup d'informations donc ils vont demander des noms, mais ils vont demander des informations sur votre diagnostic et votre traitement.

[00:08:10] Ils vont donner, il y a une mesure de mobilité incluse et c'est les étapes de la maladie dérivée du patient. C'est au moins une question sur votre statut de mobilité actuel. Mais il y aura des questions sur la dépression et l'anxiété, la douleur, la fonction de la vessie et une série d'autres fonctions psychosociales, ainsi que sur l'impact de la MT ou de l'AFM sur ces mesures. Donc, en quelque sorte, nous allons parcourir à nouveau le processus.

[00:08:39] Pour les personnes intéressées à participer au registre CORE TM et AFM, il est souvent utile au préalable d'aller récupérer son dossier médical. Vraiment le plus, si vous avez été hospitalisé, c'est l'étendue des dossiers dont nous avons besoin. Lorsque vous avez été diagnostiqué, quels traitements ont été administrés ? Nous allons vraiment examiner ces choses. En regardant votre examen au moment de l'hospitalisation. Mais nous comprenons que certaines personnes n'ont pas été hospitalisées. Il n'a été reconnu que plusieurs mois plus tard, donc dans ces situations, il est utile d'avoir des notes de neurologie. Quoi qu'il en soit, s'il y avait des études sur le LCR, nous voulons certainement voir des études sur le LCR. S'il y a des analyses de sang qui ont été faites, nous voulons certainement les examiner. Et voyez s'il s'agissait d'une évaluation complète.

[00:09:27] Et puis, bien sûr, l'une des grandes exigences est l'IRM et la raison en est que nous devons être en mesure de confirmer qu'il y a bien une blessure à la moelle épinière. Il faut pouvoir regarder les images et voir. Ainsi, nous avons demandé à tous ceux qui participent à l'étude de nous envoyer les images sur un CD à partir du moment du diagnostic. Et nous recommandons également que ceux-ci soient envoyés via un service qui vous permettra de suivre. Il s'agit d'un grand centre médical, nous voulons donc savoir quand il est arrivé à notre centre et souvent vous pouvez savoir où et cela nous aide à retrouver les choses au cas où quelque chose se perdrait sur le chemin du retour. Donc. Et c'est vraiment la fin de cette partie.

[00:10:13] Si vous êtes intéressé par l'étude, j'adorerais. Nous voulons certainement la participation. Si vous pouviez rassembler vos dossiers, rassemblez votre IRM et c'est l'adresse e-mail à laquelle vous pouvez exprimer votre intérêt, et c'est à [email protected]. Et c'est vraiment tout ce que j'ai à dire à ce sujet pour le moment. Nous gérons cela depuis quelques années, nous sommes très excités chaque fois que quelqu'un exprime son intérêt, et nous essayons certainement d'aider autant que possible à obtenir des dossiers médicaux et à tout rassembler. Mais je suis heureux de répondre à toutes les questions que quelqu'un a sur notre registre.

[00: 10: 55] Roberta Pescé : Super. Merci beaucoup Dr Blackburn. Nous apprécions votre conversation. Je vérifie juste avec l'équipe, s'il y a des questions qui sont arrivées…

[00: 11: 09] Dr Kyle Blackburn : Bien sur

[00: 11: 10] Roberta Pescé : …en direct. Voyons. Oui. Question de la communauté : Avez-vous envisagé d'utiliser PCORnet pour recruter des participants pour CORE TM ?

[00: 11: 23] Dr Kyle Blackburn : PCORnet ? Nous ne l'avons pas encore fait. C'est quelque chose que nous pourrions explorer à l'avenir cependant.

[00: 11: 33] Roberta Pescé : Okay, ça a l'air bien. Il y en a un autre, désolé. C'est la beauté des événements en direct. Nous y voilà. Existe-t-il un lien vers un site Web pour l'étude CORE TM ?

[00: 11: 47] Dr Kyle Blackburn : Donc, il n'y a pas de lien spécifique vers un site Web. Il y a des informations disponibles, je le sais, sur le site Web de la SRNA. Certes, nous pouvons éventuellement obtenir un lien et le lancer dans le chat. Vraiment la meilleure façon de savoir si vous souhaitez en savoir plus sur l'étude, chaque fois qu'un e-mail est envoyé, nous envoyons généralement un e-mail qui fournit, d'une part, le consentement et, d'autre part, un assez bon aperçu de l'étude. Donc, je serais heureux de partager notre e-mail si vous nous contactez.

[00: 12: 20] Roberta Pescé : Parfait. Ils arrivent donc je me déplace frénétiquement pour essayer de tous les couvrir. Est-il possible de vérifier si nous l'avons déjà fait ?

[00: 12: 29] Dr Kyle Blackburn : Bien sûr! Ce serait très facile. Si vous vouliez envoyer un e-mail en disant simplement: «Hé. Je pense que j'ai peut-être essayé de m'inscrire pour cela », je suis heureux de vérifier et de voir si nous vous avons dans notre système.

[00: 12: 41] Roberta Pescé : Parfait. Kyle, aimerait participer à l'étude, pouvez-vous prendre des participants britanniques ?

[00: 12: 49] Dr Kyle Blackburn : C'est une excellente question. Donc, nous avons déjà inscrit des personnes avec des dossiers du Royaume-Uni, donc c'est tout à fait possible. Si vous pouvez obtenir votre IRM et obtenir les dossiers médicaux, nous serions ravis d'avoir quelqu'un qui a des dossiers disponibles en anglais pour examen.

[00: 13: 07] Roberta Pescé : Parfait. L'ancienneté des IRM est-elle importante, et si vous en aviez une tous les 3 à 4 ans, en voudriez-vous aussi, afin de pouvoir les comparer, par exemple ?

[00: 13: 18] Dr Kyle Blackburn : C'est une bonne question. En fait, les principaux examens IRM sur lesquels nous nous concentrons sont les IRM qui ont été obtenues au moment du diagnostic. Certes, si vous vouliez en envoyer d'autres, nous en aurions de disponibles. S'il y avait par exemple si l'IRM était considérée comme normale mais qu'elle était ensuite clairement considérée comme anormale, c'est certainement quelque chose que nous prendrions en considération et que nous examinerions, mais certaines personnes dans le cadre de leur évaluation ont subi des IRM toutes les quelques années, car cela personne demande, nous n'avons pas nécessairement besoin de tout cela. Nous avons juste besoin de ceux qui ont obtenu le diagnostic et la MT.

[00: 14: 01] Roberta Pescé : Très bien merci. Autres questions : Il y a souvent des frais pour que les particuliers obtiennent leurs propres dossiers. Avez-vous la possibilité de soumettre un formulaire pour que les hôpitaux vous envoient des dossiers, des images sans frais pour les participants ?

[00: 14: 15] Dr Kyle Blackburn : Oui, c'est une bonne question et malheureusement, cela a été difficile pour nous. Nous avons parfois aidé des patients à remplir un formulaire afin que nous puissions les demander s'ils étaient patients à UT Southwestern et qu'ils souhaitaient participer. Parce que nous avons établi une relation médecin/patient. Mais pour les personnes intéressées en dehors du réseau UT Southwestern, c'est un peu plus difficile pour moi de le faire parce que nous demandons en fait ces dossiers pour la recherche et non à des fins cliniques. Malheureusement, parfois, la personne devait assumer ces coûts.

[00: 14: 52] Roberta Pescé : Merci. Il y en a un autre qui vient d'arriver : et si les examens IRM montraient des dommages à la colonne vertébrale, mais que le diagnostic arrivait beaucoup plus tard ?

[00: 15: 01] Dr Kyle Blackburn : C'est bon. Je voudrais voir les IRM qui ont montré les dommages et en termes de dossiers pour cette personne en particulier, certainement, l'une des choses que nous examinons également, c'est quel a été le diagnostic initial ? Donc, si vous êtes dans une salle d'urgence, nous constatons qu'il est assez courant que des personnes reçoivent un diagnostic de Guillain-Barré, donc dans ce cas, il peut être utile d'obtenir l'IRM et les dossiers de l'évaluation initiale, puis l'évaluation ultérieure qui a conduit au diagnostic de myélite transverse. Nous serions certainement intéressés par ceux-ci.

[00: 15: 40] Roberta Pescé : Super. Un autre. "Et si ceux qui ont une MT récurrente avec une IRM réalisée lors de la présentation initiale et 5 mois après?" Ouais, donc c'est une question.

[00: 15: 51] Dr Kyle Blackburn : Oui, c'est une question vraiment intéressante. Et rechute certainement quelqu'un qui a reçu un diagnostic de MT est le bienvenu pour les soumettre, et s'il a eu de vraies rechutes et que cela a été confirmé par imagerie, nous y jetterons un coup d'œil. C'est une situation intéressante où nous voudrions nous assurer que, lorsque nous examinons le dossier, nous pensons que nous sommes d'accord avec le diagnostic, mais nous serions certainement intéressés à nous inscrire et à voir l'imagerie.

[00: 16: 19] Roberta Pescé : D'accord, merci. Je pense que nous avons encore du temps.

[00: 16: 22] Dr Kyle Blackburn : Oui.

[00: 16: 23] Roberta Pescé : En voici un autre. Je pense que vous arrivez aux trois premières questions de la plupart des questions soumises à ce stade. « Ma lésion était très petite, ratée à l'hôpital. J'ai eu un diagnostic de myélite transverse idiopathique 2 mois plus tard après une IRM supplémentaire. Voudriez-vous tous ces scans initiaux ? »

[00: 16: 46] Dr Kyle Blackburn : C'est une bonne question, et je pense que dans des cas comme celui-ci, c'est toujours une bonne idée d'envoyer plus d'informations plutôt que moins afin que nous puissions nous sentir à l'aise d'avoir obtenu ce dont nous avons besoin pour sécuriser le diagnostic pendant que nous examinons. Je serais absolument intéressé à voir le premier IRM de ce cas, et si un suivi montrait quelque chose de plus important, ce serait bien aussi. Nous serions heureux de voir les deux.

[00: 17: 17] Roberta Pescé : Super merci. Un autre arrive. Je l'ajoute en ce moment même. Je ne l'ai pas encore regardé, alors regardons-le ensemble ! Existe-t-il une demande de recherche formelle que nous pouvons soumettre à nos consultants pour expliquer l'étude à laquelle nous souhaitons participer ?

[00: 17: 34] Dr Kyle Blackburn : Voilà une bonne question. Nous avons eu un ou deux cliniciens intéressés qui ont demandé si leurs patients pouvaient participer à une étude, et nous en avons certainement parlé. Il n'y a pas d'application de recherche formelle pour le moment, mais ce que nous pouvons faire, c'est vous fournir les mêmes informations que nous pouvons vous fournir, et vous pouvez les partager avec votre équipe. Sur la base de l'utilisation de consultants, je vais supposer que cette personne n'est pas des États-Unis. Ce n'est pas communément la façon dont les neurologues sont appelés. Et nous avons en fait fait cela au Royaume-Uni lorsqu'un autre neurologue nous a contactés, et nous avons partagé des informations sur l'étude avec eux. Donc, vous pouvez certainement le faire. Nous pouvons vous donner les informations dont nous disposons pour qu'ils puissent les examiner. Vous pouvez partager cela avec eux. Cela ne nous dérange pas

[00: 18: 27] Roberta Pescé : Super. Bien. Je pense que nous avons atteint la fin des questions. Je n'en vois pas de nouveaux arriver, alors merci beaucoup, docteur Blackburn, pour votre temps aujourd'hui et pour avoir donné cet exposé très complet sur la recherche qui est menée. Merci pour votre temps.

[00: 18: 47] Dr Kyle Blackburn : Merci à tous. J'espère voir quelques e-mails.

[00: 18: 50] Roberta Pescé : Ça a l'air bien. Au revoir.